Sikkerhetsstudie hos forsøkspersoner ≥ 12 år med arvelig angioødem som bytter til Garadacimab
22. juli 2026 oppdatert av: CSL Behring
En studie av fase 4 for å evaluere sikkerheten etter å ha byttet til CSL312 (Garadacimab) fra nåværende profylaktisk HAE-behandling hos personer med HAE ≥ 12 år
Denne studien er designet for å evaluere sikkerheten etter å ha byttet til Garadacimab fra en annen profylaktisk arvelig angioødem (HAE) -behandling (markedsført Kallikrein [KK] -hemmer eller plasma-avledet C1-esteraseinhibitor [PDC1inh] profylaktisk) når den ble administrert en gang månedlig i omtrent 3 måneder i] Deltakere som er større enn eller lik (> =) 12 år med HAE.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Québec, Canada, G1V 4W2
- Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, ON L8N3Z5
- McMaster University-Hamilton
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, QC H2W 1R7
- Montreal Clinical Research Institute
-
-
-
-
Arizona
-
Litchfield Park, Arizona, Forente stater, 85340
- Research Solutions of Arizona
-
-
Arkansas
-
Bentonville, Arkansas, Forente stater, 72712
- Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Donald Levy M.D.
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90404
- Raffi Tachdjian MD, Inc.
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
-
-
Utah
-
West Valley City, Utah, Forente stater, 84119
- Chronicle Bio
-
-
-
-
-
Frankfurt, Tyskland, 60596
- HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Alder> = 12 år på tidspunktet for å gi skriftlig informert samtykke / samtykke.
- Ha en historie med respons på HAE-behandling på forespørsel for behandling av akutte HAE-angrep.
Dokumentert laboratoriediagnose i medisinske poster av C1-esterase-hemmer arvelig angioødem (HAE-C1INH) Type 1 eller type 2:
- Dokumentert klinisk historie i samsvar med HAE (subkutan eller slimhinne, ikke -representiske hevelsesepisoder uten å følge med urticaria),
- C1-esteraseinhibitor (C1INH) antigenkonsentrasjon eller funksjonell aktivitet mindre enn (<) 50% av normalen som dokumentert i deltakerens medisinske journal, eller
- C4-antigenkonsentrasjon under den nedre grensen for referanseområdet som dokumentert i deltakerens medisinske journal.
For HAE-NC1inh: dokumentert klinisk historie i samsvar med HAE (subkutan eller slimhinne, ikke-representiske hevelsesepisoder uten å følge med Urticaria); En HAE-assosiert FXII-genmutasjon (f.eks Deltakerens medisinske journal, eller en HAE-assosiert plasminogengenmutasjon (PLG) genmutasjon (f.eks. PLG Point Mutation Lys330GLU), som dokumentert i deltakerens medisinske journal; C1inh -antigenkonsentrasjon eller funksjonell aktivitet 70 til 120% av det normale nivået, som dokumentert i deltakerens medisinske journal.
• Bruk av Lanadelumab, BerotralStat eller PDC1inH for profylaktisk behandling av HAE og være på en stabil (konsistent) dose / regime av slik medisiner i minst 3 måneder før screening.
Eksklusjonskriterier:
- Samtidig diagnose av en annen form for angioødem, for eksempel idiopatisk eller ervervet angioødem eller tilbakevendende angioødem assosiert med urticaria.
- Bruk av androgener, antifibrinolytika eller undersøkelsesprodukter (annet enn Garadacimab) for rutinemessig profylakse mot HAE -angrep.
- Kjent eller mistenkt overfølsomhet for monoklonal antistoffterapi eller overfølsomhet for det aktive stoffet (Garadacimab) eller til noen av hjelpestoffene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Garadacimab
|
Deltakerne vil motta en lastedose Garadacimab, etterfulgt av en gang månedlig Garadacimab -administrasjon i 2 måneder.
Garadacimab vil bli gitt som en subkutan injeksjon.
Tidspunktet for administrering av lastedosen (første administrering av Garadacimab) bestemmes av doseringsplanen for den nåværende HAE -profylaktiske behandling.
Ingen vasking nødvendig.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandling av nye bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opp til dag 95 (slutten av studien [EOS])
|
Opp til dag 95 (slutten av studien [EOS])
|
|
Prosentandel av deltakerne med Teaes
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
Antall TEAES
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
Hastigheten av Teaes per injeksjon
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
Rate av TEAES per deltakerår
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med: alvorlige bivirkninger (SAE), dødsfall, relaterte TEAE, TEAE som fører til å studere seponering, TEAES etter alvorlighetsgrad, laboratoriefunn rapportert som en AE og bivirkninger av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Aesisen for Garadacimab er alvorlig overfølsomhet inkludert anafylaksi.
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
Prosentandel av deltakerne med: SAE -er, dødsfall, behandlingsrelaterte TEAE, TEAES som fører til studier av seponering, TEAE etter alvorlighetsgrad, laboratoriefunn rapportert som en AE og AESI
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
|
Antall SAE -er, dødsfall, behandlingsrelaterte TEAE, TEAE -
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
|
Hastighet per injeksjon av: SAE -er, dødsfall, behandlingsrelaterte TEAE, TEAES som fører til studier av seponering, Teaes etter alvorlighetsgrad, laboratoriefunn rapportert som en AE og AESI
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
|
Rate per deltakerår på: SAE -er, dødsfall, behandlingsrelaterte TEAE, TEAES som fører til å studere seponering, Teaes etter alvorlighetsgrad, laboratoriefunn rapportert som en AE og AESI
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
|
Antall deltakere med anti-garadacimab antistoffer
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
|
Prosentandel av deltakere med anti-garadacimab antistoffer
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
|
Plasmakonsentrasjoner av garadacimab
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
|
|
Prosentandel av deltakerne som indikerte sin preferanse for Garadacimab
Tidsramme: Opp til dag 95 (EOS)
|
Opp til dag 95 (EOS)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, CSL Behring
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. april 2025
Primær fullføring (Faktiske)
29. juni 2026
Studiet fullført (Faktiske)
29. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. februar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. februar 2025
Først lagt ut (Faktiske)
4. februar 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Arvelige komplement-mangelsykdommer
- Primære immunsviktsykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i immunsystemet
- Overfølsomhet, Umiddelbar
- Overfølsomhet
- Immunologiske mangelsyndromer
- Hudsykdommer
- Urticaria
- Hudsykdommer, vaskulære
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hud- og bindevevssykdommer
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Immunologiske faktorer
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Antistoffer, monoklonale
Andre studie-ID-numre
- CSL312_4002
- 2024-517757-27-00 (Annen identifikator: EU CT Number)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
CSL vil vurdere på sak til sak-forespørsler om å dele individuelle pasientdata (IPD) med eksterne bona-fide, kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere.
For informasjon om prosessen og kravene til å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicalTrials@cslbehring.com.
IPD-delingstidsramme
Forespørsler om IPD vil generelt bli vurdert når en gang gjennomgår av større regulerende myndigheter (dvs.
FDA, EMA) er fullført og den primære publikasjonen er tilgjengelig
Tilgangskriterier for IPD-deling
Foreslått forskning bør søke å svare på et tidligere ubesvart viktig medisinsk eller vitenskapelig spørsmål.
Gjeldende landsspesifikt personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.
Hvis forespørselen er godkjent og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som har blitt anonymisert på riktig måte være tilgjengelig.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .