FÖRNYA: Fas 3-studie av effekten av subkutan elamipretid hos patienter med torr åldersrelaterad makuladegeneration (torr AMD) (ReNEW)
15 september 2026 uppdaterad av: Stealth BioTherapeutics Inc.
NYTT: En fas 3, dubbelmaskad, placebokontrollerad klinisk studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för subkutana injektioner av Elamipretid hos försökspersoner som har torr åldersrelaterad makuladegeneration (torr AMD)
Målet med denna kliniska prövning är att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för elamipretid hos patienter med torr åldersrelaterad makuladegeneration (AMD).
De huvudsakliga frågorna som den syftar till att besvara är: hur stor är förändringshastigheten i makulaområdet av fotoreceptorförlust hos försökspersoner som får en daglig dos av elamipretid jämfört med de som får en likvärdig substans som inte innehåller något aktivt läkemedel, och vad är säkerheten och tolerabiliteten för dagliga subkutana injektioner av elamipretid.
Deltagarna kommer att få antingen en gång dagligen subkutana doser av 40 mg elamipretid eller placebo och de två behandlingsgrupperna kommer att jämföras.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
ReNEW-studien (SPIAM-301) är en fas 3, randomiserad, dubbelmaskad, parallellgrupps-, placebokontrollerad klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken av en subkutan (SC) injektion av elamipretid en gång dagligen hos försökspersoner som har torr AMD. Försökspersonerna kommer att randomiseras (2:1) till en gång dagligen SC-doser på 40 mg elamipretid, eller placebo under 96 veckors behandling genom en central randomisering och stratifieras efter SD-OCT-enhetstyp (Heidelberg SPECTRALIS®, ZEISS CIRRUS®) och baslinjemakula. område av fotoreceptorförlust, definierat som en ellipsoidzon-retinalt pigmentepitel (EZ-RPE) tjocklek på 0μm bedömd med SD-OCT och ellipsoidzon (EZ) kartläggning (Höga skikt ≥ 5,1 mm2, låga skikt <5,1 mm2).
Huvudmål
- Utvärdera effekten av en gång dagligen subkutana (SC) injektioner av elamipretid hos försökspersoner som har torr åldersrelaterad makuladegeneration (AMD) Sekundära mål
- Utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av en gång dagligen SC-injektioner av elamipretid
- Utvärdera den farmakokinetiska (PK) profilen för elamipretid och dess metaboliter
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
313
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85020
- Associated Retina Consultants
-
Sun City, Arizona, Förenta staterna, 85351
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Förenta staterna, 92607
- Retina Associates of Southern California
-
Poway, California, Förenta staterna, 92064
- Retina Consultants of San Diego
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95825
- Retinal Consultants Medical Group
-
Santa Ana, California, Förenta staterna, 92705
- Orange County Retinal Medical Group
-
Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
- Bay Area Retina Associates
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80909
- Retina Consultants of Southern Colorado
-
-
Connecticut
-
Danbury, Connecticut, Förenta staterna, 06810
- Connecticut Eye Consultants, P.C.
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
- Vitreo Retinal Associates
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Florida Retina Institute
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
-
-
Illinois
-
Oak Forest, Illinois, Förenta staterna, 60452
- University Retina and Macula Associates
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Förenta staterna, 46290
- Associated Vitreoretinal and Uveitis Consultants
-
-
Maryland
-
Hagerstown, Maryland, Förenta staterna, 21740
- Mid Atlantic Retina Specialist
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- Kellogg Eye Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55435
- Retina Consultants of Minnesota
-
-
New Jersey
-
Cherry Hill, New Jersey, Förenta staterna, 08034
- Mid Atlantic Retina
-
Teaneck, New Jersey, Förenta staterna, 07666
- NJ Retina
-
-
Oklahoma
-
Edmond, Oklahoma, Förenta staterna, 73013
- Retina Vitreous Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97221
- Retina Northwest, PC
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, Förenta staterna, 79606
- Retina Research Institute of Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78750
- Austin Clinical Research, LLC
-
Bellaire, Texas, Förenta staterna, 77401
- Retina Consultants of Texas
-
McAllen, Texas, Förenta staterna, 78503
- Valley Retina Institute
-
Plano, Texas, Förenta staterna, 75075
- Texas Retina Associates of Plano
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78240
- Medical Center Ophthalmology Associates
-
The Woodlands, Texas, Förenta staterna, 77384
- Retina Consultants of Texas
-
-
Virginia
-
Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
- Emerson Clinical Research Institute
-
-
Washington
-
Silverdale, Washington, Förenta staterna, 98383
- Pacific Northwest Retina, PLLC
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Hospital Luigi Sacco Ophthalmology Dept
-
Milan, Italien
- IRRCS Ospendale San Raffaele
-
Milan, Italien
- Policlinico Milano
-
Roma, Italien
- Fondazione Policlinico Gemelli
-
Udine, Italien
- Department of Ophthalmology, Azienda SanitariaUniversitaria Friuli Centrale
-
-
-
-
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8013
- Southern Eye Specialists
-
Wellington, Nya Zeeland, 6011
- Capital Eye Specialists
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Centro de Oftalmologia Barraquer
-
Barcelona, Spanien
- OMIQ Research
-
Valencia, Spanien
- Oftalvist
-
Valencia, Spanien
- Fundacion Aiken de la Comunitat Valenciana
-
-
-
-
-
Bristol, Storbritannien
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Eye Hospital
-
Leicester, Storbritannien
- University Hospitals of Leicester, Leicester Royal Infirmary
-
London, Storbritannien
- Macular Services, Central Middlesex Hospital, NHS Foundation Trust
-
Sunderland, Storbritannien
- South Tyneside and Sunderland NHS Foundation Trust - Sunderland Eye Infirmary
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien
- Axon Clinical, s.r.o.
-
-
-
-
-
Münster, Tyskland
- Augenzentrum am St. Franziskus-Hospital
-
Regensburg, Tyskland
- Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde- Universitätsklinik Regensburg
-
Tübingen, Tyskland
- Department für Augenheilkunde
-
-
-
-
-
Debrecen, Ungern
- University Of Debrecen Eye Center
-
Pécs, Ungern
- Ganglion Medical Center
-
Szeged, Ungern
- University of Szeged, Department of Ophthalmology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
En försöksperson måste uppfylla alla inklusionskriterier vid screening- och baslinjebesöket (om inget annat anges) för att vara berättigad till inkludering i försöket.
Vuxna ≥ 55 år med minst 1 öga med torr AMD med fotoreceptorförlust, som fastställts vid screeningbesöket genom närvaron av extrafoveal geografisk atrofi (GA), som fastställts av läscentret främst genom fundus autofluorescens (FAF). För denna prövning definieras extrafoveal GA som:
- välavgränsade områden i GA
- Alla GA-lesioner måste vara minst 150 μm från fovealt centrum. Obs: Det andra ögat kan ha något av följande: ingen AMD, AMD utan GA, AMD med GA, CNV AMD eller foveal GA (pågående behandling med anti-angiogene terapier och /eller komplementinhibitorterapier i det andra ögat är tillåtna)
Okulära tillstånd - Study Eye:
GA i studieögat vid screeningbesöket kan vara multifokal, men den kumulativa GA-lesionen och storleken (av FAF, som bestäms av läscentret) måste:
- vara ≥ 0,50 mm2 och ≤ 10,16 mm2 OCH
- bo helt inom FAF 30- eller 35-gradersbilden
- BCVA genom Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) poäng på ≥ 55 bokstäver i studieögat
- LL BCVA med ETDRS-poäng på ≥ 10 bokstäver i studieögat
- LLD (definierad som skillnaden mellan BCVA och LL BCVA) på > 5 bokstäver i studieögat
Tillräckligt tydliga ögonmedia, adekvat pupillutvidgning, fixering för att möjliggöra ögonbottenavbildning av hög kvalitet och förmåga att samarbeta tillräckligt för adekvat oftalmisk synfunktionstestning och anatomisk bedömning i studieögat
Systemiska och allmänna kriterier:
- Kunna administrera IMP eller ha en lämplig utsedd person som kan administrera IMP (dvs. en kapabel familjemedlem eller en vårdgivare)
- Kan ge informerat samtycke och är villig att följa alla platsbesök, undersökningar, dagliga IMP-administrationer och doseringsdagboksanteckningar och andra villkor i prövningsprotokollet
Kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda en av följande preventivmetoder från det datum de undertecknar ICF till 28 dagar efter den sista dosen av IMP:
- Avhållsamhet, när det är i linje med den föredragna och vanliga livsstilen för ämnet; Försökspersonen samtycker till att använda en mycket effektiv preventivmetod om de blir sexuellt aktiva
- Relationer med manliga partners som har steriliserats kirurgiskt genom vasektomi (vasektomiproceduren måste ha utförts minst 60 dagar före screeningbesöket)
- Barriärmetod (t.ex. kondom eller ocklusiv lock) med spermiedödande skum/gel/film/kräm OCH antingen hormonellt preventivmedel (oralt, implanterat eller injicerbart) eller en intrauterin enhet eller system Obs: Icke-fertilitet definieras som kirurgisk sterilisering (t.ex. , bilateral ooforektomi, hysterektomi eller tubal ligering) eller postmenopausal (definierad som permanent upphörande av menstruationen under minst 12 månader i följd före screeningbesöket).
- Manliga försökspersoner med kvinnliga partner i fertil ålder måste vara villiga att använda en mycket effektiv preventivmetod (t.ex. abstinens, dubbel preventivmetod) från det datum de undertecknar ICF till 28 dagar efter den sista dosen av IMP
Exklusions kriterier:
Försökspersoner som uppfyller något av följande kriterier vid screeningen och baslinjebesöket (om inget annat anges) kommer att uteslutas från prövningen:
Okulära tillstånd - Studieöga:
- Frånvaron av observerbar hyper-FAF vid marginalen av GA i studieögat vid screeningbesöket av läscentret
- Atrofisk retinal sjukdom av annan orsak än AMD inklusive närsynthet-relaterad makulopati och monogenetiska makulade dystrofier inklusive mönsterdystrofi och vuxen Stargardts sjukdom i studieögat
- Bevis på exsudativ AMD eller CNV genom historia eller FA i studieögat, enligt bedömning av läscentret
- Förekomst av retinal venocklusion i studieögat
- Förekomst av glaskroppsblödning i studieögat
- Historik om näthinneavlossning i studieögat
- Historik av makulahål (steg 2 till 4) i studieögat
- Närvaro av ett epiretinalt membran och/eller vitreomakulär dragkraft i studieögat som orsakar distorsion av näthinnan
- Förekomst av någon retinal patologi i studieögat som förbjuder yttre retinal kvantifiering och EZ-kartläggning, vilket fastställts vid screeningbesöket av läscentret
- Vid screeningbesöket, framskriden glaukom som resulterade i ett förhållande mellan kopp och disk på > 0,8 i studieögat
- Historik av glaukomfiltreringskirurgi eller okontrollerad glaukom vid baslinjebesök enligt utredarens uppfattning ELLER använder för närvarande > 2 mediciner (minimalt invasiva glaukomoperationer (t.ex. MIGS) är tillåtna) Obs: Kombinationsmediciner räknas som 2 mediciner.
Förekomst av visuellt signifikant katarakt ELLER förekomst av signifikant bakre kapselopacitet vid pseudofaki. Obs: Signifikant katarakt definieras som > +2 nukleär skleros baserat på skalan nedan eller eventuell bakre subkapselkatarakt i studieögat. Sponsorn, eller dess utsedda, kommer att förse webbplatserna för kliniska prövningar med en kopia av standardfotografierna. Betygsbeskrivning
- 1 Opacitet saknas
- 2 Opacitet är närvarande, men mindre än Nuclear Standard Photograph #2
- 3 Opacitet är närvarande och lika allvarlig som eller värre än Nuclear Standard Photograph #2 Källa: (Chew 2010)
- Förekomst av signifikant keratopati eller andra medier eller hornhinnans opacitet som skulle orsaka spridning av ljus eller förändra synfunktionen, särskilt vid LL-tillstånd i studieögat
- Okulär snitt- eller laserkirurgi (inklusive kataraktkirurgi) i studieögat inom 90 dagar före baslinjebesöket
- YAG-laserkapsulotomi i studieögat inom 30 dagar före baslinjebesöket
- Afaki i studieögat
- Historik av vitrektomikirurgi, submakulär kirurgi eller någon vitreoretinal operation i studieögat
- Tidigare behandling med Visudyne® (verteporfin) okulär fotodynamisk terapi, extern strålbehandling (för intraokulära tillstånd) eller transpupillär termoterapi i studieögat
- Historik om subtröskellaserbehandling eller andra former av fotobiomodulering för AMD i studieögat
- Intravitreal läkemedelstillförsel under de senaste 60 dagarna eller 5 halveringstider från baslinjebesöket av det injicerade läkemedlet, beroende på vilket som är längre (t.ex. intravitreal kortikosteroidinjektion, anti-angiogene läkemedel eller implantation av anordning) i studieögat
- Intravitreal läkemedelstillförsel av en komplementhämmare under de senaste 6 månaderna från baslinjebesöket i studieögat
Samtidig sjukdom i studieögat som kan kräva medicinsk eller kirurgisk ingrepp under försöket
Okulära tillstånd - båda ögat:
- Förekomst av diabetisk retinopati (en historia av diabetes mellitus utan retinopati är inte ett kriterium för uteslutning) i något öga
- Historik av herpetisk infektion i båda ögat
- Aktiv uveit och/eller vitrit (grad spår eller högre) i något öga
- Historik av idiopatisk eller autoimmun-associerad uveit i något öga
Aktiv infektiös konjunktivit, keratit, sklerit eller endoftalmit i båda ögat
Systemiska tillstånd:
- Har en historia av en systemisk eosinofil sjukdom och/eller ett eosinofilantal >1 000 celler x106/L vid screeningbesöket
- Historik om solid organtransplantation
- Varje sjukdom eller medicinskt tillstånd som enligt utredaren skulle hindra försökspersonen från att framgångsrikt delta i prövningen eller kan förvirra prövningsresultaten
- Nuvarande användning av läkemedel som är kända för att vara giftiga för linsen, näthinnan eller synnerven (t.ex. deferoxamin, klorokin/hydroxiklorokin [Plaquenil®], tamoxifen, fenotiaziner, etambutol, digoxin och aminoglykosider)
eGFR på < 30 ml/min vid screeningbesöket (med CKD-EPI 2021-formeln)
Allmänna villkor:
- Deltagande i andra kliniska prövningar av läkemedel eller enheter inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) efter screening; eller är för närvarande inskriven i en icke-interventionell klinisk prövning som, enligt utredarens åsikt, kan vara potentiellt förvirrande med resultaten av den aktuella prövningen
- Kvinnor som är gravida, planerar att bli gravida eller ammar/ammar
- Historik med allergi mot fluorescein som inte är mottaglig för behandling
- Oförmåga att följa rättegångs- eller uppföljningsprocedurer
- Oförmåga att erhålla CFP, FAF och FA av tillräcklig kvalitet för att kunna analyseras och tolkas
- Aktiv malignitet eller annan cancer från vilken patienten varit cancerfri i < 2 år. Lokaliserade skivepitelcancer eller icke-invasiva basalcellshudkarcinom är tillåtna, om de behandlas på lämpligt sätt före screening
- Historik med allergisk reaktion på läkemedlet eller någon av dess komponenter
- Tidigare deltagande i någon elamipretidförsök
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Elamipretid
Försökspersonerna kommer att få en gång dagligen subkutana doser av 40 mg elamipretid under 96 veckor
|
Försökspersoner kommer att få en gång dagligen subkutan doser på 40 mg elamipretid under 96 veckor
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Försökspersoner kommer att få en gång dagligen subkutana doser av placebo under 96 veckor
|
Försökspersonerna kommer att få en gång dagligen subkutan doser av placebo under 96 veckor
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vecka 48 Förändringshastighet i det makulära området av fotoreceptorförlust
Tidsram: Baslinje, vecka 48
|
Förändringshastighet i det makulära området av fotoreceptorförlust (definierad som en EZ-RPE-tjocklek på 0μm) bedömd med SD-OCT och EZ-kartläggning vid vecka 48
|
Baslinje, vecka 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Vecka 72 Förändringshastighet i makulärområdet av fotoreceptorförlust
Tidsram: Baslinje, vecka 72
|
Förändringshastighet i det makulära området av fotoreceptorförlust (definierad som en EZ-RPE-tjocklek på 0μm) bedömd med SD-OCT och EZ-kartläggning vid vecka 72
|
Baslinje, vecka 72
|
|
Vecka 96 Förändringshastighet i makulärområdet av fotoreceptorförlust
Tidsram: Baslinje, vecka 96
|
Förändringshastighet i det makulära området av fotoreceptorförlust (definierad som en EZ-RPE-tjocklek på 0μm) bedömd med SD-OCT och EZ-kartläggning
|
Baslinje, vecka 96
|
|
Andel försökspersoner som får ≥ 10 bokstäver (2 rader) i bästa korrigerade synskärpa med låg luminans (LL BCVA)
Tidsram: Baslinje, vecka 48
|
Andel försökspersoner som får ≥ 10 bokstäver (2 rader) i låg luminans Bäst korrigerad synskärpa (LL BCVA) från baslinjen vid vecka 48
|
Baslinje, vecka 48
|
|
Andel försökspersoner som får ≥ 15 bokstäver i låg luminans Bäst korrigerad synskärpa (LL BCVA)
Tidsram: Baslinje, vecka 48
|
Andel försökspersoner som fick ≥ 15 bokstäver (3 rader) i LL BCVA från baslinjen vid vecka 48
|
Baslinje, vecka 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Rekha Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 maj 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 april 2024
Första postat (Faktisk)
18 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SPIAM-301
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .