Sikkerhet, toleranse og effekt av NVG-2089 hos deltakere med immuntrombocytopeni

Inkluderingskriterier:

• Hanner og kvinnelige deltakere, 18 til 80 år ved screening.
• Diagnostisering av vedvarende (> 3 måneder og ≤12 måneder), eller kronisk (> 12 måneder) primær ITP. Hvis deltakeren har mottatt tidligere behandling for ITP, må de ha en respons på minst en tidligere terapi (definert som økning i blodplatetall til ≥ 50 000 celler/MM3 med en økning på ≥ 20 000 celler/MM3 i forhold til blodplateantallet før behandlingen).
• Asymptomatisk eller med mindre slimhinneblødning og blodplatetall på ≥ 20 000 til ≤50 000 celler/MM3, målt ved 2 anledninger. Minst en måling bør oppnås under screening. Dokumentert historisk antall blodplater oppnådd innen 4 uker før screening vil også være akseptabelt for en av de to avlesningene.
• (Kun for oss) Hvis minst en screening av blodplatetall> 30 000 celler/ MM3 og <50 000 celler/ MM3, må deltakeren være på minst 1 annen behandling for ITP med utilstrekkelig respons som det fremgår av blodplatetall <50 000 celler/ MM3.
• Hvis deltakeren har mottatt tidligere IVIG -terapi, må deltakeren ha vist en tilstrekkelig blodplatespons (dobling fra baseline blodplatetall innen 7 dager etter IVIG -infusjon) og må ikke ha mistet responsen på IVIG -terapi mens han var på behandling.
• Kvinnelige deltakere med fertilpotensial må ha en negativ serum graviditetstest ved screening og en negativ urin graviditetstest på dag 1.
• Kvinnelige deltakere som er seksuelt aktive med en mannlig partner med reproduksjonspotensial, må bruke dobbel prevensjon (inkludert en barriere -prevensjonsmiddel og en annen metode) fra minst 28 dager før screening og i 90 dager etter siste dose studiemedisin; Kvinnelige deltakere må også avstå fra oocyttdonasjon for reproduksjon i løpet av denne perioden. Unntak gjøres for kirurgisk sterile deltakere, eller post -menopausale kvinner (definert som 12 måneders spontan amenoré eller 6 måneders spontan amenoré med serumsekk -stimulerende hormonnivåer> 40 MIU/ML eller 6 uker postsurgisk bilateral oophorektomy med or uten hysurgisk bilateral oophorektomy med or uten hyfor. Avholdenhet er akseptabelt hvis dette er den vanlige livsstilen og foretrukket prevensjon for deltakeren.
• Mannlige deltakere med kvinnelige partnere som er av reproduktivt potensial, må gå med på bruk av svært effektiv, barriere -prevensjon i løpet av studien, og i 90 dager etter den siste dosen av studiemedisinen.
• Deltakeren er i stand eller har en lovlig autorisert representant (er) (LAR [S]) som er i stand til å gi et signert informert samtykke som inkluderer samsvar med kravene og begrensningene som er oppført i ICF.

Eksklusjonskriterier:

• Sekundære former for ITP (f.eks. ITP sekundært til infeksjon, autoimmune sykdommer, lymfoproliferative sykdommer og medisiner).
• Historie om splenektomi.
• Malignitetshistorie, med mindre deltakeren fikk behandling med kurativ intensjon. Deltakere med fullt utskåret ikke-melanomhudkreft eller livmorhalskreft er tillatt.
• Historie om solid organtransplantasjon.
• Planlagt eller forventet medisinsk eller kirurgisk prosedyre, inkludert tannprosedyre, under tidsrammen for studieoppførselen.
• Klinisk signifikant aktiv eller kronisk ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon ved screening, inkludert aktiv virusinfeksjon ved screening.
• Enhver medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening ville forstyrre studieevalueringer eller prosedyrer, og/eller sette deltakeren i økt risiko.
• EKG -funn av QTCF> 450 msek (hanner) eller> 470 msek (kvinner), dårlig kontrollert atrieflimmer eller andre klinisk signifikante avvik.

• Andre signifikante organdysfunksjoner, inkludert, men ikke begrenset til, hematologisk, nyre eller leverfunksjon, som det fremgår av:

  1. Absolutt neutrofiltelling ≤ 1,5 x 109 /l
  2. Hemoglobin (HGB) <9 g/dl
  3. Aspartataminotransaminase (AST) og/eller alanin aminotransferase (ALT) ≥ 2 x den øvre grensen for normal (ULN),
  4. Albumin ≤ 3 g/dl
  5. Totalt bilirubin ≥ 1,5 x uln
  6. Estimert glomerulær filtreringshastighet <50 ml/min/1,73m2 Bruke kronisk nyresykdom Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) metode

• NOEN av følgende ved screening:

  1. Aktiv hepatitt B -virus (HBV): Hepatitt Surface Antigen (HBSAg) positivt
  2. Aktiv hepatitt C-virus (HCV): Serologi positivt for HCV-antistoff
  3. Menneskelig immunsviktvirus (HIV) positiv serologi
• Transfusjon av blod, blodprodukter (inkludert immunglobulin) eller plasmaferese innen 4 uker før screening.
• Endring i nåværende ITP -terapi (f.eks. Prednison, metylprednison, mykofenolat, dapsone, danazol, azathioprine eller TPO reseptoragonist) eller dose innen 4 uker før screening.
• Mottak av dexametason innen 4 uker før screening.
• Mottak av rituximab eller et anti-CD20-middel innen 6 måneder før screening.
• Mottak av en nyfødt FC -reseptor (FCRN) hemmer innen 12 uker før screening.
• Mottak av IVIG innen 4 uker før screening.
• Mottak av et annet undersøkelsesmedisin innen 4 uker eller 5 halveringstid (avhengig av hva som er lengre) før screening.
• Samtidig behandling med andre monoklonale antistoffer og/eller FC -terapier.
• Nåværende eller tidligere historie (innen 12 måneder etter screening) med misbruk av alkohol, medikament eller medisin. Positiv urinmedisinsk skjerm ved screeningbesøk.
• Gravide eller ammende kvinner og de som har til hensikt å bli gravide under studien eller ikke er villige til å anvende en effektiv prevensjonsmetode (for eksempel implantater, injiserbare stoffer, kombinerte orale prevensjonsmidler, intrauterine enheter [IUDS], seksuell avholdenhet, eller vasektomisert partner) opp til 90 dager etter siste studiemedisin.
• Dårlig venøs tilgang.
• En kjent allergi for å studere medikament og/eller noen av komponentene.