Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

DMD -röst: Kvalitativa intervjuer med patienter och vårdgivare

29 april 2025 uppdaterad av: Red Nucleus Enterprise Solutions, LLC

Duchenne muskeldystrofi Kvalitet i livet: Kvalitativa intervjuer med patienter och vårdgivare

Syftet med denna studie är att förstå DMD -funktionella förluster eller förmågor och deras associering med oberoende och livskvalitet ur perspektivet av individer med DMD och/eller deras vårdgivare.

Detta är en kvalitativ intervjustudie där individer med DMD och/eller deras vårdgivare kommer att uppmanas att delta i en semistrukturerad, ungefär 60-minuters intervju. Intervjuer kommer att fokusera på funktionella förmågor och oberoende. Vårdgivare och pojkar med DMD kommer att intervjuas. Denna studie inkluderar ingen behandling eller intervention; Vissa deltagare behandlas emellertid av ett läkemedel som är godkänt i USA och Storbritannien och under utredning i andra geografier.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

68

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Yardley, Pennsylvania, Förenta staterna, 19067
        • Rekrytering
        • Red Nucleus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mindy Leffler

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vårdgivare av individer med Duchenne muskeldystrofi (DMD) och patienter med DMD

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

Underprov A - Patienter

Berättigade deltagare för undersampel ett måste:

  • Har behandlats med givinostat i minst 2 år
  • Vara minst 10 års ålder med undertecknat samtycke från en förälder eller juridisk vårdnadshavare
  • Tar för närvarande givinostat
  • Villig och kunna delta i en video och/eller ljudinspelad intervju

Underprov A - vårdgivare

Berättigade vårdgivare för undersampel ett måste:

  • Var förälder eller en juridisk vårdnadshavare för en person med DMD som har tagit givinostat i minst två år
  • Villig och kunna delta i en video och/eller ljudinspelad intervju

Underprov B - vårdgivare

Berättigade vårdgivare för undersampel B måste:

  • Ge vård till en person med DMD som inte kan lyfta upp händerna ovanför huvudet som bekräftats av vårdgivaren
  • Bor i USA eller Kanada
  • Kunna läsa, tala och förstå engelska
  • Villig och kapabel att delta i en video och/eller ljudinspelad intervju har tillgång till en stabil internetanslutning

Uteslutningskriterier:

-

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Underprov A - vårdgivare
Vårdgivare av individer med DMD behandlade med givinostat i minst 2 år
Underprov A - Patienter
Patienter med DMD behandlade med givinostat i minst 2 år
Underprov B - vårdgivare
Vårdgivare av individer med DMD behandlade aldrig med givinostat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kvalitativ intervju
Tidsram: 60 minuter
Deltagarna kommer att delta i en semistrukturerad intervju
60 minuter

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Red Nucleus Enterprise Solutions, LLC

Samarbetspartners

Italfarmaco S.A

Utredare

  • Huvudutredare: Mindy Leffler, M.Ed., Red Nucleus Solutions

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 april 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2025

Första postat (Faktisk)

13 april 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 april 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 april 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAS-ITF001-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera