Vaihe 3 maailmanlaajuinen Del-desiran-tutkimus DM1:n hoitoon (HARBOR)
perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Avidity Biosciences, Inc.
Vaiheen 3 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu globaali tutkimus laskimonsisäisen AOC 1001:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi tyypin 1 myotonisen dystrofian hoidossa
Kolmannen vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu globaali tutkimus laskimonsisäisen Delpacibart Etedesiranin (lyhennettynä del-desiran, entinen AOC 1001) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi tyypin 1 myotonisen dystrofian hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu enintään 6 viikon pituisesta seulontajaksosta ja 54 viikon hoitojaksosta. Arvioitu kesto on noin 60 viikkoa.
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko del-desiraania tai lumelääkettä suonensisäisenä infuusiona kliinisessä tutkimuspaikassa 8 viikon välein yhteensä 7 annosta. Viimeinen annos annetaan viikolla 48, jota seuraa lopullinen arviointi viikolla 54.
Viikon 54 arvioinnin jälkeen kelvollisilla osallistujilla on mahdollisuus ilmoittautua avoimeen laajennustutkimukseen (OLE) viranomaishyväksyntää odotellessa.
Riippumaton tietojen seurantakomitea (IDMC), joka koostuu sponsorista riippumattomista ja ulkopuolisista jäsenistä, tarkistaa tämän tutkimuksen turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustiedot (tarvittaessa) säännöllisin väliajoin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
159
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Espanja, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
-
-
-
-
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka, Japani, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Japani, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Aomori
-
Aomori, Aomori, Japani, 038-1331
- Aomori Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Munich, Saksa, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2BU
- University College London Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- University Research Center of South Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University (IU)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- DM1:n kliininen ja geneettinen diagnoosi (CTG-toisto ≥ 100).
- Kyky kävellä itsenäisesti (ortoosit ja nilkkatuet sallittu) vähintään 10 metriä seulonnassa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Imetys, raskaus tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
- Ei halua tai pysty noudattamaan ehkäisyvaatimuksia
- Epänormaalit laboratorioarvot, olosuhteet tai sairaudet, jotka tekisivät osallistujan sopimattomaksi tutkimukseen
- Diabetes, jota ei saada riittävästi hallintaan
- Anamneesi dekompensoitunut sydämen vajaatoiminta 3 kuukauden sisällä seulonnasta. Osallistujia, joilla on jo sydämentahdistin/ICD, ei suljeta pois.
- Painoindeksi > 35 kg/m2 seulonnassa
- Äskettäin hoidettu tutkimuslääkkeellä tai biologisella aineella
- Hoito myotonisuutta estävällä lääkkeellä 5 puoliintumisajan tai 14 päivän sisällä lähtötilanteesta riippuen siitä, kumpi on pidempi, ennen lähtötasoa.
Huomautus: Lisäprotokollassa määritellyt sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit ovat voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) annetaan seitsemän kertaa
|
Del-desiran annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Suolaliuosta annetaan seitsemän kertaa
|
Plasebo annetaan suonensisäisenä (IV) infuusiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Käden toiminta
Aikaikkuna: 54 viikon ajan
|
video Hand Opening Time (vHOT)
|
54 viikon ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kädenselkävoima
Aikaikkuna: Viikon 54 kautta
|
dynamometrillä
|
Viikon 54 kautta
|
|
Kvantitatiivisen lihasvoiman testaus - yhdistelmäpistemäärä
Aikaikkuna: 54. viikkoon asti
|
dynamometrillä
|
54. viikkoon asti
|
|
Myotonisen dystrofian tyypin 1 toiminta- ja osallistumisskala
Aikaikkuna: 54 viikon kuluessa
|
54 viikon kuluessa
|
|
|
10-Metrin Kävely/Juoksu Testi
Aikaikkuna: 54 viikon ajan
|
Aika (sekunteina) kävellä tai juosta 10 metriä
|
54 viikon ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 23. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Myotoninen dystrofia
- Myotoniset häiriöt
- Myotonia
Muut tutkimustunnusnumerot
- AOC 1001-CS3
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .