Estudo Global de Fase 3 de Del-desiran para o Tratamento de DM1 (HARBOR)
28 de agosto de 2026 atualizado por: Avidity Biosciences, Inc.
Um estudo global de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do AOC 1001 intravenoso para o tratamento da distrofia miotônica tipo 1
Um estudo global de fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do delpacibart etedesiran intravenoso (abreviado del-desiran, anteriormente AOC 1001) para o tratamento da distrofia miotônica tipo 1
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo consiste em um período de triagem de até 6 semanas e um período de tratamento de 54 semanas. A duração prevista é de aproximadamente 60 semanas.
Os participantes serão randomizados para receber uma infusão intravenosa de del-desiran ou placebo no local do estudo clínico a cada 8 semanas, para um total de 7 doses. A dose final ocorrerá na semana 48, seguida por uma avaliação final na semana 54.
Após a conclusão das avaliações da semana 54, os participantes elegíveis terão a opção de se inscrever em um estudo de extensão aberto (OLE), enquanto se aguarda a aprovação regulatória.
Um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) composto por membros independentes e externos ao Patrocinador revisará os dados de segurança, tolerabilidade e eficácia (conforme necessário) deste estudo em intervalos regulares.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
159
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Munich, Alemanha, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus University Hospital
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Donostia / San Sebastian, Espanha, 20014
- Hospital Universitario Donostia
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- University of Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- University Research Center of South Florida
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University (IU)
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
- Kansas University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forest
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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-
Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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-
Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- University of Washington
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-
Paris, França, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
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Maastricht, Holanda, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
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Nijmegen, Holanda, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
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Milan, Itália, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
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Osaka, Japão, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Osaka, Japão, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo, Japão, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Aomori
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Aomori, Aomori, Japão, 038-1331
- Aomori Hospital
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London, Reino Unido, NW1 2BU
- University College London Hospital
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London, Reino Unido, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Diagnóstico clínico e genético (repetições CTG ≥ 100) de DM1
- Capacidade de andar de forma independente (órteses e tornozeleiras permitidas) por pelo menos 10 metros na triagem
Principais critérios de exclusão:
- Amamentação, gravidez ou intenção de engravidar durante o estudo
- Relutante ou incapaz de cumprir os requisitos contraceptivos
- Valores laboratoriais anormais, condições ou doenças que tornariam o participante inadequado para o estudo
- Diabetes que não está adequadamente controlado
- História de insuficiência cardíaca descompensada dentro de 3 meses após a triagem. Participantes com marca-passo/CDI pré-existente não são excluídos.
- Índice de Massa Corporal > 35 kg/m2 na Triagem
- Recentemente tratado com um medicamento experimental ou agente biológico
- Tratamento com medicação antimiotônica dentro de 5 meias-vidas ou 14 dias após o início do estudo, o que for mais longo, antes do início do estudo.
Nota: Aplicam-se critérios adicionais de inclusão e exclusão definidos por protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) será administrado sete vezes
|
Del-desiran será administrado por infusão intravenosa (IV).
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Comparador de Placebo: Placebo
A solução salina será administrada sete vezes
|
O placebo será administrado por infusão intravenosa (IV).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função da mão
Prazo: Até à Semana 54
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video Hand Opening Time (vHOT)
|
Até à Semana 54
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Força de preensão manual
Prazo: Até à Semana 54
|
por dinamómetro
|
Até à Semana 54
|
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Pontuação composta de Teste Muscular Quantitativo
Prazo: Até à Semana 54
|
por dinamómetro
|
Até à Semana 54
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Escala de atividade e participação da Distrofia Miotónica Tipo 1
Prazo: Até à Semana 54
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Até à Semana 54
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Teste de Caminhada/Corrida de 10 Metros
Prazo: Até à Semana 54
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Tempo (em segundos) para caminhar ou correr 10 metros
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Até à Semana 54
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de maio de 2024
Conclusão Primária (Real)
23 de julho de 2026
Conclusão do estudo (Real)
29 de julho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
13 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Manifestações Neuromusculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Distrofia miotônica
- Distúrbios Miotônicos
- Miotonia
Outros números de identificação do estudo
- AOC 1001-CS3
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .