Fase 3 mondiale studie van Del-desiran voor de behandeling van DM1 (HARBOR)
28 augustus 2026 bijgewerkt door: Avidity Biosciences, Inc.
Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, mondiale studie om de werkzaamheid en veiligheid van intraveneus AOC 1001 voor de behandeling van myotone dystrofie type 1 te evalueren
Een fase 3 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, mondiale studie om de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze Delpacibart Etedesiran (afgekort del-desiran, voorheen AOC 1001) te evalueren voor de behandeling van myotone dystrofie type 1
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het onderzoek bestaat uit een screeningsperiode van maximaal 6 weken en een behandelingsperiode van 54 weken. De verwachte duur bedraagt ongeveer 60 weken.
Deelnemers worden gerandomiseerd om elke 8 weken een intraveneuze infusie van del-desiran of placebo te ontvangen op de klinische onderzoekslocatie, voor een totaal van 7 doses. De laatste dosis zal plaatsvinden in week 48, gevolgd door een definitieve beoordeling in week 54.
Na voltooiing van de beoordelingen van week 54 hebben in aanmerking komende deelnemers de mogelijkheid om zich in te schrijven voor een open label extensieonderzoek (OLE), in afwachting van goedkeuring door de regelgevende instanties.
Een Onafhankelijk Data Monitoring Committee (IDMC), bestaande uit leden die onafhankelijk zijn van en extern zijn aan de Sponsor, zal de gegevens over de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid (indien nodig) van dit onderzoek met regelmatige tussenpozen beoordelen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
159
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
- The Ottawa Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
-
Aarhus N, Denemarken, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Munich, Duitsland, 80336
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
-
-
-
-
Milan, Italië, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
-
-
-
-
-
Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Aomori
-
Aomori, Aomori, Japan, 038-1331
- Aomori Hospital
-
-
-
-
-
Maastricht, Nederland, 6229 HX
- Maastricht University Medical Center
-
Nijmegen, Nederland, 6525 GA
- Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Donostia / San Sebastian, Spanje, 20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
- University College London Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
- St. Georges University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- University Research Center of South Florida
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University (IU)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66205
- Kansas University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Beth Israel Deaconess Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27708
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forest
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
- Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
- University of Washington
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Klinische en genetische diagnose (CTG-herhaling ≥ 100) van DM1
- Zelfstandig kunnen lopen (orthesen en enkelbraces toegestaan) gedurende minimaal 10 meter bij screening
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Borstvoeding, zwangerschap of de intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek
- Niet bereid of niet in staat om te voldoen aan de anticonceptievereisten
- Abnormale laboratoriumwaarden, aandoeningen of ziekten die de deelnemer ongeschikt zouden maken voor het onderzoek
- Diabetes die niet voldoende onder controle is
- Voorgeschiedenis van gedecompenseerd hartfalen binnen 3 maanden na screening. Deelnemers met een reeds bestaande pacemaker/ICD worden niet uitgesloten.
- Body Mass Index > 35 kg/m2 bij screening
- Onlangs behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel of biologisch agens
- Behandeling met anti-myotone medicatie binnen 5 halfwaardetijden of 14 dagen na de uitgangswaarde, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de uitgangswaarde.
Opmerking: aanvullende, in het protocol gedefinieerde opname- en uitsluitingscriteria zijn van toepassing
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Del-desiran
Del-desiran (AOC 1001) wordt zeven keer toegediend
|
Del-desiran zal worden toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Zoutoplossing wordt zeven keer toegediend
|
Placebo wordt toegediend via intraveneuze (IV) infusie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Handfunctie
Tijdsspanne: Tot en met week 54
|
video Hand Openings Tijd (vHOT)
|
Tot en met week 54
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Handknijpkracht
Tijdsspanne: Tot en met week 54
|
met een dynamometer
|
Tot en met week 54
|
|
Kwantitatieve Spiertest composietscore
Tijdsspanne: Tot week 54
|
met dynamometer
|
Tot week 54
|
|
Myotone dystrofie type 1 activiteiten- en participatieschaal
Tijdsspanne: Tot week 54
|
Tot week 54
|
|
|
10-Meter Loop-/Rentest
Tijdsspanne: Tot en met week 54
|
Tijd (in seconden) om 10 meter te lopen of rennen
|
Tot en met week 54
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 mei 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
23 juli 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
29 juli 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Musculoskeletale aandoeningen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Spierziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Neuromusculaire aandoeningen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Neurodegeneratieve ziekten
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Spieraandoeningen, atrofisch
- Spierdystrofieën
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Tekenen en symptomen
- Myotone dystrofie
- Myotone aandoeningen
- Myotonie
Andere studie-ID-nummers
- AOC 1001-CS3
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .