Étude mondiale de phase 3 sur Del-desiran pour le traitement de la DM1 (HARBOR)
28 août 2026 mis à jour par: Avidity Biosciences, Inc.
Une étude mondiale de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AOC 1001 par voie intraveineuse pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1
Une étude mondiale de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Delpacibart Etedesiran par voie intraveineuse (en abrégé del-desiran, anciennement AOC 1001) pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude comprend une période de sélection pouvant aller jusqu'à 6 semaines et une période de traitement de 54 semaines. La durée prévue est d'environ 60 semaines.
Les participants seront randomisés pour recevoir une perfusion intraveineuse de del-desiran ou d'un placebo sur le site de l'étude clinique toutes les 8 semaines pour un total de 7 doses. La dose finale aura lieu à la semaine 48, suivie d'une évaluation finale à la semaine 54.
Une fois les évaluations de la semaine 54 terminées, les participants éligibles auront la possibilité de s'inscrire à une étude d'extension ouverte (OLE), en attendant l'approbation réglementaire.
Un comité indépendant de surveillance des données (IDMC) composé de membres indépendants et externes au promoteur examinera les données de sécurité, de tolérabilité et d'efficacité (si nécessaire) de cette étude à intervalles réguliers.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
159
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Munich, Allemagne, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
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Aarhus N, Danemark, 8200
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen, Danemark, 2100
- Rigshospitalet
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Donostia / San Sebastian, Espagne, 20014
- Hospital Universitario Donostia
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Paris, France, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
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Milan, Italie, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
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Osaka, Japon, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Osaka, Japon, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo, Japon, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Aomori
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Aomori, Aomori, Japon, 038-1331
- Aomori Hospital
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Maastricht, Pays-Bas, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
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Nijmegen, Pays-Bas, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
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London, Royaume-Uni, NW1 2BU
- University College London Hospital
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London, Royaume-Uni, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
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California
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Stanford, California, États-Unis, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- University Research Center of South Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Indiana University (IU)
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66205
- Kansas University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota
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New York
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27708
- Duke University Medical Center
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
- Ohio State University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98104
- University of Washington
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic clinique et génétique (répétition CTG ≥ 100) de DM1
- Capacité à marcher de manière autonome (orthèses et attelles de cheville autorisées) sur au moins 10 mètres lors du dépistage
Critères d'exclusion clés :
- Allaitement, grossesse ou intention de devenir enceinte pendant l'étude
- Refus ou incapacité de se conformer aux exigences en matière de contraception
- Valeurs de laboratoire anormales, conditions ou maladies qui rendraient le participant inapte à l'étude
- Un diabète mal contrôlé
- Antécédents d'insuffisance cardiaque décompensée dans les 3 mois suivant le dépistage. Les participants avec un stimulateur cardiaque/ICD préexistant ne sont pas exclus.
- Indice de masse corporelle > 35 kg/m2 au dépistage
- Récemment traité avec un médicament expérimental ou un agent biologique
- Traitement avec des médicaments antimyotoniques dans les 5 demi-vies ou 14 jours suivant le départ, selon la période la plus longue, avant le départ.
Remarque : des critères d'inclusion et d'exclusion supplémentaires définis par le protocole s'appliquent.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Del-désiran
Del-desiran (AOC 1001) sera administré sept fois
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Del-desiran sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
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Comparateur placebo: Placebo
Une solution saline sera administrée sept fois
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Le placebo sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fonction manuelle
Délai: Jusqu'à la semaine 54
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Temps d'Ouverture de la Main par Vidéo (vHOT)
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Jusqu'à la semaine 54
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Force de préhension
Délai: Jusqu'à la semaine 54
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par dynamomètre
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Jusqu'à la semaine 54
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Score composite du test musculaire quantitatif
Délai: À la semaine 54
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par dynamomètre
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À la semaine 54
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Échelle d'activité et de participation pour la dystrophie myotonique de type 1
Délai: Jusqu'à la semaine 54
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Jusqu'à la semaine 54
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Test de marche/course sur 10 mètres
Délai: Jusqu'à la semaine 54
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Temps (en secondes) pour marcher ou courir 10 mètres
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Jusqu'à la semaine 54
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 mai 2024
Achèvement primaire (Réel)
23 juillet 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
29 juillet 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 mai 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 mai 2024
Première publication (Réel)
13 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies musculaires
- Manifestations neuromusculaires
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Signes et symptômes
- Dystrophie myotonique
- Troubles myotoniques
- Myotonie
Autres numéros d'identification d'étude
- AOC 1001-CS3
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
INDÉCIS
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .