Фаза 3 глобального исследования дель-десирана для лечения СД1 (HARBOR)
28 августа 2026 г. обновлено: Avidity Biosciences, Inc.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое глобальное исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности внутривенного введения AOC 1001 для лечения миотонической дистрофии типа 1.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое глобальное исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности внутривенного введения дельпацибарта этедезирана (сокращенно дель-десиран, ранее AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1 типа.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование состоит из периода скрининга продолжительностью до 6 недель и периода лечения 54 недели. Предполагаемая продолжительность составляет около 60 недель.
Участники будут рандомизированы для получения внутривенной инфузии дель-десирана или плацебо в месте клинического исследования каждые 8 недель, всего 7 доз. Окончательная доза будет назначена на 48-й неделе, а окончательная оценка будет проведена на 54-й неделе.
После завершения оценки на 54-й неделе соответствующие критериям участники будут иметь возможность записаться на открытое расширенное исследование (OLE) в ожидании одобрения регулирующих органов.
Независимый комитет по мониторингу данных (IDMC), состоящий из членов, независимых и внешних по отношению к спонсору, будет регулярно проверять данные о безопасности, переносимости и эффективности (при необходимости) этого исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
159
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Munich, Германия, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Aarhus N, Дания, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Испания, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
-
Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2BU
- University College London Hospital
-
London, Соединенное Королевство, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- University Research Center of South Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University (IU)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66205
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- University of Washington
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Osaka, Япония, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka, Япония, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Япония, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Aomori
-
Aomori, Aomori, Япония, 038-1331
- Aomori Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Клинико-генетический диагноз (повтор КТГ ≥ 100) СД1
- Способность самостоятельно ходить (разрешены ортезы и фиксаторы голеностопного сустава) не менее 10 метров во время скрининга.
Ключевые критерии исключения:
- Грудное вскармливание, беременность или намерение забеременеть во время исследования.
- Нежелание или неспособность соблюдать требования по контрацепции
- Аномальные лабораторные показатели, состояния или заболевания, которые могут сделать участника непригодным для исследования.
- Диабет, который не контролируется должным образом
- В анамнезе декомпенсированная сердечная недостаточность в течение 3 месяцев после скрининга. Участники с ранее существовавшим кардиостимулятором/ИКД не исключаются.
- Индекс массы тела > 35 кг/м2 при скрининге
- Недавно проведенное лечение исследуемым препаратом или биологическим агентом.
- Лечение антимиотоническими препаратами в течение 5 периодов полураспада или 14 дней от исходного уровня, в зависимости от того, что дольше, до исходного уровня.
Примечание. Определены дополнительные протоколы. Применяются критерии включения и исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дель-Десиран
Дель-десиран (AOC 1001) будет вводиться семь раз.
|
Дель-десиран будет вводиться внутривенно (IV).
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Физиологический раствор будет введен семь раз.
|
Плацебо будет вводиться внутривенно (IV).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Функция кисти
Временное ограничение: До 54-й недели
|
Время открытия руки на видео (vHOT)
|
До 54-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Сила сжатия кисти
Временное ограничение: До 54-й недели
|
динамометром
|
До 54-й недели
|
|
Композитный показатель количественного тестирования мышц
Временное ограничение: В течение 54 недель
|
динамометром
|
В течение 54 недель
|
|
Шкала активности и участия при миотонической дистрофии типа 1
Временное ограничение: До 54-й недели
|
До 54-й недели
|
|
|
Тест ходьбы/бега на 10 метров
Временное ограничение: В течение 54-й недели
|
Время (в секундах) для прохождения 10 метров пешком или бегом
|
В течение 54-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 мая 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 июля 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
29 июля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Признаки и симптомы
- Миотоническая дистрофия
- Миотонические расстройства
- Миотония
Другие идентификационные номера исследования
- AOC 1001-CS3
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .