Måleegenskaper hos personer med hemofili (HEMOPRO)
Måleegenskaper (pålitelighet og validitet) til et sett med vurderinger som evaluerer fysisk funksjon hos personer med hemofili
Studieoversikt
Status
Detaljert beskrivelse
Den medisinske behandlingen av hemofili har utviklet seg mye de siste årene. Det finnes nå medisiner som reduserer de fysiske symptomene på hemofili. Likevel lider de som er rammet av hemofili av begrenset bevegelighet, redusert styrke, redusert balanse og smerter som følge av gjentatte blødninger. For å kunne ta velbegrunnede beslutninger om mulige støttende terapeutiske eller medisinske tiltak, er det viktig å kunne anslå omfanget av slike begrensninger og om disse vil endre seg eller holde seg stabile.
Studien er nødvendig for å validere måleegenskapene til måleinstrumenter som brukes til å måle effekten av fysiske treningsintervensjoner hos deltakere med hemofili. Kliniske spørsmål kan kun løses dersom det brukes måleinstrumenter med tilstrekkelige måleegenskaper. Disse måleegenskapene må vurderes i en relevant populasjon. Ellers kan ikke helsepersonell vurdere om tiltak eller behandling ikke er effektive eller om målte endringer ikke er store nok til å oppdage en faktisk endring. Derfor er det nødvendig med forskning for å sikre at tilstrekkelig studerte måleinstrumenter er tilgjengelige for klinisk vurdering av de som er rammet av voksne deltakere med hemofili.
Noen av testene (som Unipedal Stance Test eller Four Square Step Test) er allerede studert hos barn med hemofili eller hos deltakere med andre sykdommer. Siden hemofili er en sykdom med spesifikke effekter, må måleinstrumentene også forskes på i denne deltakergruppen. Det er fortsatt et forskningshull som etterforskerne ønsker å tette med denne studien. For studien valgte etterforskerne ut tester som allerede brukes på voksne deltakere med hemofili og som har hatt gode erfaringer i praksis. Testene er sikre og kan utføres med liten belastning.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Ruud H Knols, PhD
- Telefonnummer: 0442558809
- E-post: ruud.knols@usz.ch
Studer Kontakt Backup
- Navn: Andrea Baerlocher, MSc
- Telefonnummer: 0442558679
- E-post: andrea.baerlocher@usz.ch
Studiesteder
-
-
-
Zürich, Sveits, 8091
- Rekruttering
- Ruud Knols
-
Ta kontakt med:
- Ruud Knols, PhD
- Telefonnummer: 0041442558809
- E-post: ruud.knols@usz.ch
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Diagnostisert hemofili type A eller B
- Voksne personer ≥ 18 år
- Pasienter på profylaktisk faktor eller ikke-faktor erstatningsbehandling, eller på forespørsel faktor erstatningsbehandling.
- Kan gå 20 meter selvstendig, med eller uten ganghjelp
- Signert informert samtykke til å delta i studien
Ekskluderingskriterier:
- Alvorlige helsetilstander som alvorlige kardiovaskulære, lunge-, nevrologiske eller muskel- og skjelettsykdommer.
- Kan ikke utføre vurderingene på grunn av funksjonshemming eller språkproblemer.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Enkel test-re testarm
Denne studien, inkludert to tidspunkter, er utført for å bestemme validiteten og påliteligheten til ytelsesbaserte vurderinger ved bruk av en enarmsprøve. En testretestdesign brukes for å bestemme pålitelighet og en tverrsnittsdesign for å bestemme validitet. For hver deltaker vil tiltakene bli utført på to tidspunkter med en minimal restitusjonspause på 2 dager i ett enkelt senter i kantonen Zürich (University Hospital Zurich). |
Denne studien evaluerer påliteligheten (Test-Retest) til seks helserelaterte instrumenter som vurderer fysisk funksjon hos personer med hemofili: Short Physical Performance Battery, Unipedal Stance Test, Four Square Step Test, Timed up and Go, 1 kg Arm Lift Test, 30 Test av andre stolstativ. Denne studien er nødvendig for å bestemme de psykometriske egenskapene til disse seks vurderingene. Gyldigheten av disse testene vil bli bestemt med Short Form 36, Hemofili Activities List og Hemophilia Joint Health Score Metodikk: Reliabilitet (Test re-test studie og validitet (tverrsnittsstudie) av de seks testene rapportert hos pasienter med hemofili. Denne intervensjonen inneholder fysioterapivurderinger, men ingen legemidler eller medisinsk utstyr. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kort fysisk ytelsesbatteri (SPPB)
Tidsramme: Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
SPPB består av tre komponenter: Stående balanse (åpent stativ, halvt tandemstativ og tandemstativ), tidsbestemt fire meter vanlig gang i tempo, og tidsbestemt test av fem sitte-til-stå fra en standard stol.
Hver komponent scores fra 0 til 4, med maksimalt 12 og tidsbestemt test av fem sitte-til-stå fra en standard stol.
|
Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
|
Fire kvadrattrinns test (FSST)
Tidsramme: Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
FSST er et prestasjonsbasert resultatmål som vurderer dynamisk balanse.
Testoppsettet består av fire vandrestaver i samme bredde i en kryssformasjon.
Deltakerne går inn i hver rute i en sekvens med klokken og tilbake mot klokken så fort som mulig mens de ikke får lov til å treffe pinnene.
|
Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
|
Tidsbestemt og gå (TUG)
Tidsramme: Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
TUG er et prestasjonsbasert resultatmål som vurderer nedre ekstremitetsfunksjon, mobilitet og fallrisiko.
I denne testen starter deltakeren i sittende stilling, med ryggen mot en standardhøydestol, uten armlener.
Deltakeren reiser seg og går i behagelig tempo i 10 fot (tre meter), snur seg og går tilbake til en sittende stilling i stolen.
Tiden for å utføre oppgaven måles i sekunder.
Kortere tid indikerer bedre bevegelighet.
|
Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
|
Unipedal Stance Test (UST)
Tidsramme: Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
UST er en balansevurdering som er mye brukt i kliniske omgivelser for å overvåke nevrologiske og muskel- og skjelettforhold.
Unormale verdier kan indikere forhold som kan svekke balansen og vil kvantifisere balansestatus for de som har økt risiko for fall.
Testen utføres barbeint, hendene krysset over brystet og en gang med åpne øyne og en gang med lukkede øyne.
Pasienten står på ett ben uten hjelp; tiden begynner når motsatt fot forlater bakken.
Tiden stopper umiddelbart når armene ikke krysses, den hevede foten brukes til å opprettholde balanse eller berører bakken, vektavlastende fot flyttes, 45 sekunder har gått eller når øynene ble åpnet på forsøk med lukkede øyne.
Hver tilstand (øyne åpne eller lukkede øyne) utføres tre ganger, alternativt.
|
Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
|
30 sekunders trappestativtest
Tidsramme: Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
30-sekunders stolstandstesten måler muskelfunksjonen til underekstremiteten ved å telle hvor mange ganger en pasient reiser seg fra sittende til fullt stå i sitt eget tempo
|
Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
|
1 kg armløfttest
Tidsramme: Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
Armløfttesten på 1 kg måler muskelfunksjonen til overekstremiteten.
Den teller hvor mange ganger en pasient kan løfte en vekt på 1 kilo over hodet innen 30 sekunder i sitt eget tempo
|
Baseline (dag 1) etterfulgt etter en pause på minimum 48 timer av oppfølging (dag 2).
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kort skjema 36
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
|
Short Form 36 er et generisk helserelatert livskvalitetsinstrument som består av 36 elementer knyttet til åtte dimensjoner ('fysisk funksjon', 'rolle fysisk funksjon', 'kroppslig smerte', 'generell helseoppfatning', 'vitalitet', 'sosial fungering', 'rolle emosjonell fungering' og 'psykisk helse'. Den mulige poengsummen varierer fra 0 til 100 poeng, hvor 0 poeng representerer størst mulig helserestriksjon, mens 100 poeng indikerer ingen helserestriksjon. I tillegg blir hvert element skåret på et 0 til 100-område slik at lavest og høyest mulig poengsum er henholdsvis 0 og 100. |
Grunnlinje (dag 1)
|
|
Liste over hemofiliaktiviteter
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
|
Hemofiliaktivitetslisten måler virkningen av hemofili på selvopplevde funksjonsevner hos voksne.
Den inneholder 42 flervalgsspørsmål i syv domener: Liggende/sittende/knestående/stående (8 elementer), Benas funksjoner (9 elementer), Armenes funksjoner (4 elementer), Bruk av transport (3 elementer), Selv- omsorg (5 stk), Husholdningsoppgaver (6 stk), Fritidsaktiviteter og idrett (7 stk).
Den endelige versjonen av HAL har god intern konsistens og konvergent validitet og gir klinikeren innsikt i en pasients selvopplevde evne til å utføre dagliglivets aktiviteter.
De mulige skårene varierer fra 0 til 100, hvor 0 representerer dårligst mulig funksjonsstatus og 100 best mulig funksjonsstatus.
|
Grunnlinje (dag 1)
|
|
Hemophilia Joint Health Score versjon 2.1
Tidsramme: Grunnlinje (dag 1)
|
Hemophilia Joint Health Score2.1 inkluderer hevelse, varighet (av hevelse), muskelatrofi, crepitus ved bevegelse, fleksjonstap, ekstensjonstap, leddsmerter, styrke og global gang. For hvert av albue-, kne- og ankelleddene (venstre/høyre) blir følgende elementer skåret: hevelse (skårer 0-3), varighet av hevelse (0-1), muskelatrofi (0-2), crepitus ved bevegelse (0-2), fleksjonstap (0-3), ekstensjonstap (0-3), leddsmerter (0-2) og styrke (0-4). Maksimal poengsum for et individuelt indeksledd er 20. Gangart scores fra 0 til 4. Maksimal HJHS totalscore er 124, med en høyere poengsum som indikerer dårligere leddhelse. |
Grunnlinje (dag 1)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ruud Knols, PhD, University of Zurich
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2024-01354
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .