Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 глобального исследования дель-десирана для лечения СД1 (HARBOR)

14 мая 2024 г. обновлено: Avidity Biosciences, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое глобальное исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности внутривенного введения AOC 1001 для лечения миотонической дистрофии типа 1.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое глобальное исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности внутривенного введения дельпацибарта этедезирана (сокращенно дель-десиран, ранее AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1 типа.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование состоит из периода скрининга продолжительностью до 6 недель и периода лечения 54 недели. Предполагаемая продолжительность составляет около 60 недель.

Участники будут рандомизированы для получения внутривенной инфузии дель-десирана или плацебо в месте клинического исследования каждые 8 ​​недель, всего 7 доз. Окончательная доза будет назначена на 48-й неделе, а окончательная оценка будет проведена на 54-й неделе.

После завершения оценки на 54-й неделе соответствующие критериям участники будут иметь возможность записаться на открытое расширенное исследование (OLE) в ожидании одобрения регулирующих органов.

Независимый комитет по мониторингу данных (IDMC), состоящий из членов, независимых и внешних по отношению к спонсору, будет регулярно проверять данные о безопасности, переносимости и эффективности (при необходимости) этого исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Avidity Biosciences, Inc.
  • Номер телефона: 858-771-7038
  • Электронная почта: medinfo@aviditybio.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Клинико-генетический диагноз (повтор КТГ ≥ 100) СД1
  • Способность самостоятельно ходить (разрешены ортезы и фиксаторы голеностопного сустава) не менее 10 метров во время скрининга.

Ключевые критерии исключения:

  • Грудное вскармливание, беременность или намерение забеременеть во время исследования.
  • Нежелание или неспособность соблюдать требования по контрацепции
  • Аномальные лабораторные показатели, состояния или заболевания, которые могут сделать участника непригодным для исследования.
  • Диабет, который не контролируется должным образом
  • В анамнезе декомпенсированная сердечная недостаточность в течение 3 месяцев после скрининга. Участники с ранее существовавшим кардиостимулятором/ИКД не исключаются.
  • Индекс массы тела > 35 кг/м2 при скрининге
  • Недавно проведенное лечение исследуемым препаратом или биологическим агентом.
  • Лечение антимиотоническими препаратами в течение 5 периодов полураспада или 14 дней от исходного уровня, в зависимости от того, что дольше, до исходного уровня.

Примечание. Определены дополнительные протоколы. Применяются критерии включения и исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Дель-Десиран
Дель-десиран (AOC 1001) будет вводиться семь раз.
Лекарство: AOC 1001 (дель-Дезиран)
Дель-десиран будет вводиться внутривенно (IV).
Плацебо Компаратор: Плацебо
Физиологический раствор будет введен семь раз.
Лекарство: Плацебо
Плацебо будет вводиться внутривенно (IV).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Функция руки
Временное ограничение: До 30-й недели
видео Время открытия руки (vHOT)
До 30-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Сила хвата руки
Временное ограничение: До 30-й недели
на динамометре
До 30-й недели
Суммарный балл количественного мышечного тестирования
Временное ограничение: До 30-й недели
на динамометре
До 30-й недели
Миотоническая дистрофия типа 1, шкала активности и участия c
Временное ограничение: До 30-й недели
До 30-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Avidity Biosciences, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AOC 1001-CS3

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kuwait

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться