Fáze 3 globální studie Del-desiran pro léčbu DM1 (HARBOR)
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, globální studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti intravenózního AOC 1001 pro léčbu myotonické dystrofie typu 1
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie se skládá ze screeningového období v délce až 6 týdnů a 54týdenního období léčby. Předpokládaná doba trvání je přibližně 60 týdnů.
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali intravenózní infuzi buď del-desiran, nebo placeba v místě klinické studie každých 8 týdnů v celkovém počtu 7 dávek. Konečná dávka se objeví v týdnu 48, následovaná konečným hodnocením v týdnu 54.
Po dokončení hodnocení v 54. týdnu budou mít způsobilí účastníci možnost zapsat se do studie otevřeného rozšíření (OLE), která čeká na schválení regulačními orgány.
Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC) složený z členů nezávislých a externích vůči sponzorovi bude v pravidelných intervalech hodnotit údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti (podle potřeby) této studie.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Avidity Biosciences, Inc.
- Telefonní číslo: 858-771-7038
- E-mail: medinfo@aviditybio.com
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Klinická a genetická diagnóza (CTG opakování ≥ 100) DM1
- Schopnost samostatné chůze (ortézy a kotníkové ortézy povoleny) minimálně 10 metrů při screeningu
Klíčová kritéria vyloučení:
- Kojení, těhotenství nebo záměr otěhotnět během studie
- Neochota nebo neschopnost dodržovat antikoncepční požadavky
- Abnormální laboratorní hodnoty, stavy nebo nemoci, kvůli kterým by účastník nebyl vhodný pro studii
- Diabetes, který není dostatečně kontrolován
- Anamnéza dekompenzovaného srdečního selhání do 3 měsíců od screeningu. Účastníci s již existujícím kardiostimulátorem/ICD nejsou vyloučeni.
- Index tělesné hmotnosti > 35 kg/m2 při screeningu
- Nedávno léčeni zkoumaným lékem nebo biologickým činidlem
- Léčba antimyotonickými léky během 5 poločasů nebo 14 dnů od výchozího stavu, podle toho, co je delší, před výchozím stavem.
Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) bude podáván sedmkrát
|
Del-desiran bude podáván intravenózní (IV) infuzí.
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Fyziologický roztok bude podáván sedmkrát
|
Placebo bude podáváno intravenózní (IV) infuzí.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Funkce ruky
Časové okno: Do týdne 30
|
video Doba otevření ruky (vHOT)
|
Do týdne 30
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Síla úchopu ruky
Časové okno: Do týdne 30
|
pomocí dynamometru
|
Do týdne 30
|
|
Kompozitní skóre kvantitativního testování svalů
Časové okno: Do týdne 30
|
pomocí dynamometru
|
Do týdne 30
|
|
C. myotonická dystrofie typ 1 aktivity a participace;
Časové okno: Do týdne 30
|
Do týdne 30
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Svalové poruchy, atrofické
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Svalové dystrofie
- Myotonická dystrofie
- Myotonie
- Myotonické poruchy
Další identifikační čísla studie
- AOC 1001-CS3
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .