Ihmislääkkeiden validointi Uudelleentarkoitetut lääkkeet ja uudet terapiat
Harvinaisiin silmäsairauksiin liittyvä havainnollinen kliininen poikkileikkaustutkimus on monikeskustutkimus, jossa hypoteesina on, että neurokiniini 1 -reseptorin ja/tai substanssi P:n ilmentyminen lisääntyy tulehdukseen/kipuun liittyvissä RED:issä. Lisäksi seuraavat vaihtoehtoiset kohteet ovat: VEGF, PAX6 ja tulehdusta edistävä sytokiini.
Erityisesti tutkimusta varten suoritetaan seuraavat toimenpiteet: verinäytteet, kyynelneste ja jäljennössytologia.
Juuri normaalin kliinisen käytännön mukaisesti suoritetun silmätutkimuksen aikana (korjaamaton näöntarkkuus, paras silmälasikorjattu näöntarkkuus, sarveiskalvon topografia, sarveiskalvon pakymetria ja rakovalokuvat) tutkijaryhmä kerää veri-, kyynelneste- ja jäljennössytologianäytteet tavoitteen arvioimiseksi. tutkimuksesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio koostuu 137 potilaasta, joista jokaisella on yksi seitsemästä tutkittavasta sairaudesta (RED).
Kontrolliryhmä koostuu 137 potilaasta, joilla ei ole aiemmin raportoituja RED-oireita.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Opintoryhmän osallistumiskriteerit
- Naiset ja miehet, joiden ikä on vähintään 18 vuotta (tutkimukseen voidaan ottaa mukaan lisääntymisiässä olevia potilaita).
- Halu ja kyky lukea ja ymmärtää tietoinen suostumus.
- RED:ien diagnoosi (mukaan lukien genotyyppi tarvittaessa).
Kontrolliryhmän mukaanottokriteerit
- Naiset ja miehet, joiden ikä on vähintään 18 vuotta (tutkimukseen voidaan ottaa mukaan lisääntymisiässä olevia potilaita).
- Halu ja kyky lukea ja ymmärtää tietoinen suostumus.
- Punaisten tulehdusten diagnosoimaton.
Poissulkemiskriteerit:
Opintoryhmän poissulkemiskriteerit
Potilaat, jotka täyttävät nämä kriteerit, suljetaan pois tutkimuksesta:
- Raskaus, imetys.
- Aktiivinen silmätulehdus.
- Descemetocele / uhkaava sarveiskalvon perforaatio.
- Äskettäinen (alle 3 kuukautta) silmäleikkaus.
- Viimeaikainen (alle 1 kuukausi) muutos paikallisten lääkkeiden tyypissä ja esiintymistiheydessä.
Kontrolliryhmän poissulkemiskriteerit
Potilaat, jotka täyttävät nämä kriteerit, suljetaan pois tutkimuksesta:
- Raskaus, imetys.
- Aktiivinen silmätulehdus.
- Descemetocele / uhkaava sarveiskalvon perforaatio.
- Äskettäinen (alle 3 kuukautta) silmäleikkaus.
- Viimeaikainen (alle 1 kuukausi) muutos paikallisten lääkkeiden tyypissä ja esiintymistiheydessä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Kontrolliryhmä
|
|
Potilaat
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Molekulaaristen/solujen/genomien kohteiden ilmentymisen kvantifiointi RED- ja kontrolliryhmässä tilastollisesti merkittävien ja kliinisesti merkityksellisten erojen havaitsemiseksi.
Aikaikkuna: Päivä 0 (ilmoittautumispäivä).
|
NK1R-transkriptiotasojen arviointi PBMC:ssä, aine P- ja VEGF-proteiinitasot kyynelnesteessä, tulehdusta edistävien sytokiinien transkriptiotasot sidekalvokudoksessa. NK1R ja proinflammatoriset sytokiinit ilmaistaan kertamuutoksina kontrolliryhmään verrattuna. Aine P ja VEGF ilmaistaan ng/ml:nä. |
Päivä 0 (ilmoittautumispäivä).
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korreloida molekyyli-/solugenomikohteiden ilmentymistä kliinisen fenotyypin/elämänlaadun/kipuoireiden kanssa potilailla, joilla on 7 harvinaista sairautta ja kontrolliryhmässä mahdollisten riskitekijöiden havaitsemiseksi.
Aikaikkuna: Päivä 0 (ilmoittautumispäivä).
|
NK1R:n, substanssi P:n, VEGF:n ja tulehdusta edistävien sytokiinien tasot korreloivat kuvien, kyselylomakkeiden, korjaamattoman näöntarkkuuden, parhaan silmälasikorjatun näöntarkkuuden, sarveiskalvon topografian, sarveiskalvon pakymetrian ja oftalmologisessa tutkimuksessa saatujen valokuvien kanssa.
|
Päivä 0 (ilmoittautumispäivä).
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- VEGF
- Sytokiini
- Veri
- Aine P
- Aniridia
- Sarveiskalvon uudissuonittuminen
- Limbaalisten kantasolujen puutos
- PBMC
- Impression sytologia
- Repiä
- Neurotrofinen keratopatia
- Harvinaiset silmäsairaudet
- Silmän siirrännäis-isäntätauti
- Silmän hampaiden pemfigoidi
- Molekyyliset kohteet
- Mobiilikohteet
- Genomiset kohteet
- NK1R
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Ihosairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Silmäsairaudet
- Sairauden ominaisuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Epänormaalit silmät
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Uvealin sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Ihosairaudet, rakkuloita
- Sidekalvon sairaudet
- Sarveiskalvon sairaudet
- Metaplasia
- Iriksen sairaudet
- Neovaskularisaatio, patologinen
- Pemfigoidi, bullous
- Siirrännäinen vs. isäntätauti
- Sarveiskalvon uudissuonittuminen
- Harvinaiset sairaudet
- Aniridia
- Pemfigoidi, hyvänlaatuinen limakalvo
- Limbaalisten kantasolujen puutos
Muut tutkimustunnusnumerot
- RV-WP2
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .