En fas II/III -klinisk prövning utvärdera effektiviteten och säkerheten för GB08 -injektion hos pediatriska patienter med tillväxthormonbrist
En fas II/III, sömlös, multicenter, randomiserad, öppen etikett, positiv samparatorstyrd klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten och säkerheten för GB08-injektion hos pediatriska patienter med tillväxthormonbrist
Denna studie syftar till att utvärdera effektiviteten och säkerheten för GB08 -injektion jämfört med Norditropin Nordiflex hos pediatriska patienter med tillväxthormonbrist (PGHD). Den försöker lösa följande frågor:
- 1: Visar GB08 -injektion jämförbar effekt vid behandling av PGHD efter 24 veckor jämfört med Norditropin Nordiflex?
- 2: Vilken dos (0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg och 1,2 mg/kg) GB08 -injektion Bästa balanserar effektiviteten och säkerheten vid behandling av PGHD vid 24 veckor?
- 3: Har GB08 injektion sin effektivitet vid behandling av PGHD vid 52 veckor jämfört med Norditropin Nordiflex? För att uppnå dessa kommer GB08 -injektion att jämföras med Norditropin Nordiflex för att se om det ger ett mer effektivt eller säkrare behandlingsalternativ för PGHD.
Detta är en fas II/III, sömlös, multicenter, randomiserad, öppen etikett, positiv samparatorstyrd klinisk prövning med två steg. Steg 1 svarar på frågor nr 1 och #2 genom att jämföra effektiviteten och säkerheten för GB08 -injektion och Norditropin Nordiflex -intervention bland PGHD efter 24 veckor. Det involverar fyra grupper (n = 16 vardera): GB08 0,4 mg/kg, GB08 0,8 mg/kg, GB08 1,2 mg/kg och Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg. GB08 och Norditropin Nordiflex kommer att administreras en gång i veckan respektive dagligen. Den primära utfallsmätningen är årlig höjdhastighet (AHV) efter 24 veckor. Andra mätningar inkluderar tillväxthormonnivåer, säkerhetsparametrar, immunogenicitetsmarkörer och farmakokinetiska/farmakodynamiska profiler.
Den optimala GB08 -dosen kommer att undersökas ytterligare i steg 2, som svarar på fråga nr 3. I detta skede kommer PGHD -patienter slumpmässigt att få antingen GB08 -injektion eller Norditropin Nordiflex -intervention under 52 veckor (n = 102 för varje). Efter det kommer effektiviteten och säkerheten för GB08 också att detekteras.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en multicenter, randomiserad, öppen etikett, positiv kontrollerad fas II/III sömlös designklinisk studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten för GB08-injektion hos pediatriska patienter med tillväxthormonbrist (PGHD). Det syftar till att jämföra effektiviteten och säkerheten för GB08 -injektion med Norditropin Nordiflex hos PGHD -patienter och därmed gynna denna population. Denna studie involverar två delar: fas II och fas III.
Fas II: Identifiera den optimala dosen Denna del bedömer effektiviteten och säkerheten för tre doser av GB08 vid behandling av PGHD för att rekommendera den optimala dosen för fas III.
Kvalificerade patienter med PGHD kommer att delas slumpmässigt upp i fyra grupper (n = 16 per grupp) och stratifieras med GH -toppvärdet (≤5 μg/L och> 5 μg/L). De kommer att få GB08 0,4 mg/kg, GB08 0,8 mg/kg, GB08 1,2 mg/kg eller Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg (positiv kontroll) behandling under 24 veckor med ytterligare 28 veckors uppföljning. GB08 och Norditropin Nordiflex -terapi kommer att tillhandahållas en gång i veckan respektive dagligen. Alla deltagare kommer att ha blodprover samlade för farmakokinetik (endast GB08 -grupper), farmakodynamik, immunogenicitet och säkerhets- och effektivitetsbedömningar, samt register över samtidiga mediciner/behandlingar och biverkningar. Den primära utfallsmätningen är den årliga höjdhastigheten (AHV) efter 24 veckor bland de fyra grupperna. Den optimala GB08-dosen kommer att identifieras baserat på 24-veckors data.
Fas III: 52-veckors effektivitet och säkerhet för GB08-injektion jämfört med Norditropin Nordiflex Denna del syftar till att utvärdera effekten av GB08-injektion jämfört med Norditropin Nordiflex hos PGHD-patienter vid 52 veckor.
Den innehåller en behandlingsgrupp (GB08 -injektion) och en kontrollgrupp (Norditropin Nordiflex), var och en med 102 deltagare. Följaktligen kommer de att få GB08 eller Norditropin Nordiflex -intervention i 52 veckor. Dosen av GB08 kommer att bestämmas av fas II. Stratifierad randomisering kommer att baseras på ålder (<6 år mot ≥6 år), kön (manlig kontra kvinna) och GH-toppvärde (≤ 5 ug/L, 5-7 ug/L,> 7 ug/L). Behandlingsperioden kommer att pågå i 52 veckor med en två veckors uppföljning. Den primära slutpunktmätningen är effekten av GB08 -injektion vid den 52: e veckan jämfört med Norditropin Nordiflex.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Yanqing Lin
- Telefonnummer: 86-0755-23018589
- E-post: linyanqing@kexing.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Jinhai Lin
- Telefonnummer: 86-13760806104
- E-post: linjinhai@kexing.com
Studieorter
-
-
Fujian
-
Xiamen, Fujian, Kina, 361000
- Xiamen Maternal and Child Health Hospital
-
Underutredare:
- Xiaoqing Yang
-
-
Henan
-
Nanyang, Henan, Kina, 473000
- Nanyang Central Hospital
-
Underutredare:
- Na Xu
-
Nanyang, Henan, Kina, 473000
- The First Affiliated Hospital of Nanyang Medical College
-
Underutredare:
- Xiaoxia Shi
-
Xinxiang, Henan, Kina, 453003
- The Third Affiliated Hospital of Xinxiang Medical University
-
Underutredare:
- Jinfen Han
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
Underutredare:
- Hui Yao
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215000
- Suzhou University Children's Hospital
-
Underutredare:
- Rongrong Xie
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- Jiangxi Children's Hospital
-
Underutredare:
- Yu Yang
-
Pingxiang, Jiangxi, Kina, 337000
- Pingxiang Maternal and Child Health Hospital
-
Underutredare:
- Li Zhou
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kina, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Underutredare:
- Yining Zhang
-
-
Shandong
-
Linyi, Shandong, Kina, 276000
- Linyi Maternal and Child Health Hospital
-
Underutredare:
- Xiuying Ge
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610017
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Underutredare:
- Fang Tang
-
Meishan, Sichuan, Kina, 620010
- Meishan People's Hospital
-
Underutredare:
- Yangfan Fei
-
Yibin, Sichuan, Kina, 644000
- The Second People's Hospital of Yibin
-
Underutredare:
- Lan Yao
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310014
- Zhejiang Provincial People's Hospital
-
Underutredare:
- Qin Zhou
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310051
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
Huvudutredare:
- Junfen Fu
-
Ningbo, Zhejiang, Kina, 315010
- Ningbo Women's and Children's Hospital
-
Underutredare:
- Shuxia Ding
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inkluderingskriterier:
1. Diagnostiserad med tillväxthormonbrist (GHD) baserat på medicinsk historia, kliniska symtom och tecken, GH -stimuleringstester och avbildningsstudier. Deltagaren måste möta följande:
- Absolut höjd 2 Standardavvikelser (SD) under medelhöjden för barn i samma ålder och kön, enligt de standardiserade tillväxtkurvorna för barn och ungdomar i Kina (0-18 år) som publicerades 2009.
- Årlig höjdhastighet (AHV) ≤ 5,0 cm/år, beräknat från mätning av 6 till 18 månader före screening.
- GH Peak ≤ 10 ng/ml bevisade med två olika GH -stimuleringstester inom ett år före screening.
- Benåldern släpar minst 1 år efter faktisk ålder (benåldersbedömning under de senaste 6 månaderna före screening), med flickor <10 år gamla och pojkar <11 år gamla.
2. Åldrande> 3 år och ≤ 10 år (flickor) eller ≤ 11 år (pojkar) baserat på födelsedatum; Tanner stadium I (testikelvolym <4 ml för pojkar och ingen påtaglig bröstvävnad för flickor) 3. enhetlig kort status med normal intellektuell utveckling. 4. IGF-1 nivåer under medelvärdet för barn och ungdomar i samma ålder och kön, minst 1 SD under (IGF-1 SDS ≤ -1,0).
5. Kroppsmassaindex (BMI) inom ± 2 SD från medelvärdet BMI för barn och ungdomar i samma ålder och kön.
6. För personer med GHD som en del av flera hypofyshormonbrister, måste vara stabila under ≥ 1 månad, som bestäms av utredaren.
7. Guardians förstår och undertecknar det informerade samtyckesformuläret (ICF). Om deltagaren är ≥8 år måste de också underteckna ICF. För deltagare <8 år gamla som kan uttrycka samtycke måste deras samtycke registreras.
Uteslutningskriterier:
- Historik om systematisk tillväxtfrämjande terapi, inklusive tillväxthormon och könshormoner.
- Allvarlig allergisk konstitution eller känd allergi mot tillväxthormon eller dess hjälpämnen, såsom mannitol, lysin eller natriumklorid.
- Stängda epifyser.
- Andra typer av tillväxtstörningar såsom idiopatisk kortstatus, Turnersyndrom, Noonan-syndrom, Prader-Willi-syndrom och Russell-Silver-syndrom.
- Kort status på grund av andra orsaker, såsom intrauterin tillväxtbegränsning, familjär kort status, sköldkörtelhormonbrist, binjurinsufficiens, antidiuretisk hormonbrist, celiaki, raketter, psykologiska faktorer, kronisk njursjukdom, infektioner eller trauma.
- Alla kliniskt signifikanta avvikelser som kan påverka tillväxt eller tillväxtbedömning; Personer med lever- eller njurdysfunktion (ALT> 1,5 gånger övre gränsen för normal, kreatinin> Övre gräns för normal), kroniska sjukdomar (undernäring, fastande blodglukos ≥ 126 mg/dl eller HbA1c ≥ 6,5%), diabetes, svår hjärt, pulmonary, hematologiska, eller systemiska infektioner, Immyodfient, psykisk malafi.
- Infektionssjukdomar, såsom hepatit B, hepatit C, AIDS, syfilis eller tuberkulos (HBV-ytantigenpositiva personer måste genomgå HBV-DNA-testning; HCV-antikroppspositiva personer måste genomgå HCV RNA-testning; om HBV DNA eller HCV RNA> detektionsgräns, de är exkluderade).
- Användning av kortikosteroider eller andra steroider under de senaste 12 månaderna, såsom långvarig steroidanvändning för astma.
- Historik om hypofys eller hypotalamiska tumörer, eller andra intrakraniella tumörer på MRI; Historik om leukemi, lymfom eller andra maligniteter.
- Historik om strålterapi eller kemoterapi.
- Medfödd intrakraniell hypertoni.
- Femoralhuvud gled epifys (SCFE).
- Ryggradskolios> 15 °.
- Deltagande i någon annan läkemedelsklinisk prövning under de senaste tre månaderna (som ämne).
- Andra faktorer som ansågs olämpliga för deltagande i studien av utredaren.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fasii GB08 0,4 mg/kg
GB08 0,4 mg/kg subkutan injektion, en gång i veckan i 24 veckor
|
I fas II -studie kommer berättigade PGHD -patienter att få GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg eller 1,2 mg/kg subkutan injektion, en gång i veckan under 24 veckor. I fas III -studien kommer individerna att få GB08 subkutan injektion, en gång i veckan i 52 veckor. Dosen av GB08 i detta skede kommer att bestämmas av resultaten av fas II. |
|
Experimentell: Fasii GB08 0,8 mg/kg
GB08 0,8 mg/kg subkutan injektion, en gång i veckan i 24 veckor
|
I fas II -studie kommer berättigade PGHD -patienter att få GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg eller 1,2 mg/kg subkutan injektion, en gång i veckan under 24 veckor. I fas III -studien kommer individerna att få GB08 subkutan injektion, en gång i veckan i 52 veckor. Dosen av GB08 i detta skede kommer att bestämmas av resultaten av fas II. |
|
Experimentell: Fasii GB08 1,2 mg/kg
GB08 1,2 mg/kg subkutan injektion, en gång i veckan i 24 veckor
|
I fas II -studie kommer berättigade PGHD -patienter att få GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg eller 1,2 mg/kg subkutan injektion, en gång i veckan under 24 veckor. I fas III -studien kommer individerna att få GB08 subkutan injektion, en gång i veckan i 52 veckor. Dosen av GB08 i detta skede kommer att bestämmas av resultaten av fas II. |
|
Aktiv komparator: Fasii Norditropin Nordiflex
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutan injektion, dagligen i 24 veckor
|
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutan injektion, dagligen, under 24 veckor (fas II) eller 52 veckor (fas III)
|
|
Experimentell: Fasiii gb08
GB08 Subkutan injektion (dosen bestäms av data från fasii), en gång i veckan i 52 veckor
|
I fas II -studie kommer berättigade PGHD -patienter att få GB08 0,4 mg/kg, 0,8 mg/kg eller 1,2 mg/kg subkutan injektion, en gång i veckan under 24 veckor. I fas III -studien kommer individerna att få GB08 subkutan injektion, en gång i veckan i 52 veckor. Dosen av GB08 i detta skede kommer att bestämmas av resultaten av fas II. |
|
Aktiv komparator: Fasiii norditropin nordiflex
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutan injektion, dagligen, i 52 veckor
|
Norditropin Nordiflex 0,035 mg/kg subkutan injektion, dagligen, under 24 veckor (fas II) eller 52 veckor (fas III)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fasii-jämförelse av årlig höjdhastighet vid 24 veckor
Tidsram: Från anmälan till slutet av behandlingen efter 24 veckor
|
Jämförelse av årlig höjdhastighet för PGHD-patienter som får 24-veckors GB08 och Norditropin Nordiflex-behandling
|
Från anmälan till slutet av behandlingen efter 24 veckor
|
|
PhaseIII-jämförelse av årlig höjdhastighet vid vecka 52
Tidsram: Från anmälan till slutet av behandlingen vid vecka 52
|
Jämförelse av årlig höjdhastighet mellan PGHD -patienter som får GB08 och Norditropin Nordiflex vid 52 veckor
|
Från anmälan till slutet av behandlingen vid vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fasii-annualiserad höjdhastighet vid veckor 4, 12, 36, 48, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 4, 12, 36, 48, 52
|
Från registrering till veckor 4, 12, 36, 48, 52
|
|
|
PhaseII-Standard Deviation (SD) poäng av AHV av GB08-injektion och Norditropin Nordiflex vid baslinjen, och vid veckor 4, 12, 36, 48, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 4, 12, 36, 48, 52
|
Från registrering till veckor 4, 12, 36, 48, 52
|
|
|
Fasii-standardavvikelse av faktisk höjd SDS (HT SDS CA) av GB08-injektion och Norditropin Nordiflex vid veckor 4, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 4, 12, 24, 36, 48, 52
|
Från registrering till veckor 4, 12, 24, 36, 48, 52
|
|
|
PhaseII-standardavvikelse från benåldern (BA) SDS (HT SDS BA) av GB08-injektion och Norditropin Nordiflex vid vecka 24 och 52
Tidsram: Från registrering till veckor 24 och 52
|
Från registrering till veckor 24 och 52
|
|
|
Fasii-tanner scenändringar vid baslinjen och vid veckorna 12, 24, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 12, 24 och 52
|
Från registrering till veckor 12, 24 och 52
|
|
|
Fasii-kroppsvikt och BMI förändras vid baslinjen och vid veckor 2, 4, 8, 12, 24, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24 och 52
|
Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24 och 52
|
|
|
Fasii-förhållande BA till CA vid baslinjen och vid veckorna 24, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 24 och 52
|
Från registrering till veckor 24 och 52
|
|
|
Fasii-serum IGF-1, IGF-1 SDS och IGFBP-3-nivåer, och deras förändringar från baslinjen vid veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 och 52
|
Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 och 52
|
|
|
Fasii-serum IGF-1, IGF-1 SDS och IGFBP-3-nivåer, och deras förändringar från baslinjen vid 48 timmar efter dos av GB08-injektion vid veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 och 52
|
Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 och 52
|
|
|
Fasiii-AHV av GB08-injektion och Norditropin Nordiflex vid baslinjen, och vid veckor 4, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 4, 12, 24, 36, 48 och 52
|
Från registrering till veckor 4, 12, 24, 36, 48 och 52
|
|
|
PhaseIII-standardavvikelse (SD) -poäng av AHV av GB08-injektion och Norditropin Nordiflex vid baslinjen, och vid veckor 4, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 4, 12, 24, 36, 48 och 52
|
Från registrering till veckor 4, 12, 24, 36, 48 och 52
|
|
|
PhaseIII-standardavvikelse av faktisk höjd SDS (HT SDS CA) av GB08-injektion och Norditropin Nordiflex vid veckor 4, 12, 24, 36, 48, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 4, 12, 24, 36, 48 och 52
|
Från registrering till veckor 4, 12, 24, 36, 48 och 52
|
|
|
PhaseIII-standardavvikelse från Bone Age (BA) SDS (HT SDS BA) av GB08-injektion och Norditropin Nordiflex vid vecka 52
Tidsram: Från registrering till vecka 52
|
Från registrering till vecka 52
|
|
|
Fasiii-tanner scenändringar vid baslinjen och vid veckorna 12, 24, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 12, 24 och 52
|
Från registrering till veckor 12, 24 och 52
|
|
|
Fasiii-kroppsvikt och BMI-förändringar vid baslinjen och vid veckor 2, 4, 8, 12, 24, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24 och 52
|
Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24 och 52
|
|
|
PhaseIII-serum IGF-1, IGF-1 SDS och IGFBP-3-nivåer, och deras förändringar från baslinjen vid veckor 2, 4, 8, 24, 36, 48, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 och 52
|
Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 och 52
|
|
|
PhaseIII-serum IGF-1, IGF-1 SDS och IGFBP-3-nivåer, och deras förändringar från baslinjen vid 48 timmar efter dos av GB08-injektion vid veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52, 52
Tidsram: Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 och 52
|
Från registrering till veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 och 52
|
|
|
Fasii-säkerhetsutvärderings slutpunkter
Tidsram: Veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
Biverkningar (AES), vitala tecken, EKG, fysisk undersökning, onormala kliniska laboratorieparametrar (inklusive men inte begränsat till fullständigt blodantal, blodbiokemi, urinalys, sköldkörtelfunktion, fasta insulin, prolaktin, HbA1c, fasta serumkortisol) och injektionsställe.
|
Veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
|
Fasii-immunogenicitetsutvärdering slutpunkter
Tidsram: Veckor 12, 24, 36, 52
|
Blodprover kommer att samlas in vid baslinjen och vid veckorna 12, 24, 36, 52 för att bestämma närvaron av antikroppar mot läkemedel (ADA).
Om ADA är positiv kommer neutraliserande antikropp och titeranalys att utföras.
Om ADA-positiva personer behövs för säkerhets- och effektivitetsanalys, kan ytterligare ADA, neutraliserande antikropp och titertestning genomföras.
|
Veckor 12, 24, 36, 52
|
|
Fasii-farmakokinetik utvärderings slutpunkter
Tidsram: Veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
PK-parametrar: maximal koncentration (Cmax), area under kurvan från tid 0 till den sista mätbara koncentrationen (AUC0-T), area under kurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-INF), tid till toppkoncentration (tmax), elimineringsfrekvens (λz), elimination halva liv (t1/2), uppenbar volym (vd/f), klart (vd clear (clid (clid (cLEC (CLE ACH (CLE ACH ACH ACH ACHE ACHED ACHE ANDE ANDE ANDE AND,, extrapolerad procent (AUC_%EXTRAP).
|
Veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
|
|
Fasii-farmakodynamikutvärdering slutpunkter
Tidsram: tid 0 till 168 timmar
|
Observerad maximal effekt (EMAX), tid att nå maximal effekt (TEMAX), area under effekttidskurvan från tid 0 till den sista mätbara tidpunkten (AUEC0-T), område under effekttidskurvan från tid 0 till 24 timmar (AUEC0-24H), område under effekttidskurvan från tid 0 till 168 timmar (AUEC0-1688.
|
tid 0 till 168 timmar
|
|
Fasiii-säkerhetsutvärdering slutpunkter
Tidsram: Veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
|
Negativa händelser (AES), vitala tecken, 12-ledande EKG, fysisk undersökning, onormala kliniska laboratorieparametrar (inklusive men inte begränsat till komplett blodantal, blodbiokemi, urinalys, sköldkörtelfunktion, fasta insulin, prolaktin, HbA1c, fasta serumkortisol) och injektionsplatsundersökning.
|
Veckor 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
|
|
Fasiii-immunogenicitetsutvärdering slutpunkter
Tidsram: Veckor 12, 24, 36, 52
|
Blodprover kommer att samlas in vid baslinjen och vid veckorna 12, 24, 36, 52 för att bestämma närvaron av antikroppar mot läkemedel (ADA).
Om ADA är positiv kommer neutraliserande antikropp och titeranalys att utföras.
Om ADA-positiva personer behövs för säkerhets- och effektivitetsanalys, kan ytterligare ADA, neutraliserande antikropp och titertestning genomföras.
|
Veckor 12, 24, 36, 52
|
|
Fasiii-farmacodynamics utvärderings slutpunkter
Tidsram: Veckor 12, 24, 36, 52
|
GB08 injektion och Norditropin Nordiflex-koncentrationer av IGF-1 och IGFBP-3, relativa förändringar från baslinjen och procentuella förändringar vid baslinjen och vid veckor 12, 24, 36, 52.
|
Veckor 12, 24, 36, 52
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Junfen Fu, Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
- Studierektor: Yijia Zhang, Shenzhen Kexing Pharmaceutical Co., Ltd.
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Christiansen JS, Backeljauw PF, Bidlingmaier M, Biller BM, Boguszewski MC, Casanueva FF, Chanson P, Chatelain P, Choong CS, Clemmons DR, Cohen LE, Cohen P, Frystyk J, Grimberg A, Hasegawa Y, Haymond MW, Ho K, Hoffman AR, Holly JM, Horikawa R, Hoybye C, Jorgensen JO, Johannsson G, Juul A, Katznelson L, Kopchick JJ, Lee KO, Lee KW, Luo X, Melmed S, Miller BS, Misra M, Popovic V, Rosenfeld RG, Ross J, Ross RJ, Saenger P, Strasburger CJ, Thorner MO, Werner H, Yuen K. Growth Hormone Research Society perspective on the development of long-acting growth hormone preparations. Eur J Endocrinol. 2016 Jun;174(6):C1-8. doi: 10.1530/EJE-16-0111. Epub 2016 Mar 23.
- Rosenfeld RG, Bakker B. Compliance and persistence in pediatric and adult patients receiving growth hormone therapy. Endocr Pract. 2008 Mar;14(2):143-54. doi: 10.4158/EP.14.2.143.
- Allen DB, Backeljauw P, Bidlingmaier M, Biller BM, Boguszewski M, Burman P, Butler G, Chihara K, Christiansen J, Cianfarani S, Clayton P, Clemmons D, Cohen P, Darendeliler F, Deal C, Dunger D, Erfurth EM, Fuqua JS, Grimberg A, Haymond M, Higham C, Ho K, Hoffman AR, Hokken-Koelega A, Johannsson G, Juul A, Kopchick J, Lee P, Pollak M, Radovick S, Robison L, Rosenfeld R, Ross RJ, Savendahl L, Saenger P, Sorensen HT, Stochholm K, Strasburger C, Swerdlow A, Thorner M. GH safety workshop position paper: a critical appraisal of recombinant human GH therapy in children and adults. Eur J Endocrinol. 2016 Feb;174(2):P1-9. doi: 10.1530/EJE-15-0873. Epub 2015 Nov 12.
- Cook DM, Rose SR. A review of guidelines for use of growth hormone in pediatric and transition patients. Pituitary. 2012 Sep;15(3):301-10. doi: 10.1007/s11102-011-0372-6.
- Yuen KCJ, Biller BMK, Radovick S, Carmichael JD, Jasim S, Pantalone KM, Hoffman AR. AMERICAN ASSOCIATION OF CLINICAL ENDOCRINOLOGISTS AND AMERICAN COLLEGE OF ENDOCRINOLOGY GUIDELINES FOR MANAGEMENT OF GROWTH HORMONE DEFICIENCY IN ADULTS AND PATIENTS TRANSITIONING FROM PEDIATRIC TO ADULT CARE. Endocr Pract. 2019 Nov;25(11):1191-1232. doi: 10.4158/GL-2019-0405.
- Kim JH, Chae HW, Chin SO, Ku CR, Park KH, Lim DJ, Kim KJ, Lim JS, Kim G, Choi YM, Ahn SH, Jeon MJ, Hwangbo Y, Lee JH, Kim BK, Choi YJ, Lee KA, Moon SS, Ahn HY, Choi HS, Hong SM, Shin DY, Seo JA, Kim SH, Oh S, Yu SH, Kim BJ, Shin CH, Kim SW, Kim CH, Lee EJ. Diagnosis and Treatment of Growth Hormone Deficiency: A Position Statement from Korean Endocrine Society and Korean Society of Pediatric Endocrinology. Endocrinol Metab (Seoul). 2020 Jun;35(2):272-287. doi: 10.3803/EnM.2020.35.2.272. Epub 2020 Jun 24.
- Ranke MB, Wit JM. Growth hormone - past, present and future. Nat Rev Endocrinol. 2018 May;14(5):285-300. doi: 10.1038/nrendo.2018.22. Epub 2018 Mar 16.
- Cunningham BC, Ultsch M, De Vos AM, Mulkerrin MG, Clauser KR, Wells JA. Dimerization of the extracellular domain of the human growth hormone receptor by a single hormone molecule. Science. 1991 Nov 8;254(5033):821-5. doi: 10.1126/science.1948064.
- Kopchick JJ, Parkinson C, Stevens EC, Trainer PJ. Growth hormone receptor antagonists: discovery, development, and use in patients with acromegaly. Endocr Rev. 2002 Oct;23(5):623-46. doi: 10.1210/er.2001-0022.
- DOI:10.3969/j.issn.2095-1736.2020.05.103.
- de Fries Jensen L, Antavalis V, Odgaard-Jensen J, Rossi A, Pietropoli A, Hojby M. Efficacy and Safety of Somapacitan Relative to Somatrogon and Lonapegsomatropin in Pediatric Growth Hormone Deficiency: Systematic Literature Review and Network Meta-analysis. Adv Ther. 2024 Nov;41(11):4098-4124. doi: 10.1007/s12325-024-02966-y. Epub 2024 Sep 11.
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KXZY-GB08-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .