Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

FORNYTT: Fase 3-studie av effekten av subkutan elamipretid hos personer med tørr aldersrelatert makuladegenerasjon (tørr AMD) (ReNEW)

15. september 2026 oppdatert av: Stealth BioTherapeutics Inc.

FORNYTT: En fase 3, dobbeltmasket, placebokontrollert klinisk studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til subkutane injeksjoner av Elamipretid hos personer som har tørr aldersrelatert makuladegenerasjon (tørr AMD)

Målet med denne kliniske studien er å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til elamipretid hos personer med tørr aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD). Hovedspørsmålene den tar sikte på å svare på er: hva er endringshastigheten i det makulære området med fotoreseptortap hos forsøkspersoner som får en daglig dose elamipretid sammenlignet med de som får et liknende stoff som ikke inneholder noe aktivt medikament, og hva er sikkerheten og toleransen til daglige subkutane injeksjoner av elamipretid. Deltakerne vil motta enten en gang daglig subkutane doser på 40 mg elamipretid eller placebo, og de to behandlingsgruppene vil bli sammenlignet.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ReNEW (SPIAM-301) studien er en fase 3, randomisert, dobbeltmasket, parallellgruppe, placebokontrollert klinisk studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og farmakokinetikken til en subkutan (SC) injeksjon av elamipretid én gang daglig i forsøkspersoner. som har tørr AMD. Pasienter vil bli randomisert (2:1) til én gang daglig SC-doser på 40 mg elamipretid, eller placebo i 96 ukers behandling ved en sentral randomisering og stratifisert etter SD-OCT enhetstype (Heidelberg SPECTRALIS®, ZEISS CIRRUS®) og baseline makulær område med fotoreseptortap, definert som en ellipsoid sone-retinalt pigmentepitel (EZ-RPE) tykkelse på 0μm vurdert ved SD-OCT og ellipsoid sone (EZ) kartlegging (Høye Strata ≥ 5.1mm2, Lave Strata <5.1mm2).

Hovedmål

  • Evaluer effekten av en gang daglig subkutane (SC) injeksjoner av elamipretid hos personer som har tørr aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD) Sekundære mål
  • Evaluer sikkerheten og toleransen til en gang daglig SC-injeksjoner av elamipretid
  • Evaluer den farmakokinetiske (PK) profilen til elamipretid og dets metabolitter

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

313

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
        • Associated Retina Consultants
      • Sun City, Arizona, Forente stater, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • Huntington Beach, California, Forente stater, 92607
        • Retina Associates of Southern California
      • Poway, California, Forente stater, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Sacramento, California, Forente stater, 95825
        • Retinal Consultants Medical Group
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
        • Orange County Retinal Medical Group
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Bay Area Retina Associates
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80909
        • Retina Consultants of Southern Colorado
    • Connecticut
      • Danbury, Connecticut, Forente stater, 06810
        • Connecticut Eye Consultants, P.C.
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Florida Retina Institute
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Forente stater, 60452
        • University Retina and Macula Associates
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forente stater, 46290
        • Associated Vitreoretinal and Uveitis Consultants
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
        • Mid Atlantic Retina Specialist
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55435
        • Retina Consultants of Minnesota
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Forente stater, 08034
        • Mid Atlantic Retina
      • Teaneck, New Jersey, Forente stater, 07666
        • NJ Retina
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Forente stater, 73013
        • Retina Vitreous Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97221
        • Retina Northwest, PC
    • Texas
      • Abilene, Texas, Forente stater, 79606
        • Retina Research Institute of Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78750
        • Austin Clinical Research, LLC
      • Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • McAllen, Texas, Forente stater, 78503
        • Valley Retina Institute
      • Plano, Texas, Forente stater, 75075
        • Texas Retina Associates of Plano
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Medical Center Ophthalmology Associates
      • The Woodlands, Texas, Forente stater, 77384
        • Retina Consultants of Texas
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Forente stater, 22042
        • Emerson Clinical Research Institute
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Forente stater, 98383
        • Pacific Northwest Retina, PLLC
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Hospital Luigi Sacco Ophthalmology Dept
      • Milan, Italia
        • IRRCS Ospendale San Raffaele
      • Milan, Italia
        • Policlinico Milano
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico Gemelli
      • Udine, Italia
        • Department of Ophthalmology, Azienda SanitariaUniversitaria Friuli Centrale
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8013
        • Southern Eye Specialists
      • Wellington, New Zealand, 6011
        • Capital Eye Specialists
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Centro de Oftalmologia Barraquer
      • Barcelona, Spania
        • OMIQ Research
      • Valencia, Spania
        • Oftalvist
      • Valencia, Spania
        • Fundacion Aiken de la Comunitat Valenciana
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Eye Hospital
      • Leicester, Storbritannia
        • University Hospitals of Leicester, Leicester Royal Infirmary
      • London, Storbritannia
        • Macular Services, Central Middlesex Hospital, NHS Foundation Trust
      • Sunderland, Storbritannia
        • South Tyneside and Sunderland NHS Foundation Trust - Sunderland Eye Infirmary
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • Axon Clinical, s.r.o.
  • Tyskland
      • Münster, Tyskland
        • Augenzentrum am St. Franziskus-Hospital
      • Regensburg, Tyskland
        • Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde- Universitätsklinik Regensburg
      • Tübingen, Tyskland
        • Department für Augenheilkunde
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn
        • University Of Debrecen Eye Center
      • Pécs, Ungarn
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Ungarn
        • University of Szeged, Department of Ophthalmology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Et forsøksperson må oppfylle alle inklusjonskriteriene ved screening og baseline-besøk (med mindre annet er spesifisert) for å være kvalifisert for inkludering i forsøket.

  1. Voksne ≥ 55 år med minst 1 øye med tørr AMD med fotoreseptortap, bestemt ved screeningbesøket ved tilstedeværelse av ekstrafoveal geografisk atrofi (GA), som bestemt av lesesenteret primært ved fundus autofluorescens (FAF). For denne studien er ekstrafoveal GA definert som:

    1. godt avgrenset område(r) av GA
    2. Alle GA-lesjoner må være minst 150 μm fra fovealt senter. Merk: Det andre øyet kan ha en av følgende: ingen AMD, AMD uten GA, AMD med GA, CNV AMD eller foveal GA (pågående behandling med anti-angiogene terapier og /eller komplementhemmerterapi i det andre øyet er tillatt)

    Okulære tilstander - Studieøye:

  2. GA i studieøyet ved screeningbesøket kan være multifokal, men den kumulative GA-lesjonen og størrelsen (av FAF, som bestemt av lesesenteret) må:

    1. være ≥ 0,50 mm2 og ≤ 10,16 mm2 OG
    2. ligge helt innenfor FAF 30- eller 35-gradersbildet
  3. BCVA av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) score på ≥ 55 bokstaver i studieøyet
  4. LL BCVA ved ETDRS-score på ≥ 10 bokstaver i studieøyet
  5. LLD (definert som forskjellen mellom BCVA og LL BCVA) på > 5 bokstaver i studieøyet

  6. Tilstrekkelig klare okulære medier, tilstrekkelig pupilledilasjon, fiksering for å tillate god fundusavbildning og evne til å samarbeide tilstrekkelig for adekvat oftalmisk synsfunksjonstesting og anatomisk vurdering i studieøyet

    Systemiske og generelle kriterier:

  7. Kunne administrere IMP eller ha en passende utpekt som kan administrere IMP (dvs. et dyktig familiemedlem eller en omsorgsperson)
  8. Kan gi informert samtykke og er villig til å overholde alle besøk på stedet, undersøkelser, daglige IMP-administrasjoner og doseringsdagbokoppføringer og andre betingelser i prøveprotokollen

  9. Kvinner i fertil alder må godta å bruke 1 av følgende prevensjonsmetoder fra datoen de signerer ICF til 28 dager etter siste dose IMP:

    1. Avholdenhet, når det er i tråd med den foretrukne og vanlige livsstilen til faget; Forsøkspersonen godtar å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode dersom de blir seksuelt aktive
    2. Forhold til mannlige partnere som er kirurgisk sterilisert ved vasektomi (vasektomiprosedyren må ha blitt utført minst 60 dager før screeningbesøket)
    3. Barrieremetode (f.eks. kondom eller okklusiv hette) med sæddrepende skum/gel/film/krem OG enten hormonell prevensjon (oral, implantert eller injiserbar) eller en intrauterin enhet eller system Merk: Ikke-fertil potensial er definert som kirurgisk sterilisering (f.eks. , bilateral ooforektomi, hysterektomi eller tubal ligering) eller postmenopausal (definert som permanent opphør av menstruasjonen i minst 12 påfølgende måneder før screeningbesøket).
  10. Mannlige forsøkspersoner med kvinnelige partnere i fertil alder må være villige til å bruke en svært effektiv prevensjonsmetode (f.eks. abstinens, dobbel prevensjon) fra datoen de signerer ICF til 28 dager etter siste dose av IMP

Ekskluderingskriterier:

Forsøkspersoner som oppfyller noen av følgende kriterier ved screening og baseline-besøk (med mindre annet er spesifisert) vil bli ekskludert fra prøven:

Okulære tilstander - Studieøye:

  1. Fraværet av observerbar hyper-FAF i kantene av GA i studieøyet ved screeningbesøket av lesesenteret
  2. Atrofisk netthinnesykdom med andre årsaksforhold enn AMD inkludert nærsynthet-relatert makulopati og monogenetiske makulære dystrofier inkludert mønsterdystrofi og voksendebut Stargardt sykdom i studieøyet
  3. Bevis på eksudativ AMD eller CNV etter historie eller FA i studieøyet, som bestemt av lesesenteret
  4. Tilstedeværelse av retinal veneokklusjon i studieøyet
  5. Tilstedeværelse av glasslegemeblødning i studieøyet
  6. Historie om netthinneavløsning i studieøyet
  7. Anamnese med makulært hull (trinn 2 til 4) i studieøyet
  8. Tilstedeværelse av en epiretinal membran og/eller vitreomakulær trekkraft i studieøyet som forårsaker forvrengning av netthinnekonturen
  9. Tilstedeværelse av enhver retinal patologi i studieøyet som forbyr ytre retinal kvantifisering og EZ-kartlegging, som bestemt ved screeningbesøket av lesesenteret
  10. Ved screeningbesøket, fremskreden glaukom som resulterte i et forhold mellom kopp og skive på > 0,8 i studieøyet
  11. Anamnese med glaukomfiltreringskirurgi eller ukontrollert glaukom ved baseline-besøk etter etterforskerens mening ELLER bruker for tiden > 2 medisiner (minimalt invasive glaukomoperasjoner (f.eks. MIGS) er tillatt) Merk: Kombinasjonsmedisiner teller som 2 medisiner.

  12. Tilstedeværelse av visuelt signifikant katarakt ELLER tilstedeværelse av betydelig bakre kapselopasitet ved pseudofaki. Merk: Signifikant katarakt er definert som > +2 nukleær sklerose basert på skalaen nedenfor eller en eventuell posterior subkapsulær katarakt i studieøyet. Sponsoren, eller dens utpekte, vil forsyne de kliniske prøvestedene med en kopi av standardfotografiene. Karakterbeskrivelse

    • 1 Opasitet er fraværende
    • 2 Opasitet er til stede, men mindre enn Nuclear Standard Photograph #2
    • 3 Opasitet er tilstede, og like alvorlig som eller verre enn Nuclear Standard Photograph #2 Kilde: (Chew 2010)
  13. Tilstedeværelse av betydelig keratopati eller andre medier eller hornhinneopasitet som kan forårsake spredning av lys eller endre visuell funksjon, spesielt under LL-tilstander i studieøyet
  14. Okulær snitt- eller laserkirurgi (inkludert kataraktkirurgi) i studieøyet innen 90 dager før baseline-besøket
  15. YAG-laserkapsulotomi i studieøyet innen 30 dager før baseline-besøket
  16. Afaki i studieøyet
  17. Historie om vitrektomikirurgi, submakulær kirurgi eller annen vitreoretinal kirurgi i studieøyet
  18. Tidligere behandling med Visudyne® (verteporfin) okulær fotodynamisk terapi, ekstern strålebehandling (for intraokulære tilstander) eller transpupillær termoterapi i studieøyet
  19. Historie med subterskellaserbehandling eller andre former for fotobiomodulering for AMD i studieøyet
  20. Intravitreal legemiddeltilførsel i løpet av de siste 60 dagene eller 5-halveringstidene fra baseline-besøket av det injiserte legemidlet, avhengig av hva som er lengst (f.eks. intravitreal kortikosteroidinjeksjon, anti-angiogene legemidler eller implantasjon av utstyr) i studieøyet
  21. Intravitreal medikamentlevering av en komplementhemmer i løpet av de siste 6 månedene fra baseline-besøket i studieøyet

  22. Samtidig sykdom i studieøyet som kan kreve medisinsk eller kirurgisk inngrep under forsøket

    Okulære tilstander - begge øyne:

  23. Tilstedeværelse av diabetisk retinopati (en historie med diabetes mellitus uten retinopati er ikke et kriterium for eksklusjon) i noen av øynene
  24. Historie med herpetisk infeksjon i begge øynene
  25. Aktiv uveitt og/eller vitritt (gradspor eller høyere) i begge øynene
  26. Anamnese med idiopatisk eller autoimmun-assosiert uveitt i begge øynene

  27. Aktiv infeksiøs konjunktivitt, keratitt, skleritt eller endoftalmitt i begge øynene

    Systemiske forhold:

  28. Har en historie med en systemisk eosinofil sykdom og/eller et eosinofiltall >1000 celler x106/L ved screeningbesøket
  29. Historie om solid organtransplantasjon
  30. Enhver sykdom eller medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening ville forhindre forsøkspersonen fra å lykkes med å delta i forsøket eller kan forvirre prøveresultatene
  31. Nåværende bruk av medisiner kjent for å være giftige for linsen, netthinnen eller synsnerven (f.eks. deferoksamin, klorokin/hydroksyklorokin [Plaquenil®], tamoxifen, fenotiaziner, etambutol, digoksin og aminoglykosider)

  32. eGFR på < 30 ml/min ved screeningbesøket (ved bruk av CKD-EPI 2021-formelen)

    Generelle betingelser:

  33. Deltakelse i andre kliniske undersøkelser av legemidler eller utstyr innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) etter screening; eller er for øyeblikket registrert i en ikke-intervensjonell klinisk studie som, etter etterforskerens oppfatning, kan være potensielt forvirrende for resultatene av den nåværende studien
  34. Kvinner som er gravide, planlegger å bli gravide eller ammer/ammer
  35. Historie med allergi mot fluorescein som ikke er mottakelig for behandling
  36. Manglende evne til å overholde prøve- eller oppfølgingsprosedyrer
  37. Manglende evne til å oppnå CFP, FAF og FA av tilstrekkelig kvalitet til å bli analysert og tolket
  38. Aktiv malignitet eller annen kreft som pasienten har vært kreftfri fra i < 2 år. Lokaliserte plateepitelkarsinomer eller ikke-invasive basalcellehudkarsinomer er tillatt, hvis de behandles på riktig måte før screening
  39. Anamnese med allergisk reaksjon på undersøkelsesstoffet eller noen av dets komponenter
  40. Tidligere deltakelse i enhver elamipretid-forsøk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Elamipretid
Forsøkspersonene vil få en gang daglig subkutane doser på 40 mg elamipretid i 96 uker
Legemiddel: Elamipretid
Pasienter vil motta en gang daglig SC-doser på 40 mg elamipretid i 96 uker
Andre navn:
  • Elamipretid HCL
Placebo komparator: Placebo
Forsøkspersoner vil få en gang daglig subkutane doser av placebo i 96 uker
Legemiddel: Placebo
Pasienter vil få en gang daglig SC doser av placebo 96 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uke 48 Endringshastighet i det makulære området med fotoreseptortap
Tidsramme: Baseline, uke 48
Endringshastighet i makulaområdet med fotoreseptortap (definert som en EZ-RPE-tykkelse på 0μm) vurdert ved SD-OCT og EZ-kartlegging ved uke 48
Baseline, uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uke 72 Endringshastighet i makulærområdet med fotoreseptortap
Tidsramme: Grunnlinje, uke 72
Endringshastighet i makulaområdet med fotoreseptortap (definert som en EZ-RPE-tykkelse på 0μm) vurdert ved SD-OCT og EZ-kartlegging ved uke 72
Grunnlinje, uke 72
Uke 96 Endringshastighet i makulærområdet med fotoreseptortap
Tidsramme: Grunnlinje, uke 96
Endringshastighet i makulaområdet med fotoreseptortap (definert som en EZ-RPE-tykkelse på 0μm) vurdert ved SD-OCT og EZ-kartlegging
Grunnlinje, uke 96
Andel av forsøkspersoner som får ≥ 10 bokstaver (2 linjer) i lav luminans best korrigert synsskarphet (LL BCVA)
Tidsramme: Baseline, uke 48
Andel av forsøkspersoner som oppnår ≥ 10 bokstaver (2 linjer) i lav luminans best korrigert synsskarphet (LL BCVA) fra baseline ved uke 48
Baseline, uke 48
Andel forsøkspersoner som får ≥ 15 bokstaver i lav luminans best korrigert synsskarphet (LL BCVA)
Tidsramme: Baseline, uke 48
Andel av forsøkspersoner som oppnår ≥ 15 bokstaver (3 linjer) i LL BCVA fra baseline ved uke 48
Baseline, uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Rekha Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

18. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPIAM-301

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere