Validace lidských léků Cíl repurponovaných léků a nových terapií
Průřezová observační klinická studie související se vzácnými očními chorobami je multicentrická studie, ve které je hypotézou, že exprese receptoru neurokininu 1 a/nebo substance P je zvýšená u RED spojených se zánětem/bolestí. Kromě toho jsou následujícími alternativními cíli: VEGF, PAX6 a prozánětlivý cytokin.
Následující postupy se provádějí speciálně pro studii: vzorky krve, slzné tekutiny a otiskovací cytologie.
Právě během oftalmologického vyšetření prováděného podle běžné klinické praxe (nekorigovaná zraková ostrost, nejlépe brýlová korigovaná zraková ostrost, topografie rohovky, pachymetrie rohovky a snímky štěrbinové lampy) odebere tým vyšetřovatele vzorky krve, slzné tekutiny a otiskové cytologie k vyhodnocení cíle. studie.
Přehled studie
Postavení
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Studovaná populace se skládá ze 137 pacientů, z nichž každý bude mít jedno ze 7 studovaných onemocnění (RED).
Kontrolní skupina se bude skládat ze 137 pacientů, kteří nevykazují předchozí hlášené RED.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Kritéria pro zařazení do studijní skupiny
- Ženy a muži ve věku 18 let nebo vyšším (do studie mohou být zahrnuti pacienti v reprodukčním věku).
- Ochota a schopnost číst a porozumět informovanému souhlasu.
- Diagnostika (včetně genotypu, je-li třeba) RED.
Kritéria zahrnutí pro kontrolní skupinu
- Ženy a muži ve věku 18 let nebo vyšším (do studie mohou být zahrnuti pacienti v reprodukčním věku).
- Ochota a schopnost číst a porozumět informovanému souhlasu.
- Nediagnostika RED.
Kritéria vyloučení:
Kritéria vyloučení pro studijní skupinu
Pacienti, kteří splňují tato kritéria, budou z účasti ve studii vyloučeni:
- Těhotenství, kojení.
- Aktivní oční infekce.
- Descemetokéla / hrozící perforace rohovky.
- Nedávná (méně než 3 měsíce) operace oka.
- Nedávná (méně než 1 měsíc) změna typu a frekvence topických léků.
Kritéria vyloučení pro kontrolní skupinu
Pacienti, kteří splňují tato kritéria, budou z účasti ve studii vyloučeni:
- Těhotenství, kojení.
- Aktivní oční infekce.
- Descemetokéla / hrozící perforace rohovky.
- Nedávná (méně než 3 měsíce) operace oka.
- Nedávná (méně než 1 měsíc) změna typu a frekvence topických léků.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kontrolní skupina
|
|
Pacienti
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvantifikovat expresi molekulárních/buněčných/genomických cílů v RED a kontrolní skupině za účelem zjištění statisticky významných a klinicky relevantních rozdílů.
Časové okno: Den 0 (den zápisu).
|
Hodnocení hladin transkripce NK1R v PBMC, hladiny substance P a proteinu VEGF v slzné tekutině, hladiny transkripce prozánětlivých cytokinů ve spojivkové tkáni. NK1R a prozánětlivé cytokiny jsou vyjádřeny jako násobek změny ve srovnání s kontrolní skupinou. Látka P a VEGF jsou vyjádřeny jako ng/ml. |
Den 0 (den zápisu).
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Korelovat expresi molekulárních/buněčných genomických cílů s klinickým fenotypem/kvalitou života/příznaky bolesti u pacientů se 7 vzácnými onemocněními a v kontrolní skupině tak, aby byly odhaleny možné rizikové faktory.
Časové okno: Den 0 (den zápisu).
|
Hladiny NK1R, substance P, VEGF a prozánětlivých cytokinů korelovaly s obrázky, dotazníky, nekorigovanou zrakovou ostrostí, nejlépe brýlovou korigovanou zrakovou ostrostí, topografií rohovky, pachymetrií rohovky a snímky ze štěrbinové lampy získanými během oftalmologického vyšetření.
|
Den 0 (den zápisu).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Kožní choroby
- Onemocnění imunitního systému
- Autoimunitní onemocnění
- Oční nemoci
- Atributy nemoci
- Vrozené vady
- Abnormality oka
- Genetické choroby, vrozené
- Uveální onemocnění
- Oční choroby, dědičné
- Kožní onemocnění, vezikulobulózní
- Onemocnění spojivek
- Onemocnění rohovky
- Metaplazie
- Nemoci duhovky
- Neovaskularizace, patologické
- Pemfigoid, Bulous
- Nemoc štěpu vs
- Neovaskularizace rohovky
- Vzácná onemocnění
- Aniridia
- Pemfigoid, benigní mukózní membrána
- Deficience limbálních kmenových buněk
Další identifikační čísla studie
- RV-WP2
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vzácná onemocnění
-
Istituto Ortopedico GaleazziDokončenoBolest | Spát | Komplikace artroplastiky | Hospitalizace | RARItálie