Wpływ interwencji polegającej na samodzielnym leczeniu u pacjentów ze świeżo zdiagnozowanym zapaleniem stawów: badanie NISMA

Tło Zapalne zapalenie stawów (IA), w tym reumatoidalne zapalenie stawów (RA), łuszczycowe zapalenie stawów (PsA) i osiowa spondyloartropatia (axSpA), obejmuje ostre i przewlekłe choroby stawów charakteryzujące się bólem stawów, obrzękiem i tkliwością wynikającą ze stanu zapalnego. IA dotyka ponad 2% światowej populacji, przy znacznej zmienności. Może wystąpić w każdym wieku i dotyczy obu płci, a jej etiologia jest uwarunkowana genetycznie i stylem życia. IA powoduje przede wszystkim ból i sztywność stawów, ale może również wpływać na inne tkanki łączne. Bez odpowiedniego leczenia IA może prowadzić do pogorszenia funkcjonalności, nieodwracalnego uszkodzenia stawów, chorób współistniejących i zwiększonej śmiertelności. Wczesne leczenie lekami przeciwreumatycznymi modyfikującymi przebieg choroby (DMARD) poprawia wyniki, a około 60% pacjentów z RZS osiąga długoterminową remisję. Objawy mogą jednak utrzymywać się i zmieniać, powodując ciągłe cierpienie fizjologiczne i psychiczne, wpływając na codzienną aktywność i jakość życia (QoL), nawet w remisji.

Nowo zdiagnozowani pacjenci z IA stają przed szczególnymi wyzwaniami, takimi jak regularne badania krwi, przyjmowanie leków przez całe życie, skutki uboczne, ból, zmęczenie, zaburzenia snu i zwiększone ryzyko chorób współistniejących, takich jak depresja i choroby sercowo-naczyniowe. Często doświadczają zmian w obrazie ciała, rodzinie, pracy i życiu społecznym. Kluczowym, ale często brakującym aspektem opieki IA jest umożliwienie pacjentom dokładnego zrozumienia ich stanu i umiejętności skutecznego samodzielnego leczenia. Badania pokazują, że nowo zdiagnozowani pacjenci odnoszą korzyści z regularnych konsultacji i wsparcia ze strony pracowników służby zdrowia w zakresie radzenia sobie z fizycznymi, emocjonalnymi i społecznymi skutkami IA. Lepsza samokontrola, definiowana jako umiejętność radzenia sobie z objawami, leczeniem i zmianami stylu życia, może poprawić jakość życia pacjentów cierpiących na choroby przewlekłe. EULAR zaleca włączenie samodzielnego leczenia do codziennej opieki reumatologicznej, w tym edukacji pacjenta i kluczowych podejść, takich jak rozwiązywanie problemów i planowanie działań. Mimo to nie istnieją żadne interwencje w zakresie samoleczenia specyficzne dla IA, skupiające się na nowo zdiagnozowanych pacjentach.

Uzasadnienie Aby wypełnić tę lukę, opracowano program „Nowo zdiagnozowane zapalenie stawów – interwencja polegająca na samodzielnym leczeniu” (NISMA). Kierując się ramami Medical Research Council (MRC) [29,30] dotyczącymi opracowywania i oceny złożonych interwencji, badacze opracowali NISMA i przetestowali jej wykonalność i wierność. Informacje zwrotne od pacjentów i lekarzy pozwoliły na dostosowanie czasu trwania sesji, liczby sesji, elastycznego harmonogramu, strategii rekrutacji i kryteriów włączenia pacjentów z axSpA. Sesje grupowe stały się opcjonalne i większy nacisk położono na pewne techniki zmiany zachowania.

Hipoteza jest taka, że ​​dostosowana interwencja NISMA przewyższy zwykłą opiekę w zakresie poprawy umiejętności samodzielnego radzenia sobie. Następnym krokiem jest przetestowanie tej hipotezy w randomizowanym badaniu kontrolowanym (RCT). Jeśli rozwiązanie okaże się skuteczne, zostanie przeprowadzona analiza opłacalności.

Cele Głównym celem tego badania jest zbadanie krótkoterminowej skuteczności interwencji NISMA i zwykłej opieki, w porównaniu z samą zwykłą opieką, w zakresie „umiejętności i technik samodzielnego leczenia” u pacjentów z nowo zdiagnozowanym zapaleniem stawów, od stanu początkowego do zakończenia interwencji (po 12 miesiącach).

Naszymi kluczowymi celami drugorzędnymi jest porównanie krótkoterminowej skuteczności interwencji NISMA w porównaniu ze zwykłą opieką w zakresie umiejętności samodzielnego radzenia sobie, jakości życia, samotności, sprawności fizycznej, natężenia bólu, poczucia własnej skuteczności w bólu, zmęczenia, globalnej oceny pacjenta, aktywność choroby, białko C-reaktywne (CRP) i przestrzeganie zaleceń lekarskich od wizyty początkowej do zakończenia interwencji (po 12 miesiącach).

Inne cele to sprawdzenie długoterminowej skuteczności interwencji w porównaniu ze zwykłą opieką, w odniesieniu do umiejętności samodzielnego radzenia sobie, jakości życia, samotności, funkcjonowania fizycznego, intensywności bólu, poczucia własnej skuteczności w bólu, zmęczenia, ogólnej oceny pacjenta, aktywności choroby, Białko C-reaktywne (CRP) i przestrzeganie zaleceń lekarskich w czasie obserwacji 18 miesięcy od wartości wyjściowych.

Projekt badania Badanie zaprojektowano jako wieloośrodkowe, pragmatyczne badanie z randomizacją, w układzie równoległym obejmującym dwie grupy, w oparciu o zasadę wyższości. Uczestnicy zostaną przydzieleni w stosunku 1:1; po wyrażeniu świadomej zgody i przeprowadzeniu ocen wyjściowych, zostaną oni losowo przydzieleni do interwencji NISMA (grupa eksperymentalna) lub do zwykłej opieki (grupa kontrolna) bez protokołu leczenia.

Pacjenci będą objęci następującymi ośrodkami: Centrum Reumatologii i Chorób Kręgosłupa, Szpital Uniwersytecki Rigshospitalet w Kopenhadze, Oddział Reumatologii i Chorób Kręgosłupa, Szpital Slagelse oraz Oddział Reumatologii i Chorób Kręgosłupa, Szpital Holbæk; wszystko w Danii. Te trzy departamenty pokrywają większość Zelandii, która obejmuje obszar 2,5 miliona mieszkańców.

Wielkość próbki i obliczenie mocy Ponieważ nie istnieją ustalone progi dla klinicznie istotnych zmian w domenach heiQ, badacze odnieśli się do wcześniejszych badań, z których docelowa różnica wynosiła 0,26 przy odchyleniu standardowym (SD) wynoszącym 0,5 dla „nabycia umiejętności i techniki” heiQ domeny (główny punkt końcowy) od wartości wyjściowej do 12 miesięcy po wartości wyjściowej. Aby osiągnąć moc statystyczną 80% i poziom istotności ustalony na alfa 0,05, nasze obliczenia wykazały potrzebę 60 pacjentów na grupę (tj. włączenie 120 pacjentów do populacji ITT). Uwzględniając przewidywany wskaźnik rezygnacji wynoszący 15% z naszego studium wykonalności, wielkość próby odpowiadałaby 140 osobom. W rezultacie niezbędną wielkość próby zmieniono na około 70 pacjentów na grupę (tj. 140 pacjentów w populacji ITT), aby uzyskać rozsądną moc statystyczną umożliwiającą identyfikację statystycznie istotnej różnicy między grupą interwencyjną a grupą kontrolną.

Metody statystyczne Dane wyjściowe zostaną podsumowane za pomocą statystyk opisowych w Tabeli 1, oddzielnie dla każdej grupy leczenia. Statystyki te będą obejmować średnie, odchylenia standardowe, mediany, rozstępy międzykwartylowe oraz wartości minimalne i maksymalne kluczowych zmiennych.

Główna analiza zostanie przeprowadzona zgodnie z zasadą zamiaru leczenia (ITT), włączając wszystkich randomizowanych pacjentów z wyjściowymi pomiarami. Uczestnicy zostaną poddani analizie w przypisanych im grupach, niezależnie od przestrzegania zasad leczenia.

Wszystkie przedziały ufności i wartości P będą dwustronne. Wyniki drugorzędne będą analizowane sekwencyjnie, zatrzymując się, jeśli jakakolwiek analiza nie wykaże znaczącej różnicy. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana heiQ od wartości początkowej do 12 miesięcy. Różnice w wynikach ciągłych zostaną oszacowane przy użyciu liniowego modelu efektów mieszanych, uwzględniającego powtarzane pomiary i poziomy bazowe. Wyniki kategoryczne zostaną przeanalizowane za pomocą regresji logistycznej.

Brakujące dane będą rozpatrywane przy użyciu modeli efektów mieszanych dla wyników ciągłych, przy założeniu, że dane są losowo brakujące (MAR) [53]. W przypadku wyników kategorycznych zostanie zastosowana imputacja braku odpowiedzi. Analiza danych zostanie przeprowadzona przy użyciu SAS Enterprise Guide 8.3.

Grupa projektowa W skład grupy projektowej wchodzi dwóch partnerów badawczych zajmujących się pacjentami, profesorowie reumatologii, pielęgniarstwa, epidemiologii oraz postdoktoranci w dziedzinie terapii zajęciowej i pielęgniarstwa. Wnoszą wiedzę specjalistyczną z zakresu RCT, badań jakościowych i epidemiologii.

Zaangażowanie pacjentów Trzej pacjenci byli zaangażowani w początkowe projektowanie i rozwój interwencji NISMA. Podczas testów wykonalności przeprowadzono wywiady z pacjentami, aby przedstawić ich opinie. Pacjent z RZS pełni rolę partnera badawczego, zapewniając utrzymanie perspektywy pacjenta przez cały czas trwania projektu [54].

Rozpowszechnianie i zmiany protokołu Wyniki zostaną rozpowszechnione za pośrednictwem recenzowanych czasopism, konferencji akademickich, serwisów informacyjnych, mediów społecznościowych, materiałów multimedialnych i magazynów popularnonaukowych. Autorstwo będzie zgodne z wytycznymi ICMJE. Wszelkie istotne modyfikacje protokołu zostaną przekazane Komisji ds. Etyki Badań Zdrowotnych Regionu Stołecznego Danii, zarejestrowanej na stronie ClinicalTrials.gov, i szczegółowo opisano w głównym raporcie RCT.

Dyskusja To badanie odpowiada na potrzebę ukierunkowanych interwencji u pacjentów z nowo zdiagnozowanym IA. Dzięki wczesnemu doskonaleniu umiejętności samokontroli można spodziewać się lepszych długoterminowych wyników. Celem badania RCT NISMA jest ocena skuteczności ukierunkowanej interwencji w zakresie samoleczenia. Opracowana na podstawie studium wykonalności i oceny procesu, interwencja jest dostosowana do nowo zdiagnozowanych pacjentów i może okazać się bardziej skuteczna niż poprzednie interwencje.

Badanie jest zgodne z naciskiem EULAR na wysokiej jakości, systematyczną i spersonalizowaną opiekę w reumatologii. Edukowanie pracowników służby zdrowia w zakresie facylitacji grupowej, rozwiązywania problemów, wyznaczania celów i technik poznawczo-behawioralnych mogłoby poprawić współpracę interdyscyplinarną i satysfakcję pacjentów. Jeśli okaże się skuteczna, przeprowadzona zostanie analiza opłacalności, skupiająca się na włączeniu interwencji do praktyki klinicznej.

Ograniczenia Głównymi ograniczeniami są brak możliwości oślepienia uczestników, potencjalne skutki uboczne, zmienność zwykłej opieki oraz indywidualnie dostosowany zakres interwencji. Jednakże osoby oceniające wyniki będą zaślepione, a uczestnicy zostaną poinstruowani, aby nie ujawniać swojej grupy.