En fase II/III klinisk studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til GB08 -injeksjon hos pediatriske pasienter med veksthormonmangel
En fase II/III, sømløs, multisenter, randomisert, åpen merkelapp, positiv-komparator kontrollert klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til GB08-injeksjon hos pediatriske pasienter med veksthormonmangel
Denne studien tar sikte på å evaluere effektiviteten og sikkerheten til GB08 -injeksjon sammenlignet med Norditropin Nordiflex hos pediatriske pasienter med veksthormonmangel (PGHD). Den søker å løse følgende spørsmål:
- 1: Viser GB08 -injeksjon sammenlignbar effekt ved behandling av PGHD etter 24 uker sammenlignet med Norditropin Nordiflex?
- 2: Hvilken dose (0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg og 1,2 mg/kg) GB08 injeksjonsbalanser Best balanserer effektivitet og sikkerhet ved behandling av PGHD etter 24 uker?
- 3: Opprettholder GB08 -injeksjonen sin effektivitet ved behandling av PGHD etter 52 uker sammenlignet med Norditropin Nordiflex? For å oppnå disse vil GB08 -injeksjon bli sammenlignet med Norditropin Nordiflex for å se om det gir et mer effektivt eller tryggere behandlingsalternativ for PGHD.
Dette er en fase II/III, sømløs, multisenter, randomisert, åpen merkelapp, positiv komparator kontrollert klinisk studie med to trinn. Fase 1 svarer på spørsmål nr. 1 og nr. 2 ved å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til GB08 -injeksjon og Norditropin Nordiflex -intervensjon blant PGHD etter 24 uker. Det involverer fire grupper (n = 16 hver): GB08 0,4 mg/kg, GB08 0,8 mg/kg, GB08 1,2 mg/kg og Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg. GB08 og Norditropin Nordiflex vil bli administrert en gang ukentlig og en gang daglig. Den primære utfallsmålingen er årlig høydehastighet (AHV) etter 24 uker. Andre målinger inkluderer veksthormonnivåer, sikkerhetsparametere, immunogenisitetsmarkører og farmakokinetiske/farmakodynamiske profiler.
Den optimale GB08 -dosen vil bli undersøkt nærmere i trinn 2, som svarer på spørsmål nr. 3. På dette stadiet vil PGHD -pasienter tilfeldig motta enten GB08 -injeksjon eller Norditropin Nordiflex -intervensjon i 52 uker (n = 102 for hver). Etter det vil også effektiviteten og sikkerheten til GB08 bli oppdaget.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er et multisenter, randomisert, åpen etikett, positivt-kontrollert fase II/III sømløs design klinisk studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til GB08-injeksjon hos pediatriske pasienter med veksthormonmangel (PGHD). Den tar sikte på å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til GB08 -injeksjon med Norditropin Nordiflex hos PGHD -pasienter, og dermed komme denne befolkningen til gode. Denne studien involverer to deler: fase II og fase III.
Fase II: Identifisering av den optimale dosen denne delen vurderer effektiviteten og sikkerheten til tre doser GB08 ved behandling av PGHD for å anbefale den optimale dosen for fase III.
Kvalifiserte pasienter med PGHD vil bli tilfeldig delt inn i fire grupper (n = 16 per gruppe) og lagdelt med GH -toppverdi (≤5 μg/L og> 5 μg/L). De vil motta GB08 0,4 mg/kg, GB08 0,8 mg/kg, GB08 1,2 mg/kg, eller Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg (positiv kontroll) behandling i 24 uker med ytterligere 28 ukers oppfølging. GB08 og Norditropin Nordiflex -terapi vil bli gitt en gang ukentlig og en gang daglig. Alle deltakerne vil ha blodprøver samlet for farmakokinetikk (kun GB08 -grupper), farmakodynamikk, immunogenisitet og sikkerhets- og effektivitetsvurderinger, samt poster av samtidig medisiner/behandlinger og bivirkninger. Den primære utfallsmålingen er den årlige høydehastigheten (AHV) etter 24 uker blant de fire gruppene. Den optimale GB08-dosen vil bli identifisert basert på 24-ukers data.
Fase III: Den 52 ukers effekten og sikkerheten til GB08-injeksjon sammenlignet med Norditropin Nordiflex Denne delen tar sikte på å evaluere effekten av GB08-injeksjon sammenlignet med Norditropin Nordiflex hos PGHD-pasienter etter 52 uker.
Den inneholder en behandlingsgruppe (GB08 -injeksjon) og en kontrollgruppe (Norditropin Nordiflex), hver med 102 deltakere. Følgelig vil de motta GB08 eller Norditropin Nordiflex -intervensjon i 52 uker. Dosen av GB08 vil bli bestemt av fase II. Stratifisert randomisering vil være basert på alder (<6 år mot ≥6 år), kjønn (hann mot hunn) og GH-toppverdi (≤ 5 ug/l, 5-7 ug/l,> 7 ug/l). Behandlingsperioden vil vare i 52 uker med en 2-ukers oppfølging. Den primære endepunktmålingen er effekten av GB08 -injeksjonen i den 52. uken sammenlignet med Norditropin Nordiflex.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Yanqing Lin
- Telefonnummer: 86-0755-23018589
- E-post: linyanqing@kexing.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Jinhai Lin
- Telefonnummer: 86-13760806104
- E-post: linjinhai@kexing.com
Studiesteder
-
-
Fujian
-
Xiamen, Fujian, Kina, 361000
- Xiamen Maternal and Child Health Hospital
-
Underetterforsker:
- Xiaoqing Yang
-
-
Henan
-
Nanyang, Henan, Kina, 473000
- Nanyang Central Hospital
-
Underetterforsker:
- Na Xu
-
Nanyang, Henan, Kina, 473000
- The First Affiliated Hospital of Nanyang Medical College
-
Underetterforsker:
- Xiaoxia Shi
-
Xinxiang, Henan, Kina, 453003
- The Third Affiliated Hospital of Xinxiang Medical University
-
Underetterforsker:
- Jinfen Han
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
Underetterforsker:
- Hui Yao
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215000
- Suzhou University Children's Hospital
-
Underetterforsker:
- Rongrong Xie
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Jiangxi Children's Hospital
-
Underetterforsker:
- Yu Yang
-
Pingxiang, Jiangxi, Kina, 337000
- Pingxiang Maternal and Child Health Hospital
-
Underetterforsker:
- Li Zhou
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Underetterforsker:
- Yining Zhang
-
-
Shandong
-
Linyi, Shandong, Kina, 276000
- Linyi Maternal and Child Health Hospital
-
Underetterforsker:
- Xiuying Ge
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610017
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Underetterforsker:
- Fang Tang
-
Meishan, Sichuan, Kina, 620010
- Meishan People's Hospital
-
Underetterforsker:
- Yangfan Fei
-
Yibin, Sichuan, Kina, 644000
- The Second People's Hospital of Yibin
-
Underetterforsker:
- Lan Yao
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310014
- Zhejiang Provincial People's Hospital
-
Underetterforsker:
- Qin Zhou
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310051
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
Hovedetterforsker:
- Junfen Fu
-
Ningbo, Zhejiang, Kina, 315010
- Ningbo Women's and Children's Hospital
-
Underetterforsker:
- Shuxia Ding
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
1. Diagnostisert med veksthormonmangel (GHD) basert på sykehistorie, kliniske symptomer og tegn, GH -stimuleringstester og avbildningsstudier. Deltakeren må oppfylle følgende:
- Absolute Height 2 Standardavvik (SD) under gjennomsnittshøyden til barn i samme alder og kjønn, ifølge de standardiserte vekstkurvene for barn og unge i Kina (0-18 år gammel) utgitt i 2009.
- Årlig høydehastighet (AHV) ≤ 5,0 cm/år, beregnet fra måling på 6 til 18 måneder før screening.
- GH -topp ≤ 10 ng/ml bevist ved to forskjellige GH -stimuleringstester i løpet av et år før screening.
- Benalder henger minst 1 år bak faktisk alder (Benaldervurdering i løpet av de siste 6 månedene før screening), med jenter <10 år og gutter <11 år gamle.
2. aldring> 3 år og ≤ 10 år (jenter) eller ≤ 11 år (gutter) basert på fødselsdato; Tanner Stage I (testikkelvolum <4 ml for gutter og ingen håndgripelig brystvev for jenter) 3. Uniform kort status med normal intellektuell utvikling. 4. IGF-1-nivåer under gjennomsnittet for barn og unge i samme alder og kjønn, minst 1 SD under (IGF-1 SDS ≤ -1,0).
5. Body Mass Index (BMI) innen ± 2 SD fra gjennomsnittlig BMI for barn og unge i samme alder og kjønn.
6. For forsøkspersoner med GHD som en del av flere hypofysehormonmangel, må være stabile i ≥1 måned, som bestemt av etterforskeren.
7. Guardians forstår og signerer det informerte samtykkeskjemaet (ICF). Hvis deltakeren er ≥8 år gammel, må de også signere ICF. For deltakere <8 år som kan uttrykke samtykke, må deres samtykke registreres.
Eksklusjonskriterier:
- Historie med systematisk vekstfremmende terapi, inkludert veksthormon og kjønnshormoner.
- Alvorlig allergisk konstitusjon eller kjent allergi mot veksthormon eller dets hjelpestoffer, som mannitol, lysin eller natriumklorid.
- Lukkede epifyser.
- Andre typer vekstforstyrrelser som idiopatisk kort status, Turner syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom og Russell-Silver syndrom.
- Kort status på grunn av andre årsaker, som intrauterin vekstbegrensning, familiær kort status, skjoldbruskhormonmangel, binyresinsuffisiens, antidiuretisk hormonmangel, cøliaki, rakitt, psykologiske faktorer, kronisk nyresykdom, infeksjoner eller traumer.
- Eventuelle klinisk signifikante avvik som kan påvirke vekst eller vekstvurdering; Personer med dysfunksjon
- Infeksjonssykdommer, som hepatitt B, hepatitt C, AIDS, syfilis eller tuberkulose (HBV overflate-antigenspositive personer må gjennomgå HBV DNA-testing; HCV-antistoff-positive personer må gjennomgå HCV RNA-testing; hvis HBV DNA eller HCV RNA> deteksjonen er deteksjon.
- Bruk av kortikosteroider eller andre steroider i løpet av de siste 12 månedene, for eksempel langvarig steroidbruk for astma.
- Historie med hypofyse eller hypotalamiske svulster, eller andre intrakranielle svulster på MR; Historie om leukemi, lymfom eller andre maligniteter.
- Historie om strålebehandling eller cellegift.
- Medfødt intrakraniell hypertensjon.
- Lårhode gled epifyse (SCFE).
- Spinal skoliose> 15 °.
- Deltakelse i alle andre medikamentelle studier i løpet av de siste tre månedene (som emne).
- Andre faktorer som anses som uegnet for deltakelse i studien av etterforskeren.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Enkelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Phaseii GB08 0,4 mg/kg
GB08 0,4 mg/kg subkutan injeksjon, en gang i uken i 24 uker
|
I fase II -studie vil kvalifiserte PGHD -pasienter motta GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg, eller 1,2 mg/kg subkutan injeksjon, en gang i uken i 24 uker. I fase III -studien vil individene motta GB08 subkutan injeksjon, en gang i uken i 52 uker. Dosen av GB08 på dette stadiet vil bli bestemt av resultatene av fase II. |
|
Eksperimentell: Phaseii GB08 0,8 mg/kg
GB08 0,8 mg/kg subkutan injeksjon, en gang i uken i 24 uker
|
I fase II -studie vil kvalifiserte PGHD -pasienter motta GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg, eller 1,2 mg/kg subkutan injeksjon, en gang i uken i 24 uker. I fase III -studien vil individene motta GB08 subkutan injeksjon, en gang i uken i 52 uker. Dosen av GB08 på dette stadiet vil bli bestemt av resultatene av fase II. |
|
Eksperimentell: Phaseii GB08 1,2 mg/kg
GB08 1,2 mg/kg subkutan injeksjon, en gang i uken i 24 uker
|
I fase II -studie vil kvalifiserte PGHD -pasienter motta GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg, eller 1,2 mg/kg subkutan injeksjon, en gang i uken i 24 uker. I fase III -studien vil individene motta GB08 subkutan injeksjon, en gang i uken i 52 uker. Dosen av GB08 på dette stadiet vil bli bestemt av resultatene av fase II. |
|
Aktiv komparator: Phaseii Norditropin Nordiflex
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutan injeksjon, daglig, i 24 uker
|
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutan injeksjon, daglig, i 24 uker (fase II) eller 52 uker (fase III)
|
|
Eksperimentell: PhaseIII GB08
GB08 subkutan injeksjon (dosen vil bli bestemt av data fra PhaseII), en gang i uken i 52 uker
|
I fase II -studie vil kvalifiserte PGHD -pasienter motta GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg, eller 1,2 mg/kg subkutan injeksjon, en gang i uken i 24 uker. I fase III -studien vil individene motta GB08 subkutan injeksjon, en gang i uken i 52 uker. Dosen av GB08 på dette stadiet vil bli bestemt av resultatene av fase II. |
|
Aktiv komparator: Phaseiii Norditropin Nordiflex
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutan injeksjon, daglig, i 52 uker
|
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutan injeksjon, daglig, i 24 uker (fase II) eller 52 uker (fase III)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Phaseii-sammenligning av årlig høydehastighet etter 24 uker
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av behandlingen etter 24 uker
|
Sammenligning av årlig høydehastighet av PGHD-pasienter som mottar 24-ukers GB08 og Norditropin Nordiflex-behandling
|
Fra påmelding til slutten av behandlingen etter 24 uker
|
|
Phaseiii-sammenligning av årlig høydehastighet i uke 52
Tidsramme: Fra påmelding til slutten av behandlingen i uke 52
|
Sammenligning av årlig høydehastighet mellom PGHD -pasienter som får GB08 og Norditropin Nordiflex etter 52 uker
|
Fra påmelding til slutten av behandlingen i uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Faseii-åralisert høydehastighet ved uke 4, 12, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 4, 12, 36, 48, 52
|
Fra påmelding til uke 4, 12, 36, 48, 52
|
|
|
Phaseii-Standard Deviation (SD) score for AHV av GB08-injeksjon og Norditropin Nordiflex ved baseline, og ved uke 4, 12, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 4, 12, 36, 48, 52
|
Fra påmelding til uke 4, 12, 36, 48, 52
|
|
|
Phaseii-standardavvik for faktisk høyde SDS (HT SDS CA) av GB08-injeksjon og Norditropin Nordiflex ved uke 4, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 4, 12, 24, 36, 48, 52
|
Fra påmelding til uke 4, 12, 24, 36, 48, 52
|
|
|
Phaseii-standardavvik for beinalder (BA) SDS (HT SDS BA) av GB08-injeksjon og Norditropin Nordiflex i uke 24 og 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 24 og 52
|
Fra påmelding til uke 24 og 52
|
|
|
Phaseii-Tanner Stage endres ved baseline og ved uke 12, 24, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 12, 24 og 52
|
Fra påmelding til uke 12, 24 og 52
|
|
|
Phaseii-kroppsvekt og BMI endres ved baseline og ved uke 2, 4, 8, 12, 24, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24 og 52
|
Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24 og 52
|
|
|
Phaseii-forhold til BA til CA ved baseline og i uke 24, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 24 og 52
|
Fra påmelding til uke 24 og 52
|
|
|
Phaseii-Serum IGF-1, IGF-1 SDS og IGFBP-3-nivåer, og deres endringer fra baseline på uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 52
|
Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 52
|
|
|
Phaseii-Serum IGF-1, IGF-1 SDS og IGFBP-3-nivåer, og deres endringer fra baseline 48 timer etter dose GB08-injeksjon ved uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 52
|
Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 52
|
|
|
Phaseiii-AHV av GB08-injeksjon og Norditropin Nordiflex ved baseline, og ved uke 4, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 4, 12, 24, 36, 48 og 52
|
Fra påmelding til uke 4, 12, 24, 36, 48 og 52
|
|
|
Phaseiii-Standard Deviation (SD) score for AHV av GB08-injeksjon og Norditropin Nordiflex ved baseline, og ved uke 4, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 4, 12, 24, 36, 48 og 52
|
Fra påmelding til uke 4, 12, 24, 36, 48 og 52
|
|
|
Phaseiii-standardavvik for faktisk høyde SDS (HT SDS CA) av GB08-injeksjon og Norditropin Nordiflex ved uke 4, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 4, 12, 24, 36, 48 og 52
|
Fra påmelding til uke 4, 12, 24, 36, 48 og 52
|
|
|
Phaseiii-Standard Deviation of Bone Age (BA) SDS (HT SDS BA) av GB08-injeksjon og Norditropin Nordiflex i uke 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 52
|
Fra påmelding til uke 52
|
|
|
Phaseiii-Tanner Stage endres ved baseline og ved uke 12, 24, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 12, 24 og 52
|
Fra påmelding til uke 12, 24 og 52
|
|
|
Phaseiii-kroppsvekt og BMI endres ved baseline og ved uke 2, 4, 8, 12, 24, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24 og 52
|
Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24 og 52
|
|
|
Phaseiii-Serum IGF-1, IGF-1 SDS og IGFBP-3-nivåer, og deres endringer fra baseline på uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 52
|
Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 52
|
|
|
Phaseiii-serum IGF-1, IGF-1 SDS og IGFBP-3-nivåer, og deres endringer fra baseline 48 timer etter dose GB08-injeksjon ved uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsramme: Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 52
|
Fra påmelding til uke 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 og 52
|
|
|
Faseii-sikkerhet Evaluering Endepunkter
Tidsramme: Uker 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
Bivirkninger (AES), vitale tegn, EKG, fysisk undersøkelse, unormale kliniske laboratorieparametere (inkludert, men ikke begrenset til fullstendig blodtelling, blodbiokjemi, urinalyse, skjoldbruskfunksjon, fastende insulin, prolaktin, HBA1c, faste serumkortisol) og injeksjonssted.
|
Uker 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
|
Phaseii-immunogenisitetsevaluering Endepunkter
Tidsramme: Uker 12, 24, 36, 52
|
Blodprøver vil bli samlet ved baseline og ved uke 12, 24, 36, 52 for å bestemme tilstedeværelsen av anti-medikamentantistoffer (ADA).
Hvis ADA er positiv, vil nøytraliserende antistoff- og titeranalyse bli utført.
Hvis ADA-positive forsøkspersoner er nødvendige for sikkerhets- og effektivitetsanalyse, kan ytterligere ADA, nøytraliserende antistoff og titer-testing utføres.
|
Uker 12, 24, 36, 52
|
|
Phaseii-Pharmacokinetics Evaluation Endpoints
Tidsramme: Uker 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
PK-parametere: Maksimal konsentrasjon (CMAX), areal under kurven fra tid 0 til den siste målbare konsentrasjonen (AUC0-T), areal under kurven fra tid 0 til uendelig (AUC0-INF), tid til toppkonsentrasjon (TMAX), elimineringshastighet konstant (λz), eliminasjon (Halv-liften (CL/2), Volum (λz), eliminering (CLEP (CLAC/2), V), VD/F), VD/F), VD/F), eliminering (λz), eliminering (Tmax), eliminering (λz), eliminering (Tmax), eliminering (λz), eliminering (Tmax), AUC0-INF ekstrapolert prosentandel (AUC_%Extrap).
|
Uker 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
|
Phaseii-Pharmacodynamics Evaluation Endpoints
Tidsramme: Tid 0 til 168 timer
|
Observert maksimal effekt (EMAX), tid til å nå maksimal effekt (TEMAX), areal under effekt-tidskurven fra tid 0 til det siste målbare tidspunktet (AUEC0-T), areal under effekt-tidskurven fra tid 0 til 24 timer (AUEC0-24H), areal under effekt-tidskurven fra tid 0 til 168 timer (AUEC0-168H).
|
Tid 0 til 168 timer
|
|
PhaseIII-sikkerhet Evaluering Endepunkter
Tidsramme: Uker 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
|
Bivirkninger (AES), vitale tegn, 12-bly EKG, fysisk undersøkelse, unormale kliniske laboratorieparametere (inkludert, men ikke begrenset til fullstendig blodtelling, blodbiokjemi, urinalyse, skjoldbruskfunksjon, faste insulin, prolaktin, HBA1c, faste serumkortisol) og injeksjonssted.
|
Uker 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
|
|
Phaseiii-immunogenisitetsevalueringsendpunkter
Tidsramme: Uker 12, 24, 36, 52
|
Blodprøver vil bli samlet ved baseline og ved uke 12, 24, 36, 52 for å bestemme tilstedeværelsen av anti-medikamentantistoffer (ADA).
Hvis ADA er positiv, vil nøytraliserende antistoff- og titeranalyse bli utført.
Hvis ADA-positive forsøkspersoner er nødvendige for sikkerhets- og effektivitetsanalyse, kan ytterligere ADA, nøytraliserende antistoff og titer-testing utføres.
|
Uker 12, 24, 36, 52
|
|
Phaseiii-Pharmacodynamics Evaluation Endpoints
Tidsramme: Uker 12, 24, 36, 52
|
GB08 injeksjon og Norditropin Nordiflex-konsentrasjoner av IGF-1 og IGFBP-3, relative endringer fra baseline og prosentvis endringer ved baseline og ved uke 12, 24, 36, 52.
|
Uker 12, 24, 36, 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Junfen Fu, Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
- Studieleder: Yijia Zhang, Shenzhen Kexing Pharmaceutical Co., Ltd.
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Christiansen JS, Backeljauw PF, Bidlingmaier M, Biller BM, Boguszewski MC, Casanueva FF, Chanson P, Chatelain P, Choong CS, Clemmons DR, Cohen LE, Cohen P, Frystyk J, Grimberg A, Hasegawa Y, Haymond MW, Ho K, Hoffman AR, Holly JM, Horikawa R, Hoybye C, Jorgensen JO, Johannsson G, Juul A, Katznelson L, Kopchick JJ, Lee KO, Lee KW, Luo X, Melmed S, Miller BS, Misra M, Popovic V, Rosenfeld RG, Ross J, Ross RJ, Saenger P, Strasburger CJ, Thorner MO, Werner H, Yuen K. Growth Hormone Research Society perspective on the development of long-acting growth hormone preparations. Eur J Endocrinol. 2016 Jun;174(6):C1-8. doi: 10.1530/EJE-16-0111. Epub 2016 Mar 23.
- Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract. 2008 Mar;14(2):143-54. doi: 10.4158/EP.14.2.143.
- Allen DB, Backeljauw P, Bidlingmaier M, Biller BM, Boguszewski M, Burman P, Butler G, Chihara K, Christiansen J, Cianfarani S, Clayton P, Clemmons D, Cohen P, Darendeliler F, Deal C, Dunger D, Erfurth EM, Fuqua JS, Grimberg A, Haymond M, Higham C, Ho K, Hoffman AR, Hokken-Koelega A, Johannsson G, Juul A, Kopchick J, Lee P, Pollak M, Radovick S, Robison L, Rosenfeld R, Ross RJ, Savendahl L, Saenger P, Sorensen HT, Stochholm K, Strasburger C, Swerdlow A, Thorner M. GH safety workshop position paper: a critical appraisal of recombinant human GH therapy in children and adults. Eur J Endocrinol. 2016 Feb;174(2):P1-9. doi: 10.1530/EJE-15-0873. Epub 2015 Nov 12.
- Cook DM, Rose SR. A review of guidelines for use of growth hormone in pediatric and transition patients. Pituitary. 2012 Sep;15(3):301-10. doi: 10.1007/s11102-011-0372-6.
- Yuen KCJ, Biller BMK, Radovick S, Carmichael JD, Jasim S, Pantalone KM, Hoffman AR. AMERICAN ASSOCIATION OF CLINICAL ENDOCRINOLOGISTS AND AMERICAN COLLEGE OF ENDOCRINOLOGY GUIDELINES FOR MANAGEMENT OF GROWTH HORMONE DEFICIENCY IN ADULTS AND PATIENTS TRANSITIONING FROM PEDIATRIC TO ADULT CARE. Endocr Pract. 2019 Nov;25(11):1191-1232. doi: 10.4158/GL-2019-0405.
- Kim JH, Chae HW, Chin SO, Ku CR, Park KH, Lim DJ, Kim KJ, Lim JS, Kim G, Choi YM, Ahn SH, Jeon MJ, Hwangbo Y, Lee JH, Kim BK, Choi YJ, Lee KA, Moon SS, Ahn HY, Choi HS, Hong SM, Shin DY, Seo JA, Kim SH, Oh S, Yu SH, Kim BJ, Shin CH, Kim SW, Kim CH, Lee EJ. Diagnosis and Treatment of Growth Hormone Deficiency: A Position Statement from Korean Endocrine Society and Korean Society of Pediatric Endocrinology. Endocrinol Metab (Seoul). 2020 Jun;35(2):272-287. doi: 10.3803/EnM.2020.35.2.272. Epub 2020 Jun 24.
- Ranke MB, Wit JM. Growth hormone - past, present and future. Nat Rev Endocrinol. 2018 May;14(5):285-300. doi: 10.1038/nrendo.2018.22. Epub 2018 Mar 16.
- Cunningham BC, Ultsch M, De Vos AM, Mulkerrin MG, Clauser KR, Wells JA. Dimerization of the extracellular domain of the human growth hormone receptor by a single hormone molecule. Science. 1991 Nov 8;254(5033):821-5. doi: 10.1126/science.1948064.
- Kopchick JJ, Parkinson C, Stevens EC, Trainer PJ. Growth hormone receptor antagonists: discovery, development, and use in patients with acromegaly. Endocr Rev. 2002 Oct;23(5):623-46. doi: 10.1210/er.2001-0022.
- DOI:10.3969/j.issn.2095-1736.2020.05.103.
- de Fries Jensen L, Antavalis V, Odgaard-Jensen J, Rossi A, Pietropoli A, Hojby M. Efficacy and Safety of Somapacitan Relative to Somatrogon and Lonapegsomatropin in Pediatric Growth Hormone Deficiency: Systematic Literature Review and Network Meta-analysis. Adv Ther. 2024 Nov;41(11):4098-4124. doi: 10.1007/s12325-024-02966-y. Epub 2024 Sep 11.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Beinsykdommer
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Hypothalamiske sykdommer
- Hypofyse sykdommer
- Bensykdommer, endokrine
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Dvergvekst
- Hypopituitarisme
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Dvergvekst, hypofyse
Andre studie-ID-numre
- KXZY-GB08-201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .