Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 3 maailmanlaajuinen Del-desiran-tutkimus DM1:n hoitoon (HARBOR)

tiistai 14. toukokuuta 2024 päivittänyt: Avidity Biosciences, Inc.

Vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu globaali tutkimus laskimonsisäisen AOC 1001:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi tyypin 1 myotonisen dystrofian hoidossa

Kolmannen vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu globaali tutkimus laskimonsisäisen Delpacibart Etedesiranin (lyhennettynä del-desiran, entinen AOC 1001) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi tyypin 1 myotonisen dystrofian hoidossa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu enintään 6 viikon pituisesta seulontajaksosta ja 54 viikon hoitojaksosta. Arvioitu kesto on noin 60 viikkoa.

Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko del-desiraania tai lumelääkettä suonensisäisenä infuusiona kliinisessä tutkimuspaikassa 8 viikon välein yhteensä 7 annosta. Viimeinen annos annetaan viikolla 48, jota seuraa lopullinen arviointi viikolla 54.

Viikon 54 arvioinnin jälkeen kelvollisilla osallistujilla on mahdollisuus ilmoittautua avoimeen laajennustutkimukseen (OLE) viranomaishyväksyntää odotellessa.

Riippumaton tietojen seurantakomitea (IDMC), joka koostuu sponsorista riippumattomista ja ulkopuolisista jäsenistä, tarkistaa tämän tutkimuksen turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustiedot (tarvittaessa) säännöllisin väliajoin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • DM1:n kliininen ja geneettinen diagnoosi (CTG-toisto ≥ 100).
  • Kyky kävellä itsenäisesti (ortoosit ja nilkkatuet sallittu) vähintään 10 metriä seulonnassa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Imetys, raskaus tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
  • Ei halua tai pysty noudattamaan ehkäisyvaatimuksia
  • Epänormaalit laboratorioarvot, olosuhteet tai sairaudet, jotka tekisivät osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen
  • Diabetes, jota ei saada riittävästi hallintaan
  • Anamneesi dekompensoitunut sydämen vajaatoiminta 3 kuukauden sisällä seulonnasta. Osallistujia, joilla on jo sydämentahdistin/ICD, ei suljeta pois.
  • Painoindeksi > 35 kg/m2 seulonnassa
  • Äskettäin hoidettu tutkimuslääkkeellä tai biologisella aineella
  • Hoito myotonisuutta estävällä lääkkeellä 5 puoliintumisajan tai 14 päivän sisällä lähtötilanteesta riippuen siitä, kumpi on pidempi, ennen lähtötasoa.

Huomautus: Lisäprotokollassa määritellyt sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit ovat voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) annetaan seitsemän kertaa
Lääke: AOC 1001 (del-desiran)
Del-desiran annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.
Placebo Comparator: Plasebo
Suolaliuosta annetaan seitsemän kertaa
Lääke: Plasebo
Plasebo annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käsitoiminto
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
video Käsien aukioloaika (vHOT)
Viikolle 30 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käden otteen vahvuus
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
dynamometrillä
Viikolle 30 asti
Kvantitatiivinen lihastestauksen yhdistelmäpistemäärä
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
dynamometrillä
Viikolle 30 asti
Myotoninen dystrofia Tyypin 1 aktiivisuus ja osallistumisasteikko c
Aikaikkuna: Viikolle 30 asti
Viikolle 30 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Avidity Biosciences, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 13. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AOC 1001-CS3

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myotoninen dystrofia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa