Un ensayo clínico de fase II/III que evalúa la eficacia y la seguridad de la inyección de GB08 en pacientes pediátricos con deficiencia de hormona del crecimiento
Un ensayo clínico de fase II/III, sin costuras, multicéntrico, aleatorizado, abiertos, controlado con el comparador positivo para evaluar la eficacia y la seguridad de la inyección de GB08 en pacientes pediátricos con deficiencia de hormona del crecimiento
Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia y la seguridad de la inyección de GB08 en comparación con la norditropina Nordiflex en pacientes pediátricos con deficiencia de hormona del crecimiento (PGHD). Busca resolver las siguientes preguntas:
- 1: ¿La inyección GB08 demuestra una eficacia comparable en el tratamiento de PGHD a las 24 semanas en comparación con la norditropina Nordiflex?
- 2: ¿Qué dosis (0.4 mg/kg, 0.8 mg/kg y 1.2 mg/kg) de la inyección GB08, la eficacia y seguridad de la inyección en el tratamiento de PGHD a las 24 semanas?
- 3: ¿La inyección GB08 mantiene su eficacia en el tratamiento de PGHD a las 52 semanas en comparación con la norditropina Nordiflex? Para lograrlos, la inyección GB08 se comparará con la norditropina Nordiflex para ver si proporciona una opción de tratamiento más efectiva o más segura para PGHD.
Este es un ensayo clínico controlado con dos etapas de fase II/III, sin costuras, multicéntricas, aleatorizadas, abiertas, con dos etapas. La etapa 1 responde las preguntas #1 y #2 comparando la eficacia y la seguridad de la inyección GB08 y la intervención nordiflex de norditropina entre PGHD a las 24 semanas. Implica cuatro grupos (n = 16 cada uno): GB08 0.4 mg/kg, GB08 0.8 mg/kg, GB08 1.2 mg/kg y Norditropin Nordiflex 0.035 mg/kg. GB08 y Norditropin Nordiflex se administrarán una vez por semana y una vez al día, respectivamente. La medición del resultado primario es la velocidad de altura anualizada (AHV) a las 24 semanas. Otras mediciones incluyen niveles de hormona de crecimiento, parámetros de seguridad, marcadores de inmunogenicidad y perfiles farmacocinéticos/farmacodinámicos.
La dosis óptima de GB08 se investigará más a fondo en la etapa 2, lo que responde a la pregunta #3. En esta etapa, los pacientes con PGHD recibirán al azar la inyección GB08 o la intervención nordiflex de norditropina durante 52 semanas (n = 102 para cada uno). Después de eso, también se detectará la eficacia y la seguridad de GB08.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio clínico multicéntrico, aleatorizado, abierto, de fase II/III de diseño sin costuras de fase II/III, que evalúa la eficacia y la seguridad de la inyección de GB08 en pacientes pediátricos con deficiencia de hormona del crecimiento (PGHD). Su objetivo es comparar la eficacia y la seguridad de la inyección de GB08 con norditropina nordiflex en pacientes con PGHD, beneficiando así a esta población. Este estudio involucra dos partes: fase II y fase III.
Fase II: Identificar la dosis óptima Esta parte evalúa la eficacia y la seguridad de tres dosis de GB08 en el tratamiento de PGHD para recomendar la dosis óptima para la fase III.
Los pacientes elegibles con PGHD se dividirán aleatoriamente en cuatro grupos (n = 16 por grupo) y se estratificarán por valor máximo de GH (≤5 μg/L y> 5 μg/L). Recibirán GB08 0.4 mg/kg, GB08 0.8 mg/kg, GB08 1.2 mg/kg o norditropina Nordiflex 0.035 mg/kg (control positivo) tratamiento durante 24 semanas con otras 28 semanas de seguimiento. La terapia con Nordiflex GB08 y Norditropin se proporcionará una vez por semana y una vez al día, respectivamente. Todos los participantes tendrán muestras de sangre recolectadas para farmacocinética (solo grupos GB08), farmacodinámica, inmunogenicidad y evaluaciones de seguridad y eficacia, así como registros de medicamentos/tratamientos concomitantes y eventos adversos. La medición del resultado primario es la velocidad de altura anualizada (AHV) a las 24 semanas entre los cuatro grupos. La dosis óptima de GB08 se identificará en función de los datos de 24 semanas.
Fase III: la eficacia y la seguridad de las 52 semanas de la inyección GB08 en comparación con la norditropina Nordiflex Esta parte tiene como objetivo evaluar la eficacia de la inyección de GB08 en comparación con la norditropina Nordiflex en pacientes con PGHD a las 52 semanas.
Contiene un grupo de tratamiento (inyección GB08) y un grupo de control (norditropin nordiflex), cada uno con 102 participantes. En consecuencia, recibirán la intervención de Nordiflex GB08 o Norditropin durante 52 semanas. La dosis de GB08 se determinará por fase II. La aleatorización estratificada se basará en la edad (<6 años frente a ≥6 años), el género (masculino frente a la mujer) y el valor máximo de GH (≤ 5 ug/L, 5-7 ug/L,> 7 ug/L). El período de tratamiento durará 52 semanas con un seguimiento de 2 semanas. La medición del punto final primario es la eficacia de la inyección de GB08 en la semana 52 en comparación con la norditropina Nordiflex.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Yanqing Lin
- Número de teléfono: 86-0755-23018589
- Correo electrónico: linyanqing@kexing.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jinhai Lin
- Número de teléfono: 86-13760806104
- Correo electrónico: linjinhai@kexing.com
Ubicaciones de estudio
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Fujian
-
Xiamen, Fujian, Porcelana, 361000
- Xiamen Maternal and Child Health Hospital
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Sub-Investigador:
- Xiaoqing Yang
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Henan
-
Nanyang, Henan, Porcelana, 473000
- Nanyang Central Hospital
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Sub-Investigador:
- Na Xu
-
Nanyang, Henan, Porcelana, 473000
- The First Affiliated Hospital of Nanyang Medical College
-
Sub-Investigador:
- Xiaoxia Shi
-
Xinxiang, Henan, Porcelana, 453003
- The Third Affiliated Hospital of Xinxiang Medical University
-
Sub-Investigador:
- Jinfen Han
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Hubei
-
Wuhan, Hubei, Porcelana, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
Sub-Investigador:
- Hui Yao
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215000
- Suzhou University Children's Hospital
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Sub-Investigador:
- Rongrong Xie
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Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
- Jiangxi Children's Hospital
-
Sub-Investigador:
- Yu Yang
-
Pingxiang, Jiangxi, Porcelana, 337000
- Pingxiang Maternal and Child Health Hospital
-
Sub-Investigador:
- Li Zhou
-
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Jilin
-
Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
- The First Hospital of Jilin University
-
Sub-Investigador:
- Yining Zhang
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Shandong
-
Linyi, Shandong, Porcelana, 276000
- Linyi Maternal and Child Health Hospital
-
Sub-Investigador:
- Xiuying Ge
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Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610017
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
-
Sub-Investigador:
- Fang Tang
-
Meishan, Sichuan, Porcelana, 620010
- Meishan People's Hospital
-
Sub-Investigador:
- Yangfan Fei
-
Yibin, Sichuan, Porcelana, 644000
- The Second People's Hospital of Yibin
-
Sub-Investigador:
- Lan Yao
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310014
- Zhejiang Provincial People's Hospital
-
Sub-Investigador:
- Qin Zhou
-
Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310051
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Investigador principal:
- Junfen Fu
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Ningbo, Zhejiang, Porcelana, 315010
- Ningbo Women's and Children's Hospital
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Sub-Investigador:
- Shuxia Ding
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Diagnosticado con deficiencia de hormona del crecimiento (GHD) basada en antecedentes médicos, síntomas y signos clínicos, pruebas de estimulación de GH y estudios de imágenes. El participante debe cumplir con lo siguiente:
- Altura absoluta 2 Desviaciones estándar (DE) por debajo de la altura media de los niños de la misma edad y sexo, según las curvas de crecimiento estandarizadas para niños y adolescentes en China (0-18 años) publicadas en 2009.
- Velocidad de altura anualizada (AHV) ≤ 5.0 cm/año, calculada a partir de la medición de 6 a 18 meses antes del detección.
- Pico de GH ≤ 10 ng/ml demostrado por dos pruebas de estimulación de GH diferentes dentro de un año antes de la detección.
- La edad ósea rezagada al menos 1 año detrás de la edad real (evaluación de la edad ósea en los últimos 6 meses antes de la detección), con niñas <10 años y niños <11 años.
2. Envejecimiento> 3 años y ≤ 10 años (niñas) o ≤ 11 años (niños) según la fecha de nacimiento; Tanner Etapa I (volumen testicular <4 ml para niños y sin tejido mamario palpable para niñas) 3. estatura corta uniforme con desarrollo intelectual normal. 4. Niveles de IGF-1 por debajo de la media para niños y adolescentes de la misma edad y sexo, al menos 1 DE por debajo (IGF-1 SDS ≤ -1.0).
5. Índice de masa corporal (IMC) dentro de ± 2 DE del IMC medio para niños y adolescentes de la misma edad y sexo.
6. Para los sujetos con GHD como parte de las deficiencias de hormonas múltiples, deben ser estables durante ≥1 meses, según lo determine el investigador.
7. Los guardianes entienden y firman el Formulario de consentimiento informado (ICF). Si el participante tiene ≥8 años, también debe firmar el ICF. Para los participantes <8 años que pueden expresar su consentimiento, su consentimiento debe registrarse.
Criterios de exclusión:
- Historia de la terapia sistemática que promueve el crecimiento, incluida la hormona del crecimiento y las hormonas sexuales.
- Constitución alérgica severa o alergia conocida a la hormona del crecimiento o sus excipientes, como el manitol, el lisina o el cloruro de sodio.
- Epifises cerradas.
- Otros tipos de trastornos de crecimiento, como la estatura corta idiopática, el síndrome de Turner, el síndrome de Noonan, el síndrome de Prader-Willi y el síndrome de Russell-Silver.
- La estatura corta debido a otras causas, como la restricción del crecimiento intrauterino, la estatura corta familiar, la deficiencia de la hormona tiroidea, la insuficiencia suprarrenal, la deficiencia de hormonas antidiuréticas, enfermedad celíaca, raquitismo, factores psicológicos, enfermedad renal crónica, infecciones o trauma.
- Cualquier anormalidades clínicamente significativas que puedan afectar el crecimiento o la evaluación del crecimiento; Los sujetos con disfunción hepática o renal (ALT> 1.5 veces límite superior de lo normal, creatinina> límite superior de lo normal), enfermedades crónicas (desnutrición, glucosa en sangre en ayunas ≥ 126 mg/dL o HBA1c ≥ 6.5%), diabetes, cardíaco severo, pulmonar, hematológica o infecciones sistémicas, inmunodeisdeficiencia, psiciadén Ústicales, ohorformas, ohorformas, o infecciones mulmonares.
- Enfermedades infecciosas, como la hepatitis B, la hepatitis C, el SIDA, la sífilis o la tuberculosis (los sujetos positivos para antígeno de superficie del VHB deben someterse a pruebas de ADN de HBV de HBV; los sujetos con anticuerpos positivos para el VHC deben estar en prueba de ARN del VHC; si el ADN de HBV o el límite de detección de ADN de VHCV>, están excluidos).
- Uso de corticosteroides u otros esteroides en los últimos 12 meses, como el uso de esteroides a largo plazo para el asma.
- Historia de tumores pituitarios o hipotalámicos u otros tumores intracraneales en MRI; Historia de leucemia, linfoma u otras neoplasias malignas.
- Historia de radioterapia o quimioterapia.
- Hipertensión intracraneal congénita.
- La cabeza femoral resbaló la epífisis (SCFE).
- Escoliosis espinal> 15 °.
- Participación en cualquier otro ensayo clínico de drogas en los últimos 3 meses (como sujeto).
- Otros factores considerados inadecuados para la participación en el estudio por parte del investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Faseii gb08 0.4 mg/kg
Inyección subcutánea de 0.4 mg/kg, una vez por semana durante 24 semanas
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En el ensayo de fase II, los pacientes con PGHD elegibles recibirán GB08 0.4 mg/kg, 0.8 mg/kg o inyección subcutánea de 1.2 mg/kg, una vez por semana durante 24 semanas. En el ensayo de la fase III, los individuos recibirán inyección subcutánea GB08, una vez por semana durante 52 semanas. La dosis de GB08 en esta etapa estará determinada por los resultados de la fase II. |
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Experimental: Faseii GB08 0.8 mg/kg
Inyección subcutánea de 0.8 mg/kg, una vez por semana durante 24 semanas
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En el ensayo de fase II, los pacientes con PGHD elegibles recibirán GB08 0.4 mg/kg, 0.8 mg/kg o inyección subcutánea de 1.2 mg/kg, una vez por semana durante 24 semanas. En el ensayo de la fase III, los individuos recibirán inyección subcutánea GB08, una vez por semana durante 52 semanas. La dosis de GB08 en esta etapa estará determinada por los resultados de la fase II. |
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Experimental: Faseii gb08 1.2 mg/kg
GB08 1.2mg/kg de inyección subcutánea, una vez por semana durante 24 semanas
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En el ensayo de fase II, los pacientes con PGHD elegibles recibirán GB08 0.4 mg/kg, 0.8 mg/kg o inyección subcutánea de 1.2 mg/kg, una vez por semana durante 24 semanas. En el ensayo de la fase III, los individuos recibirán inyección subcutánea GB08, una vez por semana durante 52 semanas. La dosis de GB08 en esta etapa estará determinada por los resultados de la fase II. |
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Comparador activo: Faseii norditropin nordiflex
Norditropin nordiflex 0.035 mg/kg inyección subcutánea, diariamente, durante 24 semanas
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Norditropin nordiflex 0.035 mg/kg inyección subcutánea, diariamente, durante 24 semanas (fase II) o 52 semanas (fase III)
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Experimental: Faseiii gb08
Inyección subcutánea GB08 (la dosis se determinará por datos de faseii), una vez por semana durante 52 semanas
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En el ensayo de fase II, los pacientes con PGHD elegibles recibirán GB08 0.4 mg/kg, 0.8 mg/kg o inyección subcutánea de 1.2 mg/kg, una vez por semana durante 24 semanas. En el ensayo de la fase III, los individuos recibirán inyección subcutánea GB08, una vez por semana durante 52 semanas. La dosis de GB08 en esta etapa estará determinada por los resultados de la fase II. |
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Comparador activo: Faseiii norditropin nordiflex
Norditropin nordiflex 0.035 mg/kg inyección subcutánea, diariamente, durante 52 semanas
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Norditropin nordiflex 0.035 mg/kg inyección subcutánea, diariamente, durante 24 semanas (fase II) o 52 semanas (fase III)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Faseii-Compañera de la velocidad de altura anualizada a las 24 semanas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Comparación de la velocidad de altura anualizada de pacientes con PGHD que reciben GB08 de 24 semanas y tratamiento con nordiflex de norditropina
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento a las 24 semanas
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Faseiii comparación de la velocidad de altura anualizada en la semana 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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Comparación de la velocidad de altura anualizada entre los pacientes con PGHD que reciben GB08 y Norditropin Nordiflex a las 52 semanas
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Desde la inscripción hasta el final del tratamiento en la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Velocidad de altura anualizada faseii-anualizada en las semanas 4, 12, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 36, 48, 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 36, 48, 52
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Partes de desviación estándar de faseii (DE) de AHV de inyección GB08 y norditropina nordiflex al inicio, y en las semanas 4, 12, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 36, 48, 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 36, 48, 52
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Desviación estándar de faseii de la altura real SDS (HT SDS CA) de la inyección de GB08 y norditropin nordiflex en las semanas 4, 12, 24, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 24, 36, 48, 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 24, 36, 48, 52
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Desviación estándar de faseii de la edad ósea (BA) SDS (HT SDS BA) de inyección GB08 y norditropina nordiflex en la semana 24 y 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 24 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 24 y 52
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FaseII-Tanner cambia al inicio y en las semanas 12, 24, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 12, 24 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 12, 24 y 52
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PhaseII-Body Peso y IMC cambian al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24 y 52
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Phaseii-Ratio de BA a CA al inicio y en las semanas 24, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 24 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 24 y 52
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Los niveles de SDS de Faseii-Serum IGF-1, IGF-1 y IGFBP-3, y sus cambios desde el inicio en las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 52
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Los niveles de SDS de Faseii-Serum IGF-1, IGF-1 y IGFBP-3, y sus cambios desde el inicio a las 48 horas después de la dosis de inyección GB08 en las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 52
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Faseiii-ahv de inyección GB08 y norditropina nordiflex al inicio, y en las semanas 4, 12, 24, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 24, 36, 48 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 24, 36, 48 y 52
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Partes de desviación estándar de faseiii (DE) de AHV de inyección GB08 y norditropina nordiflex al inicio, y en las semanas 4, 12, 24, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 24, 36, 48 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 24, 36, 48 y 52
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Desviación estándar de faseiii de la altura real SDS (HT SDS CA) de la inyección de GB08 y norditropin nordiflex en las semanas 4, 12, 24, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 24, 36, 48 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 4, 12, 24, 36, 48 y 52
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PhaseIIII Desviación estándar de la edad ósea (BA) SDS (HT SDS BA) de la inyección GB08 y norditropin nordiflex en la semana 52
Periodo de tiempo: De la inscripción a la semana 52
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De la inscripción a la semana 52
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FaseIIII-Tanner cambia al inicio y en las semanas 12, 24, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 12, 24 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 12, 24 y 52
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PhaseIIII-Body Peso y IMC cambian al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24 y 52
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Los niveles de SDS de FaseIII-Serum IGF-1, IGF-1 y IGFBP-3, y sus cambios desde el inicio en las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 52
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Los niveles de SDS de FaseIII-Serum IGF-1, IGF-1 y IGFBP-3, y sus cambios desde el inicio a las 48 horas después de la dosis de inyección GB08 en las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 52
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Desde la inscripción hasta las semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48 y 52
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Puntos finales de evaluación de seguridad faseiiiii
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
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Eventos adversos (EA), signos vitales, ECG, examen físico, parámetros de laboratorio clínico anormales (que incluyen, entre otros, el recuento sanguíneo completo, la bioquímica sanguínea, el análisis de orina, la función tiroidea, la insulina en ayunas, la prolactina, el HBA1c, el cortisol de suero en ayunas) y el examen del sitio de inyección.
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Semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
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Puntos finales de evaluación de faseii-inmunogenicidad
Periodo de tiempo: Semanas 12, 24, 36, 52
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Las muestras de sangre se recolectarán al inicio y en las semanas 12, 24, 36, 52 para determinar la presencia de anticuerpos antidrogas (ADA).
Si la ADA es positiva, se realizará anticuerpos neutralizantes y análisis de título.
Si se necesitan sujetos ADA positivos para el análisis de seguridad y eficacia, se pueden realizar ADA adicionales, anticuerpos neutralizantes y pruebas de título.
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Semanas 12, 24, 36, 52
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Puntos finales de evaluación de faseii-farmacocinética
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
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PK parameters: maximum concentration (Cmax), area under the curve from time 0 to the last measurable concentration (AUC0-t), area under the curve from time 0 to infinity (AUC0-inf), time to peak concentration (Tmax), elimination rate constant (λz), elimination half-life (t1/2), apparent volume of distribution (Vd/F), apparent clearance (CL/F), AUC0-INF porcentaje extrapolado (AUC_%extrap).
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Semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52.
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Puntos finales de evaluación de faseii-farmacodinámica
Periodo de tiempo: Tiempo 0 a 168 horas
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Efecto máximo observado (EMAX), tiempo para alcanzar el máximo efecto (Temax), área bajo la curva de tiempo de efecto desde el tiempo 0 hasta el último punto de tiempo medible (AUEC0-T), área bajo la curva de tiempo de efecto desde el tiempo 0 a las 24 horas (AUEC0-24H), área bajo la curva de tiempo del efecto del tiempo 0 a 168 horas (AUEC0-168H).
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Tiempo 0 a 168 horas
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Puntos finales de evaluación de faseiii-seguridad
Periodo de tiempo: Semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
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Eventos adversos (EA), signos vitales, ECG de 12 derivaciones, examen físico, parámetros de laboratorio clínico anormales (incluidos, entre otros, el recuento sanguíneo completo, la bioquímica de la sangre, el análisis de orina, la función de la tiroides, la insulina en ayunas, la prolactina, el HBA1c, el cortisol sérico en ayunas) y el examen del sitio de inyección.
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Semanas 2, 4, 8, 12, 24, 36, 48, 52
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Puntos finales de evaluación de inmunogenicidad de faseiiii-iM
Periodo de tiempo: Semanas 12, 24, 36, 52
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Las muestras de sangre se recolectarán al inicio y en las semanas 12, 24, 36, 52 para determinar la presencia de anticuerpos antidrogas (ADA).
Si la ADA es positiva, se realizará anticuerpos neutralizantes y análisis de título.
Si se necesitan sujetos ADA positivos para el análisis de seguridad y eficacia, se pueden realizar ADA adicionales, anticuerpos neutralizantes y pruebas de título.
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Semanas 12, 24, 36, 52
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Faseiii-farmacodynamics Evaluation Finals
Periodo de tiempo: Semanas 12, 24, 36, 52
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La inyección GB08 y las concentraciones nordiflex de norditropina de IGF-1 e IGFBP-3, cambios relativos desde el inicio y los cambios porcentuales al inicio y en las semanas 12, 24, 36, 52.
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Semanas 12, 24, 36, 52
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Junfen Fu, Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
- Director de estudio: Yijia Zhang, Shenzhen Kexing Pharmaceutical Co., Ltd.
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Christiansen JS, Backeljauw PF, Bidlingmaier M, Biller BM, Boguszewski MC, Casanueva FF, Chanson P, Chatelain P, Choong CS, Clemmons DR, Cohen LE, Cohen P, Frystyk J, Grimberg A, Hasegawa Y, Haymond MW, Ho K, Hoffman AR, Holly JM, Horikawa R, Hoybye C, Jorgensen JO, Johannsson G, Juul A, Katznelson L, Kopchick JJ, Lee KO, Lee KW, Luo X, Melmed S, Miller BS, Misra M, Popovic V, Rosenfeld RG, Ross J, Ross RJ, Saenger P, Strasburger CJ, Thorner MO, Werner H, Yuen K. Growth Hormone Research Society perspective on the development of long-acting growth hormone preparations. Eur J Endocrinol. 2016 Jun;174(6):C1-8. doi: 10.1530/EJE-16-0111. Epub 2016 Mar 23.
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- Allen DB, Backeljauw P, Bidlingmaier M, Biller BM, Boguszewski M, Burman P, Butler G, Chihara K, Christiansen J, Cianfarani S, Clayton P, Clemmons D, Cohen P, Darendeliler F, Deal C, Dunger D, Erfurth EM, Fuqua JS, Grimberg A, Haymond M, Higham C, Ho K, Hoffman AR, Hokken-Koelega A, Johannsson G, Juul A, Kopchick J, Lee P, Pollak M, Radovick S, Robison L, Rosenfeld R, Ross RJ, Savendahl L, Saenger P, Sorensen HT, Stochholm K, Strasburger C, Swerdlow A, Thorner M. GH safety workshop position paper: a critical appraisal of recombinant human GH therapy in children and adults. Eur J Endocrinol. 2016 Feb;174(2):P1-9. doi: 10.1530/EJE-15-0873. Epub 2015 Nov 12.
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- Kim JH, Chae HW, Chin SO, Ku CR, Park KH, Lim DJ, Kim KJ, Lim JS, Kim G, Choi YM, Ahn SH, Jeon MJ, Hwangbo Y, Lee JH, Kim BK, Choi YJ, Lee KA, Moon SS, Ahn HY, Choi HS, Hong SM, Shin DY, Seo JA, Kim SH, Oh S, Yu SH, Kim BJ, Shin CH, Kim SW, Kim CH, Lee EJ. Diagnosis and Treatment of Growth Hormone Deficiency: A Position Statement from Korean Endocrine Society and Korean Society of Pediatric Endocrinology. Endocrinol Metab (Seoul). 2020 Jun;35(2):272-287. doi: 10.3803/EnM.2020.35.2.272. Epub 2020 Jun 24.
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- de Fries Jensen L, Antavalis V, Odgaard-Jensen J, Rossi A, Pietropoli A, Hojby M. Efficacy and Safety of Somapacitan Relative to Somatrogon and Lonapegsomatropin in Pediatric Growth Hormone Deficiency: Systematic Literature Review and Network Meta-analysis. Adv Ther. 2024 Nov;41(11):4098-4124. doi: 10.1007/s12325-024-02966-y. Epub 2024 Sep 11.
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