Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázisú globális tanulmány a Del-desiranról a DM1 kezelésére (HARBOR)

2024. május 14. frissítette: Avidity Biosciences, Inc.

3. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, globális tanulmány az intravénás AOC 1001 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az 1. típusú myotóniás disztrófia kezelésére

3. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, globális tanulmány az intravénás Delpacibart Etedesiran (rövidítve del-desiran, korábban AOC 1001) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az 1. típusú myotóniás disztrófia kezelésére

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat egy legfeljebb 6 hétig tartó szűrési időszakból és egy 54 hetes kezelési időszakból áll. A várható időtartam körülbelül 60 hét.

A résztvevőket véletlenszerűen úgy osztják be, hogy 8 hetente intravénás infúzióban kapjanak del-desiránt vagy placebót a klinikai vizsgálat helyszínén, összesen 7 adagban. Az utolsó adag a 48. héten, majd az 54. héten kerül sor a végső értékelésre.

Az 54. heti értékelések elvégzése után a jogosult résztvevőknek lehetőségük lesz beiratkozni egy nyílt elnevezésű kiterjesztésű (OLE) vizsgálatba, a hatósági jóváhagyásig.

A szponzortól független és külső tagokból álló Független Adatfigyelő Bizottság (IDMC) rendszeres időközönként felülvizsgálja a vizsgálat biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági adatait (szükség szerint).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

150

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • A DM1 klinikai és genetikai diagnózisa (CTG ismétlés ≥ 100).
  • Önálló járás (ortézis és bokamerevítő megengedett) legalább 10 méteres szűréskor

Főbb kizárási kritériumok:

  • Szoptatás, terhesség vagy terhességi szándék a vizsgálat során
  • Nem hajlandó vagy nem tud megfelelni a fogamzásgátló követelményeknek
  • Rendellenes laboratóriumi értékek, állapotok vagy betegségek, amelyek alkalmatlanná teszik a résztvevőt a vizsgálatra
  • Nem megfelelően kontrollált cukorbetegség
  • Dekompenzált szívelégtelenség az anamnézisben a szűrést követő 3 hónapon belül. Azok a résztvevők, akik már korábban pacemakerrel/ICD-vel rendelkeznek, nincsenek kizárva.
  • Testtömeg-index > 35 kg/m2 szűréskor
  • Nemrég kezelték vizsgálati gyógyszerrel vagy biológiai szerrel
  • Anti-miotóniás gyógyszeres kezelés a kiindulási értéktől számított 5 felezési időn belül vagy 14 napon belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb, a kiindulási érték előtt.

Megjegyzés: A további protokollban meghatározott felvételi és kizárási kritériumok érvényesek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Del-desiran
A Del-desiran (AOC 1001) hétszer kerül beadásra
Drog: AOC 1001 (del-desiran)
A Del-desirant intravénás (IV) infúzióban kell beadni.
Placebo Comparator: Placebo
A sóoldatot hétszer kell beadni
Drog: Placebo
A placebót intravénás (IV) infúzióban adják be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kézi funkció
Időkeret: 30 hétig
videó Kézi nyitvatartási idő (vHOT)
30 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kézfogás erőssége
Időkeret: 30 hétig
dinamométerrel
30 hétig
Kvantitatív izomtesztelés összetett pontszáma
Időkeret: 30 hétig
dinamométerrel
30 hétig
Myotonic Dystrophia 1. típusú aktivitás és részvételi skála c
Időkeret: 30 hétig
30 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. május 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. május 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 8.

Első közzététel (Tényleges)

2024. május 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 14.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AOC 1001-CS3

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Myotoniás disztrófia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel