Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3 global undersøgelse af Del-desiran til behandling af DM1 (HARBOR)

20. januar 2026 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Et fase 3 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, globalt studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​intravenøs AOC 1001 til behandling af myotonisk dystrofi type 1

Et fase 3 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, globalt studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​intravenøs Delpacibart Etedesiran (forkortet del-desiran, tidligere AOC 1001) til behandling af myotonisk dystrofi type 1

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen består af en screeningsperiode på op til 6 uger og 54 ugers behandlingsperiode. Den forventede varighed er cirka 60 uger.

Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en intravenøs infusion af enten del-desiran eller placebo på det kliniske studiested hver 8. uge i i alt 7 doser. Den endelige dosis vil finde sted i uge 48, efterfulgt af en endelig vurdering i uge 54.

Efter afslutning af uge 54-vurderinger vil berettigede deltagere have mulighed for at tilmelde sig et åbent-label-udvidelsesstudie (OLE), i afventning af myndighedsgodkendelse.

En uafhængig dataovervågningskomité (IDMC) bestående af medlemmer, der er uafhængige og eksterne i forhold til sponsoren, vil med jævne mellemrum gennemgå data om sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet (efter behov).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

159

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2BU
        • University College London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University Research Center of South Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University (IU)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • Holland
      • Maastricht, Holland, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
    • Aomori
      • Aomori, Aomori, Japan, 038-1331
        • Aomori Hospital
  • Spanien
      • Donostia / San Sebastian, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Tyskland
      • Munich, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Klinisk og genetisk diagnose (CTG-gentagelse ≥ 100) af DM1
  • Evne til at gå selvstændigt (ortoser og ankelbøjler tilladt) i mindst 10 meter ved screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Amning, graviditet eller hensigt om at blive gravid under undersøgelsen
  • Uvillig eller ude af stand til at overholde præventionskrav
  • Unormale laboratorieværdier, tilstande eller sygdomme, der ville gøre deltageren uegnet til undersøgelsen
  • Diabetes, der ikke er tilstrækkeligt kontrolleret
  • Anamnese med dekompenseret hjertesvigt inden for 3 måneder efter screening. Deltagere med allerede eksisterende pacemaker/ICD er ikke udelukket.
  • Body Mass Index > 35 kg/m2 ved screening
  • For nylig behandlet med et forsøgslægemiddel eller biologisk middel
  • Behandling med antimyotonisk medicin inden for 5 halveringstider eller 14 dage efter baseline, alt efter hvad der er længst, før baseline.

Bemærk: Yderligere protokol definerede inklusions- og ekskluderingskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) vil blive administreret syv gange
Medicin: AOC 1001 (del-desiran)
Del-desiran vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.
Placebo komparator: Placebo
Saltvand vil blive administreret syv gange
Medicin: Placebo
Placebo vil blive indgivet ved intravenøs (IV) infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Håndfunktion
Tidsramme: Gennem uge 54
video Håndåbningstid (vHOT)
Gennem uge 54

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Håndgrebstyrke
Tidsramme: Igennem uge 54
ved dynamometer
Igennem uge 54
Kvantitativ muskeltest samlet score
Tidsramme: Igennem uge 54
ved dynamometer
Igennem uge 54
Myotonisk dystrofi type 1 aktivitets- og deltagereskala c
Tidsramme: Gennem uge 54
Gennem uge 54
10-Meter Gang-/Løbetest
Tidsramme: Gennem uge 54
Tid (i sekunder) til at gå eller løbe 10 meter
Gennem uge 54

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AOC 1001-CS3

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myotonisk dystrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner