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Estudio de seguridad en sujetos ≥ 12 años de edad con angioedema hereditario que cambia a Garadacimab

22 de julio de 2026 actualizado por: CSL Behring

Un estudio de fase 4 abierto para evaluar la seguridad después de cambiar a CSL312 (garadacimab) del tratamiento de HAE profiláctico actual en sujetos con HAE ≥ 12 años de edad

This study is designed to evaluate the safety after switching to garadacimab from another prophylactic hereditary angioedema (HAE) treatment (marketed kallikrein [KK] inhibitor or plasma-derived C1-esterase inhibitor [pdC1INH]prophylactic) when administered once monthly for approximately 3 months in Los participantes envejecidos mayores o iguales a (> =) 12 años con HAE.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
  • Canadá
      • Québec, Canadá, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, ON L8N3Z5
        • McMaster University-Hamilton
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, QC H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Estados Unidos, 85340
        • Research Solutions of Arizona
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Estados Unidos, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Donald Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Estados Unidos, 84119
        • Chronicle Bio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Envejecimiento> = 12 años al momento de proporcionar consentimiento / asentimiento informado por escrito.
  • Tener antecedentes de respuesta al tratamiento con HAE bajo demanda para el tratamiento de ataques agudos de HAE.

  • Diagnóstico de laboratorio documentado en registros médicos de inhibidor de C1-esterasa angioedema hereditario (hae-c1inh) Tipo 1 o tipo 2:

    • Historia clínica documentada consistente con HAE (episodios de hinchamiento no pruríticos subcutáneos o mucutáneos sin urticaria acompañante),
    • Concentración de antígeno inhibidor de C1-esterasa (C1InH) o actividad funcional menor que (<) 50% de lo normal como se documenta en el registro médico del participante, o
    • Concentración de antígeno C4 por debajo del límite inferior del rango de referencia según lo documentado en el registro médico del participante.

Para HAE-NC1INH: Historia clínica documentada consistente con HAE (episodios de hinchazón no pruríticos subcutáneos o mucosos, sin urticaria acompañante); Una mutación del gen FXII asociada a HAE (Mutación de puntos FXII THR328lys o Thr328Arg, o deleción de 72 pares de bases [c.971_1018 + 24del72], o duplicación de 18 pares de base [c.892-909dup]), como se documenta en el documentado Registro médico del participante, o una mutación del gen de la mutación del gen de plasminógeno asociado a HAE (PLG) (p. Ej., Mutación de puntos PLG Lys330Glu), como se documenta en el registro médico del participante; Concentración de antígeno C1inH o actividad funcional del 70 al 120% del nivel normal, como se documenta en el registro médico del participante.

• Uso de lanadelumab, berotralstat o PDC1inH para el tratamiento profiláctico de HAE y estar en una dosis / régimen estable (consistente) de dichos medicamentos durante al menos 3 meses antes de la detección.

Criterios de exclusión:

  • Diagnóstico concomitante de otra forma de angioedema, como angioedema idiopático o adquirido o angioedema recurrente asociado con la urticaria.
  • Uso de andrógenos, antifibrinolíticos o productos de investigación (que no sean garadacimab) para la profilaxis de rutina contra los ataques de HAE.
  • Hipersensibilidad conocida o sospechosa a la terapia de anticuerpos monoclonales o hipersensibilidad a la sustancia activa (garadacimab) o a cualquiera de los excipientes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Garadacimab
Biológico: Garadacimab
Los participantes recibirán una dosis de carga de Garadacimab, seguido de una administración mensual de Garadacimab una vez durante 2 meses. Garadacimab se administrará como una inyección subcutánea. El momento para la administración de la dosis de carga (primera administración de garadacimab) está determinado por el programa de dosificación del tratamiento profiláctico HAE actual. No se necesita lavado.
Otros nombres:
  • CSL312 y el anticuerpo monoclonal inhibidor del factor XIIA

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (fin de estudio [EOS])
Hasta el día 95 (fin de estudio [EOS])
Porcentaje de participantes con TEAES
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Número de tées
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Tasa de tées por inyección
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Tasa de TEAES por año participante
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con: eventos adversos graves (SAE), muertes, tée relacionados, tées que conducen a estudiar la interrupción, tées por gravedad, hallazgos de laboratorio reportados como AE y eventos adversos de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
La AISI para garadacimab es una hipersensibilidad severa, incluida la anafilaxia.
Hasta el día 95 (EOS)
Porcentaje de participantes con: SAES, Muertes, TEAES relacionados con el tratamiento, TEAES que conducen a estudiar la interrupción, TEAES por gravedad, hallazgos de laboratorio reportados como AE y AESI
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Número de SAE, muertes, TEAES relacionados con el tratamiento, TEAES que conducen a estudiar la interrupción, TEAES por severidad, AESI y hallazgos de laboratorio reportados como AE y AESI
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Tasa por inyección de: SAES, Muertes, Teaes relacionados con el tratamiento, TEAES que conducen a la interrupción del estudio, TEAES por gravedad, hallazgos de laboratorio reportados como AE y AESI
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Tasa por año de participante: SAES, Muertes, TEAES relacionados con el tratamiento, TEAES que conducen a la interrupción del estudio, TEAES por gravedad, hallazgos de laboratorio reportados como AE y AESI
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Número de participantes con anticuerpos anti-garadacimab
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Porcentaje de participantes con anticuerpos anti-garadacimab
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Concentraciones plasmáticas de garadacimab
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)
Porcentaje de participantes que indicaron su preferencia por Garadacimab
Periodo de tiempo: Hasta el día 95 (EOS)
Hasta el día 95 (EOS)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, CSL Behring

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de abril de 2025

Finalización primaria (Actual)

29 de junio de 2026

Finalización del estudio (Actual)

29 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

4 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL312_4002
  • 2024-517757-27-00 (Otro identificador: EU CT Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

CSL considerará las solicitudes de caso en caso de caso para compartir datos individuales de pacientes (IPD) con investigadores de buena fe de buena fe, calificados y médicos calificados. Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, comuníquese con CSL en clinicaltrials@cslbehring.com.

Marco de tiempo para compartir IPD

Las solicitudes de IPD generalmente serán consideradas una vez revisadas por las principales autoridades reguladoras (es decir, La FDA, EMA) está completa y la publicación principal está disponible

Criterios de acceso compartido de IPD

La investigación propuesta debe tratar de responder una pregunta médica o científica importante previamente sin respuesta.

La privacidad específica del país aplicable y otras leyes y regulaciones se considerarán y podrán evitar compartir IPD.

Si se aprueba la solicitud y el investigador ha ejecutado un acuerdo de intercambio de datos apropiado, la IPD que se ha anonimizado adecuadamente estará disponible.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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