Fase 3 global studie av Del-desiran for behandling av DM1 (HARBOR)
28. august 2026 oppdatert av: Avidity Biosciences, Inc.
En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, global studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til intravenøs AOC 1001 for behandling av myotonisk dystrofi type 1
En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, global studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til intravenøs Delpacibart Etedesiran (forkortet del-desiran, tidligere AOC 1001) for behandling av myotonisk dystrofi type 1
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien består av en screeningperiode på opptil 6 uker og 54 ukers behandlingsperiode. Forventet varighet er ca. 60 uker.
Deltakerne vil bli randomisert til å motta en intravenøs infusjon av enten del-desiran eller placebo på det kliniske studiestedet hver 8. uke med totalt 7 doser. Den endelige dosen vil skje i uke 48, etterfulgt av en endelig vurdering i uke 54.
Etter fullføring av uke 54-vurderinger vil kvalifiserte deltakere ha muligheten til å melde seg på en åpen etikettutvidelse (OLE) studie, i påvente av myndighetsgodkjenning.
En uavhengig dataovervåkingskomité (IDMC) bestående av medlemmer uavhengige og eksterne til sponsoren vil gjennomgå sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet (etter behov) data for denne studien med jevne mellomrom.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
159
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33612
- University Research Center of South Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University (IU)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66205
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98104
- University of Washington
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
-
-
-
-
-
Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Aomori
-
Aomori, Aomori, Japan, 038-1331
- Aomori Hospital
-
-
-
-
-
Maastricht, Nederland, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Spania, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, NW1 2BU
- University College London Hospital
-
London, Storbritannia, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Munich, Tyskland, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Klinisk og genetisk diagnose (CTG-repetisjon ≥ 100) av DM1
- Evne til å gå selvstendig (ortoser og ankelstøtter tillatt) i minst 10 meter ved screening
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Amming, graviditet eller intensjon om å bli gravid under studien
- Uvillig eller ute av stand til å overholde prevensjonskrav
- Unormale laboratorieverdier, tilstander eller sykdommer som vil gjøre deltakeren uegnet for studien
- Diabetes som ikke er tilstrekkelig kontrollert
- Anamnese med dekompensert hjertesvikt innen 3 måneder etter screening. Deltakere med allerede eksisterende pacemaker/ICD er ikke ekskludert.
- Kroppsmasseindeks > 35 kg/m2 ved screening
- Nylig behandlet med et undersøkelsesmiddel eller biologisk middel
- Behandling med antimyotonisk medisin innen 5 halveringstider eller 14 dager etter baseline, avhengig av hva som er lengst, før baseline.
Merk: Tilleggsprotokolldefinerte inkluderings- og eksklusjonskriterier gjelder
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) vil bli administrert syv ganger
|
Del-desiran vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
|
|
Placebo komparator: Placebo
Saltvann vil bli administrert syv ganger
|
Placebo vil bli administrert ved intravenøs (IV) infusjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Håndfunksjon
Tidsramme: Gjennom uke 54
|
video Håndåpningstid (vHOT)
|
Gjennom uke 54
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Håndgripestyrke
Tidsramme: Gjennom uke 54
|
av dynamometer
|
Gjennom uke 54
|
|
Kvantitativ muskel testing sammensatt poengsum
Tidsramme: Gjennom uke 54
|
av dynamometer
|
Gjennom uke 54
|
|
Myotonisk dystrofi type 1 aktivitets- og deltakelsesskala
Tidsramme: Gjennom uke 54
|
Gjennom uke 54
|
|
|
10-meters gang-/løpetest
Tidsramme: Gjennom uke 54
|
Tid (i sekunder) for å gå eller løpe 10 meter
|
Gjennom uke 54
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. mai 2024
Primær fullføring (Faktiske)
23. juli 2026
Studiet fullført (Faktiske)
29. juli 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
13. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Nevromuskulære manifestasjoner
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Myotonisk dystrofi
- Myotoniske lidelser
- Myotoni
Andre studie-ID-numre
- AOC 1001-CS3
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .