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Studio globale di fase 3 su Del-desiran per il trattamento del DM1 (HARBOR)

20 gennaio 2026 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.

Uno studio globale di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'AOC 1001 per via endovenosa per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1

Uno studio globale di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Delpacibart Etedesiran per via endovenosa (abbreviato del-desiran, precedentemente AOC 1001) per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consiste in un periodo di screening fino a 6 settimane e un periodo di trattamento di 54 settimane. La durata prevista è di circa 60 settimane.

I partecipanti saranno randomizzati a ricevere un'infusione endovenosa di del-desiran o placebo presso il sito dello studio clinico ogni 8 settimane per un totale di 7 dosi. La dose finale avverrà alla settimana 48, seguita da una valutazione finale alla settimana 54.

Dopo il completamento delle valutazioni della Settimana 54, i partecipanti idonei avranno la possibilità di iscriversi a uno studio di estensione in aperto (OLE), in attesa dell'approvazione normativa.

Un comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC) composto da membri indipendenti ed esterni allo sponsor esaminerà i dati di sicurezza, tollerabilità ed efficacia (se necessario) di questo studio a intervalli regolari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

159

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • The Ottawa Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
  • Germania
      • Munich, Germania, 80336
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Giappone, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
    • Aomori
      • Aomori, Aomori, Giappone, 038-1331
        • Aomori Hospital
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
  • Olanda
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • Maastricht University Medical Center
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2BU
        • University College London Hospital
      • London, Regno Unito, SW17 0QT
        • St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Donostia / San Sebastian, Spagna, 20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University Research Center of South Florida
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University (IU)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Kansas University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi clinica e genetica (ripetizione CTG ≥ 100) di DM1
  • Capacità di camminare autonomamente (ortesi e cavigliere consentite) per almeno 10 metri allo screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Allattamento al seno, gravidanza o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
  • Riluttanza o incapacità a rispettare i requisiti contraccettivi
  • Valori di laboratorio, condizioni o malattie anormali che renderebbero il partecipante inadatto allo studio
  • Diabete non adeguatamente controllato
  • Anamnesi di insufficienza cardiaca scompensata entro 3 mesi dallo screening. I partecipanti con pacemaker/ICD preesistente non sono esclusi.
  • Indice di massa corporea > 35 kg/m2 allo screening
  • Recentemente trattato con un farmaco sperimentale o un agente biologico
  • Trattamento con farmaci antimiotonici entro 5 emivite o 14 giorni dal basale, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima del basale.

Nota: si applicano criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo aggiuntivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) verrà somministrato sette volte
Droga: AOC 1001 (del-desiran)
Del-desiran sarà somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Placebo
La soluzione salina verrà somministrata sette volte
Droga: Placebo
Il placebo sarà somministrato per infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione della mano
Lasso di tempo: Fino alla settimana 54
video Hand Opening Time (vHOT)
Fino alla settimana 54

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Forza di presa manuale
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 54
con dinamometro
Fino alla Settimana 54
Punteggio composito del Quantitative Muscle Testing
Lasso di tempo: Fino alla settimana 54
da dinamometro
Fino alla settimana 54
Scala di attività e partecipazione della Distrofia Miotonica di tipo 1
Lasso di tempo: Fino alla settimana 54
Fino alla settimana 54
Test del Cammino/Corsa dei 10 Metri
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 54
Tempo (in secondi) per camminare o correre 10 metri
Fino alla Settimana 54

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Avidity Biosciences, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AOC 1001-CS3

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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