DM1 치료를 위한 Del-desiran의 제3상 글로벌 연구 (HARBOR)
2024년 5월 14일 업데이트: Avidity Biosciences, Inc.
근긴장성 이영양증 1형 치료를 위한 정맥 AOC 1001의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 글로벌 연구 3상
근긴장성 이영양증 1형 치료를 위한 정맥 주사 Delpacibart Etedesiran(약칭 del-desiran, 이전 AOC 1001)의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 글로벌 연구 3상
연구 개요
상태
아직 모집하지 않음
개입 / 치료
상세 설명
본 연구는 최대 6주의 스크리닝 기간과 54주의 치료 기간으로 구성됩니다. 예상 기간은 약 60주입니다.
참가자는 무작위로 배정되어 총 7회 용량에 대해 8주마다 임상 연구 현장에서 델데시란 또는 위약을 정맥 주사하게 됩니다. 최종 투여는 48주차에 이루어지며, 이어서 54주차에 최종 평가가 이뤄집니다.
54주차 평가가 완료된 후 적격 참가자는 규제 승인을 기다리는 동안 공개 라벨 확장(OLE) 연구에 등록할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
후원자 외부의 독립적인 구성원으로 구성된 독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 정기적으로 본 연구의 안전성, 내약성 및 유효성(필요에 따라) 데이터를 검토합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
150
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Avidity Biosciences, Inc.
- 전화번호: 858-771-7038
- 이메일: medinfo@aviditybio.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- DM1의 임상 및 유전 진단(CTG 반복 ≥ 100)
- 검사 시 최소 10미터 이상 독립적으로 걸을 수 있는 능력(보조기 및 발목 보조기 허용)
주요 제외 기준:
- 연구 기간 동안 모유 수유, 임신 또는 임신할 의도가 있는 경우
- 피임 요건을 준수할 의지가 없거나 준수할 수 없음
- 참가자를 연구에 부적합하게 만드는 비정상적인 실험실 값, 상태 또는 질병
- 제대로 조절되지 않는 당뇨병
- 스크리닝 3개월 이내에 비대상성 심부전의 병력. 기존 심박조율기/ICD를 가지고 있는 참가자는 제외되지 않습니다.
- 스크리닝 시 체질량 지수 > 35 kg/m2
- 최근 연구용 약물이나 생물학적 제제로 치료를 받은 경우
- 기준선 이전에 5반감기 또는 기준일로부터 14일 중 더 긴 기간 이내에 항근긴장 약물로 치료합니다.
참고: 추가 프로토콜 정의 포함 및 제외 기준 적용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 델데시란
Del-desiran(AOC 1001)은 7회 투여됩니다.
|
델데시란은 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다.
|
|
위약 비교기: 위약
식염수를 7회 투여합니다.
|
위약은 정맥내(IV) 주입에 의해 투여될 것이다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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손 기능
기간: 30주차까지
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비디오 손 개방 시간(vHOT)
|
30주차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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손 그립 강도
기간: 30주차까지
|
동력계로
|
30주차까지
|
|
정량적 근육 테스트 종합 점수
기간: 30주차까지
|
동력계로
|
30주차까지
|
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근긴장성 이영양증 유형 1 활동 및 참여 척도 c
기간: 30주차까지
|
30주차까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2024년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AOC 1001-CS3
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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