Emulering av MONARCH-3-studien med hjälp av specialiserade onkologiska journaldatabaser

Randomiserade kontrollerade studier (RCT) anses generellt vara bevisstandardens guldstandard för att fastställa medicinska produkter effektivitet. Emellertid används verklighetsdata (RWD) i allt större utsträckning för att komplettera bevis från RCT. Ändå, för att ha förtroende för noggrannheten i icke-interventionella studier av medicinska produkter och deras utfall inom onkologi, behöver forskare veta vilka frågor som kan besvaras på ett giltigt sätt, med vilka icke-interventionella studiedesigner och vilka analysmetoder som är lämpliga, med tanke på de data som finns tillgängliga. Byggande på en process från RCT DUPLICATE-initiativet1-4 är EmulatioN of Comparative Oncology trials with Real-world Evidence (ENCORE) en del av expansionsprojektet specifikt för onkologi och syftar till att efterlikna 12 randomiserade onkologiska RCT med hjälp av flera EHR-datakällor.

Syftet med detta protokoll är att beskriva efterliknandet av MONARCH-3-studien. MONARCH 3 är en dubbelblind, randomiserad fas III-studie av abemaciclib eller placebo plus en icke-steroid aromatashämmare hos 493 postmenopausala kvinnor med hormonreceptor (HR)-positiv, human epidermalt tillväxtfaktorreceptor 2 (HER2)-negativ avancerad bröstcancer som inte hade fått tidigare systemisk terapi i den avancerade miljön. Patienter fick abemaciclib eller placebo (150 mg två gånger dagligen kontinuerligt schema) plus antingen 1 mg anastrozol eller 2,5 mg letrozol/anastrozol, dagligen.