Studio globale di fase 3 su Del-desiran per il trattamento del DM1 (HARBOR)
Uno studio globale di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'AOC 1001 per via endovenosa per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio consiste in un periodo di screening fino a 6 settimane e un periodo di trattamento di 54 settimane. La durata prevista è di circa 60 settimane.
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere un'infusione endovenosa di del-desiran o placebo presso il sito dello studio clinico ogni 8 settimane per un totale di 7 dosi. La dose finale avverrà alla settimana 48, seguita da una valutazione finale alla settimana 54.
Dopo il completamento delle valutazioni della Settimana 54, i partecipanti idonei avranno la possibilità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto (OLE), in attesa dell'approvazione normativa.
Un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC) composto da membri indipendenti ed esterni allo sponsor esaminerà i dati di sicurezza, tollerabilità ed efficacia (se necessario) di questo studio a intervalli regolari.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Avidity Biosciences, Inc.
- Numero di telefono: 858-771-7038
- Email: medinfo@aviditybio.com
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi clinica e genetica (ripetizione CTG ≥ 100) di DM1
- Capacità di camminare autonomamente (ortesi e cavigliere consentite) per almeno 10 metri allo screening
Criteri chiave di esclusione:
- Allattamento al seno, gravidanza o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
- Riluttanza o incapacità a rispettare i requisiti contraccettivi
- Valori di laboratorio, condizioni o malattie anormali che renderebbero il partecipante inadatto allo studio
- Diabete non adeguatamente controllato
- Anamnesi di insufficienza cardiaca scompensata entro 3 mesi dallo screening. I partecipanti con pacemaker/ICD preesistente non sono esclusi.
- Indice di massa corporea > 35 kg/m2 allo screening
- Recentemente trattato con un farmaco sperimentale o un agente biologico
- Trattamento con farmaci antimiotonici entro 5 emivite o 14 giorni dal basale, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima del basale.
Nota: si applicano criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo aggiuntivo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) verrà somministrato sette volte
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Del-desiran sarà somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
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Comparatore placebo: Placebo
La soluzione salina verrà somministrata sette volte
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Il placebo sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Funzione manuale
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
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video Orario di apertura delle lancette (vHOT)
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Fino alla settimana 30
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Forza della presa della mano
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
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mediante dinamometro
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Fino alla settimana 30
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Punteggio composito del test muscolare quantitativo
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
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mediante dinamometro
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Fino alla settimana 30
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Scala di attività e partecipazione della Distrofia Miotonica di Tipo 1 c
Lasso di tempo: Fino alla settimana 30
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Fino alla settimana 30
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Disturbi muscolari, atrofico
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Distrofie muscolari
- Distrofia miotonica
- Miotonia
- Disturbi miotonici
Altri numeri di identificazione dello studio
- AOC 1001-CS3
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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