Faza 3 Globalnego badania Del-desiranu w leczeniu DM1 (HARBOR)
28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Avidity Biosciences, Inc.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, globalne badanie fazy 3 mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dożylnego podania AOC 1001 w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, globalne badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dożylnego Delpacibarta Etedesiranu (w skrócie del-desiran, dawniej AOC 1001) w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie składa się z okresu przesiewowego trwającego do 6 tygodni i 54-tygodniowego okresu leczenia. Przewidywany czas trwania wynosi około 60 tygodni.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej dożylny wlew del-desiranu lub placebo w ośrodku badania klinicznego co 8 tygodni, łącznie 7 dawek. Ostateczna dawka zostanie podana w 48. tygodniu, a ostateczna ocena w 54. tygodniu.
Po ukończeniu ocen w 54. tygodniu kwalifikujący się uczestnicy będą mieli możliwość zapisania się do przedłużenia badania otwartego (OLE) do czasu uzyskania zgody organów regulacyjnych.
Niezależny Komitet ds. Monitorowania Danych (IDMC), składający się z członków niezależnych i zewnętrznych w stosunku do Sponsora, będzie w regularnych odstępach czasu dokonywał przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności (w razie potrzeby) z tego badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
159
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Aarhus N, Dania, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Hiszpania, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
-
Maastricht, Holandia, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Holandia, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Osaka, Japonia, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka, Japonia, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Japonia, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Aomori
-
Aomori, Aomori, Japonia, 038-1331
- Aomori Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
-
Munich, Niemcy, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University Research Center of South Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University (IU)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- University of Washington
-
-
-
-
-
Milan, Włochy, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
- University College London Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Diagnostyka kliniczna i genetyczna (powtórzenia KTG ≥ 100) DM1
- Możliwość samodzielnego chodzenia (dopuszczalne ortezy i ortezy stawu skokowego) na dystansie co najmniej 10 metrów podczas seansu
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Karmienie piersią, ciąża lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania
- Niechęć lub niemożność przestrzegania wymogów antykoncepcyjnych
- Nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, stany lub choroby, które sprawiłyby, że uczestnik nie nadawałby się do badania
- Cukrzyca, która nie jest odpowiednio kontrolowana
- Historia niewyrównanej niewydolności serca w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego. Nie wyklucza się uczestników z istniejącym rozrusznikiem serca/ICD.
- Wskaźnik masy ciała > 35 kg/m2 w badaniu przesiewowym
- Niedawno leczony lekiem badanym lub środkiem biologicznym
- Leczenie lekami antymiotonicznymi w ciągu 5 okresów półtrwania lub 14 dni od wartości początkowej, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed wartością wyjściową.
Uwaga: Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia i wykluczenia zdefiniowane w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) zostanie podany siedmiokrotnie
|
Del-desiran będzie podawany w infuzji dożylnej (IV).
|
|
Komparator placebo: Placebo
Sól fizjologiczna zostanie podana siedem razy
|
Placebo będzie podawane we wlewie dożylnym (IV).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja ręki
Ramy czasowe: Przez tydzień 54
|
video Hand Opening Time (vHOT)
|
Przez tydzień 54
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Siła chwytu dłoni
Ramy czasowe: Do 54. tygodnia
|
przez dynamometr
|
Do 54. tygodnia
|
|
Wynik złożony testu siły mięśniowej
Ramy czasowe: Do 54 tygodnia
|
przez dynamometr
|
Do 54 tygodnia
|
|
Skala aktywności i uczestnictwa w dystrofii miotonicznej typu 1
Ramy czasowe: Do 54. tygodnia
|
Do 54. tygodnia
|
|
|
Test 10-Metrowego Marszu/Biegu
Ramy czasowe: Do 54 tygodnia
|
Czas (w sekundach) na przejście lub przebiegnięcie 10 metrów
|
Do 54 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 maja 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 lipca 2026
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 lipca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 maja 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 maja 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 maja 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby mięśni
- Manifestacje nerwowo-mięśniowe
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Zaburzenia mięśniowe, zanikowe
- Dystrofie mięśniowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Dystrofia miotoniczna
- Zaburzenia miotoniczne
- Miotonia
Inne numery identyfikacyjne badania
- AOC 1001-CS3
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .