ReNEW: studio di fase 3 sull'efficacia dell'elamipretide sottocutanea in soggetti con degenerazione maculare secca legata all'età (AMD secca) (ReNEW)
18 maggio 2026 aggiornato da: Stealth BioTherapeutics Inc.
RinNUOVO: uno studio clinico di fase 3, in doppio mascherato, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica delle iniezioni sottocutanee di elamipretide in soggetti affetti da degenerazione maculare secca legata all'età (AMD secca)
L'obiettivo di questo studio clinico è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'elamipretide in soggetti con degenerazione maculare secca legata all'età (AMD).
Le principali domande a cui si propone di rispondere sono: qual è il tasso di variazione nell'area maculare della perdita di fotorecettori nei soggetti che ricevono una dose giornaliera di elamipretide rispetto a quelli che ricevono una sostanza simile che non contiene alcun farmaco attivo, e cosa è la sicurezza e la tollerabilità delle iniezioni sottocutanee giornaliere di elamipretide.
I partecipanti riceveranno dosi sottocutanee una volta al giorno di 40 mg di elamipretide o placebo e i due gruppi di trattamento verranno confrontati.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio ReNEW (SPIAM-301) è uno studio clinico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo, volto a valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di un'iniezione sottocutanea (SC) una volta al giorno di elamipretide in soggetti che soffrono di AMD secca. I soggetti saranno randomizzati (2:1) a dosi SC una volta al giorno di 40 mg di elamipretide o placebo per 96 settimane di trattamento mediante una randomizzazione centrale e stratificati in base al tipo di dispositivo SD-OCT (Heidelberg SPECTRALIS®, ZEISS CIRRUS®) e al basale maculare. area di perdita dei fotorecettori, definita come uno spessore dell'epitelio pigmentato retinico della zona ellissoidale (EZ-RPE) di 0 μm valutato mediante SD-OCT e mappatura della zona ellissoidale (EZ) (strati alti ≥ 5,1 mm2, strati bassi <5,1 mm2).
Obiettivo primario
- Valutare l'efficacia di iniezioni sottocutanee (SC) una volta al giorno di elamipretide in soggetti affetti da degenerazione maculare secca legata all'età (AMD) Obiettivi secondari
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità delle iniezioni SC una volta al giorno di elamipretide
- Valutare il profilo farmacocinetico (PK) di elamipretide e dei suoi metaboliti
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
313
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Prague, Cechia
- Axon Clinical, s.r.o.
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Münster, Germania
- Augenzentrum am St. Franziskus-Hospital
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Regensburg, Germania
- Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde- Universitätsklinik Regensburg
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Tübingen, Germania
- Department für Augenheilkunde
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Milan, Italia
- Hospital Luigi Sacco Ophthalmology Dept
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Milan, Italia
- IRRCS Ospendale San Raffaele
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Milan, Italia
- Policlinico Milano
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Roma, Italia
- Fondazione Policlinico Gemelli
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Udine, Italia
- Department of Ophthalmology, Azienda SanitariaUniversitaria Friuli Centrale
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Christchurch, Nuova Zelanda, 8013
- Southern Eye Specialists
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Wellington, Nuova Zelanda, 6011
- Capital Eye Specialists
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Bristol, Regno Unito
- University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Eye Hospital
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Leicester, Regno Unito
- University Hospitals of Leicester, Leicester Royal Infirmary
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London, Regno Unito
- Macular Services, Central Middlesex Hospital, NHS Foundation Trust
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Sunderland, Regno Unito
- South Tyneside and Sunderland NHS Foundation Trust - Sunderland Eye Infirmary
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Barcelona, Spagna
- Centro de Oftalmologia Barraquer
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Barcelona, Spagna
- OMIQ Research
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Valencia, Spagna
- Oftalvist
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Valencia, Spagna
- Fundacion Aiken De La Comunitat Valenciana
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
- Associated Retina Consultants
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Sun City, Arizona, Stati Uniti, 85351
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
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California
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Huntington Beach, California, Stati Uniti, 92607
- Retina Associates of Southern California
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Poway, California, Stati Uniti, 92064
- Retina Consultants of San Diego
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95825
- Retinal Consultants Medical Group
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Santa Ana, California, Stati Uniti, 92705
- Orange County Retinal Medical Group
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Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
- Bay Area Retina Associates
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80909
- Retina Consultants of Southern Colorado
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Connecticut
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Danbury, Connecticut, Stati Uniti, 06810
- Connecticut Eye Consultants, P.C.
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- Vitreo Retinal Associates
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- Florida Retina Institute
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St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Illinois
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Oak Forest, Illinois, Stati Uniti, 60452
- University Retina and Macula Associates
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Indiana
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Carmel, Indiana, Stati Uniti, 46290
- Associated Vitreoretinal and Uveitis Consultants
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Maryland
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Hagerstown, Maryland, Stati Uniti, 21740
- Mid Atlantic Retina Specialist
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Ophthalmic Consultants of Boston
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
- Kellogg Eye Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55435
- Retina Consultants of Minnesota
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New Jersey
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Cherry Hill, New Jersey, Stati Uniti, 08034
- Mid Atlantic Retina
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Teaneck, New Jersey, Stati Uniti, 07666
- NJ Retina
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Oklahoma
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Edmond, Oklahoma, Stati Uniti, 73013
- Retina Vitreous Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97221
- Retina Northwest, PC
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Texas
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Abilene, Texas, Stati Uniti, 79606
- Retina Research Institute of Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78750
- Austin Clinical Research, LLC
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Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
- Retina Consultants of Texas
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McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
- Valley Retina Institute
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Plano, Texas, Stati Uniti, 75075
- Texas Retina Associates of Plano
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San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
- Medical Center Ophthalmology Associates
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The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77384
- Retina Consultants of Texas
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Virginia
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Falls Church, Virginia, Stati Uniti, 22042
- Emerson Clinical Research Institute
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Washington
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Silverdale, Washington, Stati Uniti, 98383
- Pacific Northwest Retina, PLLC
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Debrecen, Ungheria
- University Of Debrecen Eye Center
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Pécs, Ungheria
- Ganglion Medical Center
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Szeged, Ungheria
- University of Szeged, Department of Ophthalmology
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Un soggetto deve soddisfare tutti i criteri di inclusione alla visita di screening e di riferimento (se non diversamente specificato) per essere idoneo all'inclusione nello studio.
Adulti di età ≥ 55 anni con almeno 1 occhio affetto da AMD secca con perdita di fotorecettori, come determinato alla visita di screening dalla presenza di atrofia geografica extrafoveale (GA), come determinato dal Centro di lettura principalmente mediante autofluorescenza del fondo (FAF). Per questo studio, GA extrafoveale è definita come:
- aree ben delimitate di GA
- Tutte le lesioni GA devono trovarsi ad almeno 150 μm dal centro foveale Nota: l'altro occhio può presentare una delle seguenti caratteristiche: assenza di AMD, AMD senza GA, AMD con GA, AMD CNV o GA foveale (trattamento in corso con terapie antiangiogeniche e /o sono consentite terapie con inibitori del complemento nell'occhio opposto)
Condizioni oculari - Studio dell'occhio:
GA nell'occhio dello studio alla visita di screening può essere multifocale, ma la lesione e le dimensioni cumulative di GA (secondo FAF, come determinato dal Centro di lettura) devono:
- essere ≥ 0,50 mm2 e ≤ 10,16 mm2 E
- risiedono completamente all'interno dell'immagine FAF a 30 o 35 gradi
- BCVA mediante punteggio ETCRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) pari a ≥ 55 lettere nell'occhio dello studio
- LL BCVA mediante punteggio ETDRS di ≥ 10 lettere nell'occhio dello studio
- LLD (definito come la differenza tra BCVA e LL BCVA) di > 5 lettere nell'occhio dello studio
Mezzo oculare sufficientemente chiaro, dilatazione pupillare adeguata, fissazione per consentire l'imaging del fondo oculare di qualità e capacità di cooperare sufficientemente per un adeguato test della funzione visiva oftalmica e una valutazione anatomica nell'occhio dello studio
Criteri sistemici e generali:
- In grado di somministrare l'IMP o avere una persona designata adeguata che possa somministrare l'IMP (ad esempio, un membro della famiglia capace o un assistente)
- In grado di fornire il consenso informato e disposto a rispettare tutte le visite in loco, gli esami, le somministrazioni giornaliere di IMP, le voci del diario delle dosi e le altre condizioni del protocollo di sperimentazione
Le donne in età fertile devono accettare di utilizzare 1 dei seguenti metodi contraccettivi dalla data in cui firmano l'ICF fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IMP:
- Astinenza, quando è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto; Il soggetto accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace nel caso in cui diventi sessualmente attivo
- Rapporti con partner maschili sterilizzati chirurgicamente mediante vasectomia (la procedura di vasectomia deve essere stata effettuata almeno 60 giorni prima della visita di screening)
- Metodo di barriera (ad es. preservativo o cappuccio occlusivo) con schiuma/gel/pellicola/crema spermicida E contraccezione ormonale (orale, impiantata o iniettabile) o un dispositivo o sistema intrauterino Nota: il potenziale non fertile è definito come sterilizzazione chirurgica (ad es. , ovariectomia bilaterale, isterectomia o legatura delle tube) o in postmenopausa (definita come cessazione permanente delle mestruazioni per almeno 12 mesi consecutivi prima della visita di screening).
- I soggetti di sesso maschile con partner femminili in età fertile devono essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace (ad esempio, astinenza, doppio metodo contraccettivo) dalla data in cui firmano l'ICF fino a 28 giorni dopo l'ultima dose di IMP
Criteri di esclusione:
I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri alla visita di screening e di base (se non diversamente specificato) saranno esclusi dallo studio:
Condizioni oculari - Studio dell'occhio:
- L'assenza di iper-FAF osservabile ai margini del GA nell'occhio dello studio alla visita di screening da parte del Centro di lettura
- Malattia retinica atrofica con causalità diversa dall'AMD, inclusa maculopatia correlata alla miopia e distrofie maculari monogenetiche, inclusa la distrofia con pattern e la malattia di Stargardt a esordio in età adulta nell'occhio dello studio
- Evidenza di AMD o CNV essudativa mediante anamnesi o FA nell'occhio dello studio, come determinato dal Centro di lettura
- Presenza di occlusione della vena retinica nell'occhio dello studio
- Presenza di emorragia vitreale nell'occhio dello studio
- Storia di distacco di retina nell'occhio dello studio
- Storia del foro maculare (stadi da 2 a 4) nell'occhio dello studio
- Presenza di una membrana epiretinica e/o di trazione vitreomaculare nell'occhio dello studio che causa la distorsione del contorno retinico
- Presenza di qualsiasi patologia retinica nell'occhio dello studio che impedisca la quantificazione della retina esterna e la mappatura EZ, come determinato durante la visita di screening da parte del Centro di lettura
- Alla visita di screening, glaucoma avanzato con conseguente rapporto coppa/disco > 0,8 nell'occhio dello studio
- Storia di intervento chirurgico di filtrazione del glaucoma o glaucoma non controllato alla visita basale secondo il parere dello sperimentatore OPPURE attualmente in uso > 2 farmaci (sono consentiti interventi chirurgici per glaucoma minimamente invasivi (ad esempio MIGS)) Nota: i farmaci combinati contano come 2 farmaci.
Presenza di cataratta visivamente significativa OPPURE presenza di significativa opacità capsulare posteriore nel contesto di pseudofachia Nota: cataratta significativa è definita come > +2 sclerosi nucleare in base alla scala sottostante o qualsiasi cataratta subcapsulare posteriore nell'occhio dello studio. Lo Sponsor, o il suo designato, fornirà ai siti di sperimentazione clinica una copia delle fotografie standard. Descrizione del grado
- 1 L'opacità è assente
- 2 L'opacità è presente, ma inferiore alla fotografia standard nucleare n. 2
- 3 L'opacità è presente ed è grave quanto o peggiore della fotografia standard nucleare n. 2 Fonte: (Chew 2010)
- Presenza di cheratopatia significativa o qualsiasi altro mezzo o opacità corneale che potrebbe causare dispersione della luce o alterare la funzione visiva, specialmente in condizioni di LL nell'occhio dello studio
- Chirurgia oculare incisionale o laser (inclusa la chirurgia della cataratta) nell'occhio dello studio entro 90 giorni prima della visita basale
- Capsulotomia laser YAG nell'occhio dello studio entro 30 giorni prima della visita basale
- Afachia nell'occhio dello studio
- Anamnesi di intervento di vitrectomia, chirurgia sottomaculare o qualsiasi intervento chirurgico vitreoretinico nell'occhio dello studio
- Precedente trattamento con terapia fotodinamica oculare Visudyne® (verteporfina), radioterapia a fasci esterni (per condizioni intraoculari) o termoterapia transpupillare nell'occhio dello studio
- Storia di trattamento laser sottosoglia o altre forme di fotobiomodulazione per AMD nell'occhio dello studio
- Somministrazione intravitreale del farmaco negli ultimi 60 giorni o 5 emivite dalla visita basale del farmaco iniettato, a seconda di quale periodo sia più lungo (ad esempio, iniezione intravitreale di corticosteroidi, farmaci antiangiogenici o impianto di dispositivo) nell'occhio dello studio
- Somministrazione intravitreale di un inibitore del complemento negli ultimi 6 mesi dalla visita basale nell'occhio dello studio
Malattia concomitante nell'occhio dello studio che potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico durante lo studio
Condizioni oculari - Entrambi gli occhi:
- Presenza di retinopatia diabetica (una storia di diabete mellito senza retinopatia non è un criterio di esclusione) in entrambi gli occhi
- Storia di infezione erpetica in entrambi gli occhi
- Uveite e/o vitrite attiva (traccia di grado o superiore) in uno dei due occhi
- Anamnesi di uveite idiopatica o associata ad autoimmune in entrambi gli occhi
Congiuntivite infettiva attiva, cheratite, sclerite o endoftalmite in uno dei due occhi
Condizioni sistemiche:
- Ha una storia di malattia eosinofila sistemica e/o una conta degli eosinofili >1.000 cellule x106/L alla visita di screening
- Storia del trapianto di organi solidi
- Qualsiasi malattia o condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe impedire al soggetto di partecipare con successo allo studio o potrebbe confondere i risultati dello studio
- Uso attuale di farmaci noti per essere tossici per il cristallino, la retina o il nervo ottico (ad es. deferoxamina, clorochina/idrossiclorochina [Plaquenil®], tamoxifene, fenotiazine, etambutolo, digossina e aminoglicosidi)
eGFR < 30 ml/min alla visita di screening (utilizzando la formula CKD-EPI 2021)
Condizioni generali:
- Partecipazione ad altri studi clinici su farmaci o dispositivi sperimentali entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) dello screening; o è attualmente arruolato in uno studio clinico non interventistico che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe potenzialmente confondere i risultati dello studio in corso
- Donne in gravidanza, che pianificano una gravidanza o che allattano/allattano
- Storia di allergia alla fluoresceina che non è suscettibile di trattamento
- Incapacità di rispettare le procedure di sperimentazione o di follow-up
- Impossibilità di ottenere CFP, FAF e FA di qualità sufficiente per essere analizzati e interpretati
- Tumori maligni attivi o qualsiasi altro cancro da cui il soggetto è libero da cancro da < 2 anni. Sono ammessi carcinomi cutanei basocellulari localizzati squamosi o non invasivi, se adeguatamente trattati prima dello screening
- Storia di reazione allergica al farmaco sperimentale o a uno qualsiasi dei suoi componenti
- Precedente partecipazione a qualsiasi studio con elamipretide
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Elamipretide
I soggetti riceveranno dosi sottocutanee una volta al giorno di 40 mg di elamipretide per 96 settimane
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I soggetti riceveranno dosi SC una volta al giorno di 40 mg di elamipretide per 96 settimane
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
I soggetti riceveranno dosi sottocutanee di placebo una volta al giorno per 96 settimane
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I soggetti riceveranno dosi SC una volta al giorno di Placebo per 96 settimane
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Settimana 48 Tasso di variazione nell'area maculare della perdita dei fotorecettori
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
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Tasso di variazione nell'area maculare della perdita dei fotorecettori (definita come spessore EZ-RPE di 0μm) valutato mediante SD-OCT e mappatura EZ alla settimana 48
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Riferimento, settimana 48
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Settimana 72 Tasso di variazione nell'area maculare della perdita dei fotorecettori
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 72
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Tasso di variazione nell'area maculare della perdita dei fotorecettori (definita come spessore EZ-RPE di 0μm) valutato mediante SD-OCT e mappatura EZ alla settimana 72
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Riferimento, settimana 72
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Settimana 96 Tasso di variazione nell'area maculare della perdita dei fotorecettori
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 96
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Tasso di variazione nell'area maculare della perdita dei fotorecettori (definita come spessore EZ-RPE di 0μm) valutato mediante SD-OCT e mappatura EZ
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Riferimento, settimana 96
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Proporzione di soggetti che ottengono ≥ 10 lettere (2 linee) nell'acuità visiva meglio corretta per bassa luminanza (LL BCVA)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
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Proporzione di soggetti che hanno ottenuto ≥ 10 lettere (2 linee) nell'acuità visiva corretta per bassa luminanza (LL BCVA) rispetto al basale alla settimana 48
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Riferimento, settimana 48
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Proporzione di soggetti che ottengono ≥ 15 lettere nell'acuità visiva meglio corretta per bassa luminanza (LL BCVA)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
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Proporzione di soggetti che hanno ottenuto ≥ 15 lettere (3 righe) in LL BCVA rispetto al basale alla settimana 48
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Riferimento, settimana 48
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Rekha Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 maggio 2024
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 aprile 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 aprile 2024
Primo Inserito (Effettivo)
18 aprile 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SPIAM-301
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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