Estudo Global de Fase 3 de Del-desiran para o Tratamento de DM1 (HARBOR)
Um estudo global de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do AOC 1001 intravenoso para o tratamento da distrofia miotônica tipo 1
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo consiste em um período de triagem de até 6 semanas e um período de tratamento de 54 semanas. A duração prevista é de aproximadamente 60 semanas.
Os participantes serão randomizados para receber uma infusão intravenosa de del-desiran ou placebo no local do estudo clínico a cada 8 semanas, para um total de 7 doses. A dose final ocorrerá na semana 48, seguida por uma avaliação final na semana 54.
Após a conclusão das avaliações da semana 54, os participantes elegíveis terão a opção de se inscrever em um estudo de extensão aberto (OLE), enquanto se aguarda a aprovação regulatória.
Um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) composto por membros independentes e externos ao Patrocinador revisará os dados de segurança, tolerabilidade e eficácia (conforme necessário) deste estudo em intervalos regulares.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Avidity Biosciences, Inc.
- Número de telefone: 858-771-7038
- E-mail: medinfo@aviditybio.com
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Diagnóstico clínico e genético (repetições CTG ≥ 100) de DM1
- Capacidade de andar de forma independente (órteses e tornozeleiras permitidas) por pelo menos 10 metros na triagem
Principais critérios de exclusão:
- Amamentação, gravidez ou intenção de engravidar durante o estudo
- Relutante ou incapaz de cumprir os requisitos contraceptivos
- Valores laboratoriais anormais, condições ou doenças que tornariam o participante inadequado para o estudo
- Diabetes que não está adequadamente controlado
- História de insuficiência cardíaca descompensada dentro de 3 meses após a triagem. Participantes com marca-passo/CDI pré-existente não são excluídos.
- Índice de Massa Corporal > 35 kg/m2 na Triagem
- Recentemente tratado com um medicamento experimental ou agente biológico
- Tratamento com medicação antimiotônica dentro de 5 meias-vidas ou 14 dias após o início do estudo, o que for mais longo, antes do início do estudo.
Nota: Aplicam-se critérios adicionais de inclusão e exclusão definidos por protocolo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) será administrado sete vezes
|
Del-desiran será administrado por infusão intravenosa (IV).
|
|
Comparador de Placebo: Placebo
A solução salina será administrada sete vezes
|
O placebo será administrado por infusão intravenosa (IV).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função manual
Prazo: Até a semana 30
|
vídeo Tempo de abertura da mão (vHOT)
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Até a semana 30
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Força de preensão manual
Prazo: Até a semana 30
|
por dinamômetro
|
Até a semana 30
|
|
Pontuação composta do teste muscular quantitativo
Prazo: Até a semana 30
|
por dinamômetro
|
Até a semana 30
|
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Escala de atividade e participação da Distrofia Miotônica Tipo 1 c
Prazo: Até a semana 30
|
Até a semana 30
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Manifestações Neuromusculares
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distrofias Musculares
- Distrofia miotônica
- Miotonia
- Distúrbios Miotônicos
Outros números de identificação do estudo
- AOC 1001-CS3
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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