Fáze 3 globální studie Del-desiran pro léčbu DM1 (HARBOR)
20. ledna 2026 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, globální studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti intravenózního AOC 1001 pro léčbu myotonické dystrofie typu 1
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, globální studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti intravenózního Delpacibart Etedesiran (zkráceně del-desiran, dříve AOC 1001) pro léčbu myotonické dystrofie typu 1
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie se skládá ze screeningového období v délce až 6 týdnů a 54týdenního období léčby. Předpokládaná doba trvání je přibližně 60 týdnů.
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali intravenózní infuzi buď del-desiran, nebo placeba v místě klinické studie každých 8 týdnů v celkovém počtu 7 dávek. Konečná dávka se objeví v týdnu 48, následovaná konečným hodnocením v týdnu 54.
Po dokončení hodnocení v 54. týdnu budou mít způsobilí účastníci možnost zapsat se do studie otevřeného rozšíření (OLE), která čeká na schválení regulačními orgány.
Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC) složený z členů nezávislých a externích vůči sponzorovi bude v pravidelných intervalech hodnotit údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti (podle potřeby) této studie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
159
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Aarhus N, Dánsko, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Maastricht, Holandsko, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
-
-
-
-
-
Osaka, Japonsko, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka, Japonsko, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Aomori
-
Aomori, Aomori, Japonsko, 038-1331
- Aomori Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
-
Munich, Německo, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
London, Spojené království, NW1 2BU
- University College London Hospital
-
London, Spojené království, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- University Research Center of South Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University (IU)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66205
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- University of Washington
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Španělsko, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Klinická a genetická diagnóza (CTG opakování ≥ 100) DM1
- Schopnost samostatné chůze (ortézy a kotníkové ortézy povoleny) minimálně 10 metrů při screeningu
Klíčová kritéria vyloučení:
- Kojení, těhotenství nebo záměr otěhotnět během studie
- Neochota nebo neschopnost dodržovat antikoncepční požadavky
- Abnormální laboratorní hodnoty, stavy nebo nemoci, kvůli kterým by účastník nebyl vhodný pro studii
- Diabetes, který není dostatečně kontrolován
- Anamnéza dekompenzovaného srdečního selhání do 3 měsíců od screeningu. Účastníci s již existujícím kardiostimulátorem/ICD nejsou vyloučeni.
- Index tělesné hmotnosti > 35 kg/m2 při screeningu
- Nedávno léčeni zkoumaným lékem nebo biologickým činidlem
- Léčba antimyotonickými léky během 5 poločasů nebo 14 dnů od výchozího stavu, podle toho, co je delší, před výchozím stavem.
Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) bude podáván sedmkrát
|
Del-desiran bude podáván intravenózní (IV) infuzí.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Fyziologický roztok bude podáván sedmkrát
|
Placebo bude podáváno intravenózní (IV) infuzí.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Funkce rukou
Časové okno: Během 54 týdnů
|
video Hand Opening Time (vHOT)
|
Během 54 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Síla stisku ruky
Časové okno: Během 54 týdnů
|
dynamometrem
|
Během 54 týdnů
|
|
Kompozitní skóre kvantitativního testování svalů
Časové okno: Během 54 týdnů
|
dynamometrem
|
Během 54 týdnů
|
|
Myotonic Dystrophy Type 1 activity and participation scale c
Časové okno: Během 54 týdnů
|
Během 54 týdnů
|
|
|
Test 10 metrů chůze/běhu
Časové okno: Do 54. týdne
|
Čas (v sekundách) na ujití nebo uběhnutí 10 metrů
|
Do 54. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. května 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
13. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci nervového systému
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Myotonická dystrofie
- Myotonické poruchy
- Myotonie
Další identifikační čísla studie
- AOC 1001-CS3
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .