Klinická studie fáze II/III hodnotící účinnost a bezpečnost injekce GB08 u dětských pacientů s nedostatkem růstového hormonu
Fáze II/III, bezproblémová, multicentrická, randomizovaná, otevřená, pozitivně-coparátorská kontrolovaná klinická studie pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti injekce GB08 u dětských pacientů s nedostatkem růstového hormonu
Cílem této studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost injekce GB08 ve srovnání s nordropinem Nordiflexem u pediatrických pacientů s nedostatkem růstového hormonu (PGHD). Snaží se vyřešit následující otázky:
- 1: Prokazuje injekce GB08 srovnatelnou účinnost při léčbě PGHD po 24 týdnech ve srovnání s Norditropinem Nordiflexem?
- 2: Která dávka (0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg a 1,2 mg/kg) injekce GB08 Nejlepší vyvažuje účinnost a bezpečnost při léčbě PGHD po 24 týdnech?
- 3: Zachovává injekce GB08 svou účinnost při léčbě PGHD po 52 týdnech ve srovnání s nordritropinem Nordiflexem? K dosažení toho bude injekce GB08 porovnána s Norditropinem Nordiflexem, aby se zjistilo, zda poskytuje pro PGHD účinnější nebo bezpečnější možnost zpracování.
Jedná se o fázi II/III, bezproblémová, multicentrická, randomizovaná, otevřená, pozitivně-coparátorová kontrolovaná klinická studie se dvěma fázemi. Fáze 1 odpovídá na otázky #1 a #2 porovnáním účinnosti a bezpečnosti injekce GB08 a zásahem nordiflexu Norditropinu mezi PGHD po 24 týdnech. Zahrnuje čtyři skupiny (n = 16): GB08 0,4 mg/kg, GB08 0,8 mg/kg, GB08 1,2 mg/kg a Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg. GB08 a Norditropin Nordiflex budou podávány jednou týdně a jednou denně. Primární měření výsledku je anualizovaná rychlost výšky (AHV) po 24 týdnech. Mezi další měření patří hladiny růstových hormonů, bezpečnostní parametry, markery imunogenity a farmakokinetické/farmakodynamické profily.
Optimální dávka GB08 bude dále zkoumána ve fázi 2, což odpovídá na otázku č. 3. V této fázi budou pacienti s PGHD náhodně dostávat injekci GB08 nebo Norditropin Nordiflex po dobu 52 týdnů (n = 102 pro každý). Poté bude také detekována účinnost a bezpečnost GB08.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, otevřenou, pozitivně kontrolovanou fázi II/III bezproblémovou konstrukční klinickou studii hodnotící účinnost a bezpečnost injekce GB08 u pediatrických pacientů s nedostatkem růstového hormonu (PGHD). Jeho cílem je porovnat účinnost a bezpečnost injekce GB08 s Norditropinem Nordiflexem u pacientů s PGHD, čímž prospívá této populaci. Tato studie zahrnuje dvě části: fáze II a fáze III.
Fáze II: Identifikace optimální dávky Tato část hodnotí účinnost a bezpečnost tří dávek GB08 při léčbě PGHD, aby doporučil optimální dávku pro fázi III.
Způsobilí pacienti s PGHD budou náhodně rozděleni do čtyř skupin (n = 16 na skupinu) a stratifikováni podle hodnoty GH (≤ 5 μg/l a> 5 μg/l). Budou dostávat GB08 0,4 mg/kg, GB08 0,8 mg/kg, GB08 1,2 mg/kg nebo norditurský Nordiflex 0,035 mg/kg (pozitivní kontrola) po dobu 24 týdnů s dalšími 28 týdny po sledování. Terapie GB08 a Norditropin Nordiflex budou poskytována jednou týdně a jednou denně. Všichni účastníci budou mít vzorky krve odebrané pro farmakokinetiku (pouze skupiny GB08), farmakodynamiku, imunogenita a hodnocení bezpečnosti a účinnosti, jakož i záznamy o současných lécích/léčbě a nežádoucích účincích. Primárním měřením výsledku je anualizovaná rychlost výšky (AHV) po 24 týdnech mezi čtyřmi skupinami. Optimální dávka GB08 bude identifikována na základě 24týdenních dat.
Fáze III: 52týdenní účinnost a bezpečnost injekce GB08 ve srovnání s Norditropinem Nordiflexem Tato část si klade za cíl vyhodnotit účinnost injekce GB08 ve srovnání s Norditropinem Nordiflexem u pacientů s PGHD po 52 týdnech.
Obsahuje léčebnou skupinu (injekce GB08) a kontrolní skupinu (Norditropin Nordiflex), každá s 102 účastníky. V souladu s tím dostanou intervenci GB08 nebo Norditropin Nordiflex po dobu 52 týdnů. Dávka GB08 bude stanovena fází II. Stratifikovaná randomizace bude založena na věku (<6 let vs. ≥ 6 let), pohlaví (muž vs. žena) a maximální hodnotu GH (≤ 5 ug/l, 5-7 ug/l,> 7 ug/l). Doba léčby bude trvat 52 týdnů s 2týdenním sledováním. Primárním měřením koncového bodu je účinnost injekce GB08 v 52. týdnu ve srovnání s Norditropinem Nordiflexem.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Yanqing Lin
- Telefonní číslo: 86-0755-23018589
- E-mail: linyanqing@kexing.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Jinhai Lin
- Telefonní číslo: 86-13760806104
- E-mail: linjinhai@kexing.com
Studijní místa
-
-
Fujian
-
Xiamen, Fujian, Čína, 361000
- Xiamen Maternal and Child Health Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Xiaoqing Yang
-
-
Henan
-
Nanyang, Henan, Čína, 473000
- Nanyang Central Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Na Xu
-
Nanyang, Henan, Čína, 473000
- The First Affiliated Hospital of Nanyang Medical College
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Xiaoxia Shi
-
Xinxiang, Henan, Čína, 453003
- The Third Affiliated Hospital of Xinxiang Medical University
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Jinfen Han
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Hui Yao
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Čína, 215000
- Suzhou University Children's Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Rongrong Xie
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína, 330006
- Jiangxi Children's Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Yu Yang
-
Pingxiang, Jiangxi, Čína, 337000
- Pingxiang Maternal and Child Health Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Li Zhou
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Čína, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Yining Zhang
-
-
Shandong
-
Linyi, Shandong, Čína, 276000
- Linyi Maternal and Child Health Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Xiuying Ge
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610017
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Fang Tang
-
Meishan, Sichuan, Čína, 620010
- Meishan People's Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Yangfan Fei
-
Yibin, Sichuan, Čína, 644000
- The Second People's Hospital of Yibin
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Lan Yao
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310014
- Zhejiang Provincial People's Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Qin Zhou
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310051
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Junfen Fu
-
Ningbo, Zhejiang, Čína, 315010
- Ningbo Women's and Children's Hospital
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Shuxia Ding
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
1. diagnostikováno s nedostatkem růstového hormonu (GHD) na základě anamnézy, klinických symptomů a příznaků, stimulačních testů GH a zobrazovacích studiích. Účastník musí splňovat následující:
- Absolutní výška 2 standardní odchylky (SD) pod průměrnou výškou dětí stejného věku a pohlaví, podle standardizovaných růstových křivek pro děti a dospívající v Číně (0–18 let) zveřejněné v roce 2009.
- Anualizovaná rychlost výšky (AHV) ≤ 5,0 cm/rok, vypočtená z měření 6 až 18 měsíců před screeningem.
- Vrchol GH ≤ 10 ng/ml prokázal dvěma různými stimulačními testy GH během roku před screeningem.
- Věk kostí zaostává nejméně 1 rok za skutečným věkem (hodnocení věku kostí během posledních 6 měsíců před screeningem), s dívkami <10 let a chlapci <11 let.
2. stárnutí> 3 roky a ≤ 10 let (dívky) nebo ≤ 11 let (chlapci) na základě data narození; Tanner Stage I (Testikulární objem <4 ml pro chlapce a žádná hmatatelná prsní tkáň pro dívky) 3. jednotná krátká postava s normálním intelektuálním vývojem. 4. hladiny IGF-1 pod průměrem pro děti a adolescenty stejného věku a pohlaví, nejméně 1 SD níže (IGF-1 SDS ≤ -1,0).
5. Index tělesné hmotnosti (BMI) V rámci ± 2 SD průměrného BMI pro děti a adolescenty stejného věku a pohlaví.
6. U subjektů s GHD v rámci několika nedostatků hormonů hypofýzy musí být stabilní po dobu ≥ 1 měsíce, jak je stanoveno vyšetřovatelem.
7. Strážci rozumějí a podepsají formulář informovaného souhlasu (ICF). Pokud je účastníkovi ≥ 8 let, musí také podepsat ICF. Pro účastníky <8 let, kteří mohou vyjádřit souhlas, musí být zaznamenán jejich souhlas.
Kritéria pro vyloučení:
- Historie systematické terapie podporující růst, včetně růstových hormonů a pohlavních hormonů.
- Těžká alergická ústava nebo známá alergie na růstový hormon nebo jeho pomocné látky, jako je mannitol, lysin nebo chlorid sodný.
- Uzavřené epifýzy.
- Jiné typy poruch růstu, jako je idiopatická krátká postava, Turnerův syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom a Russell-Silver Syndrom.
- Krátká postava způsobená jinými příčinami, jako je omezení růstu intrauterinního růstu, rodinná krátká postava, nedostatek hormonů štítné žlázy, nedostatečnost nadledvinek, antidiuretický hormonální nedostatek, celiakie, křižovatky, psychologické faktory, chronické onemocnění ledvin, infekce nebo trauma.
- Jakékoli klinicky významné abnormality, které mohou ovlivnit růst nebo hodnocení růstu; Subjekty s dysfunkcí jater nebo ledvin (alt> 1,5krát horní hranice normálního, kreatininu> horní hranice normální), chronická onemocnění (podvýživa, glukóza v krvi nalačno ≥ 126 mg/dl nebo HbA1c ≥ 6,5%), diabetes, pevná, hematologická, hematologická, hematologická, pelitální, omáčka, pelitální tvorba.
- Infekční onemocnění, jako je hepatitida B, hepatitida C, AIDS, syfilis nebo tuberkulóza (HBV povrchové antigen-pozitivní subjekty, musí podstoupit HBV DNA testování; HCV protilátka-pozitivní subjekty musí podstoupit HCV RNA testování;
- Použití kortikosteroidů nebo jiných steroidů za posledních 12 měsíců, jako je dlouhodobé použití steroidů pro astma.
- Anamnéza hypofýzy nebo hypothalamických nádorů nebo jiných intrakraniálních nádorů na MRI; Historie leukémie, lymfomu nebo jiných malignit.
- Anamnéza radiační terapie nebo chemoterapie.
- Vrozená intrakraniální hypertenze.
- Femorální hlava sklouzla epifýzou (SCFE).
- Scolióza páteře> 15 °.
- Účast v jakékoli jiné drogové klinické studii během posledních 3 měsíců (jako subjekt).
- Další faktory považovaly za nevhodné pro účast ve studii vyšetřovatelem.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Phaseii GB08 0,4 mg/kg
GB08 0,4 mg/kg subkutánní injekce, jednou týdně po dobu 24 týdnů
|
Ve studii fáze II budou způsobilí pacienti s PGHD dostávat GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg nebo 1,2 mg/kg subkutánní injekci jednou týdně po dobu 24 týdnů. Ve studii fáze III budou jednotlivci dostávat subkutánní injekci GB08, jednou týdně po dobu 52 týdnů. Dávka GB08 v této fázi bude stanovena výsledky fáze II. |
|
Experimentální: Phaseii GB08 0,8 mg/kg
GB08 0,8 mg/kg subkutánní injekce, jednou týdně po dobu 24 týdnů
|
Ve studii fáze II budou způsobilí pacienti s PGHD dostávat GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg nebo 1,2 mg/kg subkutánní injekci jednou týdně po dobu 24 týdnů. Ve studii fáze III budou jednotlivci dostávat subkutánní injekci GB08, jednou týdně po dobu 52 týdnů. Dávka GB08 v této fázi bude stanovena výsledky fáze II. |
|
Experimentální: Phaseii GB08 1,2 mg/kg
GB08 1,2 mg/kg subkutánní injekce, jednou týdně po dobu 24 týdnů
|
Ve studii fáze II budou způsobilí pacienti s PGHD dostávat GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg nebo 1,2 mg/kg subkutánní injekci jednou týdně po dobu 24 týdnů. Ve studii fáze III budou jednotlivci dostávat subkutánní injekci GB08, jednou týdně po dobu 52 týdnů. Dávka GB08 v této fázi bude stanovena výsledky fáze II. |
|
Aktivní komparátor: Fází Norditropin Nordiflex
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutánní injekce, denně, po dobu 24 týdnů
|
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutánní injekce, denně, po dobu 24 týdnů (fáze II) nebo 52 týdnů (fáze III)
|
|
Experimentální: PHASEIII GB08
Subkutánní injekce GB08 (dávka bude stanovena údaji z fázovéhoII), jednou týdně po dobu 52 týdnů
|
Ve studii fáze II budou způsobilí pacienti s PGHD dostávat GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg nebo 1,2 mg/kg subkutánní injekci jednou týdně po dobu 24 týdnů. Ve studii fáze III budou jednotlivci dostávat subkutánní injekci GB08, jednou týdně po dobu 52 týdnů. Dávka GB08 v této fázi bude stanovena výsledky fáze II. |
|
Aktivní komparátor: Fází Norditropin Nordiflex
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutánní injekce, denně, po dobu 52 týdnů
|
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutánní injekce, denně, po dobu 24 týdnů (fáze II) nebo 52 týdnů (fáze III)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnávání fází anualizované výšky rychlosti po 24 týdnech
Časové okno: Od zápisu do konce léčby po 24 týdnech
|
Porovnání anualizované rychlosti výšky u pacientů s PGHD, kteří dostávali 24týdenní léčbu GB08 a Norditropin Nordiflex
|
Od zápisu do konce léčby po 24 týdnech
|
|
Phaseiii-comparison anualizované rychlosti výšky v 52. týdnu
Časové okno: Od zápisu do konce léčby v 52. týdnu
|
Porovnání anualizované rychlosti výšky mezi pacienty s PGHD dostávajícími GB08 a Norditropin Nordiflex po 52 týdnech
|
Od zápisu do konce léčby v 52. týdnu
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Phasei-Annualizovaná rychlost výšky ve 4. týdnu, 12, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do 4. týdnů, 12, 36, 48, 52
|
Od zápisu do 4. týdnů, 12, 36, 48, 52
|
|
|
Skóre AHV GB08 injekce a Norditropin Nordiflex na začátku a ve 4, 12, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do 4. týdnů, 12, 36, 48, 52
|
Od zápisu do 4. týdnů, 12, 36, 48, 52
|
|
|
Standardní odchylka fáze skutečné výšky SDS (HT SDS CA) injekce GB08 a Norditropin Nordiflex ve 4. týdnu, 12, 24, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do týdnů 4, 12, 24, 36, 48, 52
|
Od zápisu do týdnů 4, 12, 24, 36, 48, 52
|
|
|
Standardní odchylka Phaseii kostní věk (BA) SDS (HT SDS BA) injekce GB08 a Norditropin Nordiflex ve 24. a 52. týdnu
Časové okno: Od zápisu do týdnů 24 a 52
|
Od zápisu do týdnů 24 a 52
|
|
|
Stageová fáze fází se mění na začátku a ve 12. týdnu, 24, 52
Časové okno: Od zápisu do 12., 24. a 52
|
Od zápisu do 12., 24. a 52
|
|
|
Hmotnost fáze a těla a změny BMI na začátku a ve 2., 4, 8, 12, 24, 52
Časové okno: Od zápisu do 2., 4, 8, 12, 24 a 52
|
Od zápisu do 2., 4, 8, 12, 24 a 52
|
|
|
Phaseii-poměr BA do CA na začátku a ve 24. týdnu, 52
Časové okno: Od zápisu do týdnů 24 a 52
|
Od zápisu do týdnů 24 a 52
|
|
|
Hladiny fází-serum IGF-1, IGF-1 SDS a IGFBP-3 a jejich změny z výchozího hodnoty v týdnech 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do týdnů 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 52
|
Od zápisu do týdnů 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 52
|
|
|
Hladiny fáze IGF-1, IGF-1 a IGFBP-3 a jejich změny od výchozí hodnoty po 48 hodinách po dávce injekce GB08 v týdnech 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do týdnů 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 52
|
Od zápisu do týdnů 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 52
|
|
|
Phaseiii-Ahv z GB08 Injekce a Norditropin Nordiflex na začátku a ve dnech 4, 12, 24, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do 4., 12, 24, 36, 48 a 52
|
Od zápisu do 4., 12, 24, 36, 48 a 52
|
|
|
Skóre AHV GB08 injekce a Norditropin Nordiflex na začátku a ve 4, 12, 24, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do 4., 12, 24, 36, 48 a 52
|
Od zápisu do 4., 12, 24, 36, 48 a 52
|
|
|
Standardní odchylka fáze skutečné výšky SDS (HT SDS CA) injekce GB08 a Norditropin Nordiflex ve 4. týdnu, 12, 24, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do 4., 12, 24, 36, 48 a 52
|
Od zápisu do 4., 12, 24, 36, 48 a 52
|
|
|
Standardní odchylka fáze SDS (BA) SDS (HT SDS BA) injekce GB08 a Norditropin Nordiflex v týdnu 52
Časové okno: Od zápisu do 52. týdne
|
Od zápisu do 52. týdne
|
|
|
Fáze fáze tanneru se mění na začátku a ve 12. týdnu, 24, 52
Časové okno: Od zápisu do 12., 24. a 52
|
Od zápisu do 12., 24. a 52
|
|
|
Hmotnost fáze a těla a BMI se mění na začátku a ve 2., 4, 8, 12, 24, 52
Časové okno: Od zápisu do 2., 4, 8, 12, 24 a 52
|
Od zápisu do 2., 4, 8, 12, 24 a 52
|
|
|
Hladiny fází IGF-1, IGF-1 a IGFBP-3 a jejich změny z výchozího hodnoty v týdnech 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do týdnů 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 52
|
Od zápisu do týdnů 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 52
|
|
|
Hladiny fází IGF-1, IGF-1 a IGFBP-3 a jejich změny z výchozí hodnoty po 48 hodinách po dávce injekce GB08 v týdnech 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Časové okno: Od zápisu do týdnů 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 52
|
Od zápisu do týdnů 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 a 52
|
|
|
Koncové body hodnocení fází
Časové okno: Týdny 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
Nežádoucí účinky (AES), vitální příznaky, EKG, fyzikální vyšetření, abnormální klinické laboratorní parametry (včetně, ale nejen na úplnou krevním počtění, biochemii krve, analýzu moči, funkce štítné žlázy, inzulín nalačno, prolaktin, HBA1c, půst sérový kortizol) a injekční zkoumání.
|
Týdny 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
|
Koncové body hodnocení fází-imunogenity
Časové okno: týdnů 12, 24, 36, 52
|
Vzorky krve budou odebrány na začátku a ve 12. týdnu, 24, 36, 52, aby se stanovila přítomnost protilátek proti léčivům (ADA).
Pokud je ADA pozitivní, bude provedena neutralizační protilátka a analýza titru.
Pokud jsou pro analýzu bezpečnosti a účinnosti zapotřebí ADA-pozitivní subjekty, může být provedena další ADA, neutralizující protilátku a testování titru.
|
týdnů 12, 24, 36, 52
|
|
Koncové body hodnocení fází-pharmakokinetiky
Časové okno: Týdny 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
PK parameters: maximum concentration (Cmax), area under the curve from time 0 to the last measurable concentration (AUC0-t), area under the curve from time 0 to infinity (AUC0-inf), time to peak concentration (Tmax), elimination rate constant (λz), elimination half-life (t1/2), apparent volume of distribution (Vd/F), apparent clearance (CL/F), AUC0-inf extrapolované procento (AUC_%extrap).
|
Týdny 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
|
Koncové body hodnocení fází-pharmakodynamiky
Časové okno: čas 0 až 168 hodin
|
Pozorovaný maximální účinek (EMAX), čas na dosažení maximálního účinku (TEMAX), plocha pod křivkou účinku od času 0 do posledního měřitelného časového bodu (AUEC0-T), plocha pod křivkou efektu od 0 do 24 hodin (AUEC0-24H), plocha pod křivkou času od 0 do 168 hodin (AUEC0-168H).
|
čas 0 až 168 hodin
|
|
Koncové body hodnocení fází
Časové okno: Týdny 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
|
Nežádoucí účinky (AES), vitální příznaky, 12-vedoucí EKG, fyzikální vyšetření, abnormální klinické laboratorní parametry (včetně, ale nejen na úplnou krevní obraz, biochemii krve, analýza moči, funkce štítné žlázy, inzulín nalačno, prolaktin, HBA1C, půst sérového kortizolu) a injekčního místa) a injekčního místa.
|
Týdny 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
|
|
Koncové body hodnocení fází Imunogenity
Časové okno: týdnů 12, 24, 36, 52
|
Vzorky krve budou odebrány na začátku a ve 12. týdnu, 24, 36, 52, aby se stanovila přítomnost protilátek proti léčivům (ADA).
Pokud je ADA pozitivní, bude provedena neutralizační protilátka a analýza titru.
Pokud jsou pro analýzu bezpečnosti a účinnosti zapotřebí ADA-pozitivní subjekty, může být provedena další ADA, neutralizující protilátku a testování titru.
|
týdnů 12, 24, 36, 52
|
|
Koncové body hodnocení fází
Časové okno: týdnů 12, 24, 36, 52
|
GB08 injekce a Norditropin Nordiflex koncentrace IGF-1 a IGFBP-3, relativní změny od výchozí hodnoty a procentní změny na začátku a ve 12, 24, 36, 52.
|
týdnů 12, 24, 36, 52
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Junfen Fu, Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
- Ředitel studie: Yijia Zhang, Shenzhen Kexing Pharmaceutical Co., Ltd.
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Christiansen JS, Backeljauw PF, Bidlingmaier M, Biller BM, Boguszewski MC, Casanueva FF, Chanson P, Chatelain P, Choong CS, Clemmons DR, Cohen LE, Cohen P, Frystyk J, Grimberg A, Hasegawa Y, Haymond MW, Ho K, Hoffman AR, Holly JM, Horikawa R, Hoybye C, Jorgensen JO, Johannsson G, Juul A, Katznelson L, Kopchick JJ, Lee KO, Lee KW, Luo X, Melmed S, Miller BS, Misra M, Popovic V, Rosenfeld RG, Ross J, Ross RJ, Saenger P, Strasburger CJ, Thorner MO, Werner H, Yuen K. Growth Hormone Research Society perspective on the development of long-acting growth hormone preparations. Eur J Endocrinol. 2016 Jun;174(6):C1-8. doi: 10.1530/EJE-16-0111. Epub 2016 Mar 23.
- Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract. 2008 Mar;14(2):143-54. doi: 10.4158/EP.14.2.143.
- Allen DB, Backeljauw P, Bidlingmaier M, Biller BM, Boguszewski M, Burman P, Butler G, Chihara K, Christiansen J, Cianfarani S, Clayton P, Clemmons D, Cohen P, Darendeliler F, Deal C, Dunger D, Erfurth EM, Fuqua JS, Grimberg A, Haymond M, Higham C, Ho K, Hoffman AR, Hokken-Koelega A, Johannsson G, Juul A, Kopchick J, Lee P, Pollak M, Radovick S, Robison L, Rosenfeld R, Ross RJ, Savendahl L, Saenger P, Sorensen HT, Stochholm K, Strasburger C, Swerdlow A, Thorner M. GH safety workshop position paper: a critical appraisal of recombinant human GH therapy in children and adults. Eur J Endocrinol. 2016 Feb;174(2):P1-9. doi: 10.1530/EJE-15-0873. Epub 2015 Nov 12.
- Cook DM, Rose SR. A review of guidelines for use of growth hormone in pediatric and transition patients. Pituitary. 2012 Sep;15(3):301-10. doi: 10.1007/s11102-011-0372-6.
- Yuen KCJ, Biller BMK, Radovick S, Carmichael JD, Jasim S, Pantalone KM, Hoffman AR. AMERICAN ASSOCIATION OF CLINICAL ENDOCRINOLOGISTS AND AMERICAN COLLEGE OF ENDOCRINOLOGY GUIDELINES FOR MANAGEMENT OF GROWTH HORMONE DEFICIENCY IN ADULTS AND PATIENTS TRANSITIONING FROM PEDIATRIC TO ADULT CARE. Endocr Pract. 2019 Nov;25(11):1191-1232. doi: 10.4158/GL-2019-0405.
- Kim JH, Chae HW, Chin SO, Ku CR, Park KH, Lim DJ, Kim KJ, Lim JS, Kim G, Choi YM, Ahn SH, Jeon MJ, Hwangbo Y, Lee JH, Kim BK, Choi YJ, Lee KA, Moon SS, Ahn HY, Choi HS, Hong SM, Shin DY, Seo JA, Kim SH, Oh S, Yu SH, Kim BJ, Shin CH, Kim SW, Kim CH, Lee EJ. Diagnosis and Treatment of Growth Hormone Deficiency: A Position Statement from Korean Endocrine Society and Korean Society of Pediatric Endocrinology. Endocrinol Metab (Seoul). 2020 Jun;35(2):272-287. doi: 10.3803/EnM.2020.35.2.272. Epub 2020 Jun 24.
- Ranke MB, Wit JM. Growth hormone - past, present and future. Nat Rev Endocrinol. 2018 May;14(5):285-300. doi: 10.1038/nrendo.2018.22. Epub 2018 Mar 16.
- Cunningham BC, Ultsch M, De Vos AM, Mulkerrin MG, Clauser KR, Wells JA. Dimerization of the extracellular domain of the human growth hormone receptor by a single hormone molecule. Science. 1991 Nov 8;254(5033):821-5. doi: 10.1126/science.1948064.
- Kopchick JJ, Parkinson C, Stevens EC, Trainer PJ. Growth hormone receptor antagonists: discovery, development, and use in patients with acromegaly. Endocr Rev. 2002 Oct;23(5):623-46. doi: 10.1210/er.2001-0022.
- DOI:10.3969/j.issn.2095-1736.2020.05.103.
- de Fries Jensen L, Antavalis V, Odgaard-Jensen J, Rossi A, Pietropoli A, Hojby M. Efficacy and Safety of Somapacitan Relative to Somatrogon and Lonapegsomatropin in Pediatric Growth Hormone Deficiency: Systematic Literature Review and Network Meta-analysis. Adv Ther. 2024 Nov;41(11):4098-4124. doi: 10.1007/s12325-024-02966-y. Epub 2024 Sep 11.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- KXZY-GB08-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .