Etterligning av MONARCH-3-studien ved bruk av spesialiserte onkologiske elektroniske pasientjournaldatabaser

Randomiserte kontrollerte studier (RCT-er) regnes generelt som gullstandarden for bevis når det gjelder å fastslå effektiviteten til medisinske produkter. Imidlertid brukes reelle data (RWD) i økende grad for å utfylle bevis fra RCT-er. Likevel, for å ha tillit til nøyaktigheten av ikke-intervensjonelle studier av medisinske produkter og deres resultater innen onkologi, må forskere vite hvilke spørsmål som kan besvares på en gyldig måte, med hvilke ikke-intervensjonelle studiedesign, og hvilke analysemetoder som er passende, gitt de dataene som er tilgjengelige. Byggende på en prosess fra RCT DUPLICATE-initiativet1-4 er EmulatioN of Comparative Oncology trials with Real-world Evidence (ENCORE) en del av utvidelsesprosjektet spesifikt for onkologi og har som mål å etterligne 12 randomiserte onkologi-RCT-er ved hjelp av flere EHR-datakilder.

Formålet med denne protokollen er å beskrive etterligningen av MONARCH-3-studien. MONARCH 3 er en dobbelblind, randomisert fase III-studie av abemaciclib eller placebo pluss en ikke-steroide aromatasehemmer hos 493 postmenopausale kvinner med hormonreseptor (HR)-positiv, human epidermal vekstfaktorreseptor 2 (HER2)-negativ avansert brystkreft som ikke hadde fått tidligere systemisk behandling i avansert sykdom. Pasienter mottok abemaciclib eller placebo (150 mg to ganger daglig kontinuerlig skjema) pluss enten 1 mg anastrozol eller 2,5 mg letrozol/anastrozol, daglig.