En fase 1-studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk (PK) til VX-407 hos friske deltakere
11. juli 2025 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, første-i-menneske-studie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til enkle og flere stigende doser av VX-407 hos friske personer
Formålet med studien er å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetiske parametere til VX-407 hos friske deltakere.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne informasjonen om kliniske utprøvinger ble sendt inn frivillig i henhold til gjeldende lov, og det kan derfor hende at visse innleveringsfrister ikke gjelder.
(Det vil si at informasjon om kliniske utprøvinger for denne aktuelle kliniske utprøvingen ble sendt inn under seksjon 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt fristene fastsatt i seksjoner 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44.).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
159
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Montreal, Canada
- Altasciences Montreal
-
-
-
-
Kansas
-
Lenexa, Kansas, Forente stater, 66219
- ICON Lenexa
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Kroppsmasseindeks (BMI) på 18,0 til 32,0 kilogram per kvadratmeter (kg/m^2)
- En total kroppsvekt på over (>) 50 kg
- Ikke-røyker eller eks-røyker i minst 3 måneder før screening
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Anamnese med febersykdom eller annen akutt sykdom som ikke har forsvunnet fullt ut innen 14 dager før første dose av studiemedikamentet
- Enhver tilstand som kan påvirke legemiddelabsorpsjonen
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A: Enkelt stigende dose (SAD)
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en enkelt dose med forskjellige dosenivåer av VX-407.
|
Oppløsning eller suspensjon for oral administrering.
Suspensjon eller tabletter for oral administrering.
|
|
Placebo komparator: Del A: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta placebo matchet til VX-407.
|
Oppløsning eller suspensjon for oral administrering.
|
|
Eksperimentell: Del B: Multippel stigende dose (MAD)
Deltakerne vil bli randomisert til å motta flere doser av forskjellige dosenivåer av VX-407.
Dosenivåene vil bli bestemt basert på data fra del A.
|
Oppløsning eller suspensjon for oral administrering.
Suspensjon eller tabletter for oral administrering.
|
|
Placebo komparator: Del B: Placebo
Deltakerne vil bli randomisert til å motta flere doser placebo matchet med VX-407.
|
Oppløsning eller suspensjon for oral administrering.
|
|
Eksperimentell: Del C: Medikament-medikamentinteraksjon
Deltakerne vil bli administrert midazolam (MDZ) i nærvær eller fravær av VX-407.
Dosenivåene vil bli bestemt basert på dataene fra del B.
|
Sirup for oral administrering.
Oppløsning eller suspensjon for oral administrering.
Suspensjon eller tabletter for oral administrering.
|
|
Eksperimentell: Del D.
Deltakerne vil bli randomisert til å motta VX-407 i 1 av 3 behandlingssekvenser med 3 doseringsperioder for å vurdere den relative biotilgjengeligheten til VX-407-formuleringer og effekten av mat på farmakokinetikken til VX-407.
|
Oppløsning eller suspensjon for oral administrering.
Suspensjon eller tabletter for oral administrering.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra påmelding til dag 10
|
Fra påmelding til dag 10
|
|
Del B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra påmelding til dag 23
|
Fra påmelding til dag 23
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del C: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av MDZ i fravær og tilstedeværelse av VX-407
Tidsramme: På dag 1 og dag 15
|
På dag 1 og dag 15
|
|
Del C: Areal under konsentrasjon versus tidskurve (AUC) for MDZ i fravær og tilstedeværelse av VX-407
Tidsramme: På dag 1 og dag 15
|
På dag 1 og dag 15
|
|
Del A: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for VX-407
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 6
|
Fra dag 1 til dag 6
|
|
Del B: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) for VX-407
Tidsramme: Dag 1, 7 og 14
|
Dag 1, 7 og 14
|
|
Del A: Areal under konsentrasjon versus tid-kurven (AUC) til VX-407
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 6
|
Fra dag 1 til dag 6
|
|
Del B: Areal under konsentrasjon versus tid-kurven (AUC) til VX-407
Tidsramme: Dag 1, 7 og 14
|
Dag 1, 7 og 14
|
|
Del C: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra påmelding til dag 24
|
Fra påmelding til dag 24
|
|
Del D: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (CMAX) av VX-407 tablettformulering (test) sammenlignet med en suspensjonsformulering (referanse) under fastede forhold
Tidsramme: Dag 1, 7 og 13
|
Dag 1, 7 og 13
|
|
Del D: Område under konsentrasjonen kontra tidskurve fra tidspunktet for dosering ekstrapolert til uendelig (AUC0-INF) av VX-407 under fastede forhold
Tidsramme: Dag 1, 7 og 13
|
Dag 1, 7 og 13
|
|
Del D: Område under konsentrasjonen kontra tidskurve fra tidspunktet for dosering ekstrapolert til uendelig (AUC0-INF) av VX-407 tablettformulering under Fed kontra fastet tilstand
Tidsramme: Dag 1, 7 og 13
|
Dag 1, 7 og 13
|
|
Del D: Sikkerhet og tolerabilitet som vurdert av antall deltakere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Fra påmelding til dag 22
|
Fra påmelding til dag 22
|
|
Del D: Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av VX-407 tablettformulering under Fed kontra fastet tilstand
Tidsramme: Dag 1, 7 og 13
|
Dag 1, 7 og 13
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. april 2024
Primær fullføring (Faktiske)
27. januar 2025
Studiet fullført (Faktiske)
13. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. mars 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
3. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Ciliopatier
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Urologiske sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Medfødte abnormiteter
- Abnormiteter, flere
- Nyresykdommer, cystisk
- Nyresykdommer
- Polycystiske nyresykdommer
- Polycystisk nyre, autosomal dominant
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Bedøvelsesmidler
- Sentralnervesystemdepressiva
- Nevrotransmittere agenter
- Adjuvanser, anestesi
- Hypnotika og beroligende midler
- Anti-angst midler
- Beroligende midler
- Psykotropiske stoffer
- Anestesimidler, intravenøst
- Anestesimidler, general
- GABA modulatorer
- GABA-agenter
- Midazolam
Andre studie-ID-numre
- VX23-407-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .