Försök som undersöker säkerheten och effekten av BRC-003 vid refraktär posttraumatisk epilepsi (PTE)
En randomiserad kontrollerad studie som undersöker säkerheten och effekten av BRC-003 vid refraktär posttraumatisk epilepsi
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Posttraumatisk epilepsi (PTE) är en försvagande sjukdom som kännetecknas av återkommande anfall som utvecklas efter traumatisk hjärnskada (TBI). Cirka 30 till 50 % av patienterna med PTE kan utveckla refraktär epilepsi, där anfallen kvarstår trots behandling med flera antiepileptika (ASM) eller annan terapeutisk intervention. Dessutom kan de försvagande biverkningarna av vissa ASM påverka behandlingsefterlevnaden och patientens livskvalitet; biverkningarna av ASM kan vara allvarligare hos patienter med PTE.
Cannabis sativa L. har en omfattande historia av medicinsk och terapeutisk användning. Ett växande intresse för användbarheten av cannabinoider för medicinska indikationer inklusive epilepsi, smärta, illamående, aptitstimulering, muskelspasticitet och psykologiska störningar har lett till dess legalisering i minst 14 länder samt regulatoriskt godkännande av cannabisextraktpreparat, syntetiska cannabinoider, och analoger. Cannabidiol (CBD), en icke berusande cannabinoid, har visat betydande antikonvulsiva egenskaper och har fått FDA (Food and Drug Administration) godkännande vid tre refraktära anfallssjukdomar.
Denna prospektiva studie syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av BRC-003, en undersökningsprodukt med hög CBD, vid behandling av eldfast PTE. Forskningen är uppdelad i två faser: en öppen dossökningsfas (del A) och en efterföljande randomiserad kontrollerad fas (del B). Denna design syftar till att ge en grundlig förståelse för undersökningsproduktens inverkan på anfallsfrekvens, anfallsgrad, humör, ångest, sömn och livskvalitet.
Studietyp
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Virginia
-
Winchester, Virginia, Förenta staterna, 22601
- Winchester Medical Center
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Deltagare måste uppfylla alla följande kriterier för att vara berättigade till registrering i studien:
Diagnos förenlig med PTE,
- och -
- Historik av en prövning av minst två AED, inklusive en prövning av en kombination av två samtidiga AED, utan lyckad kontroll av anfall. Vagusnervstimulering (VNS), RNS, djup hjärnstimulering (DBS) eller ketogen diet kan anses motsvara en läkemedelsprövning,
- Mellan 1-4 baseline antiepileptika i stabila doser i minst 4 veckor före inskrivning,
- VNS, DBS eller RNS måste vara på stabila inställningar i minst 3 månader,
- Om på ketogen diet, måste det vara på stabilt förhållande i minst 3 månader.
- Om tillämpligt, dokumentation (inklusive operationsdatum) för tidigare VNS, DBS, RNS, Corpus Callosotomy eller annan epilepsioperation som patienten har genomgått.
- Ålder 18 år och äldre
- Acceptabel preventivmetod (eller abstinens) för kvinnor i fertil ålder och för manliga patienter med partners i fertil ålder; kvinnliga patienter måste ha ett negativt uringraviditetstest samma dag som IMP påbörjas.
- Vikt ≥ 40 kg
Exklusions kriterier:
Deltagare som uppfyller något av följande kriterier kommer inte att vara berättigade att delta i studien:
- Aktiva psykogena icke-epileptiska anfall (PNES),
- Patienter som är gravida, ammar eller inte använder acceptabla preventivmetoder under studiens gång och i tre månader därefter,
- Manliga patientens partner är i fertil ålder; såvida de inte är villiga att säkerställa att de (manliga patienter) eller deras partner(ar) använder acceptabla preventivmetoder under studiens gång och under tre månader därefter,
- Användning av medicinsk marijuana, cannabis, hampa eller CBD-baserad produkt under de senaste 30 dagarna, eller under studien.
- Vikt ≤ 40 kg
- Initiering av felbamat under de senaste 12 månaderna,
- Allergi mot CBD eller andra produkter av cannabistyp,
- ALT >5 × ULN eller AST >5 × ULN, som framgår av deltagarnas laboratorieresultat,
- Hemoglobin <10 eller hematokrit <30 eller WBC < 2000, som framgår av deltagarnas laboratorieresultat,
- Aktuell (bedömd via C-SSRS) eller historia av självmordstankar eller självmordsförsök,
- Enligt PI:s bedömning, aktivt medicinskt tillstånd/behandling som påverkar studieaktiviteter,
- Kan inte ge samtycke,
- Ingen tillgång till en mobiltelefon och internet, inte villig eller kunna ladda ner eDiary-applikationen,
- Oförmåga eller underlåtenhet att följa studiebesök, krav och/eller instruktioner, och
- För del B, tidigare inskrivning i del A av studien
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A och del B
Interventioner: Läkemedel: BRC-003 (Hög Cannabidiol Botanical Extract) 100 mg/ml |
Forskningen är uppdelad i två faser: en öppen dossökningsfas (del A) och en efterföljande randomiserad kontrollerad fas (del B).
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Del B
Placebo-jämförelse: 1 placebo Hälften av patienterna kommer att få PO-placebo Interventioner: Läkemedel: Placebo |
Placebo
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhetsbedömning
Tidsram: Dag 84
|
Biverkningar (AE) och allvarliga AE (SAE). Förekomsten av biverkningar som mått på patientsäkerhet [Tidsram: Dag 0 - Dag 84] Antalet försökspersoner som upplevde en biverkning under studien.
|
Dag 84
|
|
Effektbedömning
Tidsram: Dag 84
|
Förändring från baslinjen till 12 veckor (efter behandling) i antalet posttraumatisk epilepsi (PTE)-associerade anfall
|
Dag 84
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter som betraktas som behandlingssvarare definierat som de med en ≥ 50 % minskning av frekvensen av PTE-associerade anfall.
Tidsram: Dag 84
|
Mätt som antalet patienter som anses vara behandlingssvarare
|
Dag 84
|
|
Antal patienter som anses som behandlingssvarare definierat som de med en ≥ 25 %, ≥ 50 %, ≥ 75 % eller 100 % minskning av PTE-associerade anfallsfrekvenser.
Tidsram: Dag 84
|
Mätt som antalet patienter som anses vara behandlingssvarare
|
Dag 84
|
|
Antal patienter som upplever en > 25 % försämring, - 25 till + 25 % ingen förändring, 25-50 % förbättring, 50-75 % förbättring eller > 75 % förbättring i PTE-associerad anfallsfrekvens
Tidsram: Dag 84
|
Mätt som antalet patienter som anses vara behandlingssvarare
|
Dag 84
|
|
Ändring av antalet PTE-relaterade anfallsfria dagar.
Tidsram: Dag 84
|
per medicinsk kartgranskning
|
Dag 84
|
|
Svårighetsgrad av anfall
Tidsram: Dag 84
|
via Seizure Severity Questionnaire (SSQ).
Minsta värde: 11, Maxvärde: 77.
Ju lägre poäng, desto bättre resultat.
|
Dag 84
|
|
Emotionell nöd/depression Information System (PROMIS) Kortform
Tidsram: Dag 84
|
via Patient-Reported Outcomes Measurement.
Minsta poäng: 4, Maxpoäng: 20.
Ju lägre poäng, desto bättre resultat.
|
Dag 84
|
|
Sömnstörning
Tidsram: Dag 84
|
via PROMIS Short Form.
Minsta poäng: 4, Maxpoäng: 20.
Ju lägre poäng, desto bättre resultat.
|
Dag 84
|
|
Utförande av sociala roller och aktiviteter
Tidsram: Dag 84
|
via PROMIS Short Form.
Minsta poäng: 4, Maxpoäng: 20.
Ju lägre poäng, desto bättre resultat.
|
Dag 84
|
|
Ångest
Tidsram: Dag 84
|
via skalan General Anxiety Disorder-7 (GAD-7).
0-4: minimal ångest, 5-9: lätt ångest, 10-14: måttlig ångest, 15-21: svår ångest
|
Dag 84
|
|
Mätning av livskvalitet
Tidsram: Dag 84
|
via QOLIE-31.
Innehåller 17 multi-item mått på övergripande livskvalitet, känslomässigt välbefinnande, rollbegränsningar på grund av känslomässiga problem, socialt stöd, social isolering, energi/trötthet, oro för anfall, medicineringseffekter, avskräckande hälsa, arbete/körning/social funktion , uppmärksamhet/koncentration, språk, minne, fysisk funktion, smärta, rollbegränsningar på grund av fysiska problem och hälsouppfattningar.
|
Dag 84
|
|
Användning och effektivitet samt av samtidig och frekvens av räddningsmediciner.
Tidsram: Dag 84
|
per medicinsk kartgranskning
|
Dag 84
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Paul D Lyons, MD. PhD, Valley Health System
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- (Irimia & Van Horn, 2015; Wang et al., 2017)
- (Ding et al., 2016).
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VHS-LY01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .