En fase II-studie av PEG-rhGH-injeksjon for kortvokste barn født liten for gestasjonsalder: Effekt, sikkerhet og farmakokinetikk

Inklusjonskriterier:

• Født fullgått og "liten for svangerskapsalder" - Født ved 37-41 uker (fullgått). - Fødselsvekt under 10. persentil for den svangerskapsuken og kjønn.
• Minst 3 år gammel på dagen forelderen signerer samtykkeerklæringen.
• Fortsatt førpubertal (Tanner stadium I - ingen tegn på pubertet ennå).
• Høyde ved første studiebesøk er mer enn 2 standardavvik under gjennomsnittet for alder og kjønn.
• Beinalder på røntgen er ikke mer enn 1 år foran kronologisk alder.
• Har aldri tatt veksthormon, IGF-1 eller noe ghrelin-lignende medisin tidligere.
• Barn og forelder/verge er villige til å signere samtykkeerklæringen og følge studiebesøkene.

Eksklusjonskriterier:

• Alvorlig allergi mot veksthormon eller dets ingredienser.
• Veksthormonmangel.
• Kromosom/genetisk/syndrom årsak til lav vekst.
• Andre sykdommer som kan hemme vekst.
• Kognitive, utviklingsmessige eller psykiatriske lidelser som kan påvirke vurderinger.
• Nåværende eller tidligere kreft, eller høy familiær kreftrisiko.
• Positiv hepatitt B, hepatitt C, HIV eller aktiv tuberkulose ved screening.
• Unormale lever- eller nyreblodprøver.
• Prediabetes eller diabetes ved screening.
• Systemiske steroider > 28 sammenhengende dager eller > 14 dager totalt de siste 3 månedene.
• Høydose inhalasjonssteroider > 28 dager det siste året.
• Tidligere bruk av aromatasehemmere, GnRH-analoger, kjønnshormoner, anabole midler eller andre legemidler som påvirker vekst. 13. Ikke i stand til å motta subkutane injeksjoner.
• Klaustrofobi eller manglende evne til å gjennomgå hjerne-MRI.
• Deltatt i en annen klinisk studie med undersøkelsesbehandling innen 3 måneder.
• Enhver annen tilstand som etter forskerens vurdering gjør barnet uskikket for studien.