Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

DMD -stemme: Kvalitative intervjuer med pasienter og omsorgspersoner

29. april 2025 oppdatert av: Red Nucleus Enterprise Solutions, LLC

Duchenne muskeldystrofi livskvalitet: kvalitative intervjuer med pasienter og omsorgspersoner

Hensikten med denne studien er å forstå DMD -funksjonstap eller evner og deres tilknytning til uavhengighet og livskvalitet fra perspektivet til individer med DMD og/eller og deres omsorgspersoner.

Dette er en kvalitativ intervjustudie der individer med DMD og/eller deres omsorgspersoner vil bli bedt om å delta i et semistrukturert, omtrent 60-minutters intervju. Intervjuer vil fokusere på funksjonelle evner og uavhengighet. Omsorgspersoner og gutter med DMD vil bli intervjuet. Denne studien inkluderer ingen behandling eller intervensjon; Noen deltakere blir imidlertid behandlet av et medikament som er godkjent i USA og Storbritannia og under etterforskning i andre geografier.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

68

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Forente stater, 19067
        • Rekruttering
        • Red Nucleus
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mindy Leffler

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Omsorgspersoner av individer med Duchenne Musceldy Dystrophy (DMD) og pasienter med DMD

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Underprøve A - Pasienter

Kvalifiserte deltakere for underprøve et must:

  • Har blitt behandlet med givinostat i minst 2 år
  • Være minst 10 år med signert samtykke fra en forelder eller verge
  • Tar for øyeblikket Givinostat
  • Villig og i stand til å delta i et video- og/eller lydinnspilt intervju

Underprøve A - omsorgspersoner

Kvalifiserte omsorgspersoner for underprøve et must:

  • Være foreldre eller en verge for en person med DMD som har tatt givinostat i minst to år
  • Villig og i stand til å delta i et video- og/eller lydinnspilt intervju

Underprøve B - omsorgspersoner

Kvalifiserte omsorgspersoner for underprøve B må:

  • Gi en person med DMD som ikke er i stand til å løfte hendene over hodet som bekreftet av omsorgspersonen
  • Bor i USA eller Canada
  • I stand til å lese, snakke og forstå engelsk
  • Villig og i stand til å delta i en video- og/eller lydinnspilt intervju har tilgang til en stabil internettforbindelse

Eksklusjonskriterier:

-

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Underprøve A - omsorgspersoner
Omsorgspersoner av individer med DMD behandlet med givinostat i minst 2 år
Underprøve A - Pasienter
Pasienter med DMD behandlet med givinostat i minst 2 år
Underprøve B - omsorgspersoner
Omsorgspersoner av individer med DMD aldri behandlet med givinostat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kvalitativt intervju
Tidsramme: 60 minutter
Deltakerne vil delta i et semistrukturert intervju
60 minutter

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Red Nucleus Enterprise Solutions, LLC

Samarbeidspartnere

Italfarmaco S.A

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mindy Leffler, M.Ed., Red Nucleus Solutions

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

13. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAS-ITF001-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere