Effekten av en selvstyrende intervensjon for pasienter som nylig er diagnostisert med inflammatorisk leddgikt: NISMA-forsøket

Bakgrunn Inflammatorisk artritt (IA), inkludert revmatoid artritt (RA), psoriasisartritt (PsA) og aksial spondyloartritt (axSpA), omfatter akutte og kroniske leddsykdommer karakterisert ved leddsmerter, hevelser og ømhet på grunn av betennelse. IA påvirker over 2 % av den globale befolkningen, med betydelig variasjon. Det kan forekomme i alle aldre og påvirker begge kjønn, med en etiologi som involverer genetiske faktorer og livsstilsfaktorer. IA forårsaker først og fremst leddsmerter og stivhet, men kan også påvirke annet bindevev. Uten adekvat behandling kan IA føre til funksjonsnedgang, irreversible leddskader, komorbiditeter og økt dødelighet. Tidlig behandling med sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler (DMARDs) forbedrer resultatene, med omtrent 60 % av RA-pasientene som oppnår langvarig remisjon. Imidlertid kan symptomene vedvare og svinge, forårsake pågående fysiologiske og psykologiske plager, påvirke daglige aktiviteter og livskvalitet (QoL), selv i remisjon.

Nydiagnostiserte pasienter med IA møter spesielle utfordringer, inkludert regelmessige blodprøver, livslang medisinering, bivirkninger, smerte, tretthet, søvnforstyrrelser og økt risiko for komorbiditeter som depresjon og hjerte- og karsykdommer. De opplever ofte endringer i kroppsbilde, familie, arbeid og sosialt liv. Et viktig, men ofte mangelfullt aspekt ved IA-omsorg er å gi pasienter en grundig forståelse av deres tilstand og effektive selvledelsesevner. Studier viser at nylig diagnostiserte pasienter drar nytte av regelmessige konsultasjoner og støtte fra helsepersonell (HP) for å håndtere de fysiske, følelsesmessige og sosiale konsekvensene av IA. Forbedret selvledelse, definert som evnen til å håndtere symptomer, behandlinger og livsstilsendringer, kan forbedre QoL hos pasienter med kronisk sykdom. EULAR anbefaler å inkludere selvledelse i daglig revmatologisk behandling, inkludert pasientopplæring og nøkkeltilnærminger som problemløsning og handlingsplanlegging. Til tross for dette eksisterer ingen IA-spesifikke selvbehandlingsintervensjoner fokusert på nylig diagnostiserte pasienter.

Begrunnelse For å løse dette gapet ble "Nylig diagnostisert med inflammatorisk artritt - en selvstyringsintervensjon" (NISMA) utviklet. Etter Medical Research Council (MRC) Framework [29,30] for utvikling og evaluering av komplekse intervensjoner, utviklet forskerne NISMA og testet dens gjennomførbarhet og troverdighet. Tilbakemeldinger fra pasienter og HP-er førte til justeringer i øktvarighet, antall økter, fleksibel planlegging, rekrutteringsstrategier og inklusjonskriterier for axSpA-pasienter. Gruppeøkter ble gjort valgfrie, og det ble lagt mer vekt på visse teknikker for atferdsendring.

Hypotesen er at den tilpassede NISMA-intervensjonen vil overgå vanlig omsorg for å forbedre selvledelsesevnen. Neste trinn er å teste denne hypotesen i en randomisert kontrollert studie (RCT). Hvis det er effektivt, vil det bli gjennomført en kostnadseffektivitetsanalyse.

Mål Hovedmålet med denne studien er å undersøke den kortsiktige effekten av NISMA-intervensjonen og vanlig pleie, sammenlignet med vanlig pleie alene, på "selvledelsesferdigheter og -teknikker" hos pasienter som nylig er diagnostisert med inflammatorisk artritt, fra baseline til fullføring av intervensjonen (etter 12 måneder).

Våre viktigste sekundære mål er å sammenligne den kortsiktige effekten av NISMA-intervensjonen, i forhold til vanlig omsorg på selvledelsesferdigheter, livskvalitet, ensomhet, fysisk funksjon, smerteintensitet, smerte selveffektivitet, tretthet, pasientens globale vurdering, sykdomsaktivitet, C-reaktivt protein (CRP) og medisinoverholdelse fra baseline til fullføring av intervensjonen (etter 12 måneder).

Andre mål er å teste den langsiktige effekten av intervensjonen i forhold til vanlig pleie, på selvledelsesevner, livskvalitet, ensomhet, fysisk funksjon, smerteintensitet, smerte selveffektivitet, tretthet, pasientens globale vurdering, sykdomsaktivitet, C-reaktivt protein (CRP), og medisinoverholdelse ved oppfølging 18 måneder etter baseline.

Forsøksdesign Forsøket er utformet som et multisenter pragmatisk randomisert forsøk med to-gruppe parallelt design i et overlegenhetsrammeverk. Deltakerne vil bli tildelt i forholdet 1:1; etter å ha gitt informert samtykke og fullført baseline-vurderinger, vil de bli randomisert til enten NISMA-intervensjon (eksperimentell gruppe) eller vanlig behandling (kontrollgruppe) uten protokollisert behandling.

Setting Pasienter vil inkluderes fra følgende sentre: Senter for revmatologi og ryggradssykdommer, Rigshospitalet Universitetssykehus, København, Revmatologisk avdeling og, og ryggradssykdommer, Slagelse Sykehus, og Revmatologisk og ryggradsavdelingen, Holbæk Sykehus; alt i Danmark. Disse tre avdelingene dekker det meste av Sjælland, som dekker et område på 2,5 millioner innbyggere.

Prøvestørrelse og effektberegning Ettersom det ikke eksisterer noen etablerte terskler for klinisk relevante endringer i heiQ-domener, refererte forskerne til tidligere forskning, hvorfra en målforskjell på 0,26 med et standardavvik (SD) på 0,5 for heiQ "kunnskaps- og teknikkoppkjøp" domene (primært endepunkt) fra baseline til 12 måneder etter baseline, ble definert. For å oppnå en statistisk styrke på 80 % og et signifikansnivå satt til en alfa på 0,05, indikerte våre beregninger et behov for 60 pasienter per gruppe (dvs. å inkludere 120 pasienter i ITT-populasjonen). Ved å inkludere en forventet frafallsprosent på 15 % fra vår mulighetsstudie, vil prøvestørrelsen tilsvare 140. Følgelig ble den nødvendige utvalgsstørrelsen revidert til omtrent 70 pasienter per gruppe (dvs. 140 pasienter i ITT-populasjonen) for å oppnå en rimelig statistisk kraft for å identifisere en statistisk signifikant forskjell mellom intervensjons- og kontrollgruppen.

Statistiske metoder Grunnlinjedata vil bli oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk i tabell 1, separat for hver behandlingsgruppe. Denne statistikken vil inkludere gjennomsnitt, standardavvik, medianer, interkvartilområder og minimums- og maksimumsverdier for nøkkelvariabler.

Hovedanalysen vil følge Intention to Treat (ITT)-prinsippet, inkludert alle randomiserte pasienter med baseline-mål. Deltakerne vil bli analysert i sine tildelte grupper, uavhengig av etterlevelse av behandlingen.

Alle konfidensintervaller og P-verdier vil være tosidige. Sekundære utfall vil bli analysert sekvensielt, og stoppes hvis noen analyse ikke viser en signifikant forskjell. Det primære endepunktet er endringen i heiQ fra baseline til 12 måneder. Forskjeller i kontinuerlige utfall vil bli estimert ved å bruke en lineær modell med blandede effekter, som tar hensyn til gjentatte målinger og grunnlinjenivåer. Kategoriske utfall vil bli analysert med logistisk regresjon.

Manglende data vil bli håndtert ved hjelp av modeller med blandede effekter for kontinuerlige utfall, forutsatt at data mangler tilfeldig (MAR) [53]. For kategoriske utfall vil en ikke-svarende imputasjon bli brukt. Dataanalyse vil bli utført ved hjelp av SAS Enterprise Guide 8.3.

Prosjektgruppe Prosjektgruppen består av to pasientforskningspartnere, professorer i revmatologi, sykepleie, epidemiologi og postdoktorer i ergoterapi og sykepleie. De bringer med seg ekspertise innen RCT, kvalitativ forskning og epidemiologi.

Pasientinvolvering Tre pasienter var involvert i den første utformingen og utviklingen av NISMA-intervensjonen. Under gjennomførbarhetstesting ble pasientene intervjuet for å inkludere deres synspunkter. En pasient med RA fungerer som forskningspartner, og sikrer at pasientperspektivet opprettholdes gjennom hele prosjektet [54].

Formidling og protokollendringer Resultatene vil bli formidlet gjennom fagfellevurderte tidsskrifter, akademiske konferanser, nyhetskanaler, sosiale medier, multimediemateriell og populærvitenskapelige magasiner. Forfatterskap vil følge ICMJEs retningslinjer. Eventuelle vesentlige protokollendringer vil bli kommunisert til komiteen for helseforskningsetisk for hovedstadsregionen i Danmark, registrert på ClinicalTrials.gov, og detaljert i den primære RCT-rapporten.

Diskusjon Denne studien tar for seg behovet for målrettede intervensjoner for nydiagnostiserte IA-pasienter. Ved å forbedre ferdighetene til selvledelse tidlig, forventes bedre langsiktige resultater. NISMA RCT tar sikte på å evaluere effektiviteten av en målrettet selvledelsesintervensjon. Intervensjonen er utviklet gjennom en mulighetsstudie og prosessevaluering, og er skreddersydd til nydiagnostiserte pasienter og kan vise seg å være mer effektiv enn tidligere intervensjoner.

Forsøket er i tråd med EULARs vektlegging av høykvalitets, systematisk og personlig pleie innen revmatologi. Å utdanne helsepersonell i gruppetilrettelegging, problemløsning, målsetting og kognitive atferdsteknikker kan forbedre tverrfaglig samarbeid og pasienttilfredshet. Hvis effektiv, vil en kostnadseffektivitetsanalyse følge, med fokus på å integrere intervensjonen i klinisk praksis.

Begrensninger Hovedbegrensningene er manglende evne til å blinde deltakere, potensielle ringvirkninger, variasjon i vanlig omsorg og det individuelt tilpassede intervensjonsinnholdet. Utfallsbedømmere vil imidlertid bli blindet, og deltakerne vil bli bedt om å ikke avsløre gruppen sin.