Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Obnova: Studie 3. fáze účinnosti subkutánního elamipretidu u subjektů se suchou věkem podmíněnou makulární degenerací (suchá AMD) (ReNEW)

18. května 2026 aktualizováno: Stealth BioTherapeutics Inc.

Obnova: Fáze 3, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná klinická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky subkutánních injekcí Elamipretidu u subjektů, které mají suchou věkem podmíněnou makulární degeneraci (suchá AMD)

Cílem této klinické studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku elamipretidu u subjektů se suchou věkem podmíněnou makulární degenerací (AMD). Hlavní otázky, které se snaží zodpovědět, jsou: jaká je míra změny ztráty fotoreceptorů v makulární oblasti u subjektů, které dostávají denní dávku elamipretidu, ve srovnání s těmi, kteří dostávají podobnou látku, která neobsahuje žádnou účinnou látku, a jaká je bezpečnost a snášenlivost denních subkutánních injekcí elamipretidu. Účastníci dostanou buď jednou denně subkutánní dávky 40 mg elamipretidu nebo placebo a obě léčebné skupiny budou porovnány.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie ReNEW (SPIAM-301) je fáze 3, randomizovaná, dvojitě maskovaná, paralelní skupina, placebem kontrolovaná klinická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky subkutánní (SC) injekce elamipretidu jednou denně u subjektů kteří mají suchou AMD. Subjekty budou randomizovány (2:1) k podávání jednou denně SC 40 mg elamipretidu nebo placeba po dobu 96 týdnů léčby centrální randomizací a stratifikovány podle typu zařízení SD-OCT (Heidelberg SPECTRALIS®, ZEISS CIRRUS®) a základní makulární linie oblast ztráty fotoreceptorů, definovaná jako tloušťka elipsoidní zóny-retinálního pigmentového epitelu (EZ-RPE) 0 μm hodnocená pomocí SD-OCT a mapováním elipsoidní zóny (EZ) (High Strata ≥ 5,1 mm2, Low Strata <5,1 mm2).

Primární cíl

  • Vyhodnoťte účinnost subkutánních (SC) injekcí elamipretidu jednou denně u subjektů, které mají suchou věkem podmíněnou makulární degeneraci (AMD) Sekundární cíle
  • Vyhodnoťte bezpečnost a snášenlivost sc injekcí elamipretidu jednou denně
  • Vyhodnoťte farmakokinetický (PK) profil elamipretidu a jeho metabolitů

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

313

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Hospital Luigi Sacco Ophthalmology Dept
      • Milan, Itálie
        • IRRCS Ospendale San Raffaele
      • Milan, Itálie
        • Policlinico Milano
      • Roma, Itálie
        • Fondazione Policlinico Gemelli
      • Udine, Itálie
        • Department of Ophthalmology, Azienda SanitariaUniversitaria Friuli Centrale
  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko
        • University Of Debrecen Eye Center
      • Pécs, Maďarsko
        • Ganglion Medical Center
      • Szeged, Maďarsko
        • University of Szeged, Department of Ophthalmology
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8013
        • Southern Eye Specialists
      • Wellington, Nový Zéland, 6011
        • Capital Eye Specialists
  • Německo
      • Münster, Německo
        • Augenzentrum am St. Franziskus-Hospital
      • Regensburg, Německo
        • Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde- Universitätsklinik Regensburg
      • Tübingen, Německo
        • Department für Augenheilkunde
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospitals Bristol NHS Foundation Trust - Bristol Eye Hospital
      • Leicester, Spojené království
        • University Hospitals of Leicester, Leicester Royal Infirmary
      • London, Spojené království
        • Macular Services, Central Middlesex Hospital, NHS Foundation Trust
      • Sunderland, Spojené království
        • South Tyneside and Sunderland NHS Foundation Trust - Sunderland Eye Infirmary
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
        • Associated Retina Consultants
      • Sun City, Arizona, Spojené státy, 85351
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92607
        • Retina Associates of Southern California
      • Poway, California, Spojené státy, 92064
        • Retina Consultants of San Diego
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95825
        • Retinal Consultants Medical Group
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
        • Orange County Retinal Medical Group
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Bay Area Retina Associates
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80909
        • Retina Consultants of Southern Colorado
    • Connecticut
      • Danbury, Connecticut, Spojené státy, 06810
        • Connecticut Eye Consultants, P.C.
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Vitreo Retinal Associates
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Florida Retina Institute
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
        • Retina Vitreous Associates of Florida
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Spojené státy, 60452
        • University Retina and Macula Associates
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Spojené státy, 46290
        • Associated Vitreoretinal and Uveitis Consultants
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
        • Mid Atlantic Retina Specialist
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55435
        • Retina Consultants of Minnesota
    • New Jersey
      • Cherry Hill, New Jersey, Spojené státy, 08034
        • Mid Atlantic Retina
      • Teaneck, New Jersey, Spojené státy, 07666
        • NJ Retina
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Spojené státy, 73013
        • Retina Vitreous Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97221
        • Retina Northwest, PC
    • Texas
      • Abilene, Texas, Spojené státy, 79606
        • Retina Research Institute of Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78750
        • Austin Clinical Research, LLC
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Retina Consultants of Texas
      • McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
        • Valley Retina Institute
      • Plano, Texas, Spojené státy, 75075
        • Texas Retina Associates of Plano
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Medical Center Ophthalmology Associates
      • The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77384
        • Retina Consultants of Texas
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Spojené státy, 22042
        • Emerson Clinical Research Institute
    • Washington
      • Silverdale, Washington, Spojené státy, 98383
        • Pacific Northwest Retina, PLLC
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Axon Clinical, s.r.o.
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Centro de Oftalmologia Barraquer
      • Barcelona, Španělsko
        • OMIQ Research
      • Valencia, Španělsko
        • Oftalvist
      • Valencia, Španělsko
        • Fundacion Aiken De La Comunitat Valenciana

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekt musí splňovat všechna zařazovací kritéria při screeningu a základní návštěvě (pokud není uvedeno jinak), aby byl způsobilý pro zařazení do studie.

  1. Dospělí ve věku ≥ 55 let s alespoň 1 okem se suchou AMD se ztrátou fotoreceptorů, jak bylo zjištěno při screeningové návštěvě přítomností extrafoveální geografické atrofie (GA), jak bylo stanoveno Reading Center především autofluorescencí fundu (FAF). Pro tuto studii je extrafoveální GA definována jako:

    1. dobře ohraničené oblasti GA
    2. Všechny léze GA musí být alespoň 150 μm od foveálního centra Poznámka: Druhé oko může mít některý z následujících stavů: žádná AMD, AMD bez GA, AMD s GA, CNV AMD nebo foveální GA (pokračující léčba antiangiogenními terapiemi a /nebo je povolena terapie inhibitorem komplementu v druhém oku)

    Oční stavy – studované oko:

  2. GA ve studovaném oku při screeningové návštěvě může být multifokální, ale kumulativní léze a velikost GA (podle FAF, jak stanoví Reading Center) musí:

    1. být ≥ 0,50 mm2 a ≤ 10,16 mm2 AND
    2. být zcela uvnitř 30- nebo 35-stupňového obrazu FAF
  3. BCVA podle Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) skóre ≥ 55 písmen ve studovaném oku
  4. LL BCVA podle skóre ETDRS ≥ 10 písmen ve studovaném oku
  5. LLD (definovaný jako rozdíl mezi BCVA a LL BCVA) > 5 písmen ve studovaném oku

  6. Dostatečně čisté oční médium, přiměřená dilatace zornic, fixace umožňující kvalitní zobrazení očního pozadí a schopnost dostatečně spolupracovat pro adekvátní testování očních zrakových funkcí a anatomické hodnocení ve studovaném oku

    Systémová a obecná kritéria:

  7. Schopný podávat IMP nebo mít vhodnou osobu, která může IMP podávat (tj. schopný rodinný příslušník nebo pečovatel)
  8. Schopnost poskytnout informovaný souhlas a ochotu dodržovat všechny návštěvy na místě, vyšetření, denní podávání IMP a záznamy v dávkovacím deníku a další podmínky protokolu studie

  9. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s používáním 1 z následujících metod antikoncepce ode dne, kdy podepíší ICF, do 28 dnů po poslední dávce IMP:

    1. Abstinence, pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem subjektu; Subjekt souhlasí s použitím vysoce účinné metody antikoncepce, pokud se stane sexuálně aktivní
    2. Vztahy s partnery, kteří byli chirurgicky sterilizováni vasektomií (procedura vasektomie musí být provedena alespoň 60 dní před screeningovou návštěvou)
    3. Bariérová metoda (např. kondom nebo okluzivní čepice) se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem A buď hormonální antikoncepcí (perorální, implantovaná nebo injekční) nebo nitroděložním tělískem či systémem Poznámka: Potenciál neplodit děti je definován jako chirurgická sterilizace (např. bilaterální ooforektomie, hysterektomie nebo podvázání vejcovodů) nebo postmenopauzální (definované jako trvalé zastavení menstruace po dobu alespoň 12 po sobě jdoucích měsíců před screeningovou návštěvou).
  10. Muži s partnerkami ve fertilním věku musí být ochotni používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. abstinenci, duální metodu antikoncepce) od data podpisu ICF do 28 dnů po poslední dávce IMP.

Kritéria vyloučení:

Subjekty, které splňují některé z následujících kritérií při screeningu a základní návštěvě (pokud není uvedeno jinak), budou ze studie vyloučeny:

Oční stavy – studované oko:

  1. Absence pozorovatelného hyper-FAF na okrajích GA ve studijním oku při screeningové návštěvě Reading Center
  2. Atrofické onemocnění sítnice jiné kauzality než AMD včetně makulopatie související s krátkozrakostí a monogenetických makulárních dystrofií včetně vzorové dystrofie a Stargardtovy choroby s nástupem v dospělosti ve studovaném oku
  3. Důkaz exsudativní AMD nebo CNV v anamnéze nebo FA ve studovaném oku, jak stanoví Reading Center
  4. Přítomnost okluze retinální žíly ve studovaném oku
  5. Přítomnost sklivcového krvácení ve studovaném oku
  6. Anamnéza odchlípení sítnice ve studovaném oku
  7. Historie makulární díry (fáze 2 až 4) ve studovaném oku
  8. Přítomnost epiretinální membrány a/nebo vitreomakulární trakce ve studovaném oku, která způsobuje zkreslení kontury sítnice
  9. Přítomnost jakékoli patologie sítnice ve studovaném oku, která znemožňuje kvantifikaci vnější sítnice a mapování EZ, jak bylo zjištěno při screeningové návštěvě Reading Center
  10. Při screeningové návštěvě pokročilý glaukom vedoucí k poměru pohárku k ploténce > 0,8 ve studovaném oku
  11. Anamnéza filtrační chirurgie glaukomu nebo nekontrolovaného glaukomu při základní návštěvě podle názoru zkoušejícího NEBO v současné době užívá > 2 léky (minimálně invazivní operace glaukomu (např. MIGS) jsou povoleny) Poznámka: Kombinované léky se počítají jako 2 léky.

  12. Přítomnost vizuálně významné katarakty NEBO přítomnost významné zadní kapsulární neprůhlednosti v nastavení pseudofakie Poznámka: Významná katarakta je definována jako nukleární skleróza > +2 na základě níže uvedené stupnice nebo jakákoli zadní subkapsulární katarakta ve studovaném oku. Sponzor nebo jeho pověřená osoba poskytne místům klinického hodnocení kopii standardních fotografií. Popis třídy

    • 1 Chybí neprůhlednost
    • 2 Opacita je přítomna, ale je menší než nukleární standardní fotografie č. 2
    • 3 Je přítomna neprůhlednost a je stejně závažná nebo horší než jaderná standardní fotografie č. 2 Zdroj: (Chew 2010)
  13. Přítomnost významné keratopatie nebo jakéhokoli jiného média nebo zákalu rohovky, které by mohly způsobit rozptyl světla nebo změnit zrakové funkce, zejména u stavů LL ve studovaném oku
  14. Oční řezná nebo laserová operace (včetně operace šedého zákalu) ve studovaném oku během 90 dnů před základní návštěvou
  15. YAG laserová kapsulotomie ve studovaném oku během 30 dnů před základní návštěvou
  16. Afakie ve studijním oku
  17. Historie operace vitrektomie, submakulární operace nebo jakékoli vitreoretinální operace ve studovaném oku
  18. Předchozí léčba oční fotodynamickou terapií Visudyne® (verteporfin), radiační terapií zevním paprskem (pro nitrooční stavy) nebo transpupilární termoterapií ve studovaném oku
  19. Historie léčby podprahovým laserem nebo jiných forem fotobiomodulace pro AMD ve studovaném oku
  20. Intravitreální podání léku za posledních 60 dnů nebo 5 poločasů od základní návštěvy injekčně podaného léku, podle toho, co je delší (např. intravitreální injekce kortikosteroidu, antiangiogenní léky nebo implantace zařízení) do studovaného oka
  21. Intravitreální aplikace inhibitoru komplementu během posledních 6 měsíců od základní návštěvy do studovaného oka

  22. Souběžné onemocnění ve studovaném oku, které by mohlo vyžadovat lékařskou nebo chirurgickou intervenci během studie

    Oční stavy – jedno oko:

  23. Přítomnost diabetické retinopatie (anamnéza diabetes mellitus bez retinopatie není kritériem pro vyloučení) v žádném oku
  24. Herpetické infekce v obou ocích v anamnéze
  25. Aktivní uveitida a/nebo vitritida (stopový nebo vyšší stupeň) v obou ocích
  26. Anamnéza idiopatické nebo autoimunitní uveitidy v obou ocích

  27. Aktivní infekční konjunktivitida, keratitida, skleritida nebo endoftalmitida v obou ocích

    Systémové podmínky:

  28. Má v anamnéze systémové eozinofilní onemocnění a/nebo počet eozinofilů >1 000 buněk x106/l při screeningové návštěvě
  29. Historie transplantace solidních orgánů
  30. Jakákoli nemoc nebo zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího bránil subjektu v úspěšné účasti ve studii nebo by mohl zkreslit výsledky studie
  31. Současné užívání léků, o kterých je známo, že jsou toxické pro čočku, sítnici nebo zrakový nerv (např. deferoxamin, chlorochin/hydroxychlorochin [Plaquenil®], tamoxifen, fenothiaziny, etambutol, digoxin a aminoglykosidy)

  32. eGFR < 30 ml/min při screeningové návštěvě (s použitím vzorce CKD-EPI 2021)

    Všeobecné podmínky:

  33. Účast na jiných hodnocených klinických studiích léčiva nebo zařízení do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) Screeningu; nebo je v současné době zařazen do neintervenčního klinického hodnocení, které podle názoru zkoušejícího může být potenciálně matoucí s výsledky aktuálního hodnocení
  34. Ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo kojící/kojící
  35. Anamnéza alergie na fluorescein, kterou nelze léčit
  36. Neschopnost dodržet zkušební nebo následné postupy
  37. Neschopnost získat CFP, FAF a FA dostatečné kvality pro analýzu a interpretaci
  38. Aktivní malignita nebo jakákoli jiná rakovina, u které byl subjekt bez rakoviny po dobu < 2 let. Lokalizované spinocelulární nebo neinvazivní bazocelulární karcinomy kůže jsou povoleny, pokud jsou před screeningem vhodně léčeny
  39. Anamnéza alergické reakce na zkoumaný lék nebo kteroukoli jeho složku
  40. Předchozí účast v jakékoli studii elamipretidu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Elamipretide
Subjekty budou dostávat jednou denně subkutánní dávky 40 mg elamipretidu po dobu 96 týdnů
Lék: Elamipretide
Subjekty budou dostávat jednou denně SC dávky 40 mg elamipretidu po dobu 96 týdnů
Ostatní jména:
  • Elamipretide HCL
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty budou dostávat jednou denně subkutánní dávky placeba po dobu 96 týdnů
Lék: Placebo
Subjekty budou dostávat jednou denně SC dávky placeba po dobu 96 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
48. týden Rychlost změny ztráty fotoreceptorů v makulární oblasti
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Rychlost změny v makulární oblasti ztráty fotoreceptorů (definovaná jako tloušťka EZ-RPE 0 μm) hodnocená mapováním SD-OCT a EZ ve 48. týdnu
Výchozí stav, týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
72. týden Rychlost změny ztráty fotoreceptorů v makulární oblasti
Časové okno: Výchozí stav, týden 72
Rychlost změny v makulární oblasti ztráty fotoreceptorů (definovaná jako tloušťka EZ-RPE 0 μm) hodnocená mapováním SD-OCT a EZ v 72. týdnu
Výchozí stav, týden 72
96. týden Rychlost změny ztráty fotoreceptorů v makulární oblasti
Časové okno: Výchozí stav, týden 96
Rychlost změny v makulární oblasti ztráty fotoreceptorů (definovaná jako tloušťka EZ-RPE 0 μm) hodnocená pomocí SD-OCT a mapování EZ
Výchozí stav, týden 96
Podíl subjektů, které získávají ≥ 10 písmen (2 řádky) v nejlépe korigované zrakové ostrosti s nízkou svítivostí (LL BCVA)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Podíl subjektů, které získaly ≥ 10 písmen (2 řádky) v nejlépe korigované zrakové ostrosti s nízkou svítivostí (LL BCVA) od výchozí hodnoty v týdnu 48
Výchozí stav, týden 48
Podíl subjektů, které získaly ≥ 15 písmen v nejlépe korigované zrakové ostrosti s nízkou svítivostí (LL BCVA)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Podíl subjektů, které získaly ≥ 15 písmen (3 řádky) v LL BCVA od výchozí hodnoty ve 48. týdnu
Výchozí stav, týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Rekha Sathyanarayana, Stealth BioTherapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPIAM-301

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Elamipretide

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit