Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhetsstudie i försökspersoner ≥ 12 år med ärftligt angioödem som byter till Garadacimab

22 juli 2026 uppdaterad av: CSL Behring

En fas 4 öppen etikettstudie för att utvärdera säkerheten efter byte till CSL312 (Garadacimab) från den nuvarande profylaktiska HAE-behandlingen hos personer med HAE ≥ 12 års ålder

This study is designed to evaluate the safety after switching to garadacimab from another prophylactic hereditary angioedema (HAE) treatment (marketed kallikrein [KK] inhibitor or plasma-derived C1-esterase inhibitor [pdC1INH]prophylactic) when administered once monthly for approximately 3 months in Deltagarna i åldern större än eller lika med (> =) 12 år med Hae.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Förenta staterna, 85340
        • Research Solutions of Arizona
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Förenta staterna, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Donald Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Förenta staterna, 84119
        • Chronicle Bio
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, ON L8N3Z5
        • McMaster University-Hamilton
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, QC H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  • Ålderad> = 12 år vid tidpunkten för skriftligt informerat samtycke / samtycke.
  • Ha en historia av svar på on-demand hae-behandling för behandling av akuta HAE-attacker.

  • Dokumenterad laboratoriediagnos i medicinska journaler av C1 -esterasinhibitor ärftligt angioödem (HAE-C1INH) typ 1 eller typ 2:

    • Dokumenterad klinisk historia som överensstämmer med HAE (subkutan eller slemhinnan, icke -pruritiska svullnadsepisoder utan åtföljande urticaria),
    • C1 -esterasinhibitor (C1inH) antigenkoncentration eller funktionell aktivitet mindre än (<) 50% av det normala som dokumenterats i deltagarens medicinska register, eller
    • C4-antigenkoncentration under den nedre gränsen för referensområdet som dokumenterats i deltagarens medicinska register.

För HAE-NC1INH: Dokumenterad klinisk historia som är förenlig med HAE (subkutan eller slemhinnan, icke-pruritiska svullnadsepisoder utan åtföljande urticaria); an HAE-associated FXII gene mutation (eg, FXII point mutation Thr328Lys or Thr328Arg, or deletion of 72 base pairs [c.971_1018 + 24del72], or duplication of 18 base pairs [c.892-909dup]), as documented in the Deltagarens medicinska register, eller en HAE-associerad plasminogengenmutation (PLG) genmutation (t.ex. PLG-punktmutation Lys330Glu), som dokumenterats i deltagarens medicinska register; C1inH -antigenkoncentration eller funktionell aktivitet 70 till 120% av den normala nivån, som dokumenterats i deltagarens medicinska register.

• Användning av lanadelumab, berotralstat eller pdc1inh för profylaktisk behandling av HAE och vara på en stabil (konsekvent) dos / regim av sådan medicinering under minst 3 månader före screening.

Uteslutningskriterier:

  • Samtidig diagnos av en annan form av angioödem, såsom idiopatisk eller förvärvat angioödem eller återkommande angioödem associerat med urticaria.
  • Användning av androgener, antifibrinolytik eller undersökningsprodukter (annat än Garadacimab) för rutinmässig profylax mot HAE -attacker.
  • Känd eller misstänkt överkänslighet mot monoklonal antikroppsterapi eller överkänslighet mot det aktiva substansen (Garadacimab) eller någon av hjälpämnena.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Garadcimab
Biologisk: Garadcimab
Deltagarna kommer att få en lastningsdos av Garadacimab, följt av en gång varje månad Garadacimab -administration i 2 månader. Garadacimab kommer att ges som en subkutan injektion. Tidpunkten för administrering av belastningsdosen (första administrering av Garadacimab) bestäms av doseringsschemat för den nuvarande HAE -profylaktiska behandlingen. Ingen tvättning nödvändig.
Andra namn:
  • CSL312 och faktor XIIA -hämmare monoklonal antikropp

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Biverction Events (TEAES)
Tidsram: Fram till dag 95 (slutet av studien [EOS])
Fram till dag 95 (slutet av studien [EOS])
Procentandel av deltagarna med tees
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Antal teer
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Teaterhastighet per injektion
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
TEAES PER PRE på deltagarnas år
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med: allvarliga biverkningar (SAE), dödsfall, relaterade tees, tees som leder till studiekontinuering, tees efter svårighetsgrad, laboratorieresultat rapporterade som en AE och biverkningar av speciellt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Aesen för Garadacimab är allvarlig överkänslighet inklusive anafylax.
Upp till dag 95 (EOS)
Procentandel av deltagare med: SAES, dödsfall, behandlingsrelaterade TEAE, TEAE som leder till avbrott av studier, TEAE med svårighetsgrad, laboratoriefynd rapporterade som AE och AESI
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Antal SAES, dödsfall, behandlingsrelaterade teer, TEAE som leder till avbrott av studier, TEAE med svårighetsgrad, AESI och laboratoriefynd rapporterade som AE och AESI
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Betyg per injektion av: SAES, dödsfall, behandlingsrelaterade TEAE, TEAES som leder till avbrott av studier, teater efter svårighetsgrad, laboratoriefynd rapporterade som AE och AESI
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Betyg per deltagande år av: SAES, dödsfall, behandlingsrelaterade teer, tees som leder till studiekontinuering, tees efter svårighetsgrad, laboratoriefynd rapporterade som AE och AESI
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Antal deltagare med anti-garadacimab-antikroppar
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Procentandel av deltagare med anti-garadacimab-antikroppar
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Plasmakoncentrationer av garadcimab
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)
Procentandel av deltagarna som indikerade sin preferens för Garadacimab
Tidsram: Upp till dag 95 (EOS)
Upp till dag 95 (EOS)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

  • Studierektor: Study Director, CSL Behring

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 april 2025

Primärt slutförande (Faktisk)

29 juni 2026

Avslutad studie (Faktisk)

29 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2025

Första postat (Faktisk)

4 februari 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CSL312_4002
  • 2024-517757-27-00 (Annan identifierare: EU CT Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

CSL kommer att överväga från fall till fall för att dela enskilda patientdata (IPD) med extern bona-fide, kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare. För information om processen och kraven för att skicka in en frivillig begäran om datadelning för IPD, vänligen kontakta CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Tidsram för IPD-delning

Begäran om IPD kommer i allmänhet att övervägas en gång granskning av större tillsynsmyndigheter (dvs. FDA, EMA) är komplett och den primära publikationen är tillgänglig

Kriterier för IPD Sharing Access

Föreslagen forskning bör försöka svara på en tidigare obesvarad viktig medicinsk eller vetenskaplig fråga.

Tillämplig landsspecifik integritet och andra lagar och förordningar kommer att övervägas och kan förhindra delning av IPD.

Om begäran är godkänd och forskaren har genomfört ett lämpligt datadelningsavtal kommer IPD som har lämpligt anonymiserats att finnas tillgängligt.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera