DM1 治療のためのデルデジランの第 3 相世界共同研究 (HARBOR)
2024年5月14日 更新者：Avidity Biosciences, Inc.
筋強直性ジストロフィー 1 型の治療における静脈内 AOC 1001 の有効性と安全性を評価するための第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照グローバル試験
筋強直性ジストロフィー1型の治療におけるデルパシバート・エテデシラン静注（略称デルデジラン、旧AOC 1001）の有効性と安全性を評価するための第3相無作為化二重盲検プラセボ対照国際共同研究
調査の概要
状態
まだ募集していません
条件
介入・治療
詳細な説明
この研究は、最大6週間のスクリーニング期間と54週間の治療期間で構成されます。 予想される期間は約60週間です。
参加者は無作為に割り付けられ、臨床研究会場でデルデジランまたはプラセボのいずれかを8週間ごとに合計7回静脈内注入される。 最終投与は 48 週目に行われ、続いて 54 週目に最終評価が行われます。
54 週目の評価の完了後、適格な参加者は、規制当局の承認を待ってオープンラベルエクステンション (OLE) 研究に登録するオプションを得ることができます。
スポンサーから独立した外部のメンバーで構成される独立データ監視委員会 (IDMC) は、この研究の安全性、忍容性、有効性 (必要に応じて) データを定期的にレビューします。
研究の種類
介入
入学 (推定)
150
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Avidity Biosciences, Inc.
- 電話番号：858-771-7038
- メール：medinfo@aviditybio.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な包含基準:
- DM1の臨床診断および遺伝子診断（CTGリピート≧100）
- スクリーニング時に少なくとも 10 メートルを独立して歩く能力 (装具と足首装具は許可される)
主な除外基準:
- 研究中に授乳中、妊娠中、または妊娠の意図がある
- 避妊要件に従わない、または従えない
- 参加者を研究に不適格にする異常な検査値、状態、または疾患
- 適切にコントロールされていない糖尿病
- -スクリーニング後3か月以内の非代償性心不全の病歴。 既存のペースメーカー/ICD を持つ参加者は除外されません。
- スクリーニング時の BMI > 35 kg/m2
- 最近治験薬または生物学的製剤による治療を受けている
- -ベースライン前の5半減期またはベースラインから14日のいずれか長い方以内の抗筋緊張薬による治療。
注: 追加のプロトコル定義の包含基準と除外基準が適用されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：デルデジラン
デルデジラン (AOC 1001) は 7 回投与されます
|
デルデジランは静脈内（IV）注入によって投与されます。
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボ
生理食塩水を7回投与します
|
プラセボは、静脈内（IV）注入によって投与されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
手の機能
時間枠：30週目まで
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ビデオ ハンド オープニング タイム (vHOT)
|
30週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
手の握力
時間枠：30週目まで
|
ダイナモメーターによる
|
30週目まで
|
|
定量的筋力テストの複合スコア
時間枠：30週目まで
|
ダイナモメーターによる
|
30週目まで
|
|
筋強直性ジストロフィー 1 型の活動および参加スケール c
時間枠：30週目まで
|
30週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年5月1日
一次修了 (推定)
2026年10月1日
研究の完了 (推定)
2027年4月1日
試験登録日
最初に提出
2024年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年5月8日
最初の投稿 (実際)
2024年5月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月14日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AOC 1001-CS3
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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