Proef waarin de veiligheid en werkzaamheid van BRC-003 bij refractaire posttraumatische epilepsie wordt onderzocht (PTE)
Een gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van BRC-003 bij refractaire posttraumatische epilepsie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Posttraumatische epilepsie (PTE) is een slopende aandoening die wordt gekenmerkt door terugkerende aanvallen die ontstaan na traumatisch hersenletsel (TBI). Ongeveer 30 tot 50% van de patiënten met PTE kan refractaire epilepsie ontwikkelen, waarbij de aanvallen aanhouden ondanks behandeling met meerdere anti-epileptica (ASM's) of andere therapeutische interventies. Bovendien kunnen de slopende bijwerkingen van sommige ASM's de therapietrouw en de levenskwaliteit van de patiënt beïnvloeden; de bijwerkingen van ASM's kunnen ernstiger zijn bij patiënten met PTE.
Cannabis sativa L. heeft een uitgebreide geschiedenis van medisch en therapeutisch gebruik. De groeiende belangstelling voor het nut van cannabinoïden voor medische indicaties, waaronder epilepsie, pijn, misselijkheid, stimulatie van de eetlust, spierspasticiteit en psychische stoornissen heeft geleid tot de legalisatie ervan in ten minste 14 landen, evenals de wettelijke goedkeuring van preparaten van cannabisextracten, synthetische cannabinoïden, en analogen. Cannabidiol (CBD), een niet-bedwelmende cannabinoïde, heeft significante anticonvulsieve eigenschappen laten zien en heeft goedkeuring gekregen van de FDA (Food and Drug Administration) voor drie refractaire epileptische aanvallen.
Deze prospectieve studie heeft tot doel de veiligheid en werkzaamheid van BRC-003, een onderzoeksproduct met een hoog CBD-gehalte, bij de behandeling van refractaire PTE te evalueren. Het onderzoek is verdeeld in twee fasen: een open-label dosisbepalingsfase (deel A) en een daaropvolgende gerandomiseerde gecontroleerde fase (deel B). Dit ontwerp is bedoeld om een grondig inzicht te verschaffen in de impact van het onderzoeksproduct op de frequentie van aanvallen, de ernst van de aanvallen, stemming, angst, slaap en kwaliteit van leven.
Studietype
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Verenigde Staten, 22601
- Winchester Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Deelnemers moeten aan alle volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:
Diagnose consistent met PTE,
- En -
- Geschiedenis van een onderzoek met ten minste twee AED’s, waaronder één onderzoek met een combinatie van twee gelijktijdige AED’s, zonder succesvolle aanvalscontrole. Nervus vagus stimulatie (VNS), RNS, diepe hersenstimulatie (DBS) of het ketogene dieet kunnen worden beschouwd als gelijkwaardig aan een medicijnproef,
- Tussen 1 en 4 anti-epileptica bij aanvang in stabiele doses gedurende minimaal 4 weken voorafgaand aan deelname aan de studie,
- VNS, DBS of RNS moeten minimaal drie maanden op stabiele instellingen staan,
- Als u een ketogeen dieet volgt, moet u een stabiele verhouding gedurende minimaal 3 maanden hebben.
- Indien van toepassing, documentatie (inclusief datum van de operatie) van eerdere VNS-, DBS-, RNS-, Corpus Callosotomie- of andere epilepsiechirurgie die de patiënt heeft ondergaan.
- Leeftijd 18 jaar en ouder
- Aanvaardbare anticonceptiemethode (of onthouding) voor vrouwen die zwanger kunnen worden en voor mannelijke patiënten met partners die zwanger kunnen worden; vrouwelijke patiënten moeten op de dag waarop met IMP wordt begonnen een negatieve zwangerschapstest met urine ondergaan.
- Gewicht ≥ 40kg
Uitsluitingscriteria:
Deelnemers die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:
- Actieve psychogene niet-epileptische aanvallen (PNES),
- Patiënten die zwanger zijn, borstvoeding geven of geen aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende drie maanden daarna,
- De partner van de mannelijke patiënt is in de vruchtbare leeftijd; tenzij zij bereid zijn ervoor te zorgen dat zij (mannelijke patiënten) of hun partner(s) aanvaardbare anticonceptiemethoden gebruiken tijdens de duur van het onderzoek en gedurende drie maanden daarna,
- Gebruik van medische marihuana, cannabis, hennep of op CBD gebaseerde producten in de afgelopen 30 dagen of tijdens het onderzoek.
- Gewicht ≤ 40kg
- Starten met felbamaat in de afgelopen 12 maanden,
- Allergie voor CBD of andere cannabisachtige producten,
- ALT >5 × ULN of AST >5 × ULN, zoals blijkt uit de laboratoriumresultaten van de deelnemer,
- Hemoglobine <10 of hematocriet <30 of WBC <2000, zoals blijkt uit de laboratoriumresultaten van de deelnemer,
- Huidige (zoals beoordeeld via C-SSRS) of geschiedenis van zelfmoordgedachten of -pogingen,
- Naar het oordeel van PI is een actieve medische aandoening/behandeling die studieactiviteiten beïnvloedt,
- Kan geen toestemming geven,
- Geen toegang tot een mobiele telefoon en internet, niet willen of kunnen de eDiary-applicatie downloaden,
- Het niet of niet kunnen voldoen aan studiebezoeken, eisen en/of instructies, en
- Voor deel B: voorafgaande inschrijving voor deel A van de studie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A en Deel B
Interventies: Geneesmiddel: BRC-003 (botanisch extract met hoog cannabidiolgehalte) 100 mg/ml |
Het onderzoek is verdeeld in twee fasen: een open-label dosisbepalingsfase (deel A) en een daaropvolgende gerandomiseerde gecontroleerde fase (deel B).
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Deel B
Placebo-vergelijker: 1 Placebo De helft van de patiënten krijgt een PO-placebo Interventies: Medicijn: Placebo |
Placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheidsbeoordeling
Tijdsspanne: Dag 84
|
Bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's). De incidentie van bijwerkingen als maatstaf voor de veiligheid van de proefpersonen [Tijdsbestek: dag 0 - dag 84] Het aantal proefpersonen dat tijdens het onderzoek een bijwerking ondervond.
|
Dag 84
|
|
Beoordeling van de werkzaamheid
Tijdsspanne: Dag 84
|
Verandering vanaf baseline tot 12 weken (na de behandeling) in het aantal posttraumatische epilepsie (PTE)-geassocieerde aanvallen
|
Dag 84
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten dat als behandelingsresponders wordt beschouwd, gedefinieerd als patiënten met een reductie van ≥ 50% in de frequentie van PTE-geassocieerde aanvallen.
Tijdsspanne: Dag 84
|
Gemeten aan de hand van het aantal patiënten dat wordt beschouwd als respons op de behandeling
|
Dag 84
|
|
Aantal patiënten dat als behandelingsresponders wordt beschouwd, gedefinieerd als patiënten met een reductie van ≥ 25%, ≥ 50%, ≥ 75% of 100% in de frequentie van PTE-geassocieerde aanvallen.
Tijdsspanne: Dag 84
|
Gemeten aan de hand van het aantal patiënten dat wordt beschouwd als respons op de behandeling
|
Dag 84
|
|
Aantal patiënten dat een verslechtering van > 25% ervaart, - 25 tot + 25% geen verandering, 25-50% verbetering, 50-75% verbetering of > 75% verbetering in de frequentie van PTE-geassocieerde aanvallen
Tijdsspanne: Dag 84
|
Gemeten aan de hand van het aantal patiënten dat wordt beschouwd als respons op de behandeling
|
Dag 84
|
|
Verandering in het aantal PTE-geassocieerde aanvalsvrije dagen.
Tijdsspanne: Dag 84
|
per medische kaartbeoordeling
|
Dag 84
|
|
Ernst van de aanval
Tijdsspanne: Dag 84
|
via de vragenlijst over de ernst van aanvallen (SSQ).
Minimale waarde: 11, maximale waarde: 77.
Hoe lager de score, hoe beter het resultaat.
|
Dag 84
|
|
Informatiesysteem voor emotionele problemen/depressie (PROMIS) kort formulier
Tijdsspanne: Dag 84
|
via de meting van door de patiënt gerapporteerde uitkomsten.
Minimale score: 4, Maximale score: 20.
Hoe lager de score, hoe beter het resultaat.
|
Dag 84
|
|
Slaap stoornis
Tijdsspanne: Dag 84
|
via het PROMIS-kortformulier.
Minimale score: 4, Maximale score: 20.
Hoe lager de score, hoe beter het resultaat.
|
Dag 84
|
|
Uitvoering van sociale rollen en activiteiten
Tijdsspanne: Dag 84
|
via het PROMIS-kortformulier.
Minimale score: 4, Maximale score: 20.
Hoe lager de score, hoe beter het resultaat.
|
Dag 84
|
|
Spanning
Tijdsspanne: Dag 84
|
via de algemene angststoornis-7 (GAD-7) schaal.
0-4: minimale angst, 5-9: milde angst, 10-14: matige angst, 15-21: ernstige angst
|
Dag 84
|
|
Meting van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Dag 84
|
via QOLIE-31.
Bevat 17 uit meerdere items bestaande maatstaven voor de algehele kwaliteit van leven, emotioneel welzijn, rolbeperkingen als gevolg van emotionele problemen, sociale steun, sociaal isolement, energie/vermoeidheid, zorgen over epileptische aanvallen, effecten van medicijnen, ontmoediging van de gezondheid, werk/autorijden/sociaal functioneren , aandacht/concentratie, taal, geheugen, fysiek functioneren, pijn, rolbeperkingen als gevolg van fysieke problemen en gezondheidspercepties.
|
Dag 84
|
|
Gebruik en effectiviteit en van gelijktijdige en frequentie van noodmedicatie.
Tijdsspanne: Dag 84
|
per medische kaartbeoordeling
|
Dag 84
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Paul D Lyons, MD. PhD, Valley Health System
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- (Irimia & Van Horn, 2015; Wang et al., 2017)
- (Ding et al., 2016).
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VHS-LY01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .