Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie bij personen ≥ 12 jaar oud met erfelijke angio -oedeem die overstaat naar Garadacimab

22 juli 2026 bijgewerkt door: CSL Behring

Een fase 4 open-label onderzoek om de veiligheid te evalueren na overstap naar CSL312 (Garadacimab) van de huidige profylactische HAE-behandeling bij proefpersonen met HAE ≥ 12 jaar oud

Deze studie is ontworpen om de veiligheid te evalueren na overstap naar Garadacimab van een andere profylactische erfelijke angio-oedeem (HAE) -behandeling (op de markt gebracht van kallikreïne [KK] -remmer of van plasma afgeleide C1-esteraseremmer [PDC1INH] profylactisch) wanneer ze eenmaal maandelijks worden toegediend voor ongeveer 3 maanden in ongeveer 3 maanden in Deelnemers die groter dan of gelijk zijn aan (> =) 12 jaar met HAE.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee En Allergie De La Capitale
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, ON L8N3Z5
        • McMaster University-Hamilton
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, QC H2W 1R7
        • Montreal Clinical Research Institute
  • Duitsland
      • Frankfurt, Duitsland, 60596
        • HZRM Hämophilie Zentrum Rhein Main GmbH
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Hautklinik und Poliklinik der Universitätsklinik Mainz
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Litchfield Park, Arizona, Verenigde Staten, 85340
        • Research Solutions of Arizona
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Verenigde Staten, 72712
        • Allergy and Asthma Clinic of Northwest Arkansas
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Donald Levy M.D.
      • Santa Monica, California, Verenigde Staten, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc.
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Utah
      • West Valley City, Utah, Verenigde Staten, 84119
        • Chronicle Bio

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd> = 12 jaar op het moment van het verstrekken van schriftelijke geïnformeerde toestemming / instemming.
  • Heb een geschiedenis van reactie op on-demand HAE-behandeling voor de behandeling van acute HAE-aanvallen.

  • Gedocumenteerde laboratoriumdiagnose in medische dossiers van C1-Esterase-remmer erfelijke angio-oedeem (HAE-C1INH) Type 1 of Type 2:

    • Gedocumenteerde klinische geschiedenis consistent met HAE (subcutane of slijmvlies, niet -voorhoede zwellende afleveringen zonder bijbehorende urticaria),
    • C1-Esterase-remmer (C1INH) antigeenconcentratie of functionele activiteit minder dan (<) 50% van normaal zoals gedocumenteerd in het medische dossier van de deelnemer, of
    • C4-antigeenconcentratie onder de ondergrens van het referentiebereik zoals gedocumenteerd in het medische dossier van de deelnemer.

Voor Hae-NC1inh: gedocumenteerde klinische geschiedenis consistent met HAE (subcutane of mucosale, niet-prutitische zwellende afleveringen zonder bijbehorende urticaria); Een HAE-geassocieerde FXII-genmutatie (bijv. FXII-puntmutatie Thr328lys of Thr328Arg, of verwijdering van 72 basenparen [C.971_1018 + 24Del72], of duplicatie van 18 basenparen [c.892-909DUP], zoals gedocumenteerd in het Het medische dossier van de deelnemer, of een HAE-geassocieerde plasminogeengenmutatie (PLG) genmutatie (bijv. PLG Point Mutation Lys330Glu), zoals gedocumenteerd in het medische dossier van de deelnemer; C1INH antigeenconcentratie of functionele activiteit 70 tot 120% van het normale niveau, zoals gedocumenteerd in het medische dossier van de deelnemer.

• Gebruik van Lanadelumab, BerotralStat of PDC1inH voor de profylactische behandeling van HAE en heeft een stabiele (consistent) dosis / regime van dergelijke medicatie gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Gelijktijdige diagnose van een andere vorm van angio -oedeem, zoals idiopathisch of verworven angio -oedeem of terugkerende angio -oedeem geassocieerd met urticaria.
  • Gebruik van androgenen, antifibrinolytica of onderzoeksproducten (anders dan Garadacimab) voor routinematige profylaxe tegen HAE -aanvallen.
  • Bekende of vermoedelijke overgevoeligheid voor monoklonale antilichaamtherapie of overgevoeligheid voor de actieve stof (Garadacimab) of voor een van de hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Garadacimab
Biologisch: Garadacimab
Deelnemers ontvangen een laaddosis Garadacimab, gevolgd door eenmaal maandelijkse Garadacimab -administratie gedurende 2 maanden. Garadacimab zal worden gegeven als een subcutane injectie. De timing voor de toediening van de laaddosis (eerste toediening van Garadacimab) wordt bepaald door het doseringsschema van de huidige HAE -profylactische behandeling. Geen uitspoeling nodig.
Andere namen:
  • CSL312 en factor XIIA -remmer monoklonaal antilichaam

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsopkomende bijwerkingen (TEEAS)
Tijdsspanne: Tot dag 95 (einde van de studie [EOS])
Tot dag 95 (einde van de studie [EOS])
Percentage deelnemers met Teaes
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Aantal thee
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Mate of Tea per injectie
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Tarief van Tea per deelnemerjaar
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met: ernstige bijwerkingen (SAE's), sterfgevallen, gerelateerde TEEAS, TEEA's die leiden tot stopzetting van stopzetting, TEEAS door ernst, laboratoriumbevindingen gerapporteerd als een AE en bijwerkingen van speciale interesse (AESI)
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
De aesis voor Garadacimab is ernstige overgevoeligheid, inclusief anafylaxie.
Tot dag 95 (EOS)
Percentage deelnemers met: SAE's, sterfgevallen, behandelingsgerelateerde TEEAS, TEEA's die leiden tot stopzetting van stopzetting, TEEAS door ernst, laboratoriumbevindingen gerapporteerd als een AE en AESI
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Aantal SAE's, sterfgevallen, behandelingsgerelateerde TEEAS, Tea die leidt tot stopzetting van stopzetting, TEEAS door ernst, AESI en laboratoriumbevindingen gerapporteerd als een AE en AESI
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Cijfer per injectie van: SAE's, sterfgevallen, behandelingsgerelateerde TEEAS, TEEA's die leiden tot stopzetting van stopzetting, TEEAS door ernst, laboratoriumbevindingen gerapporteerd als een AE en AESI
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Tarief per deelnemerjaar van: SAE's, sterfgevallen, behandelingsgerelateerde TEEAS, TEEA's die leiden tot stopzetting van stopzetting, TEEAS door ernst, laboratoriumbevindingen gerapporteerd als een AE en AESI
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Aantal deelnemers met anti-Garadacimab-antilichamen
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Percentage deelnemers met anti-Garadacimab-antilichamen
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Plasmaconcentraties van Garadacimab
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)
Percentage deelnemers die hun voorkeur voor Garadacimab aangaven
Tijdsspanne: Tot dag 95 (EOS)
Tot dag 95 (EOS)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 april 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 juni 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 februari 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL312_4002
  • 2024-517757-27-00 (Andere identificatie: EU CT Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL zal per geval per geval in overweging nemen om individuele patiëntgegevens (IPD) te delen met externe bonafide, gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers. Neem voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek om het delen van gegevens voor IPD in contact op met CSL op clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken voor IPD worden in het algemeen in overweging genomen zodra de beoordeling door grote regelgevende autoriteiten wordt herzien (d.w.z. FDA, EMA) is voltooid en de primaire publicatie is beschikbaar

IPD-toegangscriteria voor delen

Voorgesteld onderzoek moet proberen een eerder onbeantwoorde belangrijke medische of wetenschappelijke vraag te beantwoorden.

Toepasselijke landspecifieke privacy en andere wetten en voorschriften zullen worden overwogen en kunnen het delen van IPD voorkomen.

Als het verzoek is goedgekeurd en de onderzoeker een geschikte overeenkomst voor gegevensuitwisseling heeft uitgevoerd, is IPD die op de juiste manier is geanonimiseerd beschikbaar.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren