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Del-desiran 治疗 DM1 的 3 期全球研究 (HARBOR)

2024年5月14日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.

一项评估静脉注射 AOC 1001 治疗 1 型强直性肌营养不良症疗效和安全性的 3 期随机、双盲、安慰剂对照全球研究

一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照、全球研究，旨在评估静脉注射 Delpacibart Etedesran（缩写为 del-desiran，以前称为 AOC 1001）治疗 1 型强直性肌营养不良的疗效和安全性

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

该研究包括长达 6 周的筛选期和 54 周的治疗期。 预计持续时间约为 60 周。

参与者将随机接受每 8 周在临床研究中心静脉输注 del-desiran 或安慰剂，总共 7 剂。 最终剂量将在第 48 周进行，随后在第 54 周进行最终评估。

完成第 54 周评估后，符合条件的参与者将可以选择参加开放标签扩展 (OLE) 研究，等待监管部门的批准。

由独立于申办方的外部成员组成的独立数据监测委员会 (IDMC) 将定期审查本研究的安全性、耐受性和有效性（根据需要）数据。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

150

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • DM1的临床和基因诊断（CTG重复≥100）
  • 在安检时能够独立行走至少 10 米（允许使用矫形器和脚踝支架）

主要排除标准：

  • 研究期间母乳喂养、怀孕或打算怀孕
  • 不愿意或无法遵守避孕要求
  • 实验室数值异常、状况或疾病会使参与者不适合研究
  • 糖尿病未得到充分控制
  • 筛查后 3 个月内有失代偿性心力衰竭病史。 不排除预先存在起搏器/ICD 的参与者。
  • 筛查时体重指数 > 35 kg/m2
  • 最近接受过研究药物或生物制剂治疗
  • 在基线前 5 个半衰期或 14 天内（以较长者为准）使用抗肌强直药物治疗。

注意：附加协议定义的纳入和排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：德尔德西兰
Del-desiran (AOC 1001) 将进行七次
药品：AOC 1001（德尔-德西兰）
Del-desiran 将通过静脉 (IV) 输注给药。
安慰剂比较：安慰剂
生理盐水将注射七次
药品：安慰剂
安慰剂将通过静脉内 (IV) 输注给药。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
手部功能
大体时间：到第 30 周
视频 手张开时间 (vHOT)
到第 30 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
手握力
大体时间：到第 30 周
通过测功机
到第 30 周
定量肌肉测试综合评分
大体时间：到第 30 周
通过测功机
到第 30 周
强直性肌营养不良 1 型活动和参与量表 c
大体时间：到第 30 周
到第 30 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Avidity Biosciences, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年5月1日

初级完成 (估计的)

2026年10月1日

研究完成 (估计的)

2027年4月1日

研究注册日期

首次提交

2024年5月8日

首先提交符合 QC 标准的

2024年5月8日

首次发布 (实际的)

2024年5月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月14日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AOC 1001-CS3

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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