Estudio global de fase 3 de Del-desiran para el tratamiento de la DM1 (HARBOR)
14 de mayo de 2024 actualizado por: Avidity Biosciences, Inc.
Un estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad del AOC 1001 intravenoso para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1
Un estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad del delpacibart etedesiran intravenoso (abreviado del-desiran, anteriormente AOC 1001) para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio consta de un período de selección de hasta 6 semanas y un período de tratamiento de 54 semanas. La duración prevista es de aproximadamente 60 semanas.
Los participantes serán asignados al azar para recibir una infusión intravenosa de del-desiran o placebo en el sitio del estudio clínico cada 8 semanas para un total de 7 dosis. La dosis final se producirá en la semana 48, seguida de una evaluación final en la semana 54.
Después de completar las evaluaciones de la Semana 54, los participantes elegibles tendrán la opción de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE), pendiente de la aprobación regulatoria.
Un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC) compuesto por miembros independientes y externos al Patrocinador revisará los datos de seguridad, tolerabilidad y eficacia (según sea necesario) de este estudio a intervalos regulares.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
150
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Avidity Biosciences, Inc.
- Número de teléfono: 858-771-7038
- Correo electrónico: medinfo@aviditybio.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico clínico y genético (repetición CTG ≥ 100) de DM1
- Capacidad para caminar de forma independiente (se permiten ortesis y tobilleras) durante al menos 10 metros en el momento de la selección.
Criterios de exclusión clave:
- Lactancia materna, embarazo o intención de quedar embarazada durante el estudio.
- No querer o no poder cumplir con los requisitos anticonceptivos.
- Valores de laboratorio anormales, condiciones o enfermedades que harían que el participante no sea apto para el estudio.
- Diabetes que no se controla adecuadamente
- Historia de insuficiencia cardíaca descompensada dentro de los 3 meses posteriores al cribado. No se excluyen los participantes con marcapasos/ICD preexistente.
- Índice de masa corporal > 35 kg/m2 en el momento del cribado
- Tratado recientemente con un fármaco en investigación o agente biológico.
- Tratamiento con medicación antimiotónica dentro de las 5 vidas medias o 14 días posteriores al inicio, lo que sea más largo, antes del inicio.
Nota: Se aplican criterios de inclusión y exclusión definidos en el protocolo adicional
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) se administrará siete veces
|
Del-desiran se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
|
|
Comparador de placebos: Placebo
Se administrará solución salina siete veces.
|
El placebo se administrará mediante infusión intravenosa (IV).
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Función de mano
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
|
vídeo Tiempo de apertura de la mano (vHOT)
|
Hasta la semana 30
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Fuerza de agarre de la mano
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
|
por dinamómetro
|
Hasta la semana 30
|
|
Puntuación compuesta de la prueba muscular cuantitativa
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
|
por dinamómetro
|
Hasta la semana 30
|
|
Escala de actividad y participación de distrofia miotónica tipo 1 c
Periodo de tiempo: Hasta la semana 30
|
Hasta la semana 30
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
13 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Distrofias Musculares
- Distrofia miotónica
- Miotonía
- Trastornos miotónicos
Otros números de identificación del estudio
- AOC 1001-CS3
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .