Validatie van het doelwit voor menselijke medicijnen van hergebruikte medicijnen en nieuwe therapieën
Het cross-sectionele observationele klinische onderzoek met betrekking tot zeldzame oogziekten is een multicenteronderzoek waarin de hypothese is dat de expressie van neurokinine 1-receptor en/of substantie P verhoogd is in REDs geassocieerd met ontsteking/pijn. Bovendien zijn de volgende alternatieve doelwitten: VEGF, PAX6 en pro-inflammatoire cytokine.
Specifiek voor het onderzoek worden de volgende procedures uitgevoerd: bloedmonsters, traanvocht en afdrukcytologie.
Precies tijdens het oftalmologische onderzoek dat wordt uitgevoerd volgens de normale klinische praktijk (ongecorrigeerde gezichtsscherpte, beste brilgecorrigeerde gezichtsscherpte, hoornvliestopografie, hoornvliespachymetrie en spleetlampfoto's) verzamelt het onderzoeksteam de monsters bloed, traanvocht en afdrukcytologie om het doel te evalueren van de studie.
Studie Overzicht
Toestand
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
De onderzoekspopulatie bestaat uit 137 patiënten, die elk één van de zeven onderzochte ziekten (RED’s) zullen vertonen.
De controlegroep zal bestaan uit 137 patiënten die niet de eerder gerapporteerde RED’s vertonen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Inclusiecriteria voor studiegroep
- Vrouwen en mannen met een leeftijd gelijk aan of ouder dan 18 jaar (patiënten in de reproductieve leeftijd kunnen in het onderzoek worden opgenomen).
- Bereidheid en vermogen om de geïnformeerde toestemming te lezen en te begrijpen.
- Diagnose (inclusief genotype, indien nodig) van RED's.
Inclusiecriteria voor controlegroep
- Vrouwen en mannen met een leeftijd gelijk aan of ouder dan 18 jaar (patiënten in de reproductieve leeftijd kunnen in het onderzoek worden opgenomen).
- Bereidheid en vermogen om de geïnformeerde toestemming te lezen en te begrijpen.
- Niet-diagnose van RED's.
Uitsluitingscriteria:
Uitsluitingscriteria voor studiegroep
Patiënten die aan deze criteria voldoen, worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek:
- Zwangerschap, borstvoeding.
- Actieve ooginfectie.
- Descemetocele/dreigende perforatie van het hoornvlies.
- Recente (minder dan 3 maanden) oogchirurgie.
- Recente (minder dan 1 maand) verandering in het type en de frequentie van de plaatselijke medicatie.
Uitsluitingscriteria voor controlegroep
Patiënten die aan deze criteria voldoen, worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek:
- Zwangerschap, borstvoeding.
- Actieve ooginfectie.
- Descemetocele/dreigende perforatie van het hoornvlies.
- Recente (minder dan 3 maanden) oogchirurgie.
- Recente (minder dan 1 maand) verandering in het type en de frequentie van de plaatselijke medicatie.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Controlegroep
|
|
Patiënten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het kwantificeren van de expressie van moleculaire/cellulaire/genomische doelwitten in de RED’s en de controlegroep om statistisch significante en klinisch relevante verschillen te detecteren.
Tijdsspanne: Dag 0 (inschrijfdag).
|
Evaluatie van NK1R-transcriptieniveaus in PBMC, substantie P- en VEGF-eiwitniveaus in het traanvocht, pro-inflammatoire cytokinetranscriptieniveaus in conjunctivaal weefsel. NK1R en pro-inflammatoire cytokines worden uitgedrukt als vouwverandering in vergelijking met de controlegroep. Stof P en VEGF worden uitgedrukt als ng/ml. |
Dag 0 (inschrijfdag).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het correleren van de expressie van moleculaire/cellulaire genomische doelwitten met het klinische fenotype/kwaliteit van leven/pijnsymptomen bij patiënten met de 7 zeldzame ziekten en in de controlegroep om mogelijke risicofactoren op te sporen.
Tijdsspanne: Dag 0 (inschrijfdag).
|
Niveaus van NK1R, substantie P, VEGF en pro-inflammatoire cytokines correleerden met afbeeldingen, vragenlijsten, ongecorrigeerde gezichtsscherpte, beste voor spektakel gecorrigeerde gezichtsscherpte, corneale topografie, corneale pachymetrie en de spleetlampfoto's verkregen tijdens het oftalmologische onderzoek.
|
Dag 0 (inschrijfdag).
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Huidziektes
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten
- Oogziekten
- Ziekte attributen
- Aangeboren afwijkingen
- Oogafwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Uveale ziekten
- Oogziekten, Erfelijk
- Huidziekten, Vesiculobullair
- Conjunctivale aandoeningen
- Corneale ziekten
- Metaplasie
- Iris ziekten
- Neovascularisatie, Pathologisch
- Pemfigoïd, bulleus
- Graft vs Host-ziekte
- Corneale neovascularisatie
- Zeldzame ziekten
- Aniridie
- Pemfigoïd, goedaardig slijmvlies
- Limbale stamceldeficiëntie
Andere studie-ID-nummers
- RV-WP2
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Zeldzame ziekten
-
Istituto Ortopedico GaleazziVoltooidPijn | Slaap | Complicaties van artroplastiek | Ziekenhuisopname | RARItalië
-
University of PennsylvaniaVoltooidPatiënten met primaire of secundaire diagnose Code of Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410 (Behalve wanneer het 5e cijfer 2 was)Verenigde Staten
-
SpringWorks Therapeutics, Inc.VerkrijgbaarNeurofibromatose Type 1-geassocieerde plexiforme neurofibromen | Histiocytisch neoplasma | Andere MAP-K Pathway Driven Diseases