Effekt af en selvstyringsintervention for patienter, der nyligt er diagnosticeret med inflammatorisk arthritis: NISMA-forsøget

Baggrund Inflammatorisk arthritis (IA), herunder rheumatoid arthritis (RA), psoriasisarthritis (PsA) og aksial spondyloarthritis (axSpA), omfatter akutte og kroniske ledsygdomme karakteriseret ved ledsmerter, hævelse og ømhed på grund af inflammation. IA påvirker over 2% af den globale befolkning, med betydelig variation. Det kan forekomme i alle aldre og påvirker begge køn, med en ætiologi, der involverer genetiske faktorer og livsstilsfaktorer. IA forårsager primært ledsmerter og stivhed, men kan også påvirke andet bindevæv. Uden tilstrækkelig behandling kan IA føre til funktionsnedgang, irreversible ledskader, komorbiditeter og øget dødelighed. Tidlig behandling med sygdomsmodificerende anti-reumatiske lægemidler (DMARDs) forbedrer resultaterne, hvor omkring 60% af RA-patienter opnår langvarig remission. Symptomerne kan dog fortsætte og svinge, hvilket forårsager vedvarende fysiologisk og psykologisk lidelse, som påvirker daglige aktiviteter og livskvalitet (QoL), selv i remission.

Nydiagnosticerede patienter med IA står over for særlige udfordringer, herunder regelmæssige blodprøver, livslang medicin, bivirkninger, smerter, træthed, søvnforstyrrelser og øget risiko for følgesygdomme som depression og hjerte-kar-sygdomme. De oplever ofte ændringer i kropsopfattelse, familie, arbejde og sociale liv. Et afgørende, men ofte mangelfuldt aspekt af IA-behandling er at give patienterne en grundig forståelse af deres tilstand og effektive selvledelsesevner. Undersøgelser viser, at nydiagnosticerede patienter nyder godt af regelmæssige konsultationer og støtte fra sundhedspersonale (HP'er) til at håndtere de fysiske, følelsesmæssige og sociale konsekvenser af IA. Forbedret selvforvaltning, defineret som evnen til at håndtere symptomer, behandlinger og livsstilsændringer, kan forbedre livskvaliteten hos patienter med kronisk sygdom. EULAR anbefaler at inkorporere selvledelse i den daglige reumatologiske behandling, herunder patientuddannelse og nøgletilgange som problemløsning og handlingsplanlægning. På trods af dette eksisterer der ingen IA-specifikke selvledelsesinterventioner med fokus på nydiagnosticerede patienter.

Begrundelse For at løse dette hul blev "Nyligt diagnosticeret med inflammatorisk arthritis - en selvstyringsintervention" (NISMA) udviklet. Efter Medical Research Council (MRC) Framework [29,30] til udvikling og evaluering af komplekse interventioner, udviklede forskerne NISMA og testede dets gennemførlighed og pålidelighed. Feedback fra patienter og HP'er førte til justeringer i sessionsvarighed, antallet af sessioner, fleksibel planlægning, rekrutteringsstrategier og inklusionskriterier for axSpA-patienter. Gruppesessioner blev gjort valgfrie, og der blev lagt mere vægt på visse adfærdsændringsteknikker.

Hypotesen er, at den tilpassede NISMA-intervention vil overgå sædvanlig pleje med hensyn til at forbedre selvledelseskompetencer. Det næste trin er at teste denne hypotese i et randomiseret kontrolleret forsøg (RCT). Hvis det er effektivt, vil der blive gennemført en omkostningseffektivitetsanalyse.

Formål Det primære formål med dette forsøg er at undersøge den kortsigtede effekt af NISMA-interventionen og sædvanlig pleje, sammenlignet med sædvanlig pleje alene, på "selvledelsesevner og -teknikker" hos patienter, der er nyligt diagnosticeret med inflammatorisk arthritis, fra baseline til afslutning af interventionen (efter 12 måneder).

Vores vigtigste sekundære mål er at sammenligne den kortsigtede effekt af NISMA-interventionen i forhold til sædvanlig pleje med hensyn til selvledelsesevner, livskvalitet, ensomhed, fysisk funktion, smerteintensitet, smerte-selveffektivitet, træthed, patientens globale vurdering, sygdomsaktivitet, C-reaktivt protein (CRP) og medicinadhærens fra baseline til afslutning af interventionen (efter 12 måneder).

Andre mål er at teste den langsigtede effektivitet af interventionen i forhold til sædvanlig pleje, på selvledelsesevner, livskvalitet, ensomhed, fysisk funktion, smerteintensitet, smerte-selveffektivitet, træthed, patientens globale vurdering, sygdomsaktivitet, C-reaktivt protein (CRP) og medicinadhærens ved opfølgning 18 måneder efter baseline.

Forsøgsdesign Forsøget er designet som et multicenter pragmatisk randomiseret forsøg med et to-gruppe parallelt design i en overlegenhedsramme. Deltagerne vil blive tildelt i forholdet 1:1; efter at have givet informeret samtykke og gennemført baseline-vurderinger, vil de blive randomiseret til enten NISMA-interventionen (eksperimentel gruppe) eller sædvanlig pleje (kontrolgruppe) uden protokoliseret behandling.

Indstillingspatienter vil blive inkluderet fra følgende centre: Center for Reumatologi og Rygsøjlesygdomme, Rigshospitalet Universitetshospital, København, Reumatologisk Afdeling og og Rygmarvssygdomme, Slagelse Sygehus, og Afdelingen for Reumatologi og Rygmarvssygdomme, Holbæk Sygehus; alt i Danmark. Disse tre afdelinger dækker det meste af Sjælland, som dækker et areal på 2,5 millioner indbyggere.

Prøvestørrelse og effektberegning Da der ikke eksisterer nogen fastlagte tærskler for klinisk relevante ændringer i heiQ-domæner, henviste forskerne til tidligere forskning, hvorfra en målforskel på 0,26 med en standardafvigelse (SD) på 0,5 for heiQ'en "færdigheds- og teknikerhvervelse" domæne (primært endepunkt) fra baseline til 12 måneder efter baseline, blev defineret. For at opnå en statistisk styrke på 80 % og et signifikansniveau sat til et alfa på 0,05 indikerede vores beregninger et behov for 60 patienter pr. gruppe (dvs. at indskrive 120 patienter i ITT-populationen). Med en forventet frafaldsrate på 15 % fra vores feasibility-undersøgelse ville stikprøvestørrelsen svare til 140. Som følge heraf blev den nødvendige stikprøvestørrelse revideret til cirka 70 patienter pr. gruppe (dvs. 140 patienter i ITT-populationen) for at opnå en rimelig statistisk styrke til at identificere en statistisk signifikant forskel mellem interventions- og kontrolgruppen.

Statistiske metoder Grundlinjedata vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik i tabel 1, separat for hver behandlingsgruppe. Disse statistikker vil omfatte middelværdier, standardafvigelser, medianer, interkvartilintervaller og minimums- og maksimumværdier for nøglevariabler.

Hovedanalysen vil følge Intention to Treat (ITT) princippet, herunder alle randomiserede patienter med baseline mål. Deltagerne vil blive analyseret i deres tildelte grupper, uanset overholdelse af behandlingen.

Alle konfidensintervaller og P-værdier vil være tosidede. Sekundære resultater vil blive analyseret sekventielt og stoppe, hvis en analyse ikke viser en signifikant forskel. Det primære endepunkt er ændringen i heiQ fra baseline til 12 måneder. Forskelle i kontinuerlige resultater vil blive estimeret ved hjælp af en lineær mixed-effects model, der tager højde for gentagne målinger og baseline niveauer. Kategoriske resultater vil blive analyseret med logistisk regression.

Manglende data vil blive håndteret ved hjælp af blandede effekter modeller for kontinuerlige resultater, forudsat at data mangler tilfældigt (MAR) [53]. For kategoriske resultater vil en ikke-responder-imputation blive anvendt. Dataanalyse vil blive udført ved hjælp af SAS Enterprise Guide 8.3.

Projektgruppe Projektgruppen omfatter to patientforskningspartnere, professorer i reumatologi, sygepleje, epidemiologi og postdocs i ergoterapi og sygepleje. De bringer ekspertise inden for RCT'er, kvalitativ forskning og epidemiologi.

Patientinddragelse Tre patienter var involveret i det indledende design og udvikling af NISMA-interventionen. Under gennemførlighedstest blev patienterne interviewet for at inkludere deres synspunkter. En patient med RA fungerer som forskningspartner, der sikrer, at patientperspektivet opretholdes gennem hele projektet [54].

Formidling og protokolændringer Resultaterne vil blive formidlet gennem peer-reviewede tidsskrifter, akademiske konferencer, nyhedsmedier, sociale medier, multimediematerialer og populærvidenskabelige magasiner. Forfatterskab vil følge ICMJEs retningslinjer. Eventuelle væsentlige protokolændringer vil blive meddelt Komiteen for Sundhedsforskningsetisk for Region Hovedstaden, registreret på ClinicalTrials.gov, og detaljeret i den primære RCT-rapport.

Diskussion Dette forsøg adresserer behovet for målrettede interventioner til nydiagnosticerede IA-patienter. Ved at forbedre selvledelsesevner tidligt forventes bedre langsigtede resultater. NISMA RCT har til formål at evaluere effektiviteten af ​​en målrettet selvledelsesintervention. Udviklet gennem et feasibility-studie og procesevaluering, er interventionen skræddersyet til nydiagnosticerede patienter og kan vise sig mere effektiv end tidligere interventioner.

Forsøget er i overensstemmelse med EULARs vægt på høj kvalitet, systematisk og personlig pleje inden for reumatologi. Uddannelse af sundhedsprofessionelle i gruppefacilitering, problemløsning, målsætning og kognitive adfærdsteknikker kunne forbedre tværfagligt samarbejde og patienttilfredshed. Hvis den er effektiv, følger en omkostningseffektivitetsanalyse med fokus på at integrere interventionen i klinisk praksis.

Begrænsninger De vigtigste begrænsninger er manglende evne til at blinde deltagere, potentielle afsmitningseffekter, variation i sædvanlig pleje og det individuelt tilpassede interventionsindhold. Dog vil resultatbedømmere blive blindet, og deltagerne vil blive instrueret i ikke at oplyse deres gruppe.