Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność NVG-2089 u uczestników z małopłytkowością immunologiczną

Kryteria włączenia:

• Mężczyźni i uczestnicy w wieku od 18 do 80 lat w momencie badania przesiewowej.
• Diagnoza trwałych (> 3 miesiące i ≤12 miesięcy) lub przewlekłego (> 12 miesięcy) pierwotnego ITP. Jeśli uczestnik otrzymał wcześniej leczenie ITP, musi mieć historię odpowiedzi na co najmniej jedną poprzednią terapię (zdefiniowaną jako wzrost liczby płytek krwi do ≥ 50 000 komórek/mm3 wraz ze wzrostem o ≥ 20 000 komórek/mm3 w stosunku do liczby płytek krwi przed leczeniem).
• Bezobjawowe lub z niewielkim krwawieniem śluzowo -skórnym i liczbą płytek krwi od ≥ 20 000 do ≤50 000 komórek/mm3, mierzone 2 razy. Podczas badania przesiewowego należy uzyskać co najmniej jeden pomiar. Udokumentowana historyczna liczba płytek krwi uzyskana w ciągu 4 tygodni przed badaniem będzie również dopuszczalna dla jednego z dwóch odczytów.
• (Tylko dla nas) Jeśli co najmniej jeden przesiewowy liczba płytek krwi> 30 000 komórek/ mm3 i <50 000 komórek/ mm3, uczestnik musi być przy co najmniej 1 innej leczenia ITP z niewystarczającą odpowiedzią, o czym świadczy liczba płytek krwi <50 000 komórek/ mm3.
• Jeżeli uczestnik otrzymał wcześniej uczestnik ivig terapia musiał wykazać wystarczającą odpowiedź płytek krwi (podwajanie się z wyjściowej liczby płytek krwi w ciągu 7 dni od wlewu IVIG) i nie może utracić odpowiedzi na leczenie IVIG podczas leczenia.
• Uczestnicy potencjału dzieci muszą mieć negatywny test ciążowy w surowicy podczas badania przesiewowego i test ciąży ujemnego w dniu 1.
• Uczestnicy, które są aktywne seksualnie z męską partnerem potencjału reprodukcyjnego, muszą stosować podwójną antykoncepcję (w tym antykoncepcję barierową i inną metodę) od co najmniej 28 dni przed badaniem i przez 90 dni po ostatniej dawce leku badanego; Uczestnicy muszą również powstrzymać się od dawstwa oocytów w celu rozmnażania się w tym okresie. Wyjątki są dokonywane dla chirurgicznie sterylnych uczestników lub samic po menopauzie (zdefiniowane jako 12 miesięcy spontanicznej menorrhea lub 6 miesięcy spontanicznej menorrhea z hormonem stymulującym pęcherzykiem w surowicy). Abstynencja jest dopuszczalna, jeśli jest to zwykły styl życia i preferowana antykoncepcja dla uczestnika.
• Uczestnicy płci męskiej z partnerkami, którzy mają potencjał reprodukcyjny, muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji barierowej na czas trwania badania i przez 90 dni po ostatniej dawce leku badanego.
• Uczestnik jest zdolny lub ma prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR [S]), który jest w stanie zapewnić podpisaną świadomą zgodę, która obejmuje zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w ICF.

Kryteria wykluczenia:

• Wtórne formy ITP (np. ITP wtórne do infekcji, choroby autoimmunologiczne, choroby limfoproliferacyjne i leki).
• Historia splenektomii.
• Historia złośliwości, chyba że uczestnik nie otrzymał leczenia z zamiarem leczniczym. Dozwolone są uczestnicy z w pełni wyciętym rakiem skórnym nieistniejącym lub rakiem szyjki macicy.
• Historia przeszczepu narządów stałych.
• Planowana lub przewidywana procedura medyczna lub chirurgiczna, w tym procedura dentystyczna, w czasie postępowania w badaniu.
• Klinicznie istotne aktywne lub przewlekłe niekontrolowane zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze podczas badań przesiewowych, w tym aktywna infekcja wirusowa podczas badań przesiewowych.
• Wszelkie warunki zdrowia, które zdaniem badacza zakłóciłyby oceny lub procedury badań i/lub naraziłby uczestnik na zwiększone ryzyko.
• Wyniki EKG QTCF> 450 MS (mężczyźni) lub> 470 ms (kobiety), słabo kontrolowane migotanie przedsionków lub inne klinicznie istotne nieprawidłowości.

• Inne znaczące dysfunkcja narządów, w tym między innymi dysfunkcja hematologiczna, nerkowa lub wątrobowa, o czym świadczy:

  1. Bezwzględna liczba neutrofili ≤ 1,5 x 109 /l
  2. Hemoglobina (HGB) <9 g/dl
  3. Aminotransaminaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaniny (ALT) ≥ 2 x Górna granica normalnego (ULN),
  4. Albumina ≤ 3 g/dl
  5. Całkowita bilirubina ≥ 1,5 x łokci
  6. Szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej <50 ml/min/1,73 m2 Stosując metodę przewlekłej epidemiologii choroby nerek (CKD-EPI)

• Którykolwiek z poniższych wyników w zakresie badań:

  1. Aktywny wirus zapalenia wątroby typu B (HBV): antygen powierzchniowy zapalenia wątroby (HBSAG)
  2. Aktywne wirus zapalenia wątroby typu C (HCV): Serologia pozytywna dla hcv-broń
  3. Pozytywna serologia ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
• Transfuzja krwi, produktów krwionośnych (w tym globulina immunologiczna) lub plazmafereza w ciągu 4 tygodni przed badaniem badań przesiewowych.
• Zmiana obecnej terapii ITP (np. Prednison, metyloprednizon, mikofenolan, dapson, danazol, azatiopryna lub agonista receptora TPO) lub dawka w ciągu 4 tygodni przed badaniem.
• Otrzymanie deksametazonu w ciągu 4 tygodni przed badaniem.
• Otrzymanie rytuksymabu lub środka anty-CD20 w ciągu 6 miesięcy przed badaniem.
• Otrzymanie inhibitora receptora FC noworodka (FCRN) w ciągu 12 tygodni przed badaniem.
• Odbiór IVIG w ciągu 4 tygodni przed badaniem.
• Otrzymanie innego leku badawczego w odległości 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego.
• Współbieżne leczenie innymi terapiami monoklonalnymi przeciwciałem i/lub FC.
• Obecna lub przeszła historia (w ciągu 12 miesięcy badań przesiewowych) nadużywania alkoholu, narkotyków lub leków. Pozytywny ekran leku moczu podczas wizyty przesiewowej.
• Kobiety w ciąży lub w okresie laktacji oraz osoby zamierzające zajść w ciążę podczas badania lub nie chcą zastosować skutecznej metody kontroli urodzeń (takiej jak implanty, wstrzykiwacze, połączone doustne środki antykoncepcyjne, urządzenia wewnątrzmaciczne [IUD], abstynencja seksualna lub partner wazektomizowany) do 90 dni po badaniu podawania narkotyków.
• Słaby dostęp do żylnej.
• Znana alergia na badanie leku i/lub dowolnego z jego składników.