Forsøk som undersøker sikkerheten og effekten av BRC-003 ved refraktær posttraumatisk epilepsi (PTE)
En randomisert kontrollert studie som undersøker sikkerheten og effekten av BRC-003 ved refraktær posttraumatisk epilepsi
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Posttraumatisk epilepsi (PTE) er en svekkende lidelse karakterisert ved tilbakevendende anfall som utvikler seg etter traumatisk hjerneskade (TBI). Omtrent 30 til 50 % av pasientene med PTE kan utvikle refraktær epilepsi, der anfall vedvarer til tross for behandling med flere anti-anfallsmedisiner (ASM) eller annen terapeutisk intervensjon. Dessuten kan de svekkende bivirkningene av enkelte ASMer påvirke behandlingsoverholdelse og pasientens livskvalitet; bivirkningene av ASM kan være mer alvorlige hos pasienter med PTE.
Cannabis sativa L. har en omfattende historie med medisinsk og terapeutisk bruk. Økende interesse for bruken av cannabinoider for medisinske indikasjoner inkludert epilepsi, smerte, kvalme, appetittstimulering, muskelspastisitet og psykologiske lidelser har ført til legalisering i minst 14 land, samt regulatorisk godkjenning av cannabisekstraktpreparater, syntetiske cannabinoider, og analoger. Cannabidiol (CBD), en ikke-rusende cannabinoid, har vist betydelige krampestillende egenskaper og har mottatt FDA (Food and Drug Administration) godkjenning i tre ildfaste anfallslidelser.
Denne prospektive studien søker å evaluere sikkerheten og effekten av BRC-003, et undersøkelsesprodukt med høy CBD, i behandlingen av ildfast PTE. Forskningen er delt inn i to faser: en åpen dosefinnende fase (del A) og en påfølgende randomisert kontrollert fase (del B). Dette designet tar sikte på å gi en grundig forståelse av undersøkelsesproduktets innvirkning på anfallsfrekvens, alvorlighetsgrad av anfall, humør, angst, søvn og livskvalitet.
Studietype
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Forente stater, 22601
- Winchester Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Deltakere må oppfylle alle følgende kriterier for å være kvalifisert for påmelding til studien:
Diagnose forenlig med PTE,
- og -
- Historikk med en utprøving av minst to hjertestarter, inkludert en utprøving av en kombinasjon av to samtidige hjertestarter, uten vellykket kontroll av anfall. Vagusnervestimulering (VNS), RNS, dyp hjernestimulering (DBS) eller den ketogene dietten kan betraktes som en ekvivalent med en legemiddelprøve,
- Mellom 1-4 baseline antiepileptika ved stabile doser i minimum 4 uker før innmelding,
- VNS, DBS eller RNS må være på stabile innstillinger i minst 3 måneder,
- Hvis på ketogen diett, må være på stabilt forhold i minimum 3 måneder.
- Hvis aktuelt, dokumentasjon (inkludert operasjonsdato) for tidligere VNS, DBS, RNS, Corpus Callosotomy eller annen epilepsikirurgi pasienten har mottatt.
- Alder 18 år og eldre
- Akseptabel prevensjonsmetode (eller avholdenhet) for kvinner i fertil alder og for mannlige pasienter med partnere i fertil alder; kvinnelige pasienter må ha en negativ uringraviditetstest på dagen for oppstart av IMP.
- Vekt ≥ 40 kg
Ekskluderingskriterier:
Deltakere som oppfyller noen av følgende kriterier vil ikke være kvalifisert for deltakelse i studien:
- Aktive psykogene ikke-epileptiske anfall (PNES),
- Pasienter som er gravide, ammer eller ikke bruker akseptable prevensjonsmetoder i løpet av studien og i tre måneder etterpå,
- Den mannlige pasientens partner er i fertil alder; med mindre de er villige til å sikre at de (mannlige pasienter) eller deres partner(e) bruker akseptable prevensjonsmetoder i løpet av studien og i tre måneder etterpå,
- Bruk av medisinsk marihuana, cannabis, hamp eller CBD-baserte produkter de siste 30 dagene, eller under studien.
- Vekt ≤ 40 kg
- Initiering av felbamat innen de siste 12 månedene,
- Allergi mot CBD eller andre cannabis-produkter,
- ALT >5 × ULN eller AST >5 × ULN, som vist i deltakerens laboratorieresultater,
- Hemoglobin <10 eller hematokrit <30 eller WBC < 2000, som vist i deltakerens laboratorieresultater,
- Aktuell (som vurdert via C-SSRS) eller historie med selvmordstanker eller selvmordsforsøk,
- Etter PIs vurdering, aktiv medisinsk tilstand/behandling som påvirker studieaktiviteter,
- Kan ikke gi samtykke,
- Ingen tilgang til en mobiltelefon og internett, ikke villig eller i stand til å laste ned eDiary-applikasjonen,
- Manglende evne eller manglende etterlevelse av studiebesøk, krav og/eller instrukser, og
- For del B, forutgående påmelding til del A av studiet
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A og del B
Intervensjoner: Legemiddel: BRC-003 (botanisk ekstrakt med høy cannabidiol) 100 mg/ml |
Forskningen er delt inn i to faser: en åpen dosefinnende fase (del A) og en påfølgende randomisert kontrollert fase (del B).
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Del B
Placebo-komparator: 1 placebo Halvparten av pasientene vil få PO-placebo Intervensjoner: Medikament: Placebo |
Placebo
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhetsvurdering
Tidsramme: Dag 84
|
Bivirkninger (AE) og alvorlige AE (SAE). Forekomsten av uønskede hendelser som mål på forsøkspersonens sikkerhet [Tidsramme: Dag 0 - Dag 84] Antall forsøkspersoner som opplevde en uønsket hendelse i løpet av studien.
|
Dag 84
|
|
Effektvurdering
Tidsramme: Dag 84
|
Endring fra baseline til 12 uker (etter behandling) i antall posttraumatisk epilepsi (PTE)-assosierte anfall
|
Dag 84
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter som betraktes som respondere på behandling definert som de med ≥ 50 % reduksjon i PTE-assosiert anfallsfrekvens.
Tidsramme: Dag 84
|
Målt ved antall pasienter som anses som behandlingsreagerende
|
Dag 84
|
|
Antall pasienter som betraktes som respondere på behandling definert som de med ≥ 25 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % eller 100 % reduksjon i PTE-assosiert anfallsfrekvens.
Tidsramme: Dag 84
|
Målt ved antall pasienter som anses som behandlingsreagerende
|
Dag 84
|
|
Antall pasienter som opplever > 25 % forverring, - 25 til + 25 % ingen endring, 25-50 % forbedring, 50-75 % forbedring eller > 75 % forbedring i PTE-assosiert anfallsfrekvens
Tidsramme: Dag 84
|
Målt ved antall pasienter som anses som behandlingsreagerende
|
Dag 84
|
|
Endring i antall PTE-assosierte anfallsfrie dager.
Tidsramme: Dag 84
|
per medisinsk kartgjennomgang
|
Dag 84
|
|
Alvorlighetsgrad av anfall
Tidsramme: Dag 84
|
via Seizure Severity Questionnaire (SSQ).
Minimumsverdi: 11, Maksimal verdi: 77.
Jo lavere poengsum, jo bedre resultat.
|
Dag 84
|
|
Emosjonell nød/depresjon Informasjonssystem (PROMIS) Kortform
Tidsramme: Dag 84
|
via Pasientrapportert utfallsmåling.
Minste poengsum: 4, maksimal poengsum: 20.
Jo lavere poengsum, jo bedre resultat.
|
Dag 84
|
|
Søvnforstyrrelser
Tidsramme: Dag 84
|
via PROMIS Short Form.
Minste poengsum: 4, maksimal poengsum: 20.
Jo lavere poengsum, jo bedre resultat.
|
Dag 84
|
|
Utførelse av sosiale roller og aktiviteter
Tidsramme: Dag 84
|
via PROMIS Short Form.
Minste poengsum: 4, maksimal poengsum: 20.
Jo lavere poengsum, jo bedre resultat.
|
Dag 84
|
|
Angst
Tidsramme: Dag 84
|
via skalaen General Anxiety Disorder-7 (GAD-7).
0-4: minimal angst, 5-9: mild angst, 10-14: moderat angst, 15-21: alvorlig angst
|
Dag 84
|
|
Måling av livskvalitet
Tidsramme: Dag 84
|
via QOLIE-31.
Inneholder 17 multi-item mål for generell livskvalitet, emosjonelt velvære, rollebegrensninger på grunn av emosjonelle problemer, sosial støtte, sosial isolasjon, energi/tretthet, bekymring for anfall, medisineffekter, helsemessig motløshet, arbeid/kjøring/sosial funksjon , oppmerksomhet/konsentrasjon, språk, hukommelse, fysisk funksjon, smerte, rollebegrensninger på grunn av fysiske problemer, og helseoppfatninger.
|
Dag 84
|
|
Bruk og effektivitet og av samtidig og hyppighet av redningsmedisiner.
Tidsramme: Dag 84
|
per medisinsk kartgjennomgang
|
Dag 84
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Paul D Lyons, MD. PhD, Valley Health System
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- (Irimia & Van Horn, 2015; Wang et al., 2017)
- (Ding et al., 2016).
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VHS-LY01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .