Effekten av en självstyrningsintervention för patienter som nyligen fått diagnosen inflammatorisk artrit: NISMA-försöket

Bakgrund Inflammatorisk artrit (IA), inklusive reumatoid artrit (RA), psoriasisartrit (PsA) och axiell spondyloartrit (axSpA), omfattar akuta och kroniska ledsjukdomar som kännetecknas av ledvärk, svullnad och ömhet på grund av inflammation. IA påverkar över 2 % av den globala befolkningen, med betydande variation. Det kan uppstå i alla åldrar och drabbar båda könen, med en etiologi som involverar genetiska faktorer och livsstilsfaktorer. IA orsakar främst ledvärk och stelhet men kan också påverka andra bindväv. Utan adekvat behandling kan IA leda till funktionsnedsättning, irreversibla ledskador, komorbiditeter och ökad dödlighet. Tidig behandling med sjukdomsmodifierande antireumatiska läkemedel (DMARDs) förbättrar resultaten, med cirka 60 % av RA-patienterna som uppnår långvarig remission. Symtomen kan dock kvarstå och fluktuera, orsaka pågående fysiologisk och psykologisk besvär, påverka dagliga aktiviteter och livskvalitet (QoL), även i remission.

Nydiagnostiserade patienter med IA står inför särskilda utmaningar, inklusive regelbundna blodprover, livslång medicinering, biverkningar, smärta, trötthet, sömnstörningar och ökad risk för komorbiditeter som depression och hjärt-kärlsjukdom. De upplever ofta förändringar i kroppsuppfattning, familj, arbete och socialt liv. En avgörande men ofta saknad aspekt av IA-vård är att ge patienterna en grundlig förståelse för deras tillstånd och effektiva självförvaltningsförmåga. Studier visar att nyligen diagnostiserade patienter drar nytta av regelbundna konsultationer och stöd från sjukvårdspersonal (HP) för att hantera de fysiska, känslomässiga och sociala effekterna av IA. Förbättrad självförvaltning, definierad som förmågan att hantera symtom, behandlingar och livsstilsförändringar, kan förbättra livskvaliteten hos patienter med kroniska sjukdomar. EULAR rekommenderar att man integrerar självhantering i den dagliga reumatologiska vården, inklusive patientutbildning och nyckelmetoder som problemlösning och handlingsplanering. Trots detta finns inga IA-specifika självhanteringsinsatser fokuserade på nydiagnostiserade patienter.

Motivering För att komma till rätta med denna lucka utvecklades "Nydiagnostiserad med inflammatorisk artrit - en självstyrningsintervention" (NISMA). Efter Medical Research Council (MRC) Framework [29,30] för att utveckla och utvärdera komplexa interventioner, utvecklade forskarna NISMA och testade dess genomförbarhet och trohet. Feedback från patienter och HP ledde till justeringar av sessionslängd, antal sessioner, flexibel schemaläggning, rekryteringsstrategier och inklusionskriterier för axSpA-patienter. Gruppsessioner gjordes valfria och mer betoning lades på vissa beteendeförändringstekniker.

Hypotesen är att den anpassade NISMA-interventionen kommer att överträffa vanlig omsorg när det gäller att förbättra självförvaltningsförmågan. Nästa steg är att testa denna hypotes i en randomiserad kontrollerad studie (RCT). Om det är effektivt kommer en kostnadseffektivitetsanalys att genomföras.

Mål Det primära syftet med denna studie är att undersöka den kortsiktiga effekten av NISMA-interventionen och vanlig vård, jämfört med vanlig vård enbart, på "självhanteringsförmåga och tekniker" hos patienter som nyligen diagnostiserats med inflammatorisk artrit, från baslinje till slutförande av interventionen (efter 12 månader).

Våra viktigaste sekundära mål är att jämföra den kortsiktiga effekten av NISMA-interventionen, i förhållande till vanlig vård på självförvaltningsförmåga, livskvalitet, ensamhet, fysisk funktion, smärtintensitet, smärtsjälveffektivitet, trötthet, patientens globala bedömning, sjukdomsaktivitet, C-reaktivt protein (CRP) och vidhäftning av läkemedel från baslinjen till slutförandet av interventionen (efter 12 månader).

Andra mål är att testa den långsiktiga effektiviteten av interventionen i förhållande till vanlig vård, på självförvaltningsförmåga, livskvalitet, ensamhet, fysisk funktion, smärtintensitet, smärtsjälveffektivitet, trötthet, patientens globala bedömning, sjukdomsaktivitet, C-reaktivt protein (CRP) och vidhäftning av medicin vid uppföljning 18 månader efter baslinjen.

Försöksdesign Försöket är utformat som ett multicenter pragmatiskt randomiserat försök med en två-grupps parallell design i en överlägsenhetsram. Deltagarna kommer att tilldelas i förhållandet 1:1; efter att ha lämnat informerat samtycke och slutfört baslinjebedömningar kommer de att randomiseras till antingen NISMA-intervention (experimentell grupp) eller vanlig vård (kontrollgrupp) utan protokolliserad behandling.

Inställningspatienter kommer att inkluderas från följande centra: Centrum för reumatologi och ryggradssjukdomar, Rigshospitalets universitetssjukhus, Köpenhamn, Reumatologiska avdelningen och och ryggradssjukdomar, Slagelse sjukhus, och avdelningen för reumatologi och ryggradssjukdomar, Holbæk sjukhus; allt i Danmark. Dessa tre avdelningar täcker större delen av Själland, som täcker en yta på 2,5 miljoner invånare.

Provstorlek och effektberäkning Eftersom det inte finns några fastställda trösklar för kliniskt relevanta förändringar i heiQ-domäner, hänvisade forskarna till tidigare forskning, varifrån en målskillnad på 0,26 med en standardavvikelse (SD) på 0,5 för heiQ "skill and technology acquisition" domän (primärt effektmått) från baslinjen till 12 månader efter baslinjen, definierades. För att uppnå en statistisk styrka på 80 % och en signifikansnivå satt till en alfa på 0,05 indikerade våra beräkningar ett behov av 60 patienter per grupp (dvs. att registrera 120 patienter i ITT-populationen). Med en förväntad avhoppsfrekvens på 15 % från vår förstudie skulle urvalsstorleken motsvara 140. Följaktligen reviderades den nödvändiga urvalsstorleken till cirka 70 patienter per grupp (dvs. 140 patienter i ITT-populationen) för att uppnå en rimlig statistisk kraft för att identifiera en statistiskt signifikant skillnad mellan interventions- och kontrollgruppen.

Statistiska metoder Baslinjedata kommer att sammanfattas med hjälp av beskrivande statistik i Tabell 1, separat för varje behandlingsgrupp. Denna statistik kommer att inkludera medelvärden, standardavvikelser, medianer, interkvartilintervall och minimi- och maximivärden för nyckelvariabler.

Huvudanalysen kommer att följa principen Intention to Treat (ITT), inklusive alla randomiserade patienter med baslinjemått. Deltagarna kommer att analyseras i sina tilldelade grupper, oavsett om de följer behandlingen.

Alla konfidensintervall och P-värden kommer att vara dubbelsidiga. Sekundära resultat kommer att analyseras sekventiellt och stoppas om någon analys inte visar någon signifikant skillnad. Det primära effektmåttet är förändringen i heiQ från baslinjen till 12 månader. Skillnader i kontinuerliga utfall kommer att uppskattas med hjälp av en linjär modell med blandade effekter, som tar hänsyn till upprepade mätningar och baslinjenivåer. Kategoriska utfall kommer att analyseras med logistisk regression.

Saknade data kommer att hanteras med hjälp av modeller med blandade effekter för kontinuerliga resultat, förutsatt att data saknas slumpmässigt (MAR) [53]. För kategoriska utfall kommer en icke-svarare imputation att tillämpas. Dataanalys kommer att utföras med hjälp av SAS Enterprise Guide 8.3.

Projektgrupp I projektgruppen ingår två patientforskningspartners, professorer i reumatologi, omvårdnad, epidemiologi samt postdoktorer i arbetsterapi och omvårdnad. De tillför expertis inom RCT, kvalitativ forskning och epidemiologi.

Patientinblandning Tre patienter var involverade i den initiala designen och utvecklingen av NISMA-interventionen. Under genomförbarhetstestningen intervjuades patienterna för att inkludera sina åsikter. En patient med RA fungerar som forskningspartner, vilket säkerställer att patientperspektivet upprätthålls under hela projektet [54].

Spridning och protokolländringar Resultaten kommer att spridas genom referentgranskade tidskrifter, akademiska konferenser, nyhetskanaler, sociala medier, multimediamaterial och populärvetenskapliga tidskrifter. Författarskap kommer att följa ICMJEs riktlinjer. Alla betydande protokolländringar kommer att meddelas Kommittén för hälsoforskningsetik för Region Hovedstaden i Danmark, registrerad på ClinicalTrials.gov, och detaljerad i den primära RCT-rapporten.

Diskussion Denna studie behandlar behovet av riktade insatser för nydiagnostiserade IA-patienter. Genom att förbättra självförvaltningsförmågan tidigt, förväntas bättre långsiktiga resultat. NISMA RCT syftar till att utvärdera effektiviteten av en riktad självförvaltningsintervention. Utvecklad genom en förstudie och processutvärdering, är interventionen skräddarsydd för nydiagnostiserade patienter och kan visa sig mer effektiv än tidigare interventioner.

Försöket ligger i linje med EULAR:s betoning på högkvalitativ, systematisk och personlig vård inom reumatologi. Att utbilda vårdpersonal i gruppfacilitering, problemlösning, målsättning och kognitiva beteendetekniker kan förbättra multidisciplinärt samarbete och patienttillfredsställelse. Om den är effektiv kommer en kostnadseffektivitetsanalys att följa, med fokus på att integrera interventionen i klinisk praxis.

Begränsningar De huvudsakliga begränsningarna är oförmågan att blinda deltagare, potentiella spridningseffekter, variation i vanlig vård och det individuellt anpassade interventionsinnehållet. Däremot kommer resultatbedömare att förblindas och deltagarna kommer att instrueras att inte avslöja sin grupp.