DMD Voice: interviste qualitative con pazienti e caregiver
Dystrofia muscolare di Duchenne Qualità della vita: interviste qualitative con pazienti e caregiver
Lo scopo di questo studio è di comprendere le perdite o le capacità funzionali del DMD e la loro associazione con l'indipendenza e la qualità della vita dal punto di vista degli individui con DMD e/o dei loro caregiver.
Questo è uno studio di intervista qualitativo in cui alle persone con DMD e/o ai loro caregiver verrà chiesto di partecipare a un'intervista semi-strutturata e di circa 60 minuti. Le interviste si concentreranno sulle capacità funzionali e sull'indipendenza. I caregiver e i ragazzi con DMD saranno intervistati. Questo studio non include alcun trattamento né intervento; Tuttavia, alcuni partecipanti vengono trattati da un farmaco approvato negli Stati Uniti e nel Regno Unito e sotto inchiesta in altre aree geografiche.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Mary Hubbard
- Numero di telefono: 904-541-9326
- Email: mhubbard@rednucleus.com
Luoghi di studio
-
-
Pennsylvania
-
Yardley, Pennsylvania, Stati Uniti, 19067
- Reclutamento
- Red Nucleus
-
Contatto:
- Mary Hubbard
- Numero di telefono: 904-541-9326
- Email: mhubbard@rednucleus.com
-
Investigatore principale:
- Mindy Leffler
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
Sottocampione A - pazienti
Partecipanti idonei per il sottocampione un must:
- Sono stati trattati con Givinostat per almeno 2 anni
- Avere almeno 10 anni con il consenso firmato da un genitore o tutore legale
- Essere attualmente prendendo Givinostat
- Disposto e in grado di partecipare a un video registrato video e/o audio
Sottocampione a - caregiver
Caregiver ammissibili per il sottocampione un must:
- Essere un genitore o un tutore legale di un individuo con DMD che ha preso Givinostat per almeno due anni
- Disposto e in grado di partecipare a un video registrato video e/o audio
Sottampione B - Caregiver
Caregiver ammissibili per il sottocampione B deve:
- Fornire assistenza a un individuo con DMD che non è in grado di alzare le mani sopra la testa, come confermato dal caregiver
- Risiedere negli Stati Uniti o in Canada
- In grado di leggere, parlare e capire l'inglese
- Disposto e in grado di partecipare a un video registrato video e/o audio ha accesso a una connessione Internet stabile
Criteri di esclusione:
-
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
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Sottocampione a - caregiver
I caregiver di individui con DMD trattati con Givinostat per almeno 2 anni
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Sottocampione A - pazienti
Pazienti con DMD trattati con Givinostat per almeno 2 anni
|
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Sottampione B - Caregiver
I caregiver di individui con DMD non sono mai stati trattati con Givinostat
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Intervista qualitativa
Lasso di tempo: 60 minuti
|
I partecipanti parteciperanno a un'intervista semi-strutturata
|
60 minuti
|
Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Mindy Leffler, M.Ed., Red Nucleus Solutions
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CAS-ITF001-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
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