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Proprietà di misurazione nelle persone con emofilia (HEMOPRO)

10 gennaio 2025 aggiornato da: University of Zurich

Proprietà di misurazione (affidabilità e validità) di una serie di valutazioni per la valutazione della funzione fisica nelle persone affette da emofilia

Lo scopo di questo progetto è determinare le proprietà di misurazione (vale a dire affidabilità e validità) di una serie di valutazioni cliniche, misurando diversi aspetti della funzione fisica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il trattamento medico dell’emofilia ha fatto notevoli progressi negli ultimi anni. Ora ci sono farmaci che riducono i sintomi fisici dell’emofilia. Tuttavia, le persone affette da emofilia soffrono di mobilità limitata, forza ridotta, equilibrio ridotto e dolore a causa dei sanguinamenti ripetuti. Per poter prendere decisioni fondate su possibili misure terapeutiche o mediche di supporto, è importante essere in grado di valutare l'entità di tali limitazioni e se queste cambieranno o rimarranno stabili.

Lo studio è necessario per convalidare le proprietà di misurazione degli strumenti di misurazione utilizzati per misurare gli effetti degli interventi di allenamento fisico nei partecipanti affetti da emofilia. I problemi clinici possono essere risolti solo se vengono utilizzati strumenti di misura con proprietà di misurazione sufficienti. Queste proprietà di misurazione devono essere valutate in una popolazione rilevante. Altrimenti, gli operatori sanitari non possono valutare se le misure o il trattamento non sono efficaci o se i cambiamenti misurati non sono abbastanza grandi da rilevare un cambiamento effettivo. Pertanto, è necessaria la ricerca per garantire che siano disponibili strumenti di misurazione adeguatamente studiati per la valutazione clinica dei soggetti affetti da partecipanti adulti affetti da emofilia.

Alcuni test (come l'Unipedal Stance Test o il Four Square Step Test) sono già stati studiati su bambini affetti da emofilia o su partecipanti con altre malattie. Poiché l'emofilia è una malattia con effetti specifici, anche in questo gruppo di partecipanti devono essere studiati gli strumenti di misurazione. C’è ancora una lacuna nella ricerca che i ricercatori vorrebbero colmare con questo studio. Per lo studio i ricercatori hanno selezionato test che vengono già utilizzati su partecipanti adulti affetti da emofilia e che hanno avuto buone esperienze pratiche. I test sono sicuri e possono essere eseguiti con poco sforzo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera, 8091
        • Reclutamento
        • Ruud Knols
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Emofilia diagnosticata di tipo A o B
  • Persone adulte ≥ 18 anni
  • Pazienti in trattamento profilattico con fattore di sostituzione o senza fattore di sostituzione, o in trattamento con fattore di sostituzione a richiesta.
  • In grado di camminare per 20 metri in modo autonomo, con o senza ausilio per la deambulazione
  • Consenso informato firmato per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Gravi condizioni di salute come gravi malattie cardiovascolari, polmonari, neurologiche o muscolo-scheletriche.
  • Impossibile eseguire le valutazioni a causa di disabilità o problemi linguistici.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Braccio Test-Re Test singolo

Questo studio, comprendente due punti temporali, viene eseguito per determinare la validità e l'affidabilità delle valutazioni basate sulle prestazioni utilizzando un campione a braccio unico.

Viene utilizzato un disegno di ripetizione del test per determinare l'affidabilità e un disegno trasversale per determinare la validità.

Per ciascun partecipante, le misure verranno eseguite su due punti temporali con una pausa di recupero minima di 2 giorni in un unico centro nel Cantone di Zurigo (Ospedale Universitario di Zurigo).
Altro: Proprietà di misurazione (affidabilità e validità) di una serie di valutazioni che valutano la funzione fisica in partecipanti adulti affetti da emofilia

Questo studio valuta l'affidabilità (Test-Retest) di sei strumenti sanitari che valutano la funzione fisica nelle persone affette da emofilia: Short Physical Performance Battery, Unipedal Stance Test, Four Square Step Test, Timed up and Go, 1 kg Arm Lift Test, 30 Test del supporto della seconda sedia. Questo studio è necessario per determinare le proprietà psicometriche di queste sei valutazioni. La validità di questi test sarà determinata con lo Short Form 36, l'Hemophilia Activity List e la Hemophilia Joint Health Score Methodology: Affidabilità (studio di ripetizione del test e validità (studio trasversale) dei sei test riportati in pazienti affetti da emofilia.

Questo intervento contiene valutazioni fisioterapiche, tuttavia non sono presenti farmaci né dispositivi medici.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Batteria a prestazione fisica breve (SPPB)
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
SPPB comprende tre componenti: equilibrio in piedi (stand aperto, stand mezzo tandem e stand tandem), camminata cronometrata a ritmo normale di quattro metri e prova cronometrata di cinque sit-to-stand da una sedia standard. Ciascun componente ha un punteggio da 0 a 4, con un massimo di 12 e una prova cronometrata di cinque sit-to-stand da una sedia standard.
Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Test dei quattro passi quadrati (FSST)
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Il FSST è una misura di risultato basata sulle prestazioni che valuta l’equilibrio dinamico. La struttura del test consiste in quattro bastoni da passeggio della stessa larghezza disposti a croce. I partecipanti entrano in ogni quadrato in sequenza oraria e tornano indietro in senso antiorario il più velocemente possibile senza poter colpire i bastoncini.
Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Time up and Go (TUG)
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Il TUG è una misura di risultato basata sulle prestazioni che valuta la funzione degli arti inferiori, la mobilità e il rischio di caduta. In questo test, il partecipante inizia in posizione seduta, con la schiena appoggiata ad una sedia di altezza standard, senza braccioli. Il partecipante si alza e cammina a un ritmo confortevole per 10 piedi (tre metri), si gira e ritorna in posizione seduta sulla sedia. Il tempo necessario per eseguire l'attività viene misurato in secondi. Un tempo più breve indica una migliore mobilità.
Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Test di posizione monopedale (UST)
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
L'UST è una valutazione dell'equilibrio ampiamente utilizzata in contesti clinici per monitorare le condizioni neurologiche e muscolo-scheletriche. Valori anormali possono indicare condizioni che potrebbero compromettere l'equilibrio e quantificare lo stato di equilibrio per coloro che corrono un rischio maggiore di caduta. Il test viene eseguito a piedi nudi, con le mani incrociate sul petto, una volta con gli occhi aperti e una volta con gli occhi chiusi. Il paziente sta su una gamba senza assistenza; il tempo inizia quando il piede opposto solleva il terreno. Il tempo si ferma immediatamente quando le braccia non sono incrociate, il piede sollevato viene utilizzato per mantenere l'equilibrio o tocca il suolo, il piede con il peso viene spostato, sono trascorsi 45 secondi o quando gli occhi sono stati aperti durante la prova ad occhi chiusi. Ciascuna condizione (occhi aperti o occhi chiusi) viene eseguita tre volte, alternativamente.
Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Test del supporto per scale di 30 secondi
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Il test in piedi sulla sedia da 30 secondi misura la funzione muscolare degli arti inferiori contando quante volte un paziente si alza da una posizione seduta a una posizione eretta completa al proprio ritmo
Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Test di sollevamento del braccio con 1 kg
Lasso di tempo: Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).
Il test del sollevamento del braccio da 1 kg misura la funzione muscolare dell'arto superiore. Conta quante volte un paziente riesce a sollevare un peso di 1 chilogrammo sopra la testa in 30 secondi al proprio ritmo
Baseline (giorno 1) seguito, dopo una pausa minima di 48 ore, dal follow-up (giorno 2).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modulo breve 36
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1)

Lo Short Form 36 è uno strumento generico relativo alla qualità della vita relativo alla salute, composto da 36 item relativi a otto dimensioni ("funzionamento fisico", "funzionamento fisico di ruolo", "dolore corporeo", "percezione generale della salute", "vitalità", "sociale"). funzionamento", "funzionamento emotivo di ruolo" e "salute mentale". Il punteggio possibile varia da 0 a 100 punti, dove 0 punti rappresentano la massima restrizione sanitaria possibile, mentre 100 punti indicano nessuna restrizione sanitaria.

Inoltre, a ciascun elemento viene assegnato un punteggio compreso tra 0 e 100, in modo che i punteggi più basso e più alto possibili siano rispettivamente 0 e 100.
Riferimento (giorno 1)
Elenco delle attività per l'emofilia
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1)
L'Elenco delle attività dell'emofilia misura l'impatto dell'emofilia sulle capacità funzionali autopercepite negli adulti. Contiene 42 domande a risposta multipla in sette ambiti: sdraiato/seduto/inginocchiato/in piedi (8 item), funzioni delle gambe (9 item), funzioni delle braccia (4 item), uso dei mezzi di trasporto (3 item), auto-apprendimento cura (5 articoli), faccende domestiche (6 articoli), attività ricreative e sportive (7 articoli). La versione finale dell'HAL ha una buona coerenza interna e validità convergente e fornisce al medico una visione approfondita della capacità autopercepita del paziente di svolgere attività della vita quotidiana. I punteggi possibili vanno da 0 a 100, dove 0 rappresenta il peggior stato funzionale possibile e 100 il miglior stato funzionale possibile.
Riferimento (giorno 1)
Punteggio sulla salute congiunta dell'emofilia versione 2.1
Lasso di tempo: Riferimento (giorno 1)

L'Hemophilia Joint Health Score2.1 comprende gonfiore, durata (del gonfiore), atrofia muscolare, crepitio al movimento, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore articolare, forza e andatura globale.

Per ciascuna delle articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia (sinistra/destra), vengono valutati i seguenti elementi: gonfiore (punteggio 0-3), durata del gonfiore (0-1), atrofia muscolare (0-2), crepitio al movimento (0-2), perdita di flessione (0-3), perdita di estensione (0-3), dolore articolare (0-2) e forza (0-4). Il punteggio massimo per un singolo indice comune è 20. L'andatura viene valutata da 0 a 4. Il punteggio totale massimo HJHS è 124, con un punteggio più alto che indica una salute articolare peggiore.
Riferimento (giorno 1)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Zurich

Collaboratori

ETH Zurich

Investigatori

  • Investigatore principale: Ruud Knols, PhD, University of Zurich

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

22 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024-01354

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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