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Étude mondiale de phase 3 sur Del-desiran pour le traitement de la DM1 (HARBOR)

14 mai 2024 mis à jour par: Avidity Biosciences, Inc.

Une étude mondiale de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AOC 1001 par voie intraveineuse pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1

Une étude mondiale de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du Delpacibart Etedesiran par voie intraveineuse (en abrégé del-desiran, anciennement AOC 1001) pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend une période de sélection pouvant aller jusqu'à 6 semaines et une période de traitement de 54 semaines. La durée prévue est d'environ 60 semaines.

Les participants seront randomisés pour recevoir une perfusion intraveineuse de del-desiran ou d'un placebo sur le site de l'étude clinique toutes les 8 semaines pour un total de 7 doses. La dose finale aura lieu à la semaine 48, suivie d'une évaluation finale à la semaine 54.

Une fois les évaluations de la semaine 54 terminées, les participants éligibles auront la possibilité de s'inscrire à une étude d'extension ouverte (OLE), en attendant l'approbation réglementaire.

Un comité indépendant de surveillance des données (IDMC) composé de membres indépendants et externes au promoteur examinera les données de sécurité, de tolérabilité et d'efficacité (si nécessaire) de cette étude à intervalles réguliers.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

150

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic clinique et génétique (répétition CTG ≥ 100) de DM1
  • Capacité à marcher de manière autonome (orthèses et attelles de cheville autorisées) sur au moins 10 mètres lors du dépistage

Critères d'exclusion clés :

  • Allaitement, grossesse ou intention de devenir enceinte pendant l'étude
  • Refus ou incapacité de se conformer aux exigences en matière de contraception
  • Valeurs de laboratoire anormales, conditions ou maladies qui rendraient le participant inapte à l'étude
  • Un diabète mal contrôlé
  • Antécédents d'insuffisance cardiaque décompensée dans les 3 mois suivant le dépistage. Les participants avec un stimulateur cardiaque/ICD préexistant ne sont pas exclus.
  • Indice de masse corporelle > 35 kg/m2 au dépistage
  • Récemment traité avec un médicament expérimental ou un agent biologique
  • Traitement avec des médicaments antimyotoniques dans les 5 demi-vies ou 14 jours suivant le départ, selon la période la plus longue, avant le départ.

Remarque : des critères d'inclusion et d'exclusion supplémentaires définis par le protocole s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Del-désiran
Del-desiran (AOC 1001) sera administré sept fois
Médicament: AOC 1001 (del-désiran)
Del-desiran sera administré par perfusion intraveineuse (IV).
Comparateur placebo: Placebo
Une solution saline sera administrée sept fois
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par perfusion intraveineuse (IV).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonction manuelle
Délai: Jusqu'à la semaine 30
vidéo Heure d'ouverture des mains (vHOT)
Jusqu'à la semaine 30

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Force de préhension de la main
Délai: Jusqu'à la semaine 30
par dynamomètre
Jusqu'à la semaine 30
Score composite des tests musculaires quantitatifs
Délai: Jusqu'à la semaine 30
par dynamomètre
Jusqu'à la semaine 30
Échelle d’activité et de participation pour la dystrophie myotonique de type 1 c
Délai: Jusqu'à la semaine 30
Jusqu'à la semaine 30

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Avidity Biosciences, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2024

Première publication (Réel)

13 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AOC 1001-CS3

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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