Validering av menneskelige rusmidler Mål for gjenbrukte legemidler og nye terapier
Den tverrsnittsobservasjonskliniske studien knyttet til sjeldne øyesykdommer er en multisenterstudie der hypotesen er at neurokinin 1-reseptor og/eller substans P-ekspresjon økes i RED assosiert med betennelse/smerte. Dessuten er følgende alternative mål: VEGF, PAX6 og pro-inflammatorisk cytokin.
Følgende prosedyrer utføres spesifikt for studien: prøver av blod, tårevæske og avtrykkscytologi.
Nettopp under den oftalmologiske undersøkelsen utført i henhold til vanlig klinisk praksis (ukorrigert synsskarphet, beste brillekorrigert synsskarphet, hornhinnetopografi, hornhinnepachymetri og spaltelampebildene) samler etterforskerteamet prøvene av blod, tårevæske og avtrykkscytologi for å evaluere målet av studiet.
Studieoversikt
Status
Studietype
Registrering (Antatt)
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen består av 137 pasienter, hver av dem vil ha en av de 7 sykdommene som studeres (RED).
Kontrollgruppen vil bestå av 137 pasienter som ikke har de tidligere rapporterte RED.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Inkluderingskriterier for studiegruppe
- Kvinner og menn med alder lik eller høyere enn 18 år (pasienter i reproduktiv alder kan inkluderes i studien).
- Vilje og evne til å lese og forstå det informerte samtykket.
- Diagnose (inkludert genotype, om nødvendig) av RED.
Inkluderingskriterier for kontrollgruppe
- Kvinner og menn med alder lik eller høyere enn 18 år (pasienter i reproduktiv alder kan inkluderes i studien).
- Vilje og evne til å lese og forstå det informerte samtykket.
- Ikke - diagnose av RED.
Ekskluderingskriterier:
Eksklusjonskriterier for studiegruppe
Pasienter som oppfyller disse kriteriene vil bli ekskludert fra deltakelse i studien:
- Graviditet, amming.
- Aktiv øyeinfeksjon.
- Descemetocele/forestående hornhinneperforering.
- Nylig (mindre enn 3 måneder) okulær kirurgi.
- Nylig (mindre enn 1 måned) endring i aktuelle medisiner type og frekvens.
Eksklusjonskriterier for kontrollgruppe
Pasienter som oppfyller disse kriteriene vil bli ekskludert fra deltakelse i studien:
- Graviditet, amming.
- Aktiv øyeinfeksjon.
- Descemetocele/forestående hornhinneperforering.
- Nylig (mindre enn 3 måneder) okulær kirurgi.
- Nylig (mindre enn 1 måned) endring i aktuelle medisiner type og frekvens.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Kontrollgruppe
|
|
Pasienter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Å kvantifisere uttrykket av molekylære/cellulære/genomiske mål i RED-ene og kontrollgruppen for å oppdage statistisk signifikante og klinisk relevante forskjeller.
Tidsramme: Dag 0 (påmeldingsdag).
|
Evaluering av NK1R transkripsjonsnivåer i PBMC, substans P og VEGF proteinnivåer i tårevæsken, pro-inflammatoriske cytokiner transkripsjonsnivåer i konjunktivalt vev. NK1R og pro-inflammatoriske cytokiner uttrykkes som fold endring sammenlignet med kontrollgruppen. Substans P og VEGF er uttrykt som ng/ml. |
Dag 0 (påmeldingsdag).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Å korrelere uttrykket av molekylære/cellulære genomiske mål med klinisk fenotype/livskvalitet/smertesymptomer hos pasienter med de 7 sjeldne sykdommene og i kontrollgruppen for å oppdage mulige risikofaktorer.
Tidsramme: Dag 0 (påmeldingsdag).
|
Nivåer av NK1R, substans P, VEGF og pro-inflammatoriske cytokiner korrelerte med bilder, spørreskjemaer, ukorrigert synsskarphet, beste brillekorrigert synsskarphet, hornhinnetopografi, hornhinnepachymetri og spaltelampebildene som ble tatt under den oftalmologiske undersøkelsen.
|
Dag 0 (påmeldingsdag).
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Hudsykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Øyesykdommer
- Sykdomsattributter
- Medfødte abnormiteter
- Øyeabnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Uveal sykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Hudsykdommer, vesikulobuløse
- Konjunktivale sykdommer
- Korneal sykdommer
- Metaplasi
- Iris sykdommer
- Neovaskularisering, patologisk
- Pemfigoid, Bullous
- Graft vs vertssykdom
- Korneal neovaskularisering
- Sjeldne sykdommer
- Aniridia
- Pemfigoid, godartet slimhinne
- Limbal stamcelle mangel
Andre studie-ID-numre
- RV-WP2
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .