Meeteigenschappen bij mensen met hemofilie (HEMOPRO)
Meeteigenschappen (betrouwbaarheid en validiteit) van een reeks beoordelingen ter evaluatie van het fysieke functioneren bij mensen met hemofilie
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
De medische behandeling van hemofilie heeft de afgelopen jaren grote vooruitgang geboekt. Er zijn nu medicijnen die de fysieke symptomen van hemofilie verminderen. Niettemin lijden degenen die getroffen zijn door hemofilie aan beperkte mobiliteit, verminderde kracht, verminderd evenwicht en pijn als gevolg van de herhaalde bloedingen. Om gefundeerde beslissingen te kunnen nemen over mogelijke ondersteunende therapeutische of medische maatregelen is het van belang om te kunnen inschatten in welke mate dergelijke beperkingen zich voordoen en of deze zullen veranderen of stabiel zullen blijven.
Het onderzoek is nodig om de meeteigenschappen te valideren van meetinstrumenten die worden gebruikt om de effecten van fysieke trainingsinterventies bij deelnemers met hemofilie te meten. Klinische vragen kunnen alleen worden opgelost als meetinstrumenten met voldoende meeteigenschappen worden gebruikt. Deze meeteigenschappen moeten in een relevante populatie worden geëvalueerd. Anders kunnen gezondheidswerkers niet beoordelen of maatregelen of behandelingen niet effectief zijn, of dat de gemeten veranderingen niet groot genoeg zijn om een daadwerkelijke verandering waar te nemen. Daarom is onderzoek nodig om ervoor te zorgen dat adequaat bestudeerde meetinstrumenten beschikbaar zijn voor de klinische beoordeling van degenen die getroffen zijn door volwassen deelnemers met hemofilie.
Sommige tests (zoals de Unipedal Stance Test of Four Square Step Test) zijn al onderzocht bij kinderen met hemofilie of bij deelnemers met andere ziekten. Omdat hemofilie een ziekte is met specifieke effecten, moeten ook bij deze deelnemersgroep de meetinstrumenten onderzocht worden. Er is nog steeds een onderzoekskloof die de onderzoekers met dit onderzoek willen dichten. Voor het onderzoek selecteerden de onderzoekers tests die al worden gebruikt bij volwassen deelnemers met hemofilie en goede ervaringen hebben in de praktijk. De tests zijn veilig en kunnen met weinig inspanning worden uitgevoerd.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Ruud H Knols, PhD
- Telefoonnummer: 0442558809
- E-mail: ruud.knols@usz.ch
Studie Contact Back-up
- Naam: Andrea Baerlocher, MSc
- Telefoonnummer: 0442558679
- E-mail: andrea.baerlocher@usz.ch
Studie Locaties
-
-
-
Zürich, Zwitserland, 8091
- Werving
- Ruud Knols
-
Contact:
- Ruud Knols, PhD
- Telefoonnummer: 0041442558809
- E-mail: ruud.knols@usz.ch
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerde hemofilie type A of B
- Volwassen mensen ≥ 18 jaar
- Patiënten die een profylactische factor- of niet-factorvervangende behandeling ondergaan, of een factorvervangende behandeling op aanvraag.
- Zelfstandig 20 meter kunnen lopen, met of zonder loophulpmiddel
- Ondertekende geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Ernstige gezondheidsproblemen zoals ernstige cardiovasculaire, long-, neurologische of aandoeningen van het bewegingsapparaat.
- Kan de assessments niet uitvoeren vanwege een handicap of taalproblemen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Enkele Test-Re-testarm
Dit onderzoek, inclusief twee tijdstippen, wordt uitgevoerd om de validiteit en betrouwbaarheid van op prestaties gebaseerde beoordelingen te bepalen met behulp van een eenarmige steekproef. Er wordt gebruik gemaakt van een test-hertestontwerp om de betrouwbaarheid te bepalen en een cross-sectioneel ontwerp om de validiteit te bepalen. Voor elke deelnemer worden de maatregelen uitgevoerd op twee tijdstippen met een minimale herstelpauze van 2 dagen in één enkel centrum in het kanton Zürich (Universitair Ziekenhuis Zürich). |
Deze studie evalueert de betrouwbaarheid (Test-Retest) van zes gezondheidsgerelateerde instrumenten die het fysieke functioneren bij mensen met hemofilie beoordelen: Short Physical Performance Battery, Unipedal Stance Test, Four Square Step Test, Timed up and Go, 1 kg Arm Lift Test, 30 Tweede stoelstandaardtest. Dit onderzoek is nodig om de psychometrische eigenschappen van deze zes beoordelingen te bepalen. De geldigheid van deze tests zal worden bepaald met het Short Form 36, de lijst met hemofilie-activiteiten en de Hemophilia Joint Health Score-methodologie: Betrouwbaarheid (testhertestonderzoek en validiteit (cross-sectioneel onderzoek) van de zes tests die zijn gerapporteerd bij patiënten met hemofilie. Deze interventie omvat fysiotherapiebeoordelingen, maar geen medicijnen of medische hulpmiddelen. |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Korte batterij voor fysieke prestaties (SPPB)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
SPPB bestaat uit drie componenten: staande balans (open stand, halve tandemstand en tandemstand), getimede wandeling van vier meter in normaal tempo en getimede test van vijf zit-naar-stand vanuit een standaardstoel.
Elk onderdeel wordt gescoord van 0 tot 4, met een maximum van 12 en een getimede test van vijf zit-naar-stand-situaties vanuit een standaardstoel.
|
Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
|
Vierkwadratentest (FSST)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
De FSST is een op prestaties gebaseerde uitkomstmaat die het dynamische evenwicht beoordeelt.
De proefopstelling bestaat uit vier wandelstokken van dezelfde breedte in een kruisformatie.
De deelnemers stappen in elk vierkant met de klok mee en zo snel mogelijk tegen de klok in terug, zonder de stokken te mogen raken.
|
Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
|
Getimed en klaar (TUG)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
De TUG is een prestatiegebaseerde uitkomstmaat die de functie, mobiliteit en valrisico van de onderste ledematen beoordeelt.
Bij deze test begint de deelnemer zittend, met zijn rug tegen een stoel van standaardhoogte, zonder armleuning.
De deelnemer staat op en loopt in een comfortabel tempo gedurende 10 voet (drie meter), draait zich om en keert terug naar een zittende positie in de stoel.
De tijd om de taak uit te voeren wordt gemeten in seconden.
Een kortere tijd duidt op een betere mobiliteit.
|
Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
|
Unipedale houdingstest (UST)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
De UST is een balansbeoordeling die veel wordt gebruikt in klinische omgevingen om neurologische en musculoskeletale aandoeningen te monitoren.
Abnormale waarden kunnen wijzen op omstandigheden die het evenwicht kunnen aantasten en zullen de evenwichtsstatus kwantificeren voor degenen die een verhoogd risico lopen om te vallen.
De test wordt op blote voeten uitgevoerd, de handen gekruist over de borst en één keer met de ogen open en één keer met de ogen gesloten.
Patiënt staat zonder hulp op één been; De tijd begint wanneer de andere voet de grond verlaat.
De tijd stopt onmiddellijk wanneer de armen niet over elkaar zijn gekruist, de opgeheven voet wordt gebruikt om het evenwicht te bewaren of de grond raakt, de ontlastende voet wordt verplaatst, er 45 seconden zijn verstreken of wanneer de ogen worden geopend tijdens de ogen gesloten proef.
Elke conditie (ogen open of ogen dicht) wordt afwisselend drie keer uitgevoerd.
|
Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
|
30 seconden durende trapstandtest
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
De 30 seconden durende stoelstandtest meet de spierfunctie van de onderste extremiteit door te tellen hoe vaak een patiënt in zijn/haar eigen tempo opstaat van een zittende positie naar een volledige stand.
|
Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
|
Armlifttest van 1 kg
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
De armlifttest van 1 kg meet de spierfunctie van de bovenste extremiteit.
Het telt hoe vaak een patiënt in zijn/haar eigen tempo binnen 30 seconden een gewicht van 1 kilogram boven het hoofd kan tillen
|
Basislijn (dag 1), gevolgd na een minimale pauze van 48 uur door follow-up (dag 2).
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verkort formulier 36
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
|
Het Short Form 36 is een generiek gezondheidsgerelateerd levenskwaliteitsinstrument dat bestaat uit 36 items die betrekking hebben op acht dimensies ('fysiek functioneren', 'rol fysiek functioneren', 'lichamelijke pijn', 'algemene gezondheidsperceptie', 'vitaliteit', 'sociale functioneren', 'rol emotioneel functioneren' en 'geestelijke gezondheid'. De mogelijke score varieert van 0 tot 100 punten, waarbij 0 punten de grootst mogelijke gezondheidsbeperking vertegenwoordigen, terwijl 100 punten geen gezondheidsbeperking aangeven. Bovendien wordt elk item gescoord op een bereik van 0 tot 100, zodat de laagst en hoogst mogelijke score respectievelijk 0 en 100 is. |
Basislijn (dag 1)
|
|
Hemofilie-activiteitenlijst
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
|
De Hemofilie-activiteitenlijst meet de impact van hemofilie op de zelf waargenomen functionele vermogens bij volwassenen.
Het bevat 42 meerkeuzevragen in zeven domeinen: Liggen/zitten/knielen/staan (8 items), Functies van de benen (9 items), Functies van de armen (4 items), Gebruik van transport (3 items), Zelf- verzorging (5 items), huishoudelijke taken (6 items), vrijetijdsbesteding en sport (7 items).
De definitieve versie van de HAL heeft een goede interne consistentie en convergente validiteit en geeft de arts inzicht in het zelf waargenomen vermogen van een patiënt om activiteiten uit het dagelijks leven uit te voeren.
De mogelijke scores variëren van 0 tot 100, waarbij 0 de slechtst mogelijke functionele status vertegenwoordigt en 100 de best mogelijke functionele status.
|
Basislijn (dag 1)
|
|
Hemofilie Gezamenlijke Gezondheidsscore Versie 2.1
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1)
|
De Hemophilia Joint Health Score2.1 omvat zwelling, duur (van de zwelling), spieratrofie, crepitus bij beweging, verlies van flexie, verlies van extensie, gewrichtspijn, kracht en globale gang. Voor elk van de elleboog-, knie- en enkelgewrichten (links/rechts) worden de volgende items gescoord: zwelling (gescoord 0-3), duur van de zwelling (0-1), spieratrofie (0-2), crepitus bij beweging (0-2), flexieverlies (0-3), extensieverlies (0-3), gewrichtspijn (0-2) en kracht (0-4). De maximale score voor een individueel indexgewricht is 20. De gang wordt gescoord van 0 tot 4. De maximale HJHS-totaalscore is 124, waarbij een hogere score een slechtere gewrichtsgezondheid aangeeft. |
Basislijn (dag 1)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ruud Knols, PhD, University of Zurich
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2024-01354
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .